ARM'den Rita Johnson-Greene ile CGT'lerin geleceğine bir bakış
ARM, hastalar, sağlık sistemleri ve toplum için tasarlanmış hücre tedavilerinin ve genetik ilaçların faydalarını savunan küresel bir savunuculuk kuruluşudur. Kuruluş, küresel toplantılar, veri ve analitik yoluyla, düzenleyiciler ve politika yapıcılar gibi kilit paydaşları dahil ederek, bilimsel ve endüstriyel ilişkiler çalışmaları yoluyla ve sağlık sistemlerini modernize etmeyi amaçlayan halkla ilişkiler girişimleri aracılığıyla savunuculuk yapmaktadır.
Cencora, zirveye katıldığı ve sektörün nereye gittiğine dair görüş ve düşüncelerini paylaştığı için Bayan Johnson-Greene'e teşekkür eder.
Akciğer-I: Sanırım 2023'ün gen terapisi için bir afiş yılı olduğunu güvenle söyleyebiliriz. Genetik tıp ve kişiselleştirilmiş tedaviler açısından daha ileriye baktığımızda, sizi en çok heyecanlandıran şey nedir?
Rita: Onayların çeşitliliği beni heyecanlandırıyor. 2024'te ABD'de beklenen sekiz onayı düşünürseniz, dördü gen tedavisi, üçü hücre tedavisi ve biri doku tedavisi1. Bu, rejeneratif tıp alanının olgunlaşmasına işaret ediyor. Alanın olgunlaştığının bir başka işareti, bir hastalık durumundaki rekabettir. Aralık 2023'te onaylanan iki orak hücre ürünüyle başladı – Vertex Pharmaceuticals ve CRISPR Therapeutics (CASGEVY)™ ve bluebird bio'dan (LYFGENIA™). Bu yılın Ocak ayında, CASGEVY™ beta talasemi için de onaylandı. Pfizer'in hemofili B için gen terapisi BEQVEZ™, Nisan ayında onaylandı ve ABD'de onaylanan ikinci hemofili B gen terapisi ürünü oldu (CSL Behring'in Hemgenix'inden sonra). Pfizer'in hemofili A ürünü için onay alma potansiyeli var ve bu da onu 2025'te ikinci olacak. Ve Abeona Therapeutics'in gelecek yıl onaylanan ikinci resesif distrofik epidermolizis bülloza (DEB) ürününü alma potansiyeli var (ilki Krystal Biotech'ten Vyjuvek). Bu rekabet beni heyecanlandırıyor çünkü rekabet, ürün farklılaşmasını körüklüyor ve bu da yeniliği teşvik ediyor.
Sırada küreselleşme var. CRISPR/Vertex orak hücre ürünü AB, İngiltere, ABD, Suudi Arabistan ve Bahreyn'de onaylanmıştır ve bu, piyasada bulunduğu kısa süreyi düşündüğünüzde dikkat çekicidir. Sonuçta, sorumluluğumuz tüm hastaları tedavi etmektir ve bu da küreselleşme için çaba göstermemizi gerektirir.
Akciğer-I: Küreselleşme ile ilgili görüşünüzü temel alarak, tartıştığımız zorluklardan biri de bu ürünlerin değerini göstermektir. Sektör olarak, hastalara erişimi iyileştirebilmek için doğru çabayla değerin tanınmasını nasıl sağlayabiliriz?
Rita: Bilim sürekli ilerliyor ve bu dönüşümsel değeri hastalara ve topluma nasıl ilettiğimizi sürekli olarak geliştirmemiz gerekiyor. İlk adım eğitimdir. Hücre ve gen terapisi hakkında soruları olan paydaş havuzu sadece hastaları, bakıcıları ve düzenleyicileri değil, aynı zamanda ödeme yapanları, dini liderleri, biyoetikçileri, akademiyi, medyayı ve yatırımcıları da içerir. Bu nedenle, sohbete öncülük etmemiz ve sahip olabilecekleri soruları tahmin etmemiz gerekiyor. Örnek olarak, ARM kısa süre önce Vatikan'da gen düzenlemeyi tartışmak üzere dini liderlerle bir toplantı yaptı.
Ayrıca değer için net ve gerçeklere dayalı bir durum ortaya koymamız gerekiyor. Değer anlatısını desteklemek için sektör analizlerimizi ve verilerimizi kullanıyoruz. Örneğin, şu anda ABD'de onaylanan gen terapileri tarafından hedeflenen nadir hastalıkları olan hastaların ortalama yaşam beklentisi 40 yaşın altındadır. Bu, normal ortalama yaşam beklentisinin yarısı ve bu hastalıkların yıkıcı doğasına işaret ediyor. Bunların tedavisi de pahalıdır. Hemofili B'nin yaşam boyu maliyeti 21 milyondolar 2 ve şiddetli orak hücre 4 milyon ila 6 milyondolar 3.
ABD sağlık sisteminin bu maliyetleri karşılayabileceğine inanıyoruz. Gen terapilerinin 2030'da bize yaklaşık 7,5 milyar dolara mal olmasının beklendiğini düşünürsek, bu, 2030'daABD'de öngörülen sağlık harcamalarının yüzde 1/10'unu temsil ediyor 4.
