Makale
JCA serbest bırakıldı: İlk raporlardan temel çıkarımlar ve görünüm
-
Ruairi O'Donnell, PhD
Cencora'nın Avrupa Pazar Erişimi Başkanı ve AB HTA Lideri Ruairi O'Donnell, ilk Ortak Klinik Değerlendirme raporlarından ilk çıkarımları ve bunların kanıt beklentileri, nadir hastalık değerlendirmesi ve Avrupa genelinde hasta erişimi için ne anlama gelebileceğini araştırıyor.
İlk Ortak Klinik Değerlendirme (JCA) raporlarının yayınlanmasıyla birlikte, sürecin bir resmi ve gelecekteki etkileri ortaya çıkmaya başlıyor. Üreticiler, yöntemlerin nasıl uygulandığı ve bunların sunduğu zorluklar hakkında fikir ediniyor.
Bir sonraki odak alanı, bulguların ülke düzeyindeki kararları nasıl etkilediği ve her bir Avrupa Birliği pazarında hasta erişimini iyileştirmeye yönelik kapsayıcı hedefe nasıl ulaştığı olacaktır.
Bir ISPOR panel tartışmasında — İlk JCA'ları Anlamak: Kilit Paydaşlar için Pratik Çıkarımlar – 23 Haziran 2026'da düzenlenen etkinlikte, sektörden kilit paydaşlar, sağlık teknolojisi değerlendirme (HTA) yetkilileri, hasta savunuculuk grupları ve saygın bir pazar erişim analisti, ilk raporları ve bunların sektör, inovasyon ve hasta erişimi üzerindeki etkilerini tartışmak için bir araya geldi.
Bir sonraki odak alanı, bulguların ülke düzeyindeki kararları nasıl etkilediği ve her bir Avrupa Birliği pazarında hasta erişimini iyileştirmeye yönelik kapsayıcı hedefe nasıl ulaştığı olacaktır.
Bir ISPOR panel tartışmasında — İlk JCA'ları Anlamak: Kilit Paydaşlar için Pratik Çıkarımlar – 23 Haziran 2026'da düzenlenen etkinlikte, sektörden kilit paydaşlar, sağlık teknolojisi değerlendirme (HTA) yetkilileri, hasta savunuculuk grupları ve saygın bir pazar erişim analisti, ilk raporları ve bunların sektör, inovasyon ve hasta erişimi üzerindeki etkilerini tartışmak için bir araya geldi.
İlk raporlardan sorular ve endişeler
Temmuz 2026 ortası itibariyle, Avrupa Komisyonu üç JCA raporu yayınlamıştı: biri tovorafenib (Ojemda®) ile ilgili kritik bulgular ve ikisi durduruldu. Endüstri paydaşları için, ilk raporlar, çerçevenin, bazı durumlarda randomize kontrollü klinik araştırmaların (RCT'ler) altın standardının uygulanabilir veya etik olmadığı nadir hastalıklar için ürünleri yeterince değerlendirmek için gerekli esnekliğe sahip olup olmadığı hakkında sorular ortaya koymaktadır.
Panel tartışması sırasında, AstraZeneca'da Küresel HTA Politikası, HTA ve Modelleme Bilimi Direktörü James Ryan, nadir görülen bir hastalık ve onu çevreleyen gerçek dünyadaki karar verme faktörleri bağlamında kanıt açısından neyin mümkün olacağı konusunda endişelerini dile getirdi. Bununla birlikte, Norveç Tıbbi Ürünler Ajansı Kıdemli Danışmanı Dr. Anja Schiel, JCA değerlendiricilerinin dolaylı tedavi karşılaştırmalarını dikkate aldıklarını ve incelemelerini randomize kontrollü klinik çalışmalara (RCT'ler) dar bir şekilde odaklamadıklarını belirterek aynı fikirde değildi.
