Anticiperen op problemen, uitdagingen aanpakken: Volgende stappen met het JCA
Tijdens een recente paneldiscussie op het World Evidence, Pricing and Access Congress 2024 in Amsterdam besprak Herbert Altmann, Vice President, Pan European Market Access and Healthcare Consulting bij Cencora, met experts op het gebied van markttoegang de impact die het JCA zal hebben op bedrijven, nationale HTA-procedures en, cruciaal, op de toegang van patiënten. Los daarvan heeft Cencora's nieuwe EU-HTA-leider, Ruairi O'Donnell, ook zijn mening gegeven over het JCA-proces, de voorzienbare uitdagingen en het beperken van waarschijnlijke en potentiële problemen.
Uitvoeringshandelingen: Vertragingen en resultaten
Het ontwerp van de eerste van zes uitvoeringshandelingen die zijn gedefinieerd in de verordening betreffende de evaluatie van gezondheidstechnologie (HTAR) is eindelijk gepubliceerd. Het gepubliceerde ontwerp van de wet – Joint clinical assessment for medicinal products – is grotendeels in lijn met de verwachtingen, met enkele verrassingen. Tijdens de paneldiscussie wees Neil Grubert, een onafhankelijke Global Market Access-consultant, op de mogelijk zware hoeveelheid gegevensvereisten.
Een van de vereisten die Grubert opmerkte, zijn:
Mate van zekerheid van de relatieve effectiviteit en relatieve veiligheid met betrekking tot de PICO's (patiëntenpopulatie, interventie, vergelijking en uitkomsten).
- Epidemiologische gegevens voor relevante EER-staten, inclusief "eventuele diepgaande verschillen tussen deze staten".
- Voor medische aandoeningen die leiden tot invaliditeit en/of de behoefte aan een mantelzorger, en voor behandelingen die leiden tot grote veranderingen in de gezondheidszorgsystemen, details over de organisatorische en maatschappelijke impact van de aandoening en de behandeling ervan.
- Informatie over substantiële verschillen in klinische routes tussen EER-staten (inclusief Europese klinische richtlijnen).
- Details van programma's voor vroege toegang/gebruik in schoorlevende gevallen.
- HTA-rapporten van EER-staten, Australië, Canada, het Verenigd Koninkrijk en de Verenigde Staten.
Hij benadrukte ook de strakke deadlines die in de uitvoeringshandeling worden uiteengezet en die nog uitdagender zouden kunnen worden naast de verkorte tijdlijnen voor handelsvergunningen die worden voorgesteld in het kader van de aanstaande herziening van de algemene farmaceutische wetgeving van de EU (GPL).
Casper Paardekooper, Partner bij Vintura, onderdeel van Cencora, uitte opnieuw zijn bezorgdheid over de toegenomen hoeveelheid gegevens die moet worden ingediend. Epidemiologische gegevens voor alle landen, klinische trajecten voor alle landen en HTA-rapporten uit andere landen vormen bijvoorbeeld allemaal een extra last voor de industrie. Het verkrijgen van de epidemiologische gegevens zal vooral een uitdaging zijn voor kleinere bedrijven die waarschijnlijk niet in elk Europees land een lokaal filiaal zullen hebben, voegde Paardekooper eraan toe.
O'Donnell's analyse van de eerste uitvoeringshandeling laat zien dat tijdsdruk een enorme uitdaging is voor de industrie, zowel wat betreft de voorbereiding op het JCA-proces als de tijdlijn voor het indienen van dossiers - slechts 90 dagen na de release van de PICO-kaders.
"Deze periode van 90 dagen zorgt voor een enorme tijdsdruk binnen het hele systeem, wat de urgentie van vroege voorbereiding en tijdige actie benadrukt", zei O'Donnell. Hij onderstreepte dat fabrikanten duidelijk zullen moeten aangeven voor welke PICO's geen resultaten zijn ingediend en de redenen voor het weglaten ervan moeten toelichten.
De overige vijf uitvoeringshandelingen moeten nog worden gepubliceerd, en de meest recente uitvoeringsupdate van de Europese Commissie geeft aan dat de laatste twee handelingen in het vierde kwartaal van 2024worden verwacht i. Grubert zei dat deze vertragingen de bezorgdheid vergroten over het klaar zijn voor de JCA in januari 2025.
