Article
La JCA a déclenché : Principaux points à retenir et perspectives des premiers rapports
-
Ruairi O'Donnell, PhD
Ruairi O'Donnell, responsable de l'accès au marché européen de Cencora et responsable de l'ETS dans l'UE, explore les premiers points à retenir des premiers rapports d'évaluation clinique conjointe – et ce qu'ils pourraient signifier pour les attentes en matière de données probantes, l'évaluation des maladies rares et l'accès des patients en Europe.
Avec la publication des premiers rapports d’évaluation clinique conjointe (ACM), une image du processus et des implications futures commence à émerger. Les fabricants comprennent comment les méthodes sont appliquées et les défis qu’elles présentent.
Le prochain domaine d’intérêt sera l’impact des résultats sur les décisions à l’échelle nationale et la façon dont ils atteignent l’objectif global d’améliorer l’accès des patients sur chaque marché de l’Union européenne.
Dans une table ronde de l’ISPOR — Comprendre les premières ACC : Points à retenir pour les principales parties prenantes – Le 23 juin 2026, des intervenants clés de l’industrie, des autorités chargées de l’évaluation des technologies de la santé (ETS), des groupes de défense des intérêts des patients, ainsi qu’un analyste respecté de l’accès au marché se sont réunis pour discuter des premiers rapports et de leurs implications pour l’industrie, l’innovation et l’accès des patients.
Le prochain domaine d’intérêt sera l’impact des résultats sur les décisions à l’échelle nationale et la façon dont ils atteignent l’objectif global d’améliorer l’accès des patients sur chaque marché de l’Union européenne.
Dans une table ronde de l’ISPOR — Comprendre les premières ACC : Points à retenir pour les principales parties prenantes – Le 23 juin 2026, des intervenants clés de l’industrie, des autorités chargées de l’évaluation des technologies de la santé (ETS), des groupes de défense des intérêts des patients, ainsi qu’un analyste respecté de l’accès au marché se sont réunis pour discuter des premiers rapports et de leurs implications pour l’industrie, l’innovation et l’accès des patients.
Questions et préoccupations découlant des premiers rapports
À la mi-juillet 2026, la Commission européenne avait publié trois rapports de la JCA : un contenant des conclusions critiques concernant le tovorafénib (Ojemda®) et deux abandons. Pour les intervenants de l’industrie, les premiers rapports soulèvent des questions quant à savoir si le cadre a la souplesse nécessaire pour évaluer adéquatement les produits pour les maladies rares où, dans certains cas, la norme de référence des essais cliniques contrôlés randomisés (ECR) n’est pas faisable ou éthique.
Au cours de la table ronde, James Ryan, directeur, Politique mondiale d’ETS, ETS et science de la modélisation chez AstraZeneca, a soulevé des préoccupations quant à ce qui serait faisable en termes de données probantes dans le contexte d’une maladie rare et des facteurs décisionnels réels qui l’entourent. Cependant, Anja Schiel, Ph. D., conseillère principale, Agence norvégienne des produits médicaux, n’est pas d’accord, notant que les évaluateurs de la JCA envisagent des comparaisons indirectes de traitements et ne concentrent pas leurs examens sur les essais cliniques contrôlés randomisés (ECR).
« Lorsque nous effectuons une ETS, nous évaluons les avantages supplémentaires ou nous nous concentrons sur la rentabilité, puis nous modélisons et créons des scénarios, et nous sommes très ouverts à toutes sortes d’autres concepts de données probantes qui nous aideront à comprendre l’incertitude entourant la méthodologie elle-même », a-t-elle déclaré. Cependant, elle a ajouté que les fabricants doivent se demander comment leur essai à un seul bras peut être conçu pour s’adapter aux données du monde réel, et non l’inverse. « De nombreuses ETS demandent des preuves concrètes. Rendez-le convaincant. Parfois, vous devez générer le vôtre. Vous pouvez utiliser différents critères d’inclusion-exclusion, vous pouvez rechercher une population différente.
Les premiers rapports soulèvent également des questions sur les commentaires des patients. Antonella Cardone, PDG de Cancer Patients Europe, une association paneuropéenne de patients atteints de cancer, a noté que bien que les patients et les professionnels de la santé aient été consultés conformément au processus et aux directives de la JCA, il n’est pas clair comment ces commentaires ont influencé les décisions du rapport.
