Anticiparea problemelor, abordarea provocărilor: Următorii pași cu JCA
În timpul unei discuții recente care a avut loc la Congresul mondial privind dovezile, stabilirea prețurilor și accesul 2024 de la Amsterdam, Herbert Altmann, vicepreședinte, Pan European Market Access and Healthcare Consulting, Cencora, a discutat cu experții în acces la piață despre impactul pe care JCA îl va avea asupra companiilor, procedurilor naționale de HTA și, în mod crucial, asupra accesului pacienților. Separat, noul lider al Cencora în domeniul HTA în UE, Ruairi O'Donnell, a cântărit, de asemenea, în ceea ce privește procesul JCA, provocările previzibile și atenuarea problemelor probabile și potențiale.
Acte de punere în aplicare: Întârzieri și rezultate
Proiectul primului dintre cele șase acte de punere în aplicare definite în Regulamentul privind evaluarea tehnologiilor medicale (HTAR) a fost în sfârșit publicat. Proiectul publicat al legii – Evaluarea clinică comună pentru medicamente – este în mare parte în concordanță cu așteptările, cu câteva surprize. În timpul discuției, Neil Grubert, un consultant independent Global Market Access, a subliniat volumul potențial oneros al cerințelor de date.
Printre cerințele remarcate de Grubert se numără:
Gradul de certitudine al eficacității relative și al siguranței relative în ceea ce privește PICO (populație de pacienți, intervenție, comparație și rezultate).
- Date epidemiologice pentru statele relevante din SEE, inclusiv "orice diferențe profunde între aceste state".
- Pentru afecțiuni medicale care duc la dizabilitate și/sau necesitatea unui îngrijitor de familie și pentru tratamente care au ca rezultat schimbări majore ale sistemelor de sănătate, detalii privind impactul organizațional și social al afecțiunii și tratamentul acesteia.
- Informații privind variațiile substanțiale ale căilor clinice între statele SEE (inclusiv ghidurile clinice europene).
- Detalii privind programele de acces timpuriu/utilizare plină de compasiune.
- Rapoarte HTA din statele SEE, Australia, Canada, Regatul Unit și Statele Unite.
El a subliniat, de asemenea, termenele scurte prevăzute în actul de punere în aplicare, care ar putea deveni și mai dificile, odată cu termenele scurte de autorizare a introducerii pe piață propuse în cadrul viitoarei revizuiri a legislației farmaceutice generale a UE (GPL).
Casper Paardekooper, partener, Vintura, parte a Cencora, și-a reiterat îngrijorarea cu privire la cantitatea crescută de date care va trebui trimisă. De exemplu, datele epidemiologice pentru toate țările, căile clinice pentru toate țările și rapoartele HTA din alte țări reprezintă o povară suplimentară pentru industrie. Obținerea datelor epidemiologice va fi deosebit de dificilă pentru companiile mai mici, care probabil nu vor avea o filială locală în fiecare țară europeană, a adăugat Paardekooper.
Analiza lui O'Donnell a primului act de punere în aplicare arată că constrângerile de timp reprezintă o provocare uriașă pentru industrie, atât în ceea ce privește pregătirea pentru procesul JCA, cât și calendarul de depunere a dosarelor – la doar 90 de zile de la lansarea cadrelor PICO.
"Această fereastră de 90 de zile creează o presiune imensă de timp în cadrul întregului sistem, subliniind urgența pentru pregătirea timpurie și acțiunea în timp util", a spus O'Donnell. El a subliniat că producătorii vor trebui să identifice în mod clar orice PICO pentru care nu au fost prezentate rezultate și să explice motivele omisiunii lor.
Celelalte cinci acte de punere în aplicare nu au fost încă publicate, iar cea mai recentă actualizare a punerii în aplicare a Comisiei Europene indică faptul că ultimele două acte sunt așteptate până în al patrulea trimestru al anului 2024i. Grubert a spus că aceste întârzieri se adaugă la îngrijorările cu privire la faptul că este gata pentru JCA până în ianuarie 2025.
În mod ideal, potrivit lui Paardekooper, Comisia ar trebui să ia în considerare mai multă expertiză din partea industriei atunci când elaborează actele de punere în aplicare, despre care reprezentanții industriei au remarcat anterior că este esențială pentru realizarea cu succes a ETMIIa UE.
Provocări și oportunități pentru industrie
În cadrul discuției summitului, Mihai Rotaru, Director, Acces Piețe, Federația Europeană a Industriilor și Asociațiilor Farmaceutice (EFPIA), a declarat că colaborarea dintre industrie și organismele HTA a fost, până acum, foarte limitată. Deși a semnalat îngrijorările pentru industrie, Rotaru a salutat oportunitățile de feedback cu privire la actele de implementare. Cu toate acestea, el s-a întrebat dacă părțile interesate ar avea o cale similară de a oferi feedback cu privire la metodologiile și procedurile detaliate provenite de la Grupul de coordonare a ETM al statelor membre (HTACG)iii.
Printre aspectele pozitive subliniate de Paardekooper se numără implicarea sporită a dezvoltatorului de tehnologii medicale (HTD) în procesul JCA și un rol ridicat pentru experți și părțile interesate în proces. "Includerea HTD în proces ar putea duce la unele contribuții în timpul domeniului de aplicare, dacă este invitat", a spus el, dar a adăugat că implicarea HTD-urilor doar pe bază de invitație în timpul procesului JCA este dezamăgitoare.
