Debate sobre la Cumbre ThinkLive sobre terapia génica y celular

Comercio farmacéutico: La Cumbre ThinkLive sobre terapia génica y celular de Cencora fue un evento biofarmacéutico inaugural dedicado a explorar el futuro de las terapias celulares y génicas (CGT). ¿Podrías explicarnos cuál es el objetivo de este evento y qué es lo que más te emociona de él?

Lung-I Cheng: En Cencora, realmente creemos en la terapia génica y celular. Los pacientes de todo el mundo son muy prometedores y estamos encantados con lo que se ha logrado en los últimos cinco años. Hay aprobaciones en Estados Unidos y Europa, hay muchas más en camino. Por lo que podemos ver, no estamos entrando en una nueva era, en la que hay nuevas modalidades, o están llegando a los mercados, y tenemos otros activos en cartera que se dirigen a poblaciones de pacientes más grandes. Si piensas en el oleoducto verde y el potencial, hay mucho por hacer. Al mismo tiempo, el camino hacia la comercialización es bastante complejo. Hay muchas barreras y desafíos que realmente pueden afectar el éxito de los productos y, en última instancia, el acceso del paciente. Por lo tanto, en Cencora nos asociamos con empresas de terapia génica y celular para proporcionar lo que llamamos soluciones integrales para ayudarlas a llevar su terapia desde el descubrimiento hasta la comercialización.

El objetivo de la cumbre era reunir a nuestros líderes de toda la industria. Contamos con representantes de empresas biofarmacéuticas, defensores de pacientes, grupos de defensa, asociaciones comerciales y la FDA para fomentar realmente esa colaboración. Creo que las mejores prácticas realmente apoyarán a muchas empresas que están desarrollando y tratando de descubrir cómo centrarse realmente en su comercialización. Lo que más me entusiasma es el nivel de compromiso y el intercambio de conocimientos que se ha producido. Creo que, en última instancia, todo esto apoyará el crecimiento del sector y garantizará que más pacientes puedan beneficiarse de estas terapias innovadoras.

PC: ¿Qué tendencias específicas en el espacio han sido fundamentales para impulsar el éxito comercial de las CGT?

Cheng: La respuesta corta es la planificación temprana. Entonces, soy un fanático de la música. Si piensas en el proceso de comercialización, es decir, célula y gen es como dirigir una sinfonía de Mahler, tienes muchos intérpretes. La partitura es compleja, hay muchas partes móviles. Si pones ese marco en el contexto del desarrollo de medicamentos, la comercialización y de manera similar, necesitas trabajar con muchas partes interesadas diferentes en ese proceso de planificación y ejecución. Yo diría que hay un par de áreas críticas, como el acceso y el apoyo a los pacientes, la estrategia normativa, el diseño de la cadena de suministro, el acceso al mercado y, por último, la participación general de las partes interesadas. Cuando estábamos organizando nuestra reunión, fuimos muy intencionales en la construcción de una agenda que realmente reflejara todas estas áreas cruciales, y que incorporáramos una perspectiva diferente. Sé que hablamos de las compañías farmacéuticas que participaron, nos aseguramos de tener líderes que hayan estado allí. Han navegado a través de eso para que puedan compartir sus perspectivas.

Seguimos centrándonos realmente en las mejores prácticas. Hablamos con muchas empresas. Si piensa en un ejemplo, y es el compromiso de los pagadores, es algo que realmente debe ocurrir en una etapa muy temprana de ese ciclo de desarrollo, comprendiendo las expectativas de los pagadores para que su paquete de evidencia pueda mostrar en última instancia el beneficio de las terapias, justificar el costo y abordar las inquietudes y prioridades de los pagadores.

La última parte que diré como parte de la planificación inicial y volviendo a mi analogía, ser capaz de trabajar de forma transversal, ser capaz de tener esa perspectiva a medida que desarrollas tu estrategia es fundamental. Eso significa que debe tener conversaciones cruciales sobre las diferentes partes de la organización y comprender las interdependencias entre la investigación, el desarrollo y la comercialización.