« Ce qui est documenté, c’est que le patient a demandé l’évaluation de la qualité de vie sur l’innocuité à long terme, les comparateurs du monde réel, l’arrêt et la réduction progressive, et l’équité d’accès », a-t-elle déclaré. « Mais ces critères ont été considérés comme non accessibles. Alors, quel est le but d’impliquer les experts si ce qu’ils recommandent ne peut pas être pris en considération?
Elle ajoute qu’il y a plusieurs questions en ce qui concerne la participation significative des experts au processus, notamment la façon dont les experts sont sélectionnés, la question de savoir si une seule personne ou un seul groupe de patients est suffisant pour représenter toute une communauté de patients, comment leurs commentaires ont influencé la définition des PICO (Population Intervention Comparator Outcome), le nombre de PICO identifiés, et les conclusions finales du rapport.
« Le groupe de coordination nous a dit qu’ils chercheraient des moyens de résoudre ces problèmes et d’être plus transparents », a-t-elle déclaré.
Au cours de la table ronde, James Ryan, directeur, Politique mondiale d’ETS, ETS et science de la modélisation chez AstraZeneca, a soulevé des préoccupations quant à ce qui serait faisable en termes de données probantes dans le contexte d’une maladie rare et des facteurs décisionnels réels qui l’entourent. Cependant, Anja Schiel, Ph. D., conseillère principale, Agence norvégienne des produits médicaux, n’est pas d’accord, notant que les évaluateurs de la JCA envisagent des comparaisons indirectes de traitements et ne concentrent pas leurs examens sur les essais cliniques contrôlés randomisés (ECR).
« Lorsque nous effectuons une ETS, nous évaluons les avantages supplémentaires ou nous nous concentrons sur la rentabilité, puis nous modélisons et créons des scénarios, et nous sommes très ouverts à toutes sortes d’autres concepts de données probantes qui nous aideront à comprendre l’incertitude entourant la méthodologie elle-même », a-t-elle déclaré. Cependant, elle a ajouté que les fabricants doivent se demander comment leur essai à un seul bras peut être conçu pour s’adapter aux données du monde réel, et non l’inverse. « De nombreuses ETS demandent des preuves concrètes. Rendez-le convaincant. Parfois, vous devez générer le vôtre. Vous pouvez utiliser différents critères d’inclusion-exclusion, vous pouvez rechercher une population différente.
Les premiers rapports soulèvent également des questions sur les commentaires des patients. Antonella Cardone, PDG de Cancer Patients Europe, une association paneuropéenne de patients atteints de cancer, a noté que bien que les patients et les professionnels de la santé aient été consultés conformément au processus et aux directives de la JCA, il n’est pas clair comment ces commentaires ont influencé les décisions du rapport.
« Ce qui est documenté, c’est que le patient a demandé l’évaluation de la qualité de vie sur l’innocuité à long terme, les comparateurs du monde réel, l’arrêt et la réduction progressive, et l’équité d’accès », a-t-elle déclaré. « Mais ces critères ont été considérés comme non accessibles. Alors, quel est le but d’impliquer les experts si ce qu’ils recommandent ne peut pas être pris en considération?
Elle ajoute qu’il y a plusieurs questions en ce qui concerne la participation significative des experts au processus, notamment la façon dont les experts sont sélectionnés, la question de savoir si une seule personne ou un seul groupe de patients est suffisant pour représenter toute une communauté de patients, comment leurs commentaires ont influencé la définition des PICO (Population Intervention Comparator Outcome), le nombre de PICO identifiés, et les conclusions finales du rapport.
« Le groupe de coordination nous a dit qu’ils chercheraient des moyens de résoudre ces problèmes et d’être plus transparents », a-t-elle déclaré.
Réponse aux PICO
Dans sa propre évaluation de sa preuve, Ipsen – le destinataire du premier rapport de la JCA – a signalé les limites inhérentes à son analyse de comparaison indirecte ajustée par appariement, notant qu’elle tentait de répondre au PICO. Cependant, aucun des commentaires de l’entreprise sur ses propres éléments de preuve n’a été inclus dans le rapport; seulement la critique de l’évaluateur.
