Článek
Konvergence RAPS 2025: Transparentnost, důvěra a odolnost v regulační vědě
-
Michael Day, Ph.D.
Co si z RAPS Convergence 2025 odnést
Konvergence RAPS 2025 poukázala na důležitý přechod napříč regulačním prostředím. Očekává se, že regulátoři a sponzoři budou pracovat s větší viditelností – sdělovat rozhodnutí, sdílet data a přizpůsobovat plány v reálném čase. Plenární a technická zasedání se zaměřila na to, jak zachovat vědeckou integritu a konzistentnost a zároveň zvládnout rostoucí veřejnou kontrolu a složitý vývoj produktů.
Moje přednáška – "Regulatorní agilita v akci: Vyhýbání se seznamům FDA CRL pomocí přístupu Strategic VDC (Virtual Development Center)" – zabýval se jedním jasným příkladem tohoto posunu: Úřad FDA zveřejnil kompletní dopisy s odpověďmi (CRL). Toto téma bylo také součástí mnohem širší diskuse, přičemž několik sekcí zdůrazňovalo trendy, které utvářejí způsob, jakým by měly být rozvojové programy koncipovány a řízeny.
Moje přednáška – "Regulatorní agilita v akci: Vyhýbání se seznamům FDA CRL pomocí přístupu Strategic VDC (Virtual Development Center)" – zabýval se jedním jasným příkladem tohoto posunu: Úřad FDA zveřejnil kompletní dopisy s odpověďmi (CRL). Toto téma bylo také součástí mnohem širší diskuse, přičemž několik sekcí zdůrazňovalo trendy, které utvářejí způsob, jakým by měly být rozvojové programy koncipovány a řízeny.
1. Transparentnost mění regulační praxi
Ústředními tématy celého zasedání byla transparentnost a důvěra veřejnosti. Rozhodnutí FDA zveřejnit více než 200 historických seznamů CRL a začít zveřejňovat budoucí dopisy v reálném čase představuje významnou změnu ve způsobu sdělování výsledků regulace.1
Tento posun posiluje skutečnost, že regulační zpětná vazba bude stále více vstupovat do veřejné sféry. Sponzoři budou muset plánovat podání, která jsou vnitřně konzistentní, jasně odůvodněná a obhajitelná proti veřejnému a vědeckému přezkumu. Téma transparentnosti se odrazilo také v:
Konzistentní sdělení: transparentnost je nyní základním očekáváním. Jasné vědecké zdůvodnění, dobře zdokumentované rozhodování a konzistentní komunikace definují kvalitu stejně jako technickou přesnost.
Tento posun posiluje skutečnost, že regulační zpětná vazba bude stále více vstupovat do veřejné sféry. Sponzoři budou muset plánovat podání, která jsou vnitřně konzistentní, jasně odůvodněná a obhajitelná proti veřejnému a vědeckému přezkumu. Téma transparentnosti se odrazilo také v:
- Veřejná setkání o důvěře, která se zabývala tím, jak agentury vysvětlují svá rozhodnutí a komunikují nejistotu.
- Informovato sdílení údajů a digitální kontrole a zdůraznit, že recenzenti potřebují přístup ke strukturovaným, interpretovatelným údajům, nikoli ke statickým zprávám.
- Diskuse o globální harmonizaci, kde regulátoři a sponzoři uznali hodnotu sladěných očekávání a důsledné výměny informací.
Konzistentní sdělení: transparentnost je nyní základním očekáváním. Jasné vědecké zdůvodnění, dobře zdokumentované rozhodování a konzistentní komunikace definují kvalitu stejně jako technickou přesnost.
2. Agilita s definovanými ovládacími prvky
Řečníci opakovaně zdůrazňovali, že agilita musí být systematická, nikoli improvizovaná. Efektivní organizace plánují nejistotu definováním rozhodovacích bran projektu, stanovením jasných kontrolních bodů a dokumentováním toho, jak budou změny dat řízeny.