La parte 2 de este artículo se publicó originalmente en pharmaceuticalcommerce.com

PC: ¿Podría describir algunos puntos débiles comunes en el espacio que ha estado experimentando la industria?

Cheng: Me basaré en lo que acabo de mencionar. Si pensamos en el acceso del paciente, si pensamos en los requisitos reglamentarios, si pensamos en el acceso al mercado en relación con la fijación de precios y el reembolso, uno de los ejemplos concretos que podría ofrecer es el diseño de su ensayo clínico. Obviamente, la elección de los puntos finales es el aspecto más crítico de ese ejercicio. Desde la perspectiva de un desarrollador de fármacos, ¿cómo se llega a uno o varios criterios de valoración que cumplan los requisitos normativos que sean relevantes para el paciente y satisfagan las expectativas de los pagadores? No es fácil. He estado en esas reuniones varias veces, tratando de obtener esa perspectiva colectiva y multifuncional y asegurarme de que su estrategia realmente funcione para usted dentro de tres o cinco años. Ese es un gran ejemplo de cómo realmente se necesita esa planificación temprana, diálogo y perspectiva interdisciplinar para asegurarse de que se pueden llevar esos medicamentos al mercado.

PC: ¿Cómo imagina el progreso de este mercado en cuanto a sus capacidades tecnológicas? En la cumbre, usted había participado en una charla informal con la FDA, así que tal vez también podría compartir alguna información valiosa que la agencia proporcionó.

Cheng: El futuro es realmente brillante. Si pensamos en hace solo cinco años, en ese entonces el comisionado de la FDA predijo que para 2025, la FDA aprobaría entre 10 y 27 productos genéticos al año. Ahora estamos en 2024 y estamos en camino de alcanzar ese objetivo. Basándonos en lo que podemos ver en el desarrollo clínico entre Estados Unidos y Europa en este año, realmente estamos alcanzando ese objetivo. Obviamente, hay mucho más en camino. Hay entre 2000 y 3000 ensayos clínicos, dependiendo de cómo se cuente en todo el mundo. Entonces, el impulso está ahí. Con todos estos ensayos diferentes y todas estas aprobaciones diferentes, lo que fue genial escuchar en la charla informal de la cumbre es el entusiasmo y el compromiso que tiene la FDA y la competencia que tienen en el crecimiento futuro de este sector. Realmente están tratando de ayudar a las empresas a acortar ese plazo de desarrollo para llevar los mercados o los medicamentos al mercado más rápido, y para poder llevar estas terapias transformadoras a los pacientes. Creo que una cosa que quedó muy clara en esa charla informal, de nuevo, fue la planificación temprana. La FDA realmente está alentando a los desarrolladores a que vengan y hablen con ellos lo antes posible. Creo que el proceso de aprendizaje va en ambos sentidos. La FDA también tiene muchas iniciativas para asegurarse de mantenerse a la vanguardia de la tecnología. No quiero hablar en nombre de ellos, porque ese no es mi papel, pero fue alentador ver cuánto trabajo está poniendo la agencia detrás del sector celular y genético.

PC: Desde el inicio hasta la comercialización, ¿cuánto dura todo el proceso?

Cheng: Algunas de sus decisiones deben tomarse antes de la clínica, incluso antes de que entremos en el primer ser humano. Luego tienes la fase uno, la fase dos y la fase tres. Está buscando de 5 a 10 años o más, dependiendo de dónde se encuentre en ese viaje de desarrollo. La clave es ser capaz de reunir a los expertos en la materia adecuados a lo largo de ese viaje, de modo que pueda preparar su estrategia para el futuro y también tener en cuenta que las cosas cambian muy rápidamente en el desarrollo de fármacos. Cambian con especial rapidez en las matrices celulares y genéticas. Creo que la flexibilidad y la adaptabilidad también son fundamentales en ese proceso.