Comme nous l’avons souligné, il y a un manque de données probantes sur les normes de soins très variées dans le contexte particulier de la maladie, le gliome pédiatrique de bas grade. Bien que la JCA impose aux fabricants la responsabilité d’élargir leur analyse, sans les preuves requises pour effectuer l’analyse ou pour effectuer un groupe de comparaison, la crédibilité du processus est sujette à caution, ce qui expose ces fabricants à des critiques dans le rapport de la JCA.
Ryan a fait remarquer que les ACC ultérieures qui sont basées sur de grands ECR auront des dossiers plus importants et des rapports d’ACJ beaucoup plus importants avec beaucoup plus de résultats disponibles, y compris beaucoup de comparateurs et potentiellement de nombreuses sous-populations. « Lorsque nous aurons des dossiers sur des milliers de pages, nous recevrons de très gros rapports de la JCA et la question sera de savoir comment les gens gèrent cela et l’utilisent d’une manière qui, en fin de compte, se concentre sur les éléments clés sur lesquels le décideur doit se concentrer. »
Comme nous l’avons souligné, il y a un manque de données probantes sur les normes de soins très variées dans le contexte particulier de la maladie, le gliome pédiatrique de bas grade. Bien que la JCA impose aux fabricants la responsabilité d’élargir leur analyse, sans les preuves requises pour effectuer l’analyse ou pour effectuer un groupe de comparaison, la crédibilité du processus est sujette à caution, ce qui expose ces fabricants à des critiques dans le rapport de la JCA.
Ryan a fait remarquer que les ACC ultérieures qui sont basées sur de grands ECR auront des dossiers plus importants et des rapports d’ACJ beaucoup plus importants avec beaucoup plus de résultats disponibles, y compris beaucoup de comparateurs et potentiellement de nombreuses sous-populations. « Lorsque nous aurons des dossiers sur des milliers de pages, nous recevrons de très gros rapports de la JCA et la question sera de savoir comment les gens gèrent cela et l’utilisent d’une manière qui, en fin de compte, se concentre sur les éléments clés sur lesquels le décideur doit se concentrer. »
Quelle est la prochaine étape au niveau national?
Pour les abandons et pour les ACC ayant des résultats négatifs, la question de savoir ce qu’il advient de ces produits à l’échelle nationale devient pertinente. Les produits sont-ils bloqués à l’échelle nationale? Sinon, cela mine-t-il l’intégrité de la JCA? Et quelles sont les implications pour les futures ACC et l’accès à des produits innovants à un moment où le marché européen est perçu négativement, en particulier à la lumière des préoccupations concernant l’impact des politiques et des tarifsde la nation la plus favorisée (NPF)?
L’examen de l’industrie s’intensifiera au fur et à mesure que le processus de la JCA progressera et que les produits de ce processus commenceront à se frayer un chemin dans le processus d’évaluation et de tarification des pays. « Les pays préparent et adaptent leurs modèles, mais nous ne savons pas comment le rapport de la JCA aura un impact sur les décisions d’ETS dans les États membres », a déclaré M. Cardone.
Bien que M. Schiel affirme que les autorités de l’ETS se sont engagées à réutiliser autant que possible la JCA, cela dépend du type d’évaluation que chaque État membre souhaite faire et de la pertinence du rapport. « Si le rapport ne contient rien de pertinent pour le cadre de mon décideur, alors il y a peu de choses que je peux réutiliser. »
Elle a ajouté que de nombreux pays ont des critères d’évaluation différents, y compris des voies alternatives, des procédures simplifiées et d’autres approches, et que dans les maladies très rares, l’Agence norvégienne des produits médicaux ne fait pas du tout d’analyse des coûts et de l’utilité et que les décideurs comprennent qu’ils sont souvent confrontés à l’incertitude.
« Les entreprises peuvent soumettre quelque chose qui n'est pas identique à la JCA, et elles le feront probablement parce qu'elles liront la JCA et se rendront compte qu'elles n'ont pas abordé les PICO pertinents », a-t-elle déclaré. « Nous ne lisons pas activement les JCA et ne faisons pas d’évaluations d’ETS parce que nous nous fions à ce qui nous est soumis. »
La JCA a également le potentiel d’influencer les marchés de l’ETS à l’extérieur de l’Europe, qui examineront comment ils peuvent intégrer quelque chose de similaire dans leurs processus, ont noté les panélistes.
