De l’anxiété PICO à la stratégie PICO : planifier la réussite de l’ETS dans l’UE

Qu’est-ce que le processus de détermination de la portée dans la JCA et pourquoi est-il important ?  

Le processus de détermination de la portée de la JCA est crucial car il définit les questions de recherche que les fabricants et les HTD doivent aborder dans le cadre de leur soumission. À compter du 12 janvier 2025, toute nouvelle demande de produit oncologique ou ATMP auprès de l’Agence européenne des médicaments (EMA) déclenchera le processus JCA, qui suit les principes établis de l’évaluation des technologies de la santé (ETS). Le processus de détermination de la portée utilise le cadre PICO (Population, Intervention, Comparateur et Résultat) pour formuler ces questions de recherche.  

Le processus de cadrage tente d’étudier les besoins de tous les États membres de l’UE, puis de consolider leurs contributions dans un périmètre unifié pour les fabricants. Cette consolidation complète a suscité des inquiétudes au sein de l'industrie quant à la prédiction précise des PICO et à l'alignement sur les exigences (potentiellement) diverses des États membres. Les fabricants sont particulièrement inquiets de la façon dont le processus de consolidation fonctionnera dans la pratique pour maintenir la solidarité à travers l’Europe tout en répondant aux diverses préférences nationales dans un délai de processus comprimé. 

Quels sont les défis du PICO ? 

Le principal défi du PICO est l’incertitude quant à la manière dont le processus de consolidation se déroulera dans la pratique. Chaque État membre peut fournir des réponses différentes, et il est probablement difficile de les regrouper en un nombre gérable de PICO. Des simulations ont montré que le nombre de PICO peut aller de 10 à 30, ce qui peut augmenter considérablement la charge de travail préparatoire des fabricants. Ils doivent s’adresser à chaque PICO individuellement, en présentant des preuves complètes, ce qui peut être décourageant compte tenu des délais serrés et des comparaisons inattendues qui peuvent survenir. Cela a conduit à une « anxiété PICO » à l’échelle de l’industrie, où les fabricants s’inquiètent de se préparer à des questions de recherche inattendues et de l’impact sur l’accès au marché en aval en Europe. 

Quand faut-il effectuer des simulations ou des prédictions PICO – et pourquoi ? 

Les simulations PICO doivent être effectuées à deux étapes clés : 

Fin de la phase 2 du développement clinique : Lorsque la preuve de concept est établie, les entreprises doivent commencer à concevoir leurs études pivots de phase 3. Avec les nouveaux processus d’ETS de l’UE, l’accent est mis dès le départ sur l’alignement de ces études pivots sur les exigences d’accès au marché européen. 

18 mois avant la soumission : À ce stade, les entreprises doivent affiner leurs prévisions PICO en fonction du paysage actuel de la gestion et des comparateurs. Avec moins d’incertitude à l’heure actuelle, un exercice de simulation PICO peut aider à préparer une soumission solide et « sans surprise », en veillant à ce que toutes les preuves soient analysées de manière approfondie et alignées sur les exigences de la JCA. 

Quelles sont les étapes clés de l’identification systématique des éléments de preuve qui répondent au PICO défini lors de l’établissement de la portée ? 

Le processus peut être décomposé en cinq étapes clés : 

1. Cartographie du paysage thérapeutique actuel et futur : Effectuez une analyse approfondie du paysage actuel et prédisez les scénarios futurs. 
2. Comprendre les facteurs de décision des payeurs : Analysez la façon dont les payeurs en Europe prennent des décisions pour la classe de médicaments et l’indication pertinentes. 
3. Identification des PICO : Dialoguez avec les parties prenantes cliniques ou d’accès au marché à travers l’Europe pour prédire les demandes probables. 
4. Intégration d’informations dans la planification des preuves pour les payeurs : Intégrer les résultats dans les processus de planification de l'organisation.
5. Communiquer les risques et les opportunités : Rendre compte des implications pour la stratégie JCA, en fonction des données probantes, du comparateur, des résultats et des coûts sélectionnés, en veillant à ce que toutes les parties prenantes soient alignées. 

