Diskuse o summitu ThinkLive Cell and Gene Therapy Summit

Farmaceutický obchod: Summit ThinkLive Cell and Gene Therapy Summit společnosti Cencora byl inaugurační biofarmaceutickou akcí věnovanou zkoumání budoucnosti buněčných a genových terapií (CGT). Mohl bys přiblížit, co je cílem této akce a co tě na ní nejvíce vzrušuje?

Lung-I Cheng: Ve společnosti Cencora skutečně věříme v buněčnou a genovou terapii. Pro pacienty po celém světě je toho tolik slibného a my jsme nadšeni tím, čeho bylo za posledních pět let dosaženo. Jsou schválení v USA a Evropě a mnoho dalších se připravuje. Z toho, co vidíme, nevstupujeme do nové éry, kdy máte nové modality nebo se dostávají na trhy a máte další plánovaná aktiva, která se zaměřují na větší populaci pacientů. Když se zamyslíte nad zeleným plynovodem a jeho potenciálem, je toho tolik, co je tam venku. Cesta ke komercializaci je přitom poměrně složitá. Existuje mnoho překážek a výzev, které mohou skutečně ovlivnit úspěch produktů a v konečném důsledku i dostupnost pacientů. Ve společnosti Cencora proto spolupracujeme se společnostmi zabývajícími se buněčnou a genovou terapií, abychom jim poskytli takzvaná komplexní řešení, která jim pomohou dovést léčbu od objevu až po komercializaci.

Cílem summitu bylo spojit naše lídry z celého odvětví. Měli jsme zástupce biofarmaceutických společností, obhájců pacientů, zájmových skupin, obchodních asociací a FDA, abychom tuto spolupráci skutečně podpořili. Myslím si, že osvědčené postupy, které opravdu podpoří mnoho společností, které se vyvíjejí a snaží se přijít na to, jak se skutečně zaměřit na jejich komercializaci. Nejvíce mě těší míra angažovanosti a sdílení znalostí, ke kterému došlo. Myslím si, že to vše v konečném důsledku podpoří růst tohoto odvětví a zajistí, že z těchto průlomových terapií bude mít prospěch více pacientů.

Osobní počítač: Jaké konkrétní trendy v této oblasti přispěly ke komerčnímu úspěchu CGT?

Cheng: Stručná odpověď zní: včasné plánování. Takže jsem hudební fanoušek. Když se zamyslíte nad procesem komercializace, to znamená, že buňka a gen je jako dirigovat Mahlerovu symfonii, máte spoustu hráčů. Hudební partitura je složitá, je tam tolik pohyblivých částí. Pokud tento rámec zasadíte do kontextu vývoje léků a komercializace, podobně musíte pracovat s mnoha různými zúčastněnými stranami v procesu plánování a provádění. Řekl bych, že existuje několik kritických oblastí, včetně přístupu k pacientům a jejich podpory, regulační strategie, návrhu dodavatelského řetězce, přístupu na trh a pak celkového zapojení zúčastněných stran. Když jsme dávali dohromady naše setkání, velmi záměrně jsme sestavili agendu, která skutečně odrážela všechny tyto klíčové oblasti a že jsme do ní začlenili jinou perspektivu. Vím, že jsme mluvili o farmaceutických společnostech, které se zúčastnily, jsme se ujistili, že máme lídry, kteří tam tak nějak byli. Prošli si tím, aby se mohli podělit o své pohledy na věc.

Nadále se zaměřujeme na osvědčené postupy. Mluvili jsme s mnoha společnostmi. Pokud se zamyslíte nad jedním příkladem, a tím je zapojení plátců, je to něco, co se skutečně musí odehrát v rané fázi vývojového cyklu, pochopení očekávání plátců, aby váš soubor důkazů mohl nakonec ukázat přínos terapií a ospravedlnit náklady a řešit obavy a priority plátců.

Poslední věc, kterou řeknu v rámci raného plánování a když se vrátím ke své analogii, schopnost pracovat napříč funkcemi, schopnost mít tuto perspektivu při vývoji své strategie je kritická. To znamená, že musíte vést zásadní rozhovory o různých částech organizace a porozumět vzájemným závislostem mezi výzkumem, vývojem a komercializací.