"Bir HTA yaptığımızda, ya ek faydayı değerlendiriyoruz ya da maliyet etkinliğine odaklanıyoruz, sonra senaryoları modelliyor ve oluşturuyoruz ve metodolojinin etrafındaki belirsizliği anlamamıza yardımcı olacak her türlü kanıt yapısına çok açığız" dedi. Bununla birlikte, üreticilerin tek kollu denemelerinin gerçek dünya verilerine uyacak şekilde nasıl tasarlanabileceğini sormaları gerektiğini, bunun tersini değil. "Birçok HTA gerçek dünyadan kanıt istiyor. İkna edici hale getirin. Bazen kendinizinkini oluşturmanız gerekir. Farklı dahil etme-dışlama kriterleri kullanabilirsiniz, farklı bir popülasyon arayabilirsiniz."
İlk raporlar ayrıca hasta girdileriyle ilgili soruları da gündeme getiriyor. Pan-Avrupa tüm kanser hastaları derneği olan Cancer Patients Europe'un CEO'su Antonella Cardone, JCA süreci ve rehberliği uyarınca hastalara ve sağlık uzmanlarına danışılmasına rağmen, bu geri bildirimin rapordaki kararları nasıl etkilediğinin net olmadığını belirtti.
"Belgelenen şey, hastanın uzun vadeli güvenlik, gerçek dünya karşılaştırıcıları, kesilme ve daralma ve erişim eşitliği hakkında yaşam kalitesi değerlendirmesi istediğidir" dedi. "Ancak bu kriterler erişilemez olarak kabul edildi. Öyleyse, uzmanların önerileri dikkate alınamayacaksa onları dahil etmenin amacı nedir?"
Uzmanların sürece anlamlı katılımı ile ilgili olarak, uzmanların nasıl seçildiği, tek bir bireyin veya hasta grubunun tüm hasta topluluğunu temsil etmek için yeterli olup olmadığı, girdilerinin PICO'ların tanımını nasıl etkilediği (Nüfus Müdahale Karşılaştırıcı Sonucu), tanımlanan PICO'ların sayısı, ve raporun nihai sonuçları.
"Koordinasyon grubundan, bu sorunları çözmenin ve daha şeffaf olmanın yollarını arayacaklarını duyduk" dedi.
Panel tartışması sırasında, AstraZeneca'da Küresel HTA Politikası, HTA ve Modelleme Bilimi Direktörü James Ryan, nadir görülen bir hastalık ve onu çevreleyen gerçek dünyadaki karar verme faktörleri bağlamında kanıt açısından neyin mümkün olacağı konusunda endişelerini dile getirdi. Bununla birlikte, Norveç Tıbbi Ürünler Ajansı Kıdemli Danışmanı Dr. Anja Schiel, JCA değerlendiricilerinin dolaylı tedavi karşılaştırmalarını dikkate aldıklarını ve incelemelerini randomize kontrollü klinik çalışmalara (RCT'ler) dar bir şekilde odaklamadıklarını belirterek aynı fikirde değildi.
"Bir HTA yaptığımızda, ya ek faydayı değerlendiriyoruz ya da maliyet etkinliğine odaklanıyoruz, sonra senaryoları modelliyor ve oluşturuyoruz ve metodolojinin etrafındaki belirsizliği anlamamıza yardımcı olacak her türlü kanıt yapısına çok açığız" dedi. Bununla birlikte, üreticilerin tek kollu denemelerinin gerçek dünya verilerine uyacak şekilde nasıl tasarlanabileceğini sormaları gerektiğini, bunun tersini değil. "Birçok HTA gerçek dünyadan kanıt istiyor. İkna edici hale getirin. Bazen kendinizinkini oluşturmanız gerekir. Farklı dahil etme-dışlama kriterleri kullanabilirsiniz, farklı bir popülasyon arayabilirsiniz."
İlk raporlar ayrıca hasta girdileriyle ilgili soruları da gündeme getiriyor. Pan-Avrupa tüm kanser hastaları derneği olan Cancer Patients Europe'un CEO'su Antonella Cardone, JCA süreci ve rehberliği uyarınca hastalara ve sağlık uzmanlarına danışılmasına rağmen, bu geri bildirimin rapordaki kararları nasıl etkilediğinin net olmadığını belirtti.
