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Convergence RAPS 2025 : Transparence, confiance et résilience en science réglementaire
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Michael Day, Ph.D.
Points à retenir de la Convergence RAPS 2025
RAPS Convergence 2025 a mis en évidence une transition importante dans le paysage réglementaire. Les organismes de réglementation et les promoteurs doivent fonctionner avec une plus grande visibilité, en communiquant des décisions, en partageant des données et en adaptant les plans en temps réel. Au cours des séances plénières et techniques, l’accent a été mis sur la façon de maintenir l’intégrité et la cohérence scientifiques tout en gérant l’examen public croissant et le développement de produits complexes.
Ma séance — « L’agilité réglementaire en action : Éviter les LCR de la FDA avec l’approche stratégique VDC (Virtual Development Center) » – a abordé un exemple clair de ce changement : Publication par la FDA des lettres de réponse complètes (CRL). Ce sujet faisait également partie d’une discussion beaucoup plus vaste, plusieurs séances mettant en évidence les tendances qui façonnent la façon dont les programmes de développement devraient être conçus et gérés.
Ma séance — « L’agilité réglementaire en action : Éviter les LCR de la FDA avec l’approche stratégique VDC (Virtual Development Center) » – a abordé un exemple clair de ce changement : Publication par la FDA des lettres de réponse complètes (CRL). Ce sujet faisait également partie d’une discussion beaucoup plus vaste, plusieurs séances mettant en évidence les tendances qui façonnent la façon dont les programmes de développement devraient être conçus et gérés.
1. La transparence change les pratiques réglementaires
La transparence et la confiance du public ont été au cœur de la réunion. La décision de la FDA de publier plus de 200 LCR historiques et de commencer à publier en temps réel les futures lettres représente un changement important dans la façon dont les résultats réglementaires sont communiqués.1
Ce changement renforce le fait que les commentaires réglementaires entreront de plus en plus dans le domaine public. Les promoteurs devront planifier des présentations cohérentes à l’interne, clairement justifiées et défendables contre un examen public et scientifique. Le thème de la transparence a également été reflété dans :
Le message constant : la transparence est maintenant une attente de base. Une justification scientifique claire, une prise de décision bien documentée et une communication cohérente définiront la qualité autant que la précision technique.
Ce changement renforce le fait que les commentaires réglementaires entreront de plus en plus dans le domaine public. Les promoteurs devront planifier des présentations cohérentes à l’interne, clairement justifiées et défendables contre un examen public et scientifique. Le thème de la transparence a également été reflété dans :
- Séances publiques sur la confiance, qui ont porté sur la façon dont les organismes expliquent leurs décisions et communiquent l’incertitude.
- Atelierssur le partage des données et l’examen numérique, soulignant que les examinateurs doivent avoir accès à des données structurées et interprétables plutôt qu’à des rapports statiques.
- Discussions sur l’harmonisation mondiale, où les organismes de réglementation et les promoteurs ont reconnu l’importance d’harmoniser les attentes et d’échanger de l’information uniformement.
Le message constant : la transparence est maintenant une attente de base. Une justification scientifique claire, une prise de décision bien documentée et une communication cohérente définiront la qualité autant que la précision technique.
2. Agilité avec des contrôles définis
Les conférenciers ont souligné à maintes reprises que l’agilité doit être systématique et non improvisée. Les organisations efficaces planifient l’incertitude en définissant les points de décision des projets, en établissant des points d’examen clairs et en documentant la façon dont les changements de données seront gérés.
Cette souplesse structurée reflète les leçons tirées de nombreuses LCR récentes. Les promoteurs qui avaient défini des plans d’urgence et une communication interfonctionnelle préalignée étaient mieux en mesure de répondre aux questions réglementaires sans perturbation majeure. Voici quelques exemples abordés :
Ce qu’il faut retenir : la flexibilité est essentielle, mais elle doit exister dans un cadre contrôlé.
Cette souplesse structurée reflète les leçons tirées de nombreuses LCR récentes. Les promoteurs qui avaient défini des plans d’urgence et une communication interfonctionnelle préalignée étaient mieux en mesure de répondre aux questions réglementaires sans perturbation majeure. Voici quelques exemples abordés :
- Modèles d’essais et de soumissions adaptatifs qui permettent de mettre à jour sans nuire aux travaux antérieurs.
- Programmes de thérapie avancée et d’ARNm, où l’incertitude scientifique exige une planification flexible et une réévaluation continue des données.
- Des études de cas sur les pivots de programme, montrant que la cartographie précoce des scénarios empêche des corrections réactives et coûteuses plus tard.
Ce qu’il faut retenir : la flexibilité est essentielle, mais elle doit exister dans un cadre contrôlé.
3. Les données et les données probantes en tant que récit scientifique cohérent
De nombreuses séances techniques ont souligné que la solidité des données dépend de la façon dont elles sont intégrées et interprétées. Les organismes de réglementation s’attendent non seulement à des résultats valides, mais aussi à une explication cohérente de la façon dont chaque ensemble de données soutient la qualité, l’innocuité et l’efficacité des produits. Les principales informations comprennent :
Dans le contexte de la transparence des LCR, ce principe est essentiel. De nombreuses LCR publiques citent des récits de données incomplets ou déconnectés plutôt que des défaillances techniques pures et simples. La réunion a souligné que la clarté de l’explication est aussi importante que les données sous-jacentes elles-mêmes.
- Discussions sur des données probantes réelles et numériques, montrant comment les nouvelles sources de données redéfinissent la confiance réglementaire dans les paramètres traditionnels.