Část 2 tohoto článku byla původně publikována na pharmaceuticalcommerce.com

Osobní počítač: Mohl byste popsat některé běžné problémy v tomto odvětví, které toto odvětví zažívá?

Cheng: Navážu na to, co jsem právě zmínil. Pokud se zamyslíte nad přístupem pro pacienty, pokud se zamyslíte nad regulačními požadavky, pokud se zamyslíte nad přístupem na trh ve vztahu k tvorbě cen a úhrad, jedním z konkrétních příkladů, které bych mohl nabídnout, je návrh vašeho klinického hodnocení. Je zřejmé, že volba koncových bodů je nejkritičtějším aspektem tohoto procesu. Jak z pohledu vývojáře léčiv dospějete k jednomu nebo několika cílovým parametrům, které splňují regulační požadavky, které jsou relevantní pro pacienty a splňují očekávání plátců? Není to snadné. Byl jsem na těchto schůzkách několikrát, snažil jsem se získat tuto kolektivní a mezifunkční perspektivu a ujistit se, že vaše strategie pro vás bude opravdu fungovat za tři, pět let. To je skvělý příklad toho, jak opravdu potřebujete včasné plánování a dialog a mezifunkční perspektivu, abyste se ujistili, že můžete tyto léky uvést na trh.

Osobní počítač: Jak si představujete, že se tento trh bude vyvíjet z hlediska technologických možností? Na summitu jste se zúčastnil rozhovoru s FDA, takže byste se možná mohl podělit i o nějaké cenné poznatky, které agentura poskytla?

Cheng: Budoucnost je opravdu jasná. Když si vzpomenete na dobu před pouhými pěti lety, komisař FDA tehdy předpověděl, že do roku 2025 bude FDA schvalovat 10 až 27 genových produktů ročně. Nyní jsme v roce 2024 a jsme na dobré cestě k dosažení tohoto cíle. Na základě toho, co můžeme vidět z toho, co je v klinickém vývoji mezi USA a Evropou jen v tomto roce, skutečně dosahujeme tohoto cíle. Je zřejmé, že se toho chystá mnohem víc. Existuje mezi 2000-3000 klinickými studiemi, v závislosti na tom, jak to počítáte po celém světě. Takže hybná síla tu je. Se všemi těmi různými zkouškami a všemi těmi různými schváleními bylo skvělé slyšet v rozhovoru u krbu na summitu nadšení a odhodlání, které FDA má, a kompetence, které mají v budoucím růstu tohoto odvětví. Opravdu se snaží pomoci společnostem zkrátit tuto časovou osu vývoje, aby přinesly trhy nebo přinesly léky na trh rychleji a aby byly schopny přinést tyto transformační terapie pacientům. Myslím, že jedna věc, která vyplynula z toho rozhovoru u krbu, byla brzké plánování. FDA opravdu povzbuzuje vývojáře, aby přišli a promluvili si s nimi co nejdříve. Myslím, že proces učení probíhá oběma směry. FDA má také mnoho iniciativ, aby se ujistila, že si udrží náskok před technologií. Nechci mluvit jejich jménem, protože to není moje role, ale bylo povzbudivé vidět, kolik práce agentura vkládá do buněčného a genového sektoru.

Osobní počítač: Jak dlouho trvá celý proces od vzniku až po uvedení na trh?

Cheng: Některá z vašich rozhodnutí musí být učiněna před klinickou přípravou, než se vůbec dostaneme k prvnímu člověku. Pak máte fázi jedna, fázi dvě a fázi tři. Díváte se na 5-10 let nebo déle v závislosti na tom, kde se na této vývojové cestě nacházíte. Klíčem je být schopen přivést na tuto cestu ty správné odborníky na danou problematiku, abyste mohli svou strategii do budoucna připravit a také mít na paměti, že věci ve vývoji léků se velmi rychle mění. Obzvláště rychle se mění v buněčných a genových polích. Myslím si, že flexibilita a přizpůsobivost jsou rozhodující i v tomto procesu.