Tato strukturovaná flexibilita odráží poznatky z mnoha nedávných seznamů CRL. Sponzoři, kteří definovali pohotovostní plány a předem sladili mezifunkční komunikaci, byli schopni lépe reagovat na regulační otázky bez větších narušení. Mezi diskutované příklady patřily:
Z toho plyne jasné ponaučení: flexibilita je nezbytná, ale musí existovat v kontrolovaném rámci.
Tato strukturovaná flexibilita odráží poznatky z mnoha nedávných seznamů CRL. Sponzoři, kteří definovali pohotovostní plány a předem sladili mezifunkční komunikaci, byli schopni lépe reagovat na regulační otázky bez větších narušení. Mezi diskutované příklady patřily:
- Adaptivní modely zkušebních verzí a odesílání, které umožňují aktualizace, aniž by byla ohrožena předchozí práce.
- Pokročilé terapeutické a mRNA programy, kde vědecká nejistota vyžaduje flexibilní plánování a neustálé přehodnocování dat.
- Případové studie o programových pivotech, které ukazují, že včasné mapování scénářů zabraňuje pozdějším reaktivním opravám s vysokými náklady.
Z toho plyne jasné ponaučení: flexibilita je nezbytná, ale musí existovat v kontrolovaném rámci.
3. Data a důkazy jako soudržný vědecký příběh
Na mnoha technických zasedáních bylo zdůrazněno, že síla dat závisí na tom, jak dobře jsou integrována a interpretována. Regulátoři očekávají nejen platné výsledky, ale také ucelené vysvětlení toho, jak každý soubor dat podporuje kvalitu, bezpečnost a účinnost produktu. Mezi klíčové poznatky patřily:
V souvislosti s transparentností seznamů CRL má tato zásada zásadní význam. Mnoho veřejných seznamů CRL uvádí spíše neúplné nebo nesouvislé popisy dat než přímo technické poruchy. Schůzka potvrdila, že srozumitelnost vysvětlení je stejně důležitá jako samotná podkladová data.
- Diskuse o reálných a digitálních důkazech, které ukazují, jak nové zdroje dat přetvářejí důvěru regulačních orgánů v tradiční koncové body.
- Workshopy o integraci koncových bodů a testů, které ukazují, že nesrovnalosti mezi CMC a klinickými narativy mohou podkopat celkovou důvěryhodnost.
- Panely o nástrojích pro digitální revizi, kde agentury nastínily svůj posun směrem ke strukturovaným datovým formátům a automatizovaným kontrolám konzistence.
V souvislosti s transparentností seznamů CRL má tato zásada zásadní význam. Mnoho veřejných seznamů CRL uvádí spíše neúplné nebo nesouvislé popisy dat než přímo technické poruchy. Schůzka potvrdila, že srozumitelnost vysvětlení je stejně důležitá jako samotná podkladová data.
4. Integrace napříč obory předchází rizikům, kterým lze předejít
Několik sekcí zkoumalo, jak poruchy komunikace mezi CMC, klinickými a kvalitativními funkcemi přispívají k regulačním překážkám. Mezifunkční sladění bylo opakovaně identifikováno jako hlavní ukazatel kvality podání. Mezi klíčové diskutované body patřily:
V této souvislosti je přístup VDC diskutovaný na mé přednášce úzce v souladu s důrazem setkání na integraci a odpovědnost.
- Řečníci poukázali na situace, kdy týmy, které udržovaly strukturované předávání a sdílely kontinuitu vyprávění, dokázaly efektivněji zvládat regulační otázky.
- Jako nejlepší praxe byla uvedena interní setkání "společného přezkumu" napříč CMC, neklinickými, statistickými a regulačními funkcemi.
- Nejefektivnější sponzoři pohlíželi na dodržování předpisů jako na sdílenou odpovědnost v rámci celého vývoje, nikoli jako na navazující úkol.
V této souvislosti je přístup VDC diskutovaný na mé přednášce úzce v souladu s důrazem setkání na integraci a odpovědnost.
