Discussione sul ThinkLive Cell and Gene Therapy Summit

Commercio di farmaci: Il ThinkLive Cell and Gene Therapy Summit di Cencora è stato un evento inaugurale dedicato al settore biofarmaceutico dedicato all'esplorazione del futuro delle terapie cellulari e geniche (CGT). Potresti spiegarci qual è l'obiettivo di questo evento e cosa ti entusiasma di più?

Lung-I Cheng: Noi di Cencora crediamo fermamente nella terapia cellulare e genica. Ci sono così tante promesse per i pazienti di tutto il mondo e siamo entusiasti di ciò che è stato raggiunto negli ultimi cinque anni. Ci sono approvazioni negli Stati Uniti e in Europa, ce ne sono molte altre in cantiere. Da quello che possiamo vedere, non stiamo entrando in una nuova era, in cui ci sono nuove modalità, o stanno raggiungendo i mercati, e abbiamo altre risorse della pipeline che si rivolgono a popolazioni di pazienti più ampie. Se si pensa alla pipeline verde e al potenziale, c'è così tanto che c'è là fuori. Allo stesso tempo, il percorso verso la commercializzazione è piuttosto complesso. Ci sono molte barriere e sfide che possono davvero avere un impatto sul successo dei prodotti e, in ultima analisi, sull'accesso dei pazienti. Per questo motivo, noi di Cencora collaboriamo con aziende di terapie cellulari e geniche per fornire quelle che chiamiamo soluzioni end-to-end per aiutarle a portare la loro terapia dalla scoperta alla commercializzazione.

L'obiettivo del vertice era quello di riunire i nostri leader di tutto il settore. Avevamo rappresentanti di aziende biofarmaceutiche, sostenitori dei pazienti, gruppi di sostegno, associazioni di categoria e la FDA per promuovere davvero questa collaborazione. Penso che le migliori pratiche supporteranno davvero molte aziende che stanno sviluppando e cercando di capire come concentrarsi davvero sulla loro commercializzazione. Sono molto entusiasta del livello di coinvolgimento e della condivisione delle conoscenze che si è verificata. Penso che tutto questo alla fine sosterrà la crescita del settore e garantirà che più pazienti possano beneficiare di queste terapie rivoluzionarie.

PC: Quali tendenze specifiche nel settore sono state determinanti nel guidare il successo commerciale delle CGT?

Cheng: La risposta breve è la pianificazione anticipata. Quindi, sono un appassionato di musica. Se si pensa al processo di commercializzazione, cioè la cellula e il gene è come dirigere una sinfonia di Mahler, ci sono molti musicisti. La colonna sonora è complessa, ci sono così tante parti in movimento. Se si inserisce questo quadro nel contesto dello sviluppo e della commercializzazione dei farmaci, allo stesso modo, è necessario lavorare con molti stakeholder diversi in quel processo di pianificazione ed esecuzione. Direi che ci sono un paio di aree critiche, tra cui l'accesso e il supporto dei pazienti, la strategia normativa, la progettazione della catena di fornitura, l'accesso al mercato e quindi il coinvolgimento generale degli stakeholder. Quando stavamo organizzando il nostro incontro, siamo stati molto intenzionati a costruire un ordine del giorno che riflettesse davvero tutte queste aree cruciali e che abbiamo incorporato una prospettiva diversa. So che abbiamo parlato delle aziende farmaceutiche che hanno partecipato, ci siamo assicurati di avere leader che sono stati lì. Hanno navigato attraverso questo in modo da poter condividere le loro prospettive.

Continuiamo a concentrarci sulle migliori pratiche. Abbiamo parlato con molte aziende. Se si pensa a un esempio, ed è il coinvolgimento dei soggetti pagatori, si tratta di qualcosa che deve avvenire molto presto nel ciclo di sviluppo, comprendendo le aspettative dei pagatori in modo che il pacchetto di evidenze possa in ultima analisi mostrare i benefici delle terapie, giustificare il costo e affrontare le preoccupazioni e le priorità dei pagatori.

