Bespreking van de ThinkLive Cell and Gene Therapy Summit

Farmaceutische handel: Cencora's ThinkLive Cell and Gene Therapy Summit was een inaugureel biofarmaceutisch evenement gewijd aan het verkennen van de toekomst van cel- en gentherapieën (CGT's). Kun je het doel van dit evenement uitleggen en wat je er het meest aan opwindt?

Long-I Cheng: Bij Cencora geloven we echt in cel- en gentherapie. Er is zoveel veelbelovend voor patiënten over de hele wereld, en we zijn gewoon enthousiast over wat er de afgelopen vijf jaar is bereikt. Er zijn goedkeuringen in de VS en Europa, er zit nog veel meer in de pijplijn die eraan komen. Voor zover we kunnen zien, gaan we geen nieuw tijdperk in, waarin je nieuwe modaliteiten hebt, of ze bereiken de markten, en je hebt andere pijplijnactiva die gericht zijn op grotere patiëntenpopulaties. Als je nadenkt over de groene pijplijn en het potentieel, is er zoveel dat er is. Tegelijkertijd is de weg naar commercialisering vrij complex. Er zijn veel barrières en uitdagingen die echt van invloed kunnen zijn op het succes van de producten en uiteindelijk op de toegang voor patiënten. Daarom werken we bij Cencora samen met cel- en gentherapiebedrijven om zogenaamde end-to-end-oplossingen te bieden, zodat ze hun therapie van ontdekking tot commercialisering kunnen brengen.

Het doel van de top was om onze leiders uit de hele branche samen te brengen. We hadden vertegenwoordigers van biofarmaceutische bedrijven, belangenbehartigers, belangengroepen, handelsverenigingen en de FDA om die samenwerking echt te bevorderen. Ik denk dat best practices die veel bedrijven echt zullen ondersteunen die zich ontwikkelen en proberen uit te zoeken hoe ze zich echt kunnen concentreren op hun commercialisering. Ik ben het meest enthousiast over de mate van betrokkenheid en de kennisdeling die heeft plaatsgevonden. Ik denk dat dit alles uiteindelijk de groei van de sector zal ondersteunen en ervoor zal zorgen dat meer patiënten kunnen profiteren van deze baanbrekende therapieën.

PC: Welke specifieke trends in de ruimte hebben een belangrijke rol gespeeld bij het commerciële succes van CGT's?

Cheng: Het korte antwoord is vroege planning. Dus ik ben een muziekfan. Als je nadenkt over het commercialiseringsproces, dat wil zeggen cel en gen is als het dirigeren van een Mahler-symfonie, je hebt veel spelers. De muziekscore is complex, er zijn zoveel bewegende delen. Als je dat kader plaatst in de context van de ontwikkeling van geneesmiddelen, commercialisering, op dezelfde manier, moet je met veel verschillende belanghebbenden samenwerken in dat plannings- en uitvoeringsproces. Ik zou zeggen dat er een aantal kritieke gebieden zijn, waaronder toegang en ondersteuning van patiënten, regelgevingsstrategie, ontwerp van de toeleveringsketen, markttoegang en vervolgens de algehele betrokkenheid van belanghebbenden. Toen we onze vergadering aan het samenstellen waren, waren we heel bewust bezig met het opstellen van een agenda die echt al deze cruciale gebieden weerspiegelde, en die we vanuit een ander perspectief hebben opgenomen. Ik weet dat we het hadden over farmaceutische bedrijven die deelnamen, we hebben ervoor gezorgd dat we leiders hebben die er een beetje zijn geweest. Ze zijn daar doorheen genavigeerd, zodat ze hun perspectieven kunnen delen.

We blijven ons richten op best practices. We hebben met veel bedrijven gesproken. Als je aan één voorbeeld denkt, en dat is de betrokkenheid van de betaler, dan is het iets dat echt heel vroeg in die ontwikkelingscyclus moet gebeuren, de verwachtingen van de betalers begrijpen, zodat je bewijspakket uiteindelijk het voordeel van de therapieën kan laten zien, en om de kosten te rechtvaardigen en de zorgen en prioriteiten van de betaler aan te pakken.

Het laatste stuk zal ik zeggen als onderdeel van de vroege planning en teruggaand naar mijn analogie, in staat zijn om cross-functioneel te werken, dat perspectief te hebben terwijl je je strategie ontwikkelt, is van cruciaal belang. Dat betekent dat je cruciale gesprekken moet voeren over de verschillende delen van de organisatie en inzicht moet hebben in de onderlinge afhankelijkheden tussen onderzoek, ontwikkeling en commercialisering.