Idealiter zou de commissie volgens Paardekooper meer expertise uit de industrie moeten meenemen bij het ontwikkelen van de uitvoeringshandelingen, waarvan vertegenwoordigers van de industrie eerder hebben opgemerkt dat ze een integraal onderdeel zijn van het bereiken van een succesvolle implementatie van de EU HTAii.
Uitdagingen en kansen voor de industrie
Tijdens de paneldiscussie op de top zei Mihai Rotaru, directeur markttoegang van de European Federation of Pharmaceutical Industries and Associations (EFPIA), dat de samenwerking tussen de industrie en HTA-instanties tot nu toe zeer beperkt was geweest. Hoewel Rotaru de bezorgdheid voor de industrie signaleerde, verwelkomde hij de feedbackmogelijkheden over de implementatiewetten. Hij vroeg zich echter af of belanghebbenden een vergelijkbare manier zouden hebben om feedback te geven over de methodologieën en gedetailleerde procedures van de coördinatiegroep van de lidstaten voor EGT (HTACG)iii.
Enkele positieve punten waar Paardekooper op wees, zijn onder meer een grotere betrokkenheid van de ontwikkelaar van gezondheidstechnologie (HTD) bij het JCA-proces en een grotere rol voor experts en belanghebbenden in het proces. "Opname van de HTD in het proces kan resulteren in enige input tijdens de scoping, indien uitgenodigd," zei hij, maar hij voegde eraan toe dat de betrokkenheid van HTD's tijdens het eigenlijke JCA-proces teleurstellend is.
Van zijn kant zegt O'Donnell dat het gebrek aan input van patiënten en fabrikanten bij het vormgeven van de reikwijdte van het proces en het ontwerpen van de PICO's zorgen baart. "Een zinvolle dialoog over het product en het bewijs tijdens het proces ontbreekt, met slechts een paar momenten van technische verduidelijking die momenteel zijn gepland," zei O'Donnell.
Potentieel voor externe inbreng komt van een nieuwe grensoverschrijdende EGT-samenwerking die de gezamenlijke EGT van de EU zal ondersteunen. SUSTAIN-HTA - Support the Utilisation of Sustainable and TAilored INnovative methods for HTA - is een samenwerking van 15 partners uit de academische wereld, HTA-agentschappen en de industrieiv. Het is bedoeld om het gebruik van innovatieve methoden voor Europese EGT te ondersteunen. Ondanks dat het niet langer deel uitmaakt van de EU, zal het National Institute for Health and Care Excellence (NICE) van het Verenigd Koninkrijk een leidende rol spelen bij het herzien van bestaande HTA-praktijken en prioriteit geven aan gebieden voor toekomstige tool- en methode-innovatiev.
"Het gebrek aan voeten op de grond vormt ook een probleem voor lokale HTA-discussies, die moeilijk te coördineren zijn vanuit het perspectief van het wereldwijde of Europese hoofdkantoor", aldus Paardekooper. "Kleine en middelgrote bedrijven hebben ook kleinere teams en kunnen moeite hebben om de aanzienlijke extra werklast die gepaard gaat met het JCA-proces op te vangen."
Voorbereiding op het JCA
De nadruk voor de industrie moet liggen op het voorbereiden van hun cross-functionele teams op nieuwe bedrijfsmodellen op mondiaal niveau en met gelieerde ondernemingen en lokale belanghebbenden.
Dit vereist onderwijs op lokaal niveau, met name in de kleinere landen, met geneesmiddelen voor geavanceerde therapie (ATMP's) en oncologische geneesmiddelen, die als eerste door de JCA zullen worden beoordeeld, zei Altmann.
Altmann is van mening dat, vanuit het perspectief van de industrie, het hebben van markttoegangsfuncties die het klinische ontwerp vanaf de vroege stadia aansturen, zal helpen om het bewijs te ontwikkelen dat nodig is voor een succesvolle HTA.
Dit herhaalt zijn eerdere punt waarin hij het belang benadrukt van het toepassen van best practices, zoals het verkrijgen van interne afstemming na het uitlezen van fase II klinische gegevens, voordat het ontwerp van fase III klinische proeven is voltooid. Dit zou bedrijven in staat kunnen stellen zich adequaat voor te bereiden op het cross-functionele proces en mogelijke vertragingen of tegenslagen in het JCA-proces te voorkomen.