Son olarak, bir sektör olarak, hastalıkların yükünü ve hücre ve gen tedavilerinin faydalarını anlayabilmemiz için hasta gruplarıyla etkileşimi sürekli olarak artırmamız gerekiyor. Bunu, konuşmak ve hastanın sesini güçlendirmek için hasta gruplarını konferanslarımıza getirerek yapmayı amaçlıyoruz.
Akciğer-I: Hücre ve gen terapisi için duyduğum en iyi veri argümanı bu. Mükelleflere dokundun. Bildiğimiz gibi, Avrupa'da Ortak Klinik Değerlendirme (JCA), onkoloji ürünleri ve CGT'ler veya ileri tedavi tıbbi ürünleri (ATMP'ler) ile başlayarak Ocak 2025'te yürürlüğe girecek. ARM'nin şu anda olduğu gibi JCA hakkında bir görüşü var mı ve biyofarma şirketleri bu değişikliğe hazırlanmayı nasıl düşünmeli?
Rita: JCA, terapötik ürünlerin göreceli klinik etkinliğini değerlendirerek ulusal düzeyde fiyatlandırma ve geri ödeme politikasını etkileyecektir. Değerlendirme, üye devletlerin nasıl geri ödeme yapacağı konusunda bilgi verecektir, ancak istisnasız olarak uygulanırsa, taslak JCA kılavuzları, hücre ve gen tedavilerinin tam terapötik değerini ve faydasını tanımayacaktır. Taslak kılavuzlar, tek kollu denemeler de dahil olmak üzere randomize olmayan kontrol denemelerinin, üye devletlerin kendi klinik değerlendirmelerini yapmalarını gerektirebilecek göreceli etkinliği kanıtlamak için yetersiz olabileceğini ve bunun da tekrara neden olabileceğini belirtmektedir. Üç seçenek olduğuna inanıyoruz. Birincisi, nadir hastalıklar için hücre ve gen terapileri gibi belirli durumlarda tek kol denemelerini itibarsızlaştırmamak için kılavuzları değiştirmektir. Bir diğeri, JCA Koordinasyon Grubu ve kilit üye devlet Sağlık Teknolojisi Değerlendirmelerinin (HTA'lar) verilerdeki boşlukları ele almak için gerçek dünya kanıtlarını kabul etmesi olacaktır. Üçüncüsü, AB üye devletlerinin belirsizlikleri çözme konusunda esnek olmaları olacaktır.
Akciğer-I: Daha geniş hücre ve gen topluluğunu düşünürsek, hastanın güçlendirilmesini ilerletmek için nasıl işbirliği yapabiliriz?
Rita: Çok paydaşlı girdi, ARM'nin politika önerilerinin uygulanabilir olmasını ve tüm taraflarca desteklenmesini sağlar. Daha geniş bir savunuculuk koalisyonunu destekleme çabalarımızın bir örneği, 5 Temmuz'dayapılması planlanan Kongre Uçuşumuzdur. Bu, rejeneratif tıpla ilgili önemli konuları savunmak için ülkenin ve endüstrinin dört bir yanından üyeleri bir araya getirerek Capitol Hill'deki varlığımızı güçlendirmek için bir fırsattır. Bu paydaşlar arasında geliştiriciler, hizmet sağlayıcılar, akademik kurumlar ve hasta grupları yer alır.
Rita: Orak hücre gibi bazı nadir hastalıkların beyaz olmayan toplulukları orantısız bir şekilde etkilediği göz önüne alındığında, eşitliği ilerletmek için erişimin sağlanması çok önemlidir. Bu nedenle, sağlık sigortaları veya coğrafyaları ne olursa olsun tüm hastaların tedaviye zamanında erişmesini sağlayan politikaları savunuyoruz. Tedaviye erişmek için eyalet sınırlarını aşmak zorunda kalan hastalar için değere dayalı ödeme düzenlemelerinin etkinleştirilmesini ve sınır ötesi sağlayıcı düzenlemelerini destekliyoruz. Ayrıca, üreticilerin Rüşvetle Mücadele Tüzüğü6'yı ihlal etmeden gen tedavisi hastaları için doğurganlığı koruma desteği sağlamasına olanak tanıyan mevzuatı da destekliyoruz. ARM kısa süre önce Capitol Hill'deki Gen Terapileri Enstitüsü ile hastalara CGT'lere erişim sağlamaya odaklanan bir kongre brifingi düzenledi. Brifingde hasta savunuculuğu topluluğundan konuşmacılar yer aldı. Çok paydaşlı girdi, değişimin uygulanması için kritik öneme sahiptir. Rita: Daha önce de söylediğim gibi, bu alandaki rekabetin, daha düşük ilaç fiyatlandırması ve aynı zamanda genişletilmiş hasta erişimi ile sonuçlanacak inovasyonu teşvik edeceğine inanıyorum. Diğeri ise küreselleşmedir. Zolgensma'yı (spinal müsküler atrofi için) düşünürseniz, şu anda 50'den fazla ülkedeonaylanmıştır 7. Bu nedenle, bazı büyük şirketler dünya çapında adımlar atıyor. Üçüncü bir öncelik, erişimi genişletmek için sanayileşme olacaktır. Sanayileşmenin bazı itici güçleri yapay zeka, dijitalleşme, işgücü geliştirme ve gelişmiş otomasyondur. Son olarak, geniş ölçekte üretim yapma yeteneği. Araştırma ve Geliştirme'den (Ar-Ge) İyi Üretim Uygulamaları'na (GMP) sorunsuz geçişe olanak tanıyan esnek üretim platformları görüyoruz ve bu, yaygın hasta erişimi sağlayacak ve uygun fiyatlı ürünler sunacak. Genel olarak, yenilikçi teknolojiler, bilim insanlarının süreçlerini optimize etmelerine ve bu hayat kurtaran ve yaşamı değiştiren ilaçları geniş ölçekte sunmalarına yardımcı olacaktır.
