Makale
Çalıştay, biyofarma endüstrisi için önemli istatistiksel gelişmelere ışık tutuyor
-
Lin Li
-
Lira Pi
İlaç geliştirme ve ruhsatlandırma bilimini çevreleyen önemli soruları çözmeye yönelik istatistiksel gelişmeler, son ASA Biyofarmasötik Bölümü Düzenleyici-Endüstri İstatistikleri Çalıştayı (RISW) sırasında derinlemesine araştırıldı. 24-26 Eylül 2025 tarihleri arasında Rockville, Maryland'de düzenlenen çalıştaya, akademinin yanı sıra endüstri ve düzenleyici kurumlardan 1,000+ istatistikçi profesyoneli katıldı.1
Genel izlenim
İstatistik bilimi, biyofarmasötik endüstrisinde veriye dayalı karar vermeyi bilgilendiren AI/ML kullanımı da dahil olmak üzere disiplinler arası işbirliği sırasında daha sık kullanılmaktadır.
- FDA'nın "Yapay Zeka ve Tıbbi Ürünler" başlıklı makalesi, ABD Gıda ve İlaç İdaresi'ndeki (FDA) farklı merkezlerin, tıbbi ürün yaşam döngüsü boyunca yapay zekanın gelişimini ve kullanımını keşfetmek için birlikte nasıl çalıştığını örneklemektedir.2
- RISW konferansının teması, "İstatistikte Gelecek: Yapay Zeka/Makine Öğrenimi Çağında İşbirliği ve İnovasyon", istatistikleri yapay zeka ile entegre etme konusundaki yeni eğilimin bir göstergesidir. Bu, "istatistik, veri bilimi ve toplumu zenginleştiren yapay zeka"3 temalı 2025 Ortak İstatistik Toplantıları gibi diğer önde gelen konferanslarda da tekrarlandı ve "Yapay zeka ile güçlendirilmiş bir dünyada istatistiğin rolü"temalı 2026 ENAR Biyometri Toplantısında da en üst sırada yer alması bekleniyor.4
RISW temel çıkarımları
İstatistikler ve AI/ML, düzenleyici kararlar için kullanılabilecek klinik kanıtlar elde etmek için harici bilgilerden titizlikle yararlanmak için modern klinik araştırmalara güç verdi. Randomize klinik çalışmalar, Bayes uyarlanabilir tasarımlarla daha verimli hale getirilebilir. Bu, aynı örneklem büyüklüğüne sahip daha yüksek bir istatistiksel güçle veya aynı gücü varsayarak daha küçük bir beklenen örneklem boyutuyla veya daha kısa beklenen süreyle sonuçlanabilir.
Doğal geçmiş veya gerçek dünya verileri (RWD) gibi dış kontrollerden bilgi ödünç almak, özellikle nadir hastalıklarda veya bir plasebo kolunun etik kaygılar ortaya çıkardığı durumlarda, büyük kontrol gruplarına olan ihtiyacı potansiyel olarak azaltabilir. Uygun istatistiksel yaklaşımlar, tek kollu deneme tasarımını mümkün ve uygulanabilir hale getirir. Ek olarak, makine öğrenimi ve nedensel çıkarımı birleştiren istatistiksel çerçeveler, kafa karıştırıcılığı ve önyargıyı doğru bir şekilde ele alırken dış bilgilerden öğrenebilir. Bu tür yaklaşımlar, klinik çalışmalarda tedavi etkisini ilkeli, veriye uyarlanabilir bir şekilde tahmin etmek için umut vaat etmiştir. Sonuç olarak, aynı istatistiksel güç göz önüne alındığında daha küçük bir deneme mümkündür.
Doğal geçmiş veya gerçek dünya verileri (RWD) gibi dış kontrollerden bilgi ödünç almak, özellikle nadir hastalıklarda veya bir plasebo kolunun etik kaygılar ortaya çıkardığı durumlarda, büyük kontrol gruplarına olan ihtiyacı potansiyel olarak azaltabilir. Uygun istatistiksel yaklaşımlar, tek kollu deneme tasarımını mümkün ve uygulanabilir hale getirir. Ek olarak, makine öğrenimi ve nedensel çıkarımı birleştiren istatistiksel çerçeveler, kafa karıştırıcılığı ve önyargıyı doğru bir şekilde ele alırken dış bilgilerden öğrenebilir. Bu tür yaklaşımlar, klinik çalışmalarda tedavi etkisini ilkeli, veriye uyarlanabilir bir şekilde tahmin etmek için umut vaat etmiştir. Sonuç olarak, aynı istatistiksel güç göz önüne alındığında daha küçük bir deneme mümkündür.
Çalıştay sırasında bir diğer önemli odak alanı, klinik araştırmalar için hasta zenginleştirme stratejileriydi. Tartışmalar, bu stratejilerin ilaç geliştirmenin etkinliğini artırma ve hassas tıbbı destekleme potansiyeline odaklandı.
