Makale
AB JCA ve ABD MFN çakışması: Bir sonraki küresel fiyatlandırma ve pazara erişim riski sınırı
-
Rafael de Alencar
AB klinik değerlendirmeleri ve ABD referans fiyatlandırma politikaları, küresel fiyatlandırma stratejisini ve pazara erişim riskini yeniden şekillendirmek için nasıl bir araya gelebilir?
Bir zamanlar büyük ölçüde ayrı stratejik konular olarak kabul edilen iki önemli pazar erişimi ve fiyatlandırma politikası alanı, şirketler ve sağlık teknolojisi değerlendirmesi (HTA) müzakere süreçleri için önemli engeller oluşturabilecek bir çarpışmayla karşı karşıyadır.
Avrupa Birliği (AB), Sağlık Teknolojisi Değerlendirme Yönetmeliği'nin (HTAR) temel taşı olarak Ortak Klinik Değerlendirmeyi (JCA) kabul ettiğinde,1 etkilerinin gözden geçirilmesi büyük ölçüde Avrupa pazarına erişim, Sağlık Ekonomisi ve Sonuç Araştırması (HEOR) ve düzenleyici kurumlara bitişik ekiplerle yapıldı. Bu arada, ayrı ekipler ABD fiyatlandırma politikasını, hükümet ilişkilerini ve ticari liderliği gözden geçirdi.
Amerika Birleşik Devletleri'nde (ABD)2 En Çok Kayrılan Ülke (MFN) politikasının uygulamaya konmasıyla, bu ayrılığın sürdürülmesi giderek daha zor hale geliyor ve bunun ortaya çıkardığı riskin potansiyel olarak geniş stratejik sonuçları var. Güçlü bir JCA, bir şirketin değer hikayesine önemli ölçüde yardımcı olabilir. Bununla birlikte, olumsuz, belirsiz veya tartışmalı bir JCA, Avrupa çapında ulusal fiyatlandırma ve geri ödeme (P&R) müzakerelerinde kullanılan klinik kanıt anlatısını şekillendirebilir. Bu ulusal sonuçlar daha sonra uluslararası referans fiyatlandırma (IRP) yoluyla Avrupa fiyat koridorlarını etkileyebilir.
Avrupa Birliği (AB), Sağlık Teknolojisi Değerlendirme Yönetmeliği'nin (HTAR) temel taşı olarak Ortak Klinik Değerlendirmeyi (JCA) kabul ettiğinde,1 etkilerinin gözden geçirilmesi büyük ölçüde Avrupa pazarına erişim, Sağlık Ekonomisi ve Sonuç Araştırması (HEOR) ve düzenleyici kurumlara bitişik ekiplerle yapıldı. Bu arada, ayrı ekipler ABD fiyatlandırma politikasını, hükümet ilişkilerini ve ticari liderliği gözden geçirdi.
Amerika Birleşik Devletleri'nde (ABD)2 En Çok Kayrılan Ülke (MFN) politikasının uygulamaya konmasıyla, bu ayrılığın sürdürülmesi giderek daha zor hale geliyor ve bunun ortaya çıkardığı riskin potansiyel olarak geniş stratejik sonuçları var. Güçlü bir JCA, bir şirketin değer hikayesine önemli ölçüde yardımcı olabilir. Bununla birlikte, olumsuz, belirsiz veya tartışmalı bir JCA, Avrupa çapında ulusal fiyatlandırma ve geri ödeme (P&R) müzakerelerinde kullanılan klinik kanıt anlatısını şekillendirebilir. Bu ulusal sonuçlar daha sonra uluslararası referans fiyatlandırma (IRP) yoluyla Avrupa fiyat koridorlarını etkileyebilir.