La rândul său, O'Donnell spune că lipsa contribuției pacienților și a producătorilor în modelarea domeniului de aplicare al procesului și proiectarea PICO-urilor prezintă îngrijorări. "Lipsește un dialog semnificativ despre produs și dovezi în timpul procesului, cu doar câteva momente de clarificare tehnică planificate în prezent", a spus O'Donnell.
Potențialul de contribuție externă provine dintr-o nouă colaborare transfrontalieră în domeniul ETM care va sprijini ETM comună a UE. SUSTAIN-HTA - Sprijiniți utilizarea metodelor inovatoare durabile și durabile pentru HTA - este o colaborare a 15 parteneri din mediul academic, agenții de HTA și industrieIV. Acesta urmărește să sprijine utilizarea metodelor inovatoare pentru ETM europeană. În ciuda faptului că nu mai face parte din UE, Institutul Național pentru Excelență în Sănătate și Îngrijire (NICE) din Regatul Unit va juca un rol principal în revizuirea practicilor HTA existente și va prioritiza domeniile pentru viitoarele inovațiiîn instrumente și metode v.
"Lipsa picioarelor pe teren prezintă, de asemenea, o problemă pentru discuțiile locale de HTA, care sunt dificil de coordonat dintr-o perspectivă globală sau europeană", a spus Paardekooper. "Companiile mici și mijlocii au, de asemenea, echipe mai mici și pot avea dificultăți în a absorbi volumul de muncă suplimentar semnificativ asociat cu procesul JCA".
Pregătirea pentru JCA
Accentul industriei trebuie să fie pus pe pregătirea echipelor interfuncționale pentru noile modele operaționale la nivel global și cu afiliații și părțile interesate locale.
Acest lucru va necesita educație la nivel local, în special în țările mai mici, cu medicamente de terapie avansată (ATMP) și medicamente oncologice, care vor fi primele care vor fi evaluate de JCA, a spus Altmann.
Altmann crede că, din perspectiva industriei, funcțiile de acces la piață vor ajuta la dezvoltarea dovezilor necesare pentru o HTA de succes.
Acest lucru reiterează punctul său anterior, subliniind importanța adoptării celor mai bune practici, cum ar fi alinierea internă după citirea datelor clinice de fază II, înainte de finalizarea proiectării studiului clinic de fază III. Acest lucru ar putea permite companiilor să se pregătească în mod adecvat pentru procesul interfuncțional și să evite potențialele întârzieri sau eșecuri în procesul JCA.
Într-o analiză separată, O'Donnell a subliniat importanța începerii activităților principale pentru procesul JCA cu peste un an înainte de data planificată de depunere a EMA.
"Cu toate acestea, în ceea ce privește predicția PICO, este important de reținut că această abordare poate să nu fie o soluție unică", a spus el. "Pentru indicații cu comparatori multipli și riscuri comerciale legate de cota de piață din aval, vor fi necesare exerciții de simulare PICO în timpul fazei de pregătire. Aceste activități ajută la minimizarea riscurilor și la maximizarea rezultatelor în astfel de scenarii complexe.
"Pe de altă parte, dacă există puțini comparatori sau dacă succesul general al accesului depinde mai mult de alți factori (de exemplu, prețul pentru o intervenție privind bolile rare), o abordare diferită sau o utilizare mai bună a resurselor poate fi mai potrivită decât efectuarea unei simulări PICO complete."
Impactul asupra inovării
Cu toate acestea, implicarea limitată a industriei în modelarea procesului JCA a atenuat optimismul, a spus Grubert. Acest lucru ridică întrebări dacă JCA va spori atractivitatea Europei în comparație cu piețele emergente, cum ar fi China și Asia-Pacific.
La rândul său, Altmann se teme că procesul JCA va face inovația în UE mai dificilă, deoarece industriei nu îi place incertitudinea. El a remarcat că complexitatea din jurul JCA, urmată de procesul național de stabilire a prețurilor și rambursării HTA, poate crește atenția asupra Statelor Unite ca piață primară.
Din perspectiva EFPIA, producătorii farmaceutici cu sediul în Europa sunt încă foarte dedicați inovației și să le ofere pacienților europeni, a spus Rotaru. Cu toate acestea, există îngrijorări cu privire la JCA și HTAR în general. Armonizarea, în special în ceea ce privește modul în care sunt dezvoltate dovezile, va fi parte integrantă dacă aceste probleme vor fi rezolvate, a spus el.
"Singura modalitate clară prin care UE poate folosi JCA ca o oportunitate de a deveni mai atractivă este dacă vorbesc cu o singură voce", a spus el. Cu consultanța științifică și evaluarea clinică, dacă există un efort real din partea a 27 de state membre de a vorbi cu o singură voce într-un mod care ar putea avea un impact uriaș, Europa ar putea avea un impact uriaș, a adăugat el.
Toți ochii vor fi ațintiți asupra primelor propuneri pentru a determina modul în care procesul afectează inovația, a spus Paardekooper. "Dacă vedem într-adevăr o singură voce clară în domeniul de aplicare și, de asemenea, o adoptare puternică a JCA la nivel local, cu siguranță va face Europa mai atractivă", a spus el. "Acest lucru este în mod clar necesar, deoarece punerea în aplicare a GPL UE propusă are riscul de a face Europa mai puțin importantă".
Acest articol are scopul de a comunica capacitățile Cencora, care sunt susținute de expertiza autorului. Cu toate acestea, Cencora încurajează insistent cititorii să revizuiască referințele furnizate în acest articol și toate informațiile disponibile legate de subiectele menționate aici și să se bazeze pe propria experiență și expertiză în luarea deciziilor legate de acestea, deoarece articolul poate conține anumite declarații de marketing și nu constituie consultanță juridică.