Genellikle bu tür stratejiler, heterojen tedavi etkisini değerlendirmek ve spesifik tedavilerden fayda görme olasılığı daha yüksek olan hastaları belirlemek (ör., tedaviye duyarlı alt gruplar). Nedensel çıkarımda temel bir kavram olan potansiyel sonuç çerçevesi, klinik araştırma verilerindeki kalıpları keşfetmek ve hasta alt gruplarını belirlemek için nedensel makine öğrenimine giderek daha fazla entegre edilmektedir. Biyobelirteçler bağlamında, bu, köprü çalışmaları gibi çalışmalarda eşlik eden teşhislerin ve önemli istatistiksel ve tasarım hususlarının birlikte geliştirilmesine yol açabilir.
Genellikle bu tür stratejiler, heterojen tedavi etkisini değerlendirmek ve spesifik tedavilerden fayda görme olasılığı daha yüksek olan hastaları belirlemek (ör., tedaviye duyarlı alt gruplar). Nedensel çıkarımda temel bir kavram olan potansiyel sonuç çerçevesi, klinik araştırma verilerindeki kalıpları keşfetmek ve hasta alt gruplarını belirlemek için nedensel makine öğrenimine giderek daha fazla entegre edilmektedir. Biyobelirteçler bağlamında, bu, köprü çalışmaları gibi çalışmalarda eşlik eden teşhislerin ve önemli istatistiksel ve tasarım hususlarının birlikte geliştirilmesine yol açabilir.
Çalıştay sonuçları
Çalıştay, klinik deneylerin ve ilaç geliştirmenin karşılaştığı birçok soruyu ve zorluğu ele almak için AI/ML tarafından desteklenen istatistiksel gelişmeler hakkında önemli hususları gündeme getirdi. Biyofarmasötik şirketleri, istatistiksel gelişmelerden yararlanarak, klinik deneylerin tasarımına ve yürütülmesine ve daha verimli ilaç geliştirmeye daha geniş ve daha derin içgörüler uygulayabilir.
Yazarlar hakkında:
Lin Li, Cencora'da Klinik İstatistik ve Hesaplamalı Biyoloji Başkanıdır. Keşif ve klinik gelişimdeki zorlukların üstesinden gelmek için biyoistatistik, biyoinformatik, bilgisayar bilimi ve biyolojiyi entegre eden veriye dayalı ve özel çözümler sunar.
Lira Pi, Cencora'da İstatistik Müdür Yardımcısıdır. Araştırmanın hem klinik olmayan hem de klinik aşamalarında AI/ML ve Bayes yöntemleri gibi yeni istatistiksel yaklaşımların geliştirilmesine ve uygulanmasına öncülük eden istatistiksel bir metodolojisttir.
Lira Pi, Cencora'da İstatistik Müdür Yardımcısıdır. Araştırmanın hem klinik olmayan hem de klinik aşamalarında AI/ML ve Bayes yöntemleri gibi yeni istatistiksel yaklaşımların geliştirilmesine ve uygulanmasına öncülük eden istatistiksel bir metodolojisttir.
Yasal Uyarı:
Bu makalede verilen bilgiler yasal tavsiye niteliğinde değildir. Cencora, Inc., okuyucuları tartışılan konularla ilgili mevcut bilgileri gözden geçirmeye ve bunlarla ilgili kararlar alırken kendi deneyim ve uzmanlıklarına güvenmeye şiddetle teşvik eder.
Ekibimizle iletişime geçin
Önde gelen değer uzmanlarından oluşan ekibimiz, kanıtları, politika içgörülerini ve pazar istihbaratını etkili küresel pazar erişim stratejilerine dönüştürmeye kendini adamıştır. Gelin, günümüzün karmaşık sağlık ortamında güvenle yol almanıza biz yardımcı olalım. Hedeflerinizi nasıl destekleyebileceğimizi öğrenmek için bize ulaşın.
Kaynak
1. ASA Biyofarmasötik Bölümü Düzenleyici-Endüstri İstatistikleri Çalıştayı. https://www.amstat.org/meetings/asa-biopharmaceutical-section-regulatory-industry-statistics-workshop
2. Yapay zeka ve tıbbi ürünler: CBER, CDER, CDRH ve OCP birlikte nasıl çalışıyor, FDA. OMP CDER AI Tartışma Belgesi
3. Ortak İstatistik Toplantıları 2025, Nashville, TN, 2-7 Ağustos 2025. https://ww2.amstat.org/meetings/jsm/2025/index.cfm
4. ENAR 2026 Bahar Toplantısı, 15-18 Mart, Indianapolis, IN. ENAR 2026 Bahar Toplantısı: Toplantılar - ENAR <cfoutput>2026</cfoutput> Bahar Toplantısı