Bu önemlidir, çünkü ABD MFN tarzı politika mekanizmaları, ABD ilaç fiyatlandırması için ölçüt olarak uluslararası fiyatlara giderek daha fazla bakmaktadır. Amerika Birleşik Devletleri Sağlık ve İnsan Hizmetleri Departmanı (HHS), ekonomik olarak karşılaştırılabilir ülkelerdeki fiyatlarla bağlantılı MFN hedeflerini tanımlamıştır ve Medicare ve Medicaid Hizmetleri Merkezleri (CMS) o zamandan beri Medicaid genelinde MFN ile ilgili modelleri geliştirmiştir ve Medicare Bölüm B ve Bölüm D mekanizmalarını önermiştir.4,5,6
Bu, geniş kapsamlı etkileri olan yeni bir küresel Fiyatlandırma ve Pazar Erişimi (P&MA) risk sınırı yaratır. Birden fazla Avrupalı mükellef, müzakerelerinde klinik belirsizlik hayaletini gündeme getirirse, diğerleri de aynı şeyi yapabilir. IRP daha sonra bu modeli güçlendirerek fiyatlandırma potansiyelini azaltabilir ve ABD MFN tarzı mekanizmalar bu olumsuz fiyatlandırma sonuçlarına karşı bir ölçüt olarak kullanılabilir.
Bu karmaşık yeni P&MA ortamı, biyofarma şirketleri için belirsizlik yaratırken, bu sorunlar, potansiyel fiyat çıpaları etrafında dikkatli ve erken planlama ve küresel fiyatlandırma riskine yönelik bütünsel bir yaklaşımla aşılmaz değildir.
JCA: Bir fiyat kararı değil, güçlü bir kanıt sinyali
JCA, bir ilacın ilgili karşılaştırıcılara karşı göreceli klinik etkilerini değerlendirerek karşılaştırmalı klinik kanıtlara odaklanır. Müteakip ulusal STD çalışmalarını desteklerken, geri ödemeyi belirlemez, fiyatları belirlemez ve ulusal değerlendirme veya müzakerenin yerini almaz.
Ancak, "bağlayıcı değil", "etkili değil" ile karıştırılmamalıdır. Bir JCA raporu, birden fazla ulusal süreç için ortak klinik kanıt başlangıç noktası olabilir. Rapor, karşılaştırıcı alaka düzeyi, olgunlaşmamış sağkalım verileri, dolaylı karşılaştırmalar, alt grup sağlamlığı, son nokta geçerliliği veya Avrupa klinik uygulamasına genellenebilirlik konusundaki belirsizliği vurgularsa, bu endişeler ulusal müzakerelere ağırlık verebilir.
Zorlu bir JCA, otomatik olarak zayıf erişime veya düşük bir fiyata yol açmasa da, ispat yükünü değiştirebilir. Ulusal ödeme yapanları daha temkinli hale getirebilir, erişim kısıtlamaları için baskıyı artırabilir, indirimlere veya yönetilen giriş anlaşmalarına yönelik talepleri güçlendirebilir ve üreticinin ülkeler arasında değer anlatısı oluşturma yeteneğini zayıflatabilir.
Bu, bir pazarda daha az olumlu bir sonucun bazen başka bir yerde daha olumlu bir değerlendirme ile dengelenebildiği ulusal STD müzakerelerinden farklıdır. JCA çerçevesi altında, klinik kanıt katmanı daha koordineli hale gelir ve bu da kanıt zorluklarını pazara göre bölümlere ayırmayı zorlaştırır.
Ancak, "bağlayıcı değil", "etkili değil" ile karıştırılmamalıdır. Bir JCA raporu, birden fazla ulusal süreç için ortak klinik kanıt başlangıç noktası olabilir. Rapor, karşılaştırıcı alaka düzeyi, olgunlaşmamış sağkalım verileri, dolaylı karşılaştırmalar, alt grup sağlamlığı, son nokta geçerliliği veya Avrupa klinik uygulamasına genellenebilirlik konusundaki belirsizliği vurgularsa, bu endişeler ulusal müzakerelere ağırlık verebilir.
Zorlu bir JCA, otomatik olarak zayıf erişime veya düşük bir fiyata yol açmasa da, ispat yükünü değiştirebilir. Ulusal ödeme yapanları daha temkinli hale getirebilir, erişim kısıtlamaları için baskıyı artırabilir, indirimlere veya yönetilen giriş anlaşmalarına yönelik talepleri güçlendirebilir ve üreticinin ülkeler arasında değer anlatısı oluşturma yeteneğini zayıflatabilir.
Bu, bir pazarda daha az olumlu bir sonucun bazen başka bir yerde daha olumlu bir değerlendirme ile dengelenebildiği ulusal STD müzakerelerinden farklıdır. JCA çerçevesi altında, klinik kanıt katmanı daha koordineli hale gelir ve bu da kanıt zorluklarını pazara göre bölümlere ayırmayı zorlaştırır.