« Les limites de la prise d’un rapport de la JCA et de son application aux systèmes de soins de santé et d’ETS qui fonctionnent selon des principes et des normes de soins différents peuvent être mises en doute », a déclaré Neil Grubert, spécialiste indépendant de l’accès au marché pharmaceutique. « Cela dit, je suis sûr qu'il y aura un énorme intérêt parce que c'est nouveau, il représente une perspective multi-pays et il est en anglais. Je sais, grâce aux tables rondes, que le NICE (National Institute for Health and Care Excellence du Royaume-Uni) étudiera ces premiers rapports de la JCA avec intérêt, mais il reste à voir dans quelle mesure cela influencera leur travail.
L’examen de l’industrie s’intensifiera au fur et à mesure que le processus de la JCA progressera et que les produits de ce processus commenceront à se frayer un chemin dans le processus d’évaluation et de tarification des pays. « Les pays préparent et adaptent leurs modèles, mais nous ne savons pas comment le rapport de la JCA aura un impact sur les décisions d’ETS dans les États membres », a déclaré M. Cardone.
Bien que M. Schiel affirme que les autorités de l’ETS se sont engagées à réutiliser autant que possible la JCA, cela dépend du type d’évaluation que chaque État membre souhaite faire et de la pertinence du rapport. « Si le rapport ne contient rien de pertinent pour le cadre de mon décideur, alors il y a peu de choses que je peux réutiliser. »
Elle a ajouté que de nombreux pays ont des critères d’évaluation différents, y compris des voies alternatives, des procédures simplifiées et d’autres approches, et que dans les maladies très rares, l’Agence norvégienne des produits médicaux ne fait pas du tout d’analyse des coûts et de l’utilité et que les décideurs comprennent qu’ils sont souvent confrontés à l’incertitude.
« Les entreprises peuvent soumettre quelque chose qui n'est pas identique à la JCA, et elles le feront probablement parce qu'elles liront la JCA et se rendront compte qu'elles n'ont pas abordé les PICO pertinents », a-t-elle déclaré. « Nous ne lisons pas activement les JCA et ne faisons pas d’évaluations d’ETS parce que nous nous fions à ce qui nous est soumis. »
La JCA a également le potentiel d’influencer les marchés de l’ETS à l’extérieur de l’Europe, qui examineront comment ils peuvent intégrer quelque chose de similaire dans leurs processus, ont noté les panélistes.
« Les limites de la prise d’un rapport de la JCA et de son application aux systèmes de soins de santé et d’ETS qui fonctionnent selon des principes et des normes de soins différents peuvent être mises en doute », a déclaré Neil Grubert, spécialiste indépendant de l’accès au marché pharmaceutique. « Cela dit, je suis sûr qu'il y aura un énorme intérêt parce que c'est nouveau, il représente une perspective multi-pays et il est en anglais. Je sais, grâce aux tables rondes, que le NICE (National Institute for Health and Care Excellence du Royaume-Uni) étudiera ces premiers rapports de la JCA avec intérêt, mais il reste à voir dans quelle mesure cela influencera leur travail.
Impact de la JCA sur l’avenir
En 2028, les médicaments orphelins seront assujettis à la JCA obligatoire, ce qui, selon certains observateurs, soulèvera d’autres questions sur le processus et si ses méthodes soutiennent la prise de décision pour les médicaments qui pourraient ne pas correspondre aux modèles de données cliniques traditionnels.
« Lorsque le nouveau règlement sur l’ETS est entré en vigueur, nous espérions qu’il allégerait une partie du fardeau de l’évaluation de l’ETS dans les pays et accélérerait l’accès au traitement. Mais cela se produira-t-il? Personne ne peut le dire », a déclaré Cardone.
Ryan a déclaré qu’il espérait que les rapports ou l’utilisation du dossier réglementaire fourniront un certain contexte au niveau local, ajoutant que si les décideurs dépendent uniquement du rapport de la JCA, ou plus particulièrement du rapport sommaire, cela pourrait présenter un risque pour la façon dont les décisions d’ETS sont prises en Europe.