"Belgelenen şey, hastanın uzun vadeli güvenlik, gerçek dünya karşılaştırıcıları, kesilme ve daralma ve erişim eşitliği hakkında yaşam kalitesi değerlendirmesi istediğidir" dedi. "Ancak bu kriterler erişilemez olarak kabul edildi. Öyleyse, uzmanların önerileri dikkate alınamayacaksa onları dahil etmenin amacı nedir?"
Uzmanların sürece anlamlı katılımı ile ilgili olarak, uzmanların nasıl seçildiği, tek bir bireyin veya hasta grubunun tüm hasta topluluğunu temsil etmek için yeterli olup olmadığı, girdilerinin PICO'ların tanımını nasıl etkilediği (Nüfus Müdahale Karşılaştırıcı Sonucu), tanımlanan PICO'ların sayısı, ve raporun nihai sonuçları.
"Koordinasyon grubundan, bu sorunları çözmenin ve daha şeffaf olmanın yollarını arayacaklarını duyduk" dedi.
PICO'lara yanıt verme
İlk JCA raporunun alıcısı olan Ipsen, kanıtlarına ilişkin kendi değerlendirmesinde, PICO'ya cevap vermeye çalıştıklarını belirterek, eşleşen düzeltilmiş dolaylı karşılaştırma analizlerinin doğasında bulunan sınırlamaları işaretledi. Ancak, şirketin kendi kanıtlarına ilişkin yorumlarının hiçbiri rapora dahil edilmedi; sadece değerlendiricinin eleştirisi.
Daha önce de vurgulandığı gibi, belirli bir hastalık ortamında, pediatrik düşük dereceli gliomada çok çeşitli bakım standartları hakkında kanıt eksikliği vardır. JCA, analizi yürütmek veya bir karşılaştırma kolu yürütmek için gerekli kanıtlar olmadan analizlerini genişletme sorumluluğunu üreticilere yüklerken, sürecin güvenilirliği sorgulanmaya açıktır ve bu da bu üreticileri JCA raporunda eleştiri riskiyle karşı karşıya bırakmaktadır.
Ryan, büyük RCT'lere dayanan daha sonraki JCA'ların daha büyük dosyalara sahip olacağını ve çok sayıda karşılaştırıcı ve potansiyel olarak birçok alt popülasyon dahil olmak üzere çok daha fazla kullanılabilir sonuca sahip çok daha büyük JCA raporlarına sahip olacağını belirtti. "Binlerce sayfaya ulaşan dosyalar aldığımızda, çok büyük JCA raporları alacağız ve soru şu olacak: İnsanlar bunu nasıl ele alıyor ve nihayetinde karar vericinin odaklanması gereken kilit parçalara odaklanacak şekilde kullanıyorlar?"
Daha önce de vurgulandığı gibi, belirli bir hastalık ortamında, pediatrik düşük dereceli gliomada çok çeşitli bakım standartları hakkında kanıt eksikliği vardır. JCA, analizi yürütmek veya bir karşılaştırma kolu yürütmek için gerekli kanıtlar olmadan analizlerini genişletme sorumluluğunu üreticilere yüklerken, sürecin güvenilirliği sorgulanmaya açıktır ve bu da bu üreticileri JCA raporunda eleştiri riskiyle karşı karşıya bırakmaktadır.
Ryan, büyük RCT'lere dayanan daha sonraki JCA'ların daha büyük dosyalara sahip olacağını ve çok sayıda karşılaştırıcı ve potansiyel olarak birçok alt popülasyon dahil olmak üzere çok daha fazla kullanılabilir sonuca sahip çok daha büyük JCA raporlarına sahip olacağını belirtti. "Binlerce sayfaya ulaşan dosyalar aldığımızda, çok büyük JCA raporları alacağız ve soru şu olacak: İnsanlar bunu nasıl ele alıyor ve nihayetinde karar vericinin odaklanması gereken kilit parçalara odaklanacak şekilde kullanıyorlar?"