5. Zvyšující se složitost modality vyžaduje silné základy
Přednášky o buněčných a genových terapiích, mRNA platformách a nových biologických lécích zdůraznily, že s rostoucí složitostí produktů se význam vědeckých základů stává ještě důležitějším.
Poselství bylo konzistentní: inovace nemohou nahradit kontrolu. Spolehlivá data, validované metody a spolehlivá dokumentace zůstávají základním kamenem regulační spolehlivosti.
- Škálovatelnost výroby, robustnost testů a srovnatelnost byly opakujícími se tématy.
- Několik přednášek zdůrazňovalo řízení životního cyklu a validační strategie jako determinanty dlouhodobého regulačního úspěchu.
- Stabilita, účinnost a strategie kontroly zůstávají napříč modalitami základem důvěryhodnosti u zdravotnických orgánů.
Poselství bylo konzistentní: inovace nemohou nahradit kontrolu. Spolehlivá data, validované metody a spolehlivá dokumentace zůstávají základním kamenem regulační spolehlivosti.
Zprávy, které si můžete odnést
Setkání zdůrazňují důležitost transparentnosti, důvěry a odolnosti v celém životním cyklu vývoje produktu. Důraz musí být kladen na navrhování příspěvků, které obstojí jak v regulačním, tak ve veřejném přezkumu.
Odolnost při navrhování je klíčová, přičemž výsledky regulačních orgánů i sponzorů ukazují, že strukturované plánování a rozhodovací architektura mohou snížit překvapení v pozdních fázích. Stejně důležité je zajistit, aby data byla shromažďována a propojena napříč obory a nebyla prezentována jako izolované výsledky, aby vyprávěla ucelený příběh o produktu. Vzájemná spolupráce a integrace navíc pomáhají zmírnit mnoho regulačních problémů, se kterými se setkáváme, když funkce nekomunikují. A programy, které jsou vnitřně konzistentní, sledovatelné a obhajitelné, budou s největší pravděpodobností úspěšné.
Důkazy o potenciálu produktu v konečném důsledku vyžadují vědeckou přísnost a závazek k základům výzkumu a vývoje.
Odolnost při navrhování je klíčová, přičemž výsledky regulačních orgánů i sponzorů ukazují, že strukturované plánování a rozhodovací architektura mohou snížit překvapení v pozdních fázích. Stejně důležité je zajistit, aby data byla shromažďována a propojena napříč obory a nebyla prezentována jako izolované výsledky, aby vyprávěla ucelený příběh o produktu. Vzájemná spolupráce a integrace navíc pomáhají zmírnit mnoho regulačních problémů, se kterými se setkáváme, když funkce nekomunikují. A programy, které jsou vnitřně konzistentní, sledovatelné a obhajitelné, budou s největší pravděpodobností úspěšné.
Důkazy o potenciálu produktu v konečném důsledku vyžadují vědeckou přísnost a závazek k základům výzkumu a vývoje.
O autorovi:
Michael Day, Ph.D., je ředitelem pro regulační strategii a CMC ve společnosti Cencora. Mike přináší více než 25 let zkušeností v oblasti regulace, CMC a kvality, včetně přímých interakcí s FDA ohledně CRL a podání BLA v buněčných a genových terapiích.
Zřeknutí se odpovědnosti:
Názory vyjádřené v tomto článku jsou výhradně názory autora a nepředstavují právní radu. Společnost Cencora, Inc. důrazně doporučuje čtenářům, aby si prostudovali dostupné informace týkající se probíraných témat a při rozhodování s nimi se spoléhali na vlastní zkušenosti a odborné znalosti.
Spojte se s naším týmem
Náš tým špičkových odborníků se zaměřuje na přetváření důkazů, poznatků z analýz politik a informací o trhu v účinné strategie přístupu na globální trh. Dovolte nám, abychom vám pomohli s jistotou se orientovat v dnešním složitém prostředí zdravotní péče. Ozvěte se nám a zjistěte, jak můžeme podpořit dosažení vašich cílů.
Zdroj:
1. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-embraces-radical-transparency-publishing-complete-response-letters