ABD Dışişleri Bakanlıkları: Uluslararası fiyatlar daha alakalı hale geliyor
Aynı zamanda, ABD fiyatlandırma politikası, uluslararası kıyaslamaların daha fazla kullanılmasına doğru ilerliyor. MFN fiyatlandırmasına ilişkin Mayıs 2025 Yürütme Emri, Amerikalıların reçeteli ilaçlar ve biyolojik ürünler için MFN fiyatlarına erişmesi gerektiğini belirtti. Bu itici güç, ilk 25 markalı ilacın fiyatlarının ABD pazarında piyasaya sürüldükten sonra ortalama %81 arttığı, ancak diğer 19 yüksek gelirli ülkede ortalama %13 düştüğü yönündeki bulguların ortasında geldi.7
HHS daha sonra, üreticilerin jenerik veya biyobenzer rekabet olmaksızın belirli marka ürünler için ABD fiyatlarını ekonomik olarak karşılaştırılabilir ülkelerdeki fiyatlarla uyumlu hale getirme beklentilerini açıkladı. 3 ABD hükümeti, en büyük 17 ilaç şirketi ile gönüllü MFN anlaşmalarına vardı ve diğer şirketler MFN'nin genişlemesine hazırlanıyor,8 bu da muhtemelen çok daha fazla markalı ilaç ve biyolojik ürünün etkileneceği anlamına geliyor.
Ek olarak, CMS, Medicaid net fiyatlarını seçilen diğer ülkelerde ödenen fiyatlarla uyumlu hale getirmeyi amaçlayan gönüllü CÖMERT Medicaid modelini4 tanıttı. CMS ayrıca, ABD fiyatları karşılaştırılabilir ülkelerdeki fiyatları aştığında indirimleri değerlendirmek için uluslararası ölçütleri kullanacak olan Medicare Bölüm B ve Bölüm D için sırasıyla GLOBE5 ve GUARD6 modelleri aracılığıyla önerilen zorunlu MFN girişimlerini yayınladı.
Yasal, operasyonel, politik ve uygulama sorunları gelişmeye devam etse de, stratejik yön açıktır: Avrupa'daki fiyat sonuçları, ABD fiyatlarına maruz kalma açısından giderek daha önemli hale gelebilir.
Zorluğu daha da karmaşık hale getiren şey, birçok Avrupa pazarının, ülkeler arasındaki yöntem farklılıklarına rağmen, ekonomik olarak karşılaştırılabilir, ticari olarak önemli ve IRP sistemlerine gömülü olmasıdır.
HHS daha sonra, üreticilerin jenerik veya biyobenzer rekabet olmaksızın belirli marka ürünler için ABD fiyatlarını ekonomik olarak karşılaştırılabilir ülkelerdeki fiyatlarla uyumlu hale getirme beklentilerini açıkladı. 3 ABD hükümeti, en büyük 17 ilaç şirketi ile gönüllü MFN anlaşmalarına vardı ve diğer şirketler MFN'nin genişlemesine hazırlanıyor,8 bu da muhtemelen çok daha fazla markalı ilaç ve biyolojik ürünün etkileneceği anlamına geliyor.
Ek olarak, CMS, Medicaid net fiyatlarını seçilen diğer ülkelerde ödenen fiyatlarla uyumlu hale getirmeyi amaçlayan gönüllü CÖMERT Medicaid modelini4 tanıttı. CMS ayrıca, ABD fiyatları karşılaştırılabilir ülkelerdeki fiyatları aştığında indirimleri değerlendirmek için uluslararası ölçütleri kullanacak olan Medicare Bölüm B ve Bölüm D için sırasıyla GLOBE5 ve GUARD6 modelleri aracılığıyla önerilen zorunlu MFN girişimlerini yayınladı.
Yasal, operasyonel, politik ve uygulama sorunları gelişmeye devam etse de, stratejik yön açıktır: Avrupa'daki fiyat sonuçları, ABD fiyatlarına maruz kalma açısından giderek daha önemli hale gelebilir.
Zorluğu daha da karmaşık hale getiren şey, birçok Avrupa pazarının, ülkeler arasındaki yöntem farklılıklarına rağmen, ekonomik olarak karşılaştırılabilir, ticari olarak önemli ve IRP sistemlerine gömülü olmasıdır.