Akciğer-I: ARM'nin desteklediği veya üzerinde çalıştığı diğer girişimlerden bazılarını politika perspektifinden paylaşabilir misiniz?
Akciğer-I: Size son sorumda, ileriye baktığınızda, hastaların hücre ve gen tedavilerine erişimini genişletmede hangi stratejilerin veya yeniliklerin etkili olacağına inanıyorsunuz?
Cencora, makalenin pazarlama beyanları içerebileceği ve yasal tavsiye niteliği taşımadığı için, okuyucuları burada verilen referansları ve burada belirtilen konularla ilgili mevcut tüm bilgileri incelemeye ve bunlarla ilgili karar verirken kendi deneyim ve uzmanlıklarına güvenmeye teşvik eder.
Kaynaklar
1 Rejeneratif Tıp İttifakı. Sektör Anlık Görüntüsü. Nisan 2024. https://alliancerm.org/wp-content/uploads/2024/05/Sector-Snapshot-4.30.2024.pdf
2 ABD'de hemofili B yönetiminin yetişkin yaşam boyu maliyeti: bir karar analitik modelinden ödeyen ve toplumsal bakış açıları, Journal of Medical Economics, Mart 2021. https://www.tandfonline.com/doi/full/10.1080/13696998.2021.1891088
Üretim ve maliyet zorlukları nedeniyle 2024'te artması beklenen 3 gen tedavisi onayı, Ocak 2024. https://www.biospace.com/article/gene-therapy-approvals-to-ramp-up-in-2024-amid-manufacturing-cost-challenges/
Medicare ve Medicaid Hizmetleri için 4 Merkez. CMS Aktüerya Ofisi, Ulusal Sağlık Harcamalarına İlişkin 2021-2030 Projeksiyonlarını Yayınladı. https://www.cms.gov/newsroom/press-releases/cms-office-actuary-releases-2021-2030-projections-national-health-expenditures
5 Hücre ve Gen Kongresi Uçuşu, ARM. https://alliancerm.org/arm-event/dcforum/#:~:text=The%20ARM%20Congressional%20Fly%2DIn,to%20cell%20and%20gene%20therapies.
6 Dolandırıcılık ve Suistimal Yasaları, Genel Müfettişlik Ofisi, HHS. https://oig.hhs.gov/compliance/physician-education/fraud-abuse-laws
7 Novartis, SMA'lı daha büyük ve daha ağır çocuklarda korunan ve iyileştirilen motor kilometre taşları da dahil olmak üzere Zolgensma'nın güvenliği ve etkinliği hakkında yeni veriler sunuyor, Novartis, Mart 2024. https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-presents-new-data-safety-and-efficacy-zolgensma-including-maintained-and-improved-motor-milestones-older-and-heavier-children-sma
Cencora.com, web sitesinin İngilizce dışındaki dillerde okunmasına yardımcı olmak için otomatik çeviri hizmeti sunmaktadır. Bu çeviriler için doğru bir çeviri sağlamak için makul çabalar gösterilmiştir, ancak hiçbir otomatik çeviri mükemmel değildir ve insan çevirmenlerin yerini alması amaçlanmamıştır. Bu çeviriler, Cencora.com kullanıcılarına bir hizmet olarak sağlanmakta olup “olduğu gibi” sunulmaktadır. İngilizce'den başka bir dile yapılan bu çevirilerin doğruluğu, güvenilirliği veya hatasızlığı konusunda açık veya zımni hiçbir garanti verilmemektedir. Bazı içerikler (resimler, videolar, Flash vb.) çeviri yazılımının sınırlamaları nedeniyle doğru bir şekilde çevrilemeyebilir.
Bu içeriğin İngilizce'den başka bir dile çevrilmesinde ortaya çıkan tutarsızlıklar veya farklılıklar bağlayıcı değildir ve uyum, yaptırım veya başka herhangi bir amaç için yasal etkisi yoktur. Herhangi bir hata tespit ederseniz, lütfen bizimle iletişime geçin. Bu çevirilerde yer alan bilgilerin doğruluğuna ilişkin herhangi bir sorunuz olursa, lütfen sayfanın İngilizce sürümüne başvurun.