« Lorsque le nouveau règlement sur l’ETS est entré en vigueur, nous espérions qu’il allégerait une partie du fardeau de l’évaluation de l’ETS dans les pays et accélérerait l’accès au traitement. Mais cela se produira-t-il? Personne ne peut le dire », a déclaré Cardone.
Ryan a déclaré qu’il espérait que les rapports ou l’utilisation du dossier réglementaire fourniront un certain contexte au niveau local, ajoutant que si les décideurs dépendent uniquement du rapport de la JCA, ou plus particulièrement du rapport sommaire, cela pourrait présenter un risque pour la façon dont les décisions d’ETS sont prises en Europe.
« Ce qu'il est intéressant d'observer à l'avenir, c'est le rôle que jouent l'évaluateur et le coévaluateur, et dans quelle mesure ils peuvent influencer les résultats, même si ce n'est pas intentionnel », a déclaré M. Grubert, ajoutant qu'il s'attend à ce qu'au fil du temps, il y ait une convergence méthodologique dans l'approche que les différents organismes apportent à leur travail sur la JCA en tant qu'évaluateurs et coévaluateurs.
« Je suis sûr que tout le monde va étudier non seulement ce premier, mais les autres qui suivront et voir quelles sont les caractéristiques communes, et en fait quels problèmes peuvent survenir que nous devons résoudre », a-t-il ajouté. « Et cela témoigne peut-être aussi du processus d’examen qui devrait commencer dans quelques mois en vue de soumettre un rapport en janvier 2028 à la Commission en ce qui concerne les adaptations qui pourraient être nécessaires.
L’objectif global de la Commission européenne et des États membres est de promouvoir une plus grande disponibilité, accessibilité et abordabilité des nouveaux médicaments, et la JCA joue un rôle dans cet objectif. Cependant, certains des éléments essentiels de l’ETS dépassent la portée de la JCA, a noté M. Grubert, ajoutant qu’il existe des incertitudes géopolitiques qui ont une incidence sur le lancement des médicaments en Europe.
« La JCA n’est qu’un élément de ce tableau plus large, mais si elle se déroule comme prévu, elle devrait mener à une convergence en termes d’approches en matière d’ETS, ce qui, nous l’espérons, se traduira par un accès plus rapide et plus uniforme et une réduction des disparités dans les normes de soins », a-t-il déclaré.
« Je suis sûr que tout le monde va étudier non seulement ce premier, mais les autres qui suivront et voir quelles sont les caractéristiques communes, et en fait quels problèmes peuvent survenir que nous devons résoudre », a-t-il ajouté. « Et cela témoigne peut-être aussi du processus d’examen qui devrait commencer dans quelques mois en vue de soumettre un rapport en janvier 2028 à la Commission en ce qui concerne les adaptations qui pourraient être nécessaires.
L’objectif global de la Commission européenne et des États membres est de promouvoir une plus grande disponibilité, accessibilité et abordabilité des nouveaux médicaments, et la JCA joue un rôle dans cet objectif. Cependant, certains des éléments essentiels de l’ETS dépassent la portée de la JCA, a noté M. Grubert, ajoutant qu’il existe des incertitudes géopolitiques qui ont une incidence sur le lancement des médicaments en Europe.
« La JCA n’est qu’un élément de ce tableau plus large, mais si elle se déroule comme prévu, elle devrait mener à une convergence en termes d’approches en matière d’ETS, ce qui, nous l’espérons, se traduira par un accès plus rapide et plus uniforme et une réduction des disparités dans les normes de soins », a-t-il déclaré.
À propos de l’auteur :
Ruairi O’Donnell est vice-président, Accès au marché européen et responsable de l’ETS dans l’UE, chez Cencora. Avec 20 ans d’expérience dans le secteur de l’accès au marché mondial et des services de conseil en HEOR, Ruairi a occupé de nombreux postes de direction dans des organisations de conseil mondiales de premier plan, avec une solide expérience en stratégie de valeur, en développement de données probantes et en voies d’accès au marché.
Avis de non-responsabilité :
Les renseignements fournis dans cet article ne constituent pas des conseils juridiques. Cencora, Inc. encourage fortement les lecteurs à consulter les informations disponibles sur les sujets abordés et à se fier à leur propre expérience et expertise pour prendre des décisions à cet égard.