Politika çakışmasını akıllı planlama ile karşılamak
Bu stratejik fiyatlandırma riskleri, biyofarma şirketleri için zorluklar yaratmaktadır. Bununla birlikte, Avrupa, lansman başarısı için klinik, ticari ve stratejik olarak önemli bir pazar yeri olmaya devam ediyor. Cevap, Avrupa'da lansman yapmaktan kaçınmak değil, daha güçlü sıralama disiplini, daha net kanıt hazırlığı ve aşağı yönlü fiyatlandırma sonuçlarına ilişkin daha iyi görünürlük benimsemektir. Biyofarma liderlerinin atabileceği birkaç önemli adım vardır.
1. Küresel fiyat maruziyet planlaması yapın
JCA hazırlığı tek başına yapılmamalıdır. Bunun yerine, şirketler potansiyel JCA sonuçlarını ulusal P&R sonuçlarına, IRP bağlantılarına ve ABD MFN senaryolarına karşı stres testine tabi tutmalıdır.
2. İşlevler arası fiyatlandırma forumu oluşturun
Şirketler, AB pazar erişimini, küresel fiyatlandırmayı, HEOR'u, ABD pazar erişimini, politikayı ve öncelikli yerel iştirakleri bir araya getirmelidir. Bu forumun, büyük pazar erişim kararları kilitlenmeden önce kanıtları, riskleri, beklenen mükellef itirazlarını, lansman sırasını, fiyatlandırma koridorlarını ve sözleşme seçeneklerini gözden geçirmesi, maliyetli küresel fiyatlandırmaya maruz kalma riskini azaltabilir.
3. Kanıt anlatısını erkenden stres testi yapın
En önemli JCA riskleri genellikle gönderimden önce ortaya çıkar: karşılaştırıcı seçimi, son nokta olgunluğu, gerçek dünyadaki hastalara deneme genellenebilirliği, alt grup kanıtları ve dolaylı karşılaştırma güvenilirliği. Bunlara, JCA kapsamı kesinleştikten sonra değil, 2/3. aşama planlaması sırasında itiraz edilmelidir.
4. IRP iletim pazarlarını haritalayın
Tüm pazarlar aynı referans fiyatlandırma riskini taşımaz. Şirketler, ticari açıdan önemli, sıklıkla atıfta bulunulan, resmi fiyat kaynaklarında görünen veya bölgeler arasında fiyatlandırmayı etkileme olasılığı yüksek olan ülkeleri belirtmelidir. Bu, küresel fiyat maruziyetine karşı erişim fırsatının pratik bir ısı haritası ile sonuçlanacaktır.
5. Başlatma sıralamasını yeniden gözden geçirin
Lansman sıralaması hız, hasta erişimi, kanıt hazırlığı, ödeyen alıcılığı, fiyat görünürlüğü ve referans fiyatlandırma etkilerini dengelemelidir. Amaç, gecikmeli erişimin sonuçlarını sınırlamaya çalışırken, erken lansmanların istemeden olumsuz küresel çapalar oluşturmamasını sağlamak olmalıdır.
6. Birden çok ABD MFN senaryosuna hazırlanın
ABD MFN politikası dinamik olmaya devam ediyor. Şirketler birkaç potansiyel tasarımı modellemelidir: Yalnızca Medicaid, Medicare Bölüm B, Medicare Bölüm D, brüt ve net karşılaştırmalar, farklı ülke sepetleri, en düşük fiyat ve ortalama fiyat hesaplamaları ve gizli indirimlerin ele alınması. Bununla birlikte, uygulama ayrıntıları gelişebilse de, CMS tarafından halihazırda uygulanan modeller, MFN düşüncesinin artık teorik olmadığını göstermektedir.
Stratejik zorunluluk: Entegre edin — geri çekilmeyin
JCA'nın MFN'yi etkileme şekli, üreticilerin klinik benimseme, bilimsel katılım ve küresel ticari strateji için en önemli bölgelerden biri olmaya devam eden Avrupa'yı önceliklendirmesine yol açmamalıdır.