Lorsque vous effectuez la simulation PICO 18 mois avant la soumission, le processus est très similaire, à l’exception du fait que vous devez effectuer une étape de simulation supplémentaire pour imiter le processus de consolidation qui se produira dans le cadre de la JCA. Cela peut être fait en utilisant des techniques telles que les panneaux Delphi en ligne. Vous devrez ensuite valider les résultats au niveau national et rendre compte des implications pour votre stratégie JCA sur la base de ces résultats validés.  

Nous en apprendrons davantage sur la façon dont la consolidation se produit dans la pratique au fil du temps, ce qui nous aidera à affiner davantage nos stratégies. 

Comment les HTD devraient-ils tenir compte de la multiplicité des populations et des comparateurs dans leurs soumissions ? 

Les DPT doivent préparer leurs soumissions de manière très transparente et détaillée, en veillant à ce que chaque PICO soit traité de manière exhaustive. Le modèle JCA exige des preuves détaillées pour chaque PICO, d’où l’importance de présenter l’information de manière claire et systématique. Ils devront s’assurer qu’ils présentent les bonnes preuves au bon endroit et qu’ils s’adressent au bon PICO. Cela aidera les évaluateurs à naviguer efficacement dans le dossier, en trouvant les preuves nécessaires pour répondre à chaque question de recherche. Pour ce faire, les HTD devront procéder rapidement à l’examen des données probantes et à toute analyse statistique des différents PICO prête à être effectuée.  

Comment la mise en œuvre de la JCA influencera-t-elle la planification de la production de données probantes pour les développeurs de technologies de la santé ? 

La JCA a renouvelé l’attention sur l’Europe en tant que marché régional important, en soulignant la nécessité d’une planification précoce et approfondie des données probantes. Les entreprises intègrent désormais les prédictions PICO dans leurs préparations de planification et de soumission de la phase 3. Ce processus a également influencé la planification mondiale des données probantes, le cadre PICO devenant un langage commun à l’ensemble de l’industrie. 

Comment la mise en œuvre de JCA pourrait-elle avoir un impact sur la tarification des technologies de la santé en Europe ? 

Bien que la JCA n’aborde pas explicitement la question des prix, elle peut permettre aux petits marchés de négocier à partir d’un point de départ plus solide et fondé sur des données probantes, en particulier ceux qui ne disposent pas de leurs propres systèmes d’ETS pleinement développés. Au fil du temps, cela pourrait conduire à une plus grande équité d’accès aux innovations médicales pour les patients de la région. Cependant, la façon dont cela évolue au fil du temps est une inconnue notable.  

Quelles bonnes pratiques pouvez-vous recommander aux HTD qui se préparent aux nouvelles exigences de l’UE en matière d’ETS ? 

• Éduquer et mobiliser de manière interfonctionnelle : Veiller à ce que toutes les parties prenantes impliquées dans l’élaboration et la planification des données probantes, à l’échelle mondiale, comprennent les nouvelles exigences et les nouveaux objectifs du processus d’ETS de l’UE. 
• Commencez tôt : Intégrez les prédictions PICO dans la planification de la phase 3 (refaites-le 12 à 18 mois avant la soumission) et préparez-vous soigneusement pour les soumissions bien à l’avance. 
• Concentrez-vous sur les procédures nationales : Le succès dépend toujours de l’efficacité des procédures nationales après la JCA, car les décisions de financement restent au niveau national. 

Cet article a pour but de communiquer les capacités de Cencora, qui sont soutenues par l’expertise des auteurs. Cependant, Cencora encourage fortement les lecteurs à consulter toutes les informations disponibles relatives aux sujets abordés dans cet article et à se fier à leur propre expérience et expertise pour prendre des décisions à cet égard. 

Source : Droit de l’Union européenne. Règlement d’exécution – UE – 2024/1381 – FR – EU-Lex ; https://eur-lex.europa.eu/legal-content/EN/TXT/?uri=OJ:L_202401381