L'ultimo pezzo lo dirò come parte della pianificazione iniziale e tornando alla mia analogia, essere in grado di lavorare in modo interfunzionale, essere in grado di avere quella prospettiva mentre sviluppi la tua strategia è fondamentale. Ciò significa che è necessario avere conversazioni cruciali sulle diverse parti dell'organizzazione e comprendere le interdipendenze tra ricerca, sviluppo e commercializzazione.

La parte 2 di questo articolo è stata originariamente pubblicata su pharmaceuticalcommerce.com

PC: Potresti descrivere alcuni punti deboli comuni nello spazio che il settore sta vivendo?

Cheng: Mi baserò su ciò che ho appena menzionato. Se si pensa all'accesso dei pazienti, se si pensa ai requisiti normativi, se si pensa all'accesso al mercato in relazione ai prezzi e ai rimborsi, uno degli esempi concreti che potrei offrire è la progettazione della sperimentazione clinica. Ovviamente, l'elezione degli endpoint è l'aspetto più critico di questo esercizio. Dal punto di vista di uno sviluppatore di farmaci, come si arriva a uno o più endpoint che soddisfino i requisiti normativi rilevanti per i pazienti e le aspettative dei soggetti pagatori? Non è facile. Ho partecipato a queste riunioni più volte, cercando di ottenere una prospettiva collettiva e interfunzionale e di assicurarmi che la tua strategia funzioni davvero per te tra tre, cinque anni. Questo è un ottimo esempio di come sia davvero necessaria una pianificazione e un dialogo precoci e una prospettiva interfunzionale per assicurarsi di poter portare questi farmaci sul mercato.

PC: Come immagina che questo mercato progredisca in termini di capacità tecnologiche? Al vertice, lei ha partecipato a una chiacchierata con la FDA, quindi forse potrebbe anche condividere qualche preziosa intuizione fornita dall'agenzia?

Cheng: Il futuro è davvero luminoso. Se si pensa a soli cinque anni fa, allora il commissario della FDA aveva previsto che entro il 2025 la FDA avrebbe approvato tra i 10 e i 27 prodotti genici all'anno. Ora siamo nel 2024 e siamo sulla buona strada per raggiungere quell'obiettivo. Sulla base di ciò che possiamo vedere da ciò che c'è nello sviluppo clinico tra gli Stati Uniti e l'Europa solo quest'anno, stiamo davvero raggiungendo quell'obiettivo. Ovviamente, c'è molto di più in cantiere. Ci sono tra i 2000 e i 3000 studi clinici, a seconda di come li si conta in tutto il mondo. Quindi, lo slancio c'è. Con tutti questi diversi studi e tutte queste diverse approvazioni, ciò che è stato bello sentire nella chiacchierata al caminetto al vertice, è l'entusiasmo e l'impegno che la FDA ha e la competenza che hanno nella crescita futura di questo settore. Stanno davvero cercando di aiutare le aziende ad accorciare i tempi di sviluppo per portare i mercati o i farmaci sul mercato più velocemente e per essere in grado di portare queste terapie trasformative ai pazienti. Penso che una cosa che è emersa molto chiaramente da quella chiacchierata al caminetto, ancora una volta, sia stata la pianificazione iniziale. La FDA sta davvero incoraggiando gli sviluppatori a venire a parlare con loro il prima possibile. Penso che il processo di apprendimento vada in entrambe le direzioni. La FDA ha anche molte iniziative per assicurarsi di stare al passo con la tecnologia. Non voglio parlare a nome loro, perché non è il mio ruolo, ma è stato incoraggiante vedere quanto lavoro viene messo dietro il settore cellulare e genico dall'agenzia.

PC: Dall'inizio alla commercializzazione, quanto dura l'intero processo in termini di tempo?

Cheng: Alcune delle vostre decisioni devono essere prese in modo pre-clinico, prima ancora di entrare nel merito del primo essere umano. Poi c'è la fase uno, la fase due e la fase tre. Si tratta di 5-10 anni o più, a seconda del punto in cui ci si trova nel percorso di sviluppo. La chiave è essere in grado di portare i giusti esperti in materia lungo questo percorso, in modo da poter rendere la tua strategia a prova di futuro e anche tenere presente che le cose cambiano molto rapidamente nello sviluppo dei farmaci. Cambiano particolarmente rapidamente negli array cellulari e genici. Penso che la flessibilità e l'adattabilità siano fondamentali anche in questo processo.