Důkazy EAMS: Klíčový hráč v nabídce hodnoty léčiv a schválení NICE?

Přehled EAMS 

EAMS vytváří příležitost pro léčbu neregistrovanými léčivými přípravky, pokud nejsou schůdné žádné jiné možnosti léčby, a skládá se z dvoufázového hodnocení procesu, jak je podrobně popsáno níže. Toto schéma není považováno za náhradu standardních licenčních cest; Pokud jsou však splněna předem stanovená kritéria, pacienti by potenciálně mohli získat přístup k léčivým přípravkům až rok před registrací.

Označení nadějná inovativní medicína (PIM) 

Žádosti o PIM mohou být podány, pokud časné klinické důkazy prokáží, že produkt představuje potenciální přínos pro pacienty s život ohrožujícími nebo vážně vysilujícími stavy s jasnou neuspokojenou potřebou. V případě úspěchu je označení PIM obvykle uděleno po přezkoumání na schůzce MHRA.

Vědecké stanovisko EAMS

Po pozitivním označení PIM MHRA vyhodnotí poměr rizika a přínosu léčivého přípravku na základě údajů dostupných v době předložení EAMS. To pomáhá informovat lékaře a pacienta o léčebných rozhodnutích před schválením léčivého přípravku. Jakmile je sdělena pozitivní SO, MHRA vydá veřejnou hodnotící zprávu (PAR) spolu s léčebným protokolem EAMS. Kladné prohlášení o námitkách se každý rok obnovuje.

V návaznosti na tyto dva procesy oficiálně začíná období EAMS, kdy společnost dodává léčivý přípravek bezplatně a shromažďuje důkazy z reálného provozu až do udělení registrace. Souběžně s tím se společnost bude připravovat také na technologické hodnocení NICE. Pacienti, kteří zahájili léčbu během tohoto období EAMS, budou i nadále dostávat tento léčivý přípravek bezplatně pro Národní zdravotní službu (NHS), dokud nebude vydáno kladné doporučení.

Cíl retrospektivní analýzy

Zatímco EAMS nabízí výrobcům léčiv zásadní příležitost poskytovat léčbu pacientům ještě před schválením regulačními orgány, umožňuje klinickým lékařům získat zkušenosti s přípravkem a začíná generovat důkazy z reálného světa, dopad kladného stanoviska EAMS na pravděpodobnost obdržení pozitivního doporučení NICE zůstává nejasný. Proto jsme provedli retrospektivní analýzu, abychom posoudili všechny produkty EAMS a jejich výsledky hodnocení NICE za poslední 4 roky.

Analyzovány byly všechny produkty, u nichž skončila platnost prohlášení o námitkách EAMS od ledna 2020 do prosince 2023, a odpovídající doporučení NICE, pokud bylo k dispozici.

Výsledky

Celkem bylo identifikováno 25 EAMS přípravků s prošlým EAMS SO ve stanoveném časovém období, z nichž 60 % (n=15) tvořila onkologická léčba. Z toho průměrná doba EAMS byla 8,7 měsíce (rozmezí: 1,2 měsíce [remdesivir] až 39,7 měsíce [raxone]; Obrázek 1). To bylo přibližně dvakrát delší než průměrné období EAMS v období 2015 až 2019 (3,8 měsíce). Ačkoli hlavní příčina tohoto trendu není jasná, potenciální důvod tohoto zpoždění by mohl souviset s COVID-19. Pandemie COVID-19 si vynutila přesměrování regulačních zdrojů na řešení nepředvídané krize v oblasti veřejného zdraví. Vliv brexitu a změny v licenčních cestách mohou vést ke zpoždění schvalování, což může prodloužit období EAMS. Tento trend byl patrný v roce 2021, kdy MHRA schválila méně nových léků ve srovnání s evropskými protějšky, ačkoli žádný z nich nebyl produktem EAMS. Je však nezbytné poznamenat, že brexit mohl ovlivnit i jiné produkty EAMS a může tomu tak být i v budoucnu. Proto jsou nezbytné další analýzy, abychom získali komplexní pochopení dopadu.