- Ateliers sur l’intégration des paramètres et des tests, démontrant que les incohérences entre les CMC et les récits cliniques peuvent miner la crédibilité globale.
- Panels sur les outils d’examen numériques, où les organismes ont décrit leur évolution vers des formats de données structurés et des contrôles de cohérence automatisés.
Dans le contexte de la transparence des LCR, ce principe est essentiel. De nombreuses LCR publiques citent des récits de données incomplets ou déconnectés plutôt que des défaillances techniques pures et simples. La réunion a souligné que la clarté de l’explication est aussi importante que les données sous-jacentes elles-mêmes.
4. L’intégration entre les disciplines prévient les risques évitables
Plusieurs séances ont examiné comment les ruptures de communication entre les fonctions CMC, cliniques et de qualité contribuent aux revers réglementaires. L’alignement interfonctionnel a été identifié à maintes reprises comme un indicateur avancé de la qualité des présentations. Les principaux points abordés comprenaient :
Dans ce contexte, l’approche VDC discutée lors de ma séance s’harmonise étroitement avec l’accent mis par la réunion sur l’intégration et la responsabilisation.
- Les conférenciers ont souligné des situations où les équipes qui maintenaient des transferts structurés et partageaient la continuité narrative étaient en mesure de gérer plus efficacement les questions réglementaires.
- Les réunions internes d'« examen conjoint » entre les fonctions CMC, non cliniques, statistiques et réglementaires ont été citées comme des pratiques exemplaires.
- Les promoteurs les plus efficaces considéraient la conformité réglementaire comme une responsabilité partagée dans l’ensemble du développement, et non comme une tâche en aval.
Dans ce contexte, l’approche VDC discutée lors de ma séance s’harmonise étroitement avec l’accent mis par la réunion sur l’intégration et la responsabilisation.
5. La complexité croissante des modalités nécessite des principes fondamentaux solides
Des séances sur les thérapies cellulaires et géniques, les plateformes d’ARNm et les nouveaux produits biologiques ont mis en évidence qu’à mesure que la complexité des produits augmente, l’importance des principes fondamentaux scientifiques devient encore plus cruciale.
Le message était constant : l’innovation ne peut pas remplacer le contrôle. Des données solides, des méthodes validées et une documentation solide demeurent la pierre angulaire de la fiabilité réglementaire.
- L’évolutivité de la fabrication, la robustesse des essais et la comparabilité étaient des thèmes récurrents.
- Plusieurs conférences ont mis l’accent sur le contrôle du cycle de vie et les stratégies de validation comme déterminants du succès réglementaire à long terme.
- Dans toutes les modalités, la stabilité, l’activité et la stratégie de contrôle demeurent le fondement de la crédibilité auprès des autorités sanitaires.
Le message était constant : l’innovation ne peut pas remplacer le contrôle. Des données solides, des méthodes validées et une documentation solide demeurent la pierre angulaire de la fiabilité réglementaire.
Messages à retenir
Les séances soulignent l’importance de la transparence, de la confiance et de la résilience tout au long du cycle de vie du développement de produits. L’accent doit être mis sur la conception de mémoires qui peuvent résister à la fois à l’examen réglementaire et à l’examen public.
La résilience dans la conception est essentielle, les résultats des organismes de réglementation et des promoteurs montrant qu’une planification structurée et une architecture décisionnelle peuvent réduire les surprises à un stade avancé. Il est tout aussi important de s’assurer que les données sont recueillies et connectées entre les disciplines, et non présentées comme des résultats isolés, afin qu’elles racontent une histoire cohérente sur le produit. De plus, la collaboration et l’intégration croisées aident à atténuer bon nombre des problèmes réglementaires rencontrés lorsque les fonctions ne communiquent pas. Et les programmes cohérents à l’interne, traçables et défendables auront plus de chances de réussir.
En fin de compte, les données probantes sur le potentiel d’un produit nécessitent une rigueur scientifique et un engagement envers les principes fondamentaux de la R-D.
La résilience dans la conception est essentielle, les résultats des organismes de réglementation et des promoteurs montrant qu’une planification structurée et une architecture décisionnelle peuvent réduire les surprises à un stade avancé. Il est tout aussi important de s’assurer que les données sont recueillies et connectées entre les disciplines, et non présentées comme des résultats isolés, afin qu’elles racontent une histoire cohérente sur le produit. De plus, la collaboration et l’intégration croisées aident à atténuer bon nombre des problèmes réglementaires rencontrés lorsque les fonctions ne communiquent pas. Et les programmes cohérents à l’interne, traçables et défendables auront plus de chances de réussir.
En fin de compte, les données probantes sur le potentiel d’un produit nécessitent une rigueur scientifique et un engagement envers les principes fondamentaux de la R-D.
À propos de l’auteur :
Michael Day, Ph.D., est directeur principal de la stratégie réglementaire et CMC chez Cencora. Mike apporte plus de 25 ans d’expérience en matière de réglementation, de CMC et de qualité, y compris des interactions directes avec la FDA sur les LCR et les soumissions de BLA dans les thérapies cellulaires et géniques.
Avis de non-responsabilité :
Les opinions exprimées dans cet article sont uniquement celles de l’auteur et ne constituent pas des conseils juridiques. Cencora, Inc. encourage fortement les lecteurs à consulter les informations disponibles sur les sujets abordés et à se fier à leur propre expérience et expertise pour prendre des décisions à cet égard.
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Source :
1. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-embraces-radical-transparency-publishing-complete-response-letters