Ülke düzeyinde sırada ne var?
Üretimden kaldırılanlar ve olumsuz bulguları olan JCA'lar için, bu ürünlere ülke düzeyinde ne olduğu sorusu uygun hale gelir. Ürünler ülke düzeyinde engelleniyor mu? Değilse, bu JCA'nın bütünlüğünü baltalar mı? Ve özellikle En Çok Tercih Edilen Ülke (MFN) politikalarının ve tarifelerininetkisine ilişkin endişeler ışığında, Avrupa pazarının olumsuz görüldüğü bir zamanda gelecekteki JCA'lar ve yenilikçi ürünlere erişim için etkileri nelerdir?
JCA süreci ilerledikçe ve bu süreçten elde edilen ürünler ülke değerlendirme ve fiyatlandırma sürecine girmeye başladıkça endüstri incelemesi yoğunlaşacaktır. Cardone, "Ülkeler şablonlarını hazırlıyor ve uyarlıyorlar, ancak JCA raporunun Üye Devletlerdeki HTA kararlarını nasıl etkileyeceğini bilmiyoruz" dedi.
Schiel, HTA yetkililerinin JCA'yı mümkün olduğunca yeniden kullanmayı taahhüt ettiğini söylese de, her üye devletin yapmak istediği değerlendirme türüne ve raporun ilgili olup olmadığına bağlı. "Rapor, karar vericimin çerçevesiyle ilgili hiçbir şey içermiyorsa, o zaman yeniden kullanabileceğim çok az şey var."
Birçok ülkenin alternatif yollar, basitleştirilmiş prosedürler ve diğer yaklaşımlar dahil olmak üzere farklı değerlendirme kriterlerine sahip olduğunu ve çok nadir hastalıklarda Norveç Tıbbi Ürünler Ajansı'nın maliyet fayda analizi yapmadığını ve karar vericilerin genellikle belirsizlikle uğraştıklarını anladıklarını da sözlerine ekledi.
"Şirketler JCA ile aynı olmayan bir şey sunabilirler ve muhtemelen JCA'yı okuyacakları ve ilgili PICO'ları ele almadıklarını fark edecekleri için yapacaklar" dedi. "Aktif olarak JCA'ları okuyup HTA değerlendirmeleri yapmıyoruz çünkü bize sunulanlara güveniyoruz."
Panelistler, JCA'nın Avrupa dışındaki HTA pazarlarını da etkileme potansiyeline sahip olduğunu ve bu pazarların süreçlerine benzer bir şeyi nasıl getirebileceklerini inceleyeceklerini belirtti.
Bağımsız ilaç pazarına erişim uzmanı Neil Grubert, "Bir JCA raporu almanın ve bunu farklı ilkeler ve bakım standartları üzerinde çalışan sağlık ve HTA sistemlerine uygulamanın sınırlamaları sorgulanmaya açık olabilir" dedi. "Bununla birlikte, eminim çok büyük bir ilgi olacak çünkü yeni, çok ülkeli bir bakış açısını temsil ediyor ve İngilizce. Panel tartışmalarından NICE'in (İngiltere'nin Ulusal Sağlık ve Bakım Mükemmelliği Enstitüsü) bu ilk JCA raporlarını ilgiyle inceleyeceğini biliyorum, ancak bunun çalışmalarını ne ölçüde etkileyeceği henüz belli değil.
JCA süreci ilerledikçe ve bu süreçten elde edilen ürünler ülke değerlendirme ve fiyatlandırma sürecine girmeye başladıkça endüstri incelemesi yoğunlaşacaktır. Cardone, "Ülkeler şablonlarını hazırlıyor ve uyarlıyorlar, ancak JCA raporunun Üye Devletlerdeki HTA kararlarını nasıl etkileyeceğini bilmiyoruz" dedi.
Schiel, HTA yetkililerinin JCA'yı mümkün olduğunca yeniden kullanmayı taahhüt ettiğini söylese de, her üye devletin yapmak istediği değerlendirme türüne ve raporun ilgili olup olmadığına bağlı. "Rapor, karar vericimin çerçevesiyle ilgili hiçbir şey içermiyorsa, o zaman yeniden kullanabileceğim çok az şey var."