Bunun yerine, Avrupa lansman planlamasının artık küresel olarak daha entegre olması gerekiyor. Kanıt planlaması, HTA hazırlığı, ulusal P&R hazırlığı, fırlatma sıralaması, sözleşme, IRP yönetimi ve ABD politika izleme artık tek başına yönetilemez. Daha erken bağlanmaları, daha sıkı yönetilmeleri ve küresel bir fiyatlandırma merceğinden değerlendirilmeleri gerekir.
Biyofarma liderleri düşüncelerini "AB JCA'ya nasıl hazırlanırız?" veya "ABD MFN'yi nasıl yönetiriz?" Bunun yerine şunu sormalıdırlar: "Piyasaların giderek daha fazla bağlantılı hale geldiği bir dünyada kanıt ve erişim kararlarının küresel fiyatlandırma sonuçlarını nasıl yönetebiliriz?"
Bu soruyu yanıtlayabilen şirketler, hasta erişimini korumak, fiyat bütünlüğünü sürdürmek, önemli küresel klinik içgörüleri korumak ve stratejik esnekliği korumak için daha iyi konumlanacaktır. Erken ve dikkatli senaryo planlaması, şirketlerin kanıt anlatılarının ve fiyat kıyaslamalarının çarpıştığı bir dünyada daha esnek olmalarını sağlayacaktır.
Bunun yerine, Avrupa lansman planlamasının artık küresel olarak daha entegre olması gerekiyor. Kanıt planlaması, HTA hazırlığı, ulusal P&R hazırlığı, fırlatma sıralaması, sözleşme, IRP yönetimi ve ABD politika izleme artık tek başına yönetilemez. Daha erken bağlanmaları, daha sıkı yönetilmeleri ve küresel bir fiyatlandırma merceğinden değerlendirilmeleri gerekir.
Biyofarma liderleri düşüncelerini "AB JCA'ya nasıl hazırlanırız?" veya "ABD MFN'yi nasıl yönetiriz?" Bunun yerine şunu sormalıdırlar: "Piyasaların giderek daha fazla bağlantılı hale geldiği bir dünyada kanıt ve erişim kararlarının küresel fiyatlandırma sonuçlarını nasıl yönetebiliriz?"
Bu soruyu yanıtlayabilen şirketler, hasta erişimini korumak, fiyat bütünlüğünü sürdürmek, önemli küresel klinik içgörüleri korumak ve stratejik esnekliği korumak için daha iyi konumlanacaktır. Erken ve dikkatli senaryo planlaması, şirketlerin kanıt anlatılarının ve fiyat kıyaslamalarının çarpıştığı bir dünyada daha esnek olmalarını sağlayacaktır.
*Kaynaklar aşağıda listelenmiştir
Yazar hakkında:
Rafael de Alencar, Cencora'da Küresel Fiyatlandırma Kıdemli Direktörüdür. Biyofarmasötik liderlerinin stratejik danışmanı olarak , ürün yaşam döngüsü boyunca varlık değerini en üst düzeye çıkarma konusunda uzmanlaşmıştır. Karmaşık küresel fiyatlandırma anlaşmalarına liderlik eder, yenilikçi hizmet teklifleri geliştirir, endüstri düşünce liderliğine katkıda bulunur ve yüksek performanslı danışmanlık ekiplerine mentorluk yapar. 15 yılı aşkın tecrübesi ve 300'den fazla fiyatlandırma ve ticari strateji taahhüdü ile Rafael, hem gelişmiş hem de gelişmekte olan pazarlardaki başlıca terapi alanlarında derin uzmanlık getiriyor. Uzmanlık alanları arasında P&MA lansman stratejisi ve küresel fiyatlandırma yönetişimi, değere dayalı ve yenilikçi sözleşme, net fiyat ve iskonto optimizasyonu, rekabetçi ve yaşam döngüsü fiyat yönetimi ve münhasırlık kaybı ve ihaleye hazır olma yer almaktadır.
Rafael, Amsterdam Üniversitesi'nden Finans alanında yüksek lisans derecesine ve Fundação Getúlio Vargas'tan Kamu Yönetimi alanında lisans derecesine sahiptir. İngilizce, İspanyolca ve Portekizce bilmektedir ve küresel, bölgesel ve bağlı paydaşlarla etkin bir şekilde ortaklık kurmakta, sürdürülebilir erişim ve gelir sonuçları sağlamak için strateji ve uygulama arasında köprü kurmaktadır.