Obrázek 1. Délka EAMS na produkt v letech 2020 až 2023

• Využívání podporuje neuspokojenou potřebu
• Pozorované údaje o účinnosti a bezpečnosti potvrzují přínosy prokázané ve studiích 
• Použití podporuje polohování produktu
• Díky EAMS léčí pacienty více center, což zkracuje dobu do stanovení diagnózy
• Klinické přínosy byly pozorovány krátce po podání
• Potvrzená doba infuze 
• Lékaři, kteří mají zkušenosti s produktem prostřednictvím EAMS, mohou pomoci školit další lékaře
• Údaje o nákladech shromážděné během EAMS byly zahrnuty do ekonomických modelů ve zdravotnictví

Závěr

I když se doba trvání EAMS za poslední čtyři roky zdvojnásobila, zůstává nejisté, zda se jedná o širší trend, nebo zda byl ovlivněn zpožděními souvisejícími s pandemií COVID-19. Doba trvání EAMS je navíc velmi proměnlivá a pohybuje se od něco málo přes měsíc až po více než tři roky. Při vyloučení tří přípravků s nejdelším obdobím EAMS (raxon, cipaglukosidáza alfa, avalglukosidáza alfa) však bylo všech zbývajících 22 přípravků (88 % z celkového počtu) k dispozici po dobu ≤12 měsíců, čímž se drasticky snížila variabilita délky EAMS. U raxonu a cipaglukosidázy alfa bylo prodloužené období EAMS způsobeno zpožděním při hodnocení NICE.

Tato analýza také odhaluje, že produkty EAMS s větší pravděpodobností obdrží kladné doporučení NICE než produkty hodnocené prostřednictvím standardních licenčních cest (58 % oproti 43 %). Důkazy shromážděné během EAMS mohou podpořit hodnotovou nabídku produktu, i když jsou údaje pouze kvalitativní povahy. Při přípravě na EAMS je proto zásadní, aby výrobci důkladně posoudili údaje, které lze shromáždit, aby bylo možné řešit nejistoty a předcházet budoucím problémům s přístupem na trh.

Zdroje

Asociace britského farmaceutického průmyslu (ABPI). včasného přístupu k léčivým přípravkům. Přístup duben 2024. https://www.abpi.org.uk/media/dfikg1ka/early_access_to_medicines_scheme.pdf

Obchodní škola Imperial College. Schválení léků po brexitu: co víme. Přístup duben 2024. https://www.imperial.ac.uk/business-school/ib-knowledge/health/post-brexit-medicine-approvals-what-we-know/

Agentura pro regulaci léčiv a zdravotnických produktů (MHRA). Požádejte o systém včasného přístupu k léčivům (EAMS). Přístup duben 2024. https://www.gov.uk/guidance/apply-for-the-early-access-to-medicines-scheme-eams

Národní institut pro zdraví a péči Centrum excelence pro hodnocení zdravotnických technologií. Poznámka popisující postupy v NICE na podporu programu včasného přístupu k léčivům. Přístup duben 2024. https://www.nice.org.uk/Media/Default/About/Who-we-are/Policies-and-procedures/eams-process-jan-16.pdf

Národní institut pro excelenci ve zdravotnictví a péči (NICE). Pokyny, NICE rady a standardy kvality. Přístup leden 2024. https://www.nice.org.uk/guidance/published?sp=on

Ringger D, Wissinger E. Zkoumání dopadu systému včasného přístupu k léčivům (EAMS) na doporučení Národního institutu pro zdraví a péči (NICE) za poslední 4 roky. Poster přednesený na: Zasedání Odborné společnosti pro ekonomiku zdravotnictví a výzkum výsledků (ISPOR) 2024; květen 2024; Atlanta, Georgie.

Tento článek shrnuje chápání tématu ze strany společnosti Cencora na základě veřejně dostupných informací v době psaní (viz uvedené zdroje) a odborných znalostí autorů v této oblasti. Jakákoli doporučení uvedená v článku nemusí být použitelná pro všechny situace a nepředstavují právní radu; Čtenáři by se neměli spoléhat na článek při rozhodování souvisejícím s diskutovanými tématy.