Birçok ülkenin alternatif yollar, basitleştirilmiş prosedürler ve diğer yaklaşımlar dahil olmak üzere farklı değerlendirme kriterlerine sahip olduğunu ve çok nadir hastalıklarda Norveç Tıbbi Ürünler Ajansı'nın maliyet fayda analizi yapmadığını ve karar vericilerin genellikle belirsizlikle uğraştıklarını anladıklarını da sözlerine ekledi.
"Şirketler JCA ile aynı olmayan bir şey sunabilirler ve muhtemelen JCA'yı okuyacakları ve ilgili PICO'ları ele almadıklarını fark edecekleri için yapacaklar" dedi. "Aktif olarak JCA'ları okuyup HTA değerlendirmeleri yapmıyoruz çünkü bize sunulanlara güveniyoruz."
Panelistler, JCA'nın Avrupa dışındaki HTA pazarlarını da etkileme potansiyeline sahip olduğunu ve bu pazarların süreçlerine benzer bir şeyi nasıl getirebileceklerini inceleyeceklerini belirtti.
Bağımsız ilaç pazarına erişim uzmanı Neil Grubert, "Bir JCA raporu almanın ve bunu farklı ilkeler ve bakım standartları üzerinde çalışan sağlık ve HTA sistemlerine uygulamanın sınırlamaları sorgulanmaya açık olabilir" dedi. "Bununla birlikte, eminim çok büyük bir ilgi olacak çünkü yeni, çok ülkeli bir bakış açısını temsil ediyor ve İngilizce. Panel tartışmalarından NICE'in (İngiltere'nin Ulusal Sağlık ve Bakım Mükemmelliği Enstitüsü) bu ilk JCA raporlarını ilgiyle inceleyeceğini biliyorum, ancak bunun çalışmalarını ne ölçüde etkileyeceği henüz belli değil.
JCA'nın geleceğe etkisi
2028'de yetim ilaçlar, bazı gözlemcilerin süreç ve yöntemlerinin geleneksel klinik kanıt veri modellerine uymayabilecek ilaçlar için karar vermeyi destekleyip desteklemediği hakkında daha fazla soruyu gündeme getireceğini belirttiği zorunlu JCA'ya tabi olacak.
"Yeni STD düzenlemesi yürürlüğe girdiğinde, ülkelerdeki STD değerlendirmesinin yükünün bir kısmını alacağını ve tedaviye erişimi hızlandıracağını umduk. Ama bu olacak mı? Kimse söyleyemez," dedi Cardone.
Ryan, raporların veya düzenleyici dosyanın kullanımının yerel düzeyde bir bağlam sağlayacağını umduğunu söyledi ve karar vericilerin yalnızca JCA raporuna veya daha endişe verici bir şekilde özet rapora bağlı olması durumunda, bunun Avrupa genelinde STK kararlarına nasıl ulaşıldığı konusunda bir risk oluşturabileceğini de sözlerine ekledi.
"Yeni STD düzenlemesi yürürlüğe girdiğinde, ülkelerdeki STD değerlendirmesinin yükünün bir kısmını alacağını ve tedaviye erişimi hızlandıracağını umduk. Ama bu olacak mı? Kimse söyleyemez," dedi Cardone.
Ryan, raporların veya düzenleyici dosyanın kullanımının yerel düzeyde bir bağlam sağlayacağını umduğunu söyledi ve karar vericilerin yalnızca JCA raporuna veya daha endişe verici bir şekilde özet rapora bağlı olması durumunda, bunun Avrupa genelinde STK kararlarına nasıl ulaşıldığı konusunda bir risk oluşturabileceğini de sözlerine ekledi.
