Co si odnést z inauguračního summitu společnosti Cencora o buněčné a genové terapii

Cencora: Summit měl velmi bohatá a obsáhlá zasedání. Co vás na diskusích nejvíce překvapilo nebo zaujalo? 

Louis: Začnu pozitivním postřehem, kterým je obdivuhodná úroveň spolupráce mezi vývojáři v oboru. Bylo vidět, že se znají, pravidelně se scházejí a komunikují. Dokonce i ti, kteří jsou technicky konkurenty, mají postoj, že jsou v tom společně. Na kritičtější notu, cesta pacienta zůstává překvapivě prošpikovaná komunikačními mezerami. V terénu je k dispozici mnoho informací, ale výzvou je shromáždit je, interpretovat, šířit způsobem, který je pro pacienta stravitelný, a z průzkumů mezi pacienty je zřejmé, že nás čeká ještě hodně práce.  

Lung-I: Obzvláště významné bylo opakující se téma přístupu na trh, o němž se diskutovalo nejen na zasedáních věnovaných této otázce, ale také v obchodním panelu, který jsem moderoval, v regulačním panelu a na dalších zasedáních. To podtrhuje důležitost přístupu k pacientům, což je téma, které je pro mnohé na prvním místě, a různé výzvy, které představuje, včetně geografických omezení a složitých diskusí o cenách a úhradách, které jsou klíčové pro všechny zúčastněné strany.  

 

Cencora: Je zřejmé, že ve vývoji buněčné a genové terapie došlo k velkému pokroku, což se na summitu projevilo. Co považujete za nejoptimističtější vývoj? 

Lung-I: Snad nejpozoruhodnější je to, o čem hovořila Dr. Nicole Verdun (ředitelka Super Office, CBER, FDA) ohledně pokynů týkajících se platformových technologií. To bylo také horkým tématem na konferenci BIO Convention (která se konala v San Diegu od 3. do 6. června). Je to vzrušující, protože by to mohlo urychlit vývoj CGT v USA. Výrobcům by to umožnilo využívat data ze schválených terapií k rychlejšímu opakování a vylepšování technologie. Povzbudilo mě, že to postupuje tak rychle, protože se to před několika lety objevilo jako téma na farmaceutické straně.   

Louis: Obor rychle dozrává, s mnoha znalostmi a daty dostupnými napříč všemi oblastmi. Diskutuje se o designu studie a o tom, jak ji optimalizovat, o dlouhodobých strategiích sledování a důkazech z reálného světa. Diskutuje se také o některých úspěšných řešeních služeb pro pacienty, která jsou diskutována a oslavována.  S tolika zdroji, které máme na dosah ruky, se nyní soustředíme na to, jak nejlépe využít informace k vytvoření silného hodnotového příběhu, zlepšení cesty pacienta a optimalizaci vývoje léků. 

 

Cencora: Vraťme se k sezení s Dr. Verdunem. Co si z toho odnášíte, pokud jde o to, co regulátoři dělají pro pokrok ve vývoji? 

Lung-I: Kromě platformových technologií je FDA otevřena rozhovorům a pomoci výrobcům.  Výrobci někdy váhají, protože se obávají, že budou mít k dispozici dokonalá data a že budou mít svůj program vyřešený před schůzkou s agenturou. A ano, chcete jít do agentury se svými kachnami v řadě, ale je pozoruhodné, že agentura je velmi ochotná spolupracovat a ochotná spolupracovat s průmyslem.  

Louis: Všiml jsem si, že společnosti v různých fázích vývoje mají různé názory na vývoj požadavků, zejména pokud jde o prvky, jako je CMC a výrobní aspekty. Proto je důležité přemýšlet o těchto programech holisticky a začít s myšlenkou na konec, ale pochopit, co je v každé fázi vyžadováno. Pokud jde o regulační orgány, existuje jasná ochota jednat s výrobci včas a pomoci odstranit některé neznámé a překlenout komunikační mezery.  

 

Cencora: Co vás zaujalo jako velký problém pro toto odvětví? 

Lung-I: Stále panují obavy ohledně financování, zejména u menších společností, které musely učinit těžká rozhodnutí. Doufejme, že jsme narazili na dno a od této chvíle se to bude zlepšovat, ale myslím si, že financování je na prvním místě, alespoň prozatím. U větších společností je potřeba přemýšlet o tom, jak budou růst. Některým společnostem zabývajícím se genovou terapií se daří docela dobře, zatímco jiné stagnují. U velkých společností, které mají produkty na trhu, je třeba se zaměřit na to, jak růst a v některých případech konkurovat.  

 

Cencora: Co podle vás poznatky ze summitu znamenají pro zúčastněné strany obecně a kam směřují buněčné a genové terapie? 

Lung-I: Pro mě je to komunikace, spolupráce a konkurence – tři C. Abyste se mohli učit a pohánět obor, musíte mít komunikaci. Mluvili jsme o spolupráci a o tom, jak se to v tomto odvětví děje. A pak konkurence – tím myslím přátelské soutěžení. Chcete-li zlepšit přístup pacientů, musíte mít k dispozici více terapií. Pro každou indikaci existují nanejvýš dvě terapie, ale můžeme udělat mnohem více. Musíme se tedy zaměřit na tyto oblasti. Dalším významným vývojem je využití technologií k zefektivnění výrobního procesu a provedení více manuálních kroků z tohoto procesu, aby se snížily náklady a vše se urychlilo. A konkurence přiměje tyto technologické vývojáře, aby vyvíjeli další inovace, které by posunuly výrobu kupředu.  

Louis: Vidíme nové způsoby výroby a nové technologie, které stírají hranici s buněčnými a genovými terapiemi. Jedna věc, která mě zaujala, byl rozhovor Lung-I s Ritou Johnson-Greene z Alliance for Regenerative Medicine, kde hovořili o různých typech technologií v různých oblastech onemocnění. Na obzoru je tedy spousta vzrušujících věcí.  

 

Cencora: Jak byste shrnul celkovou zkušenost z prvního summitu o buněčné a genové terapii? 

Lung-I: Bylo skvělé vidět angažovanost a ochotu tolika lidí mluvit a šířit znalosti. A to je v tomto odvětví jedinečné. Buňka a gen je komunita a ti z nás, kteří se v ní pohybují, se všichni snaží pro tuto komunitu udělat, co je v našich silách, což je skvělé vidět. 

Louis: Když jsem vycházel z tohoto komunitního tématu, zarazila mě obrovská rozmanitost, pokud jde o oblasti odborných znalostí. Pokrývali jsme mnoho různých oblastí vývoje léčiv, komercializace, regulace, zapojení pacientů a přístupu k nim. Naši diváci slyšeli diskuse a názory, se kterými by se jinde nemuseli setkat. A to je důležité v oblasti, jako je buněčná a genová terapie, kde musíte o svém programu přemýšlet holisticky, abyste měli co největší šanci na úspěch. To byl pro mě jeden z nejsilnějších poznatků ze summitu.  

 

Společnost Cencora doporučuje čtenářům, aby si prostudovali zde uvedené odkazy a všechny dostupné informace týkající se zde uvedených témat a aby se při rozhodování v této souvislosti spoléhali na své vlastní zkušenosti a odborné znalosti, protože článek může obsahovat marketingová prohlášení a nepředstavuje právní poradenství.