Rafael, Amsterdam Üniversitesi'nden Finans alanında yüksek lisans derecesine ve Fundação Getúlio Vargas'tan Kamu Yönetimi alanında lisans derecesine sahiptir. İngilizce, İspanyolca ve Portekizce bilmektedir ve küresel, bölgesel ve bağlı paydaşlarla etkin bir şekilde ortaklık kurmakta, sürdürülebilir erişim ve gelir sonuçları sağlamak için strateji ve uygulama arasında köprü kurmaktadır.
Yasal Uyarı:
Bu makalede verilen bilgiler yasal tavsiye niteliğinde değildir. Cencora, Inc., okuyucuları tartışılan konularla ilgili mevcut bilgileri gözden geçirmeye ve bunlarla ilgili kararlar alırken kendi deneyim ve uzmanlıklarına güvenmeye şiddetle teşvik eder.
Kaynaklar:
1. Ortak Klinik Değerlendirmeler. Avrupa Komisyonu. Erişim tarihi: 30 Haziran 2026. https://health.ec.europa.eu/health-technology-assessment/implementation-regulation-health-technology-assessment/joint-clinical-assessments_en
2. Beyaz Saray: Amerikalı hastalara En Çok Tercih Edilen Ulus reçeteli ilaç fiyatlandırması sunmak. WhiteHouse.gov. Gönderildi 12 Mayıs 2025. Erişim tarihi: 23 Nisan 2026. https://www.whitehouse.gov/presidential-actions/2025/05/delivering-most-favored-nation-prescription-drug-pricing-to-american-patients/
3. ABD Sağlık ve İnsan Hizmetleri Departmanı (HHS). HHS, CMS, Amerikalı hastalara yönelik küresel serbest yüklemeyi sona erdirmek için En Çok Tercih Edilen Ulus fiyatlandırma hedeflerini belirledi. HHS.gov. Yayınlanma tarihi: 20 Mayıs 2025. Erişim tarihi: 30 Haziran 2026. https://www.hhs.gov/press-room/cms-mfn-lower-us-drug-prices.html
4. Medicare ve Medicaid Hizmetleri Merkezleri. CÖMERT (ABD Medicaid için Maliyet Azaltımları Oluşturma) modeli. Sayfanın son değiştirilme tarihi: 23 Aralık 2025. 23 Aralık 2025 tarihinde kaynağından arşivlendi. Erişim tarihi: 30 Haziran 2026. https://www.cms.gov/priorities/innovation/innovation-models/generous
5. Medicare ve Medicaid Hizmetleri Merkezleri. GLOBE (Etkili İlaç Fiyatlandırması için Küresel Kıyaslama) modeli. Sayfanın son değiştirilme tarihi: 29 Aralık 2025. 29 Aralık 2025 tarihinde kaynağından arşivlendi. Erişim tarihi: 23 Nisan 2026. https://www.cms.gov/priorities/innovation/innovation-models/globe
6. Medicare ve Medicaid Hizmetleri Merkezleri. GUARD (ABD Medicare'i Artan İlaç Maliyetlerine Karşı Koruma) modeli. Sayfanın son değiştirilme tarihi: 29 Aralık 2025. 29 Aralık 2025 tarihinde kaynağından arşivlendi. Erişim tarihi: 23 Nisan 2026. https://www.cms.gov/priorities/innovation/innovation-models/guard
7. Phengsitthy N. ABD'de uyuşturucu maliyetleri yurtiçinde artıyor, Trump eylemi tartarken yurtdışında düşüyor. Bloomberg Yasası. 28 Mayıs 2026 tarihinde yayınlandı. Erişim tarihi: 30 Haziran 2026. https://news.bloomberglaw.com/health-law-and-business/aarp-compares-us-drug-costs-as-trump-weighs-foreign-price-plans
8. Liu A. 10 yılda 529 milyar dolar tasarruf sağlayan Beyaz Saray, MFN'nin ilaçla olan anlaşmalarını genişletmeyi hedefliyor. Şiddetli İlaç. 06 Mayıs 2026 tarihinde yayınlandı. Erişim tarihi: 30 Haziran 2026. https://www.fiercepharma.com/pharma/touting-529b-savings-over-10-years-white-house-looks-expand-mfn-deals-pharma