Grubert, "İleriye dönük olarak gözlemlenmesi gereken ilginç şey, değerlendirici ve yardımcı değerlendiricinin hangi rolü oynadığı ve kasıtsız olsa bile çıktıyı ne ölçüde etkileyebilecekleri olacaktır" dedi ve zaman içinde farklı kurumların değerlendiriciler ve ortak değerlendiriciler olarak JCA'daki çalışmalarına getirdikleri yaklaşımda metodolojik yakınsama olmasını beklediğini de sözlerine ekledi.
"Eminim herkes sadece bu ilkini değil, aynı zamanda hangi ortak özelliklerin olduğunu ve gerçekten de ele almamız gereken hangi sorunların ortaya çıkabileceğini takip eden ve gören diğerlerini inceleyecek" diye ekledi. "Ve belki de bu, Ocak 2028'de Komisyon'a hangi uyarlamaların gerekli olabileceğine dair bir rapor sunmak amacıyla birkaç ay içinde başlaması gereken gözden geçirme sürecine de işaret ediyor.
Avrupa Komisyonu ve Üye Devletlerin genel amacı, yeni ilaçların daha geniş bulunabilirliğini, erişilebilirliğini ve satın alınabilirliğini teşvik etmektir ve JCA bu hedefte bir rol oynamaktadır. Bununla birlikte, HTA'nın bazı temel unsurlarının JCA'nın kapsamı dışında kaldığını belirten Grubert, buna Avrupa'da uyuşturucu kullanımını etkileyen jeopolitik belirsizlikler olduğunu da sözlerine ekledi.
"JCA, bu geniş resmin sadece bir unsurudur, ancak plana göre giderse, HTA'lara yaklaşımlar açısından bir yakınsamaya yol açmalıdır, bunun da daha hızlı ve daha düzgün erişim ve bakım standardındaki eşitsizliklerde azalma ile sonuçlanacağını umuyoruz" dedi.
"Eminim herkes sadece bu ilkini değil, aynı zamanda hangi ortak özelliklerin olduğunu ve gerçekten de ele almamız gereken hangi sorunların ortaya çıkabileceğini takip eden ve gören diğerlerini inceleyecek" diye ekledi. "Ve belki de bu, Ocak 2028'de Komisyon'a hangi uyarlamaların gerekli olabileceğine dair bir rapor sunmak amacıyla birkaç ay içinde başlaması gereken gözden geçirme sürecine de işaret ediyor.
Avrupa Komisyonu ve Üye Devletlerin genel amacı, yeni ilaçların daha geniş bulunabilirliğini, erişilebilirliğini ve satın alınabilirliğini teşvik etmektir ve JCA bu hedefte bir rol oynamaktadır. Bununla birlikte, HTA'nın bazı temel unsurlarının JCA'nın kapsamı dışında kaldığını belirten Grubert, buna Avrupa'da uyuşturucu kullanımını etkileyen jeopolitik belirsizlikler olduğunu da sözlerine ekledi.
"JCA, bu geniş resmin sadece bir unsurudur, ancak plana göre giderse, HTA'lara yaklaşımlar açısından bir yakınsamaya yol açmalıdır, bunun da daha hızlı ve daha düzgün erişim ve bakım standardındaki eşitsizliklerde azalma ile sonuçlanacağını umuyoruz" dedi.
Yazar hakkında:
Ruairi O'Donnell, Cencora'da Avrupa Pazar Erişimi Başkan Yardımcısı ve AB HTA Lideridir. Küresel pazar erişimi ve HEOR danışmanlık hizmetleri sektörünün 20 yıllık emektarı olan Ruairi, değer stratejisi, kanıt geliştirme ve pazar erişim yollarında güçlü bir geçmişe sahip, önde gelen küresel danışmanlık kuruluşlarında çok sayıda liderlik pozisyonunda bulunmuştur.
Yasal Uyarı:
Bu makalede verilen bilgiler yasal tavsiye niteliğinde değildir. Cencora, Inc., okuyucuları tartışılan konularla ilgili mevcut bilgileri gözden geçirmeye ve bunlarla ilgili kararlar alırken kendi deneyim ve uzmanlıklarına güvenmeye şiddetle teşvik eder.