Deel 2 van dit artikel is oorspronkelijk gepubliceerd op pharmaceuticalcommerce.com

PC: Kunt u enkele veelvoorkomende pijnpunten beschrijven in de ruimte die de industrie heeft ervaren?

Cheng: Ik zal voortbouwen op wat ik zojuist heb genoemd. Als je denkt aan toegang voor patiënten, als je denkt aan de wettelijke vereisten, als je denkt aan markttoegang met betrekking tot prijsstelling en vergoeding, dan is een van de concrete voorbeelden die ik zou kunnen geven het ontwerp van je klinische proef. Het is duidelijk dat de keuze van de eindpunten het meest kritische aspect van die oefening is. Hoe kom je vanuit het perspectief van een medicijnontwikkelaar tot een eindpunt of meerdere eindpunten die voldoen aan de wettelijke vereisten die relevant zijn voor de patiënt en die voldoen aan de verwachtingen van de betalers? Het is niet gemakkelijk. Ik ben meerdere keren in die vergaderingen geweest om te proberen dat collectieve en cross-functionele perspectief te krijgen en ervoor te zorgen dat je strategie drie, vijf jaar later echt voor je zal werken. Dat is een goed voorbeeld van hoe je die vroege planning en dialoog en cross-functioneel perspectief echt nodig hebt om ervoor te zorgen dat je die medicijnen op de markt kunt brengen.

PC: Hoe ziet u deze markt evolueren in termen van technologische mogelijkheden? Op de top had u deelgenomen aan een gesprek bij het haardvuur met de FDA, dus misschien kunt u ook waardevolle inzichten delen die het bureau heeft verstrekt?

Cheng: De toekomst ziet er rooskleurig uit. Als je denkt aan slechts vijf jaar geleden, voorspelde de FDA-commissaris toen dat de FDA tegen 2025 tussen de 10 en 27 genproducten per jaar zal goedkeuren. We zijn nu in 2024 en we liggen op schema om dat doel te bereiken. Op basis van wat we kunnen zien aan de klinische ontwikkeling tussen de VS en Europa dit jaar, halen we dat doel echt. Het is duidelijk dat er nog veel meer in de pijplijn zit. Er zijn tussen de 2000-3000 klinische onderzoeken, afhankelijk van hoe je het over de hele wereld telt. Het momentum is er dus. Met al deze verschillende proeven en al deze verschillende goedkeuringen, wat geweldig was om te horen in het gesprek bij het haardvuur op de top, is de opwinding en toewijding die de FDA heeft en de competentie die ze hebben in de toekomstige groei van deze sector. Ze proberen bedrijven echt te helpen die ontwikkelingstijdlijn te verkorten om de markten te brengen of om de medicijnen sneller op de markt te brengen, en om deze transformatieve therapieën naar patiënten te kunnen brengen. Ik denk dat een ding dat heel duidelijk naar voren kwam uit dat gesprek bij het haardvuur, nogmaals, de vroege planning was. De FDA moedigt ontwikkelaars echt aan om zo vroeg mogelijk met hen te komen praten. Ik denk dat het leerproces beide kanten op gaat. De FDA heeft ook veel initiatieven om ervoor te zorgen dat ze de technologie voor blijven. Ik wil niet namens hen spreken, want dat is niet mijn rol, maar het was bemoedigend om te zien hoeveel werk er door het bureau achter de cel- en gensector wordt gestoken.

PC: Van begin tot commercialisering, hoe lang duurt het hele proces qua tijd?

Cheng: Sommige van uw beslissingen moeten preklinisch worden genomen, voordat we zelfs maar in de eerste mens komen. Dan heb je fase één, fase twee en fase drie. Je kijkt naar 5-10 jaar of langer, afhankelijk van waar je bent in dat ontwikkelingstraject. De sleutel is om de juiste materiedeskundigen mee te kunnen nemen op die reis, zodat u uw strategie toekomstbestendig kunt maken en ook in gedachten kunt houden dat dingen zeer snel veranderen in de ontwikkeling van geneesmiddelen. Ze veranderen vooral snel in cel- en genenreeksen. Ik denk dat flexibiliteit en aanpassingsvermogen ook in dat proces van cruciaal belang zijn.