In een afzonderlijke analyse benadrukte O'Donnell het belang van het starten van de belangrijkste activiteiten voor het JCA-proces meer dan een jaar voor de geplande indieningsdatum van het EMA.
"Met betrekking tot PICO-voorspelling is het echter belangrijk op te merken dat deze aanpak misschien geen one-size-fits-all oplossing is," zei hij. "Voor indicaties met meerdere vergelijkingsmiddelen en commerciële risico's met betrekking tot downstream-marktaandeel, zullen PICO-simulatieoefeningen nodig zijn tijdens de voorbereidingsfase. Deze activiteiten helpen risico's te minimaliseren en de resultaten in dergelijke complexe scenario's te maximaliseren.
"Aan de andere kant, als er weinig vergelijkingspunten zijn, of als het algehele toegangssucces meer afhankelijk is van andere factoren (bijv. prijsstelling voor een interventie op het gebied van zeldzame ziekten), kan een andere aanpak of een beter gebruik van middelen geschikter zijn dan het uitvoeren van een volledige PICO-simulatie."
Impact op innovatie
De beperkte betrokkenheid van de industrie bij het vormgeven van het JCA-proces heeft echter het optimisme getemperd, zei Grubert. Dit roept de vraag op of de JCA de aantrekkelijkheid van Europa ten opzichte van opkomende markten zoals China en Azië-Pacific zal vergroten.
Altmann vreest op zijn beurt dat het JCA-proces innovatie in de EU uitdagender zal maken, omdat de industrie niet van onzekerheid houdt. Hij merkte op dat de complexiteit rond JCA, gevolgd door het nationale HTA-prijs- en vergoedingsproces, de focus op de Verenigde Staten als primaire markt kan vergroten.
Vanuit het perspectief van EFPIA zijn in Europa gevestigde farmaceutische fabrikanten nog steeds zeer toegewijd aan innovatie en om deze aan Europese patiënten te verstrekken, zei Rotaru. Er zijn echter zorgen over de JCA en HTAR in het algemeen. Harmonisatie, met name met betrekking tot de manier waarop bewijsmateriaal wordt ontwikkeld, zal een integraal onderdeel zijn als die problemen moeten worden opgelost, zei hij.
"De enige duidelijke manier waarop de EU de JCA kan gebruiken als een kans om aantrekkelijker te worden, is als ze met één stem spreken", zei hij. Met het wetenschappelijke adviesstuk en het klinische beoordelingsstuk, als er een echte inspanning is van 27 lidstaten om met één stem te spreken op een manier die van invloed kan zijn op klinische ontwikkelingsplannen, zou Europa een enorme impact kunnen hebben, voegde hij eraan toe.
Alle ogen zullen gericht zijn op de eerste inzendingen om te bepalen hoe het proces de innovatie beïnvloedt, aldus Paardekooper. "Als we inderdaad een duidelijke één stem zien doorkomen in de scoping en ook een sterke acceptatie van de JCA op lokaal niveau, zal dit Europa zeker aantrekkelijker maken", zei hij. "Dat is duidelijk nodig, want de implementatie van de voorgestelde EU GPL heeft het risico dat Europa minder wordt."
Dit artikel is bedoeld om de capaciteiten van Cencora te communiceren, die worden ondersteund door de expertise van de auteur. Cencora raadt lezers echter ten zeerste aan om de referenties in dit artikel en alle beschikbare informatie met betrekking tot de hierin genoemde onderwerpen door te nemen en te vertrouwen op hun eigen ervaring en expertise bij het nemen van beslissingen met betrekking tot deze onderwerpen, aangezien het artikel bepaalde marketingverklaringen kan bevatten en geen juridisch advies vormt.
Related resources
Cencora.com biedt geautomatiseerde vertalingen om te helpen bij het lezen van de website in andere talen dan het Engels. Voor deze vertalingen zijn redelijke inspanningen geleverd om een nauwkeurige vertaling te leveren, maar geen enkele geautomatiseerde vertaling is perfect en is ook niet bedoeld om menselijke vertalers te vervangen. Deze vertalingen worden aangeboden als een service aan gebruikers van Cencora.com en worden geleverd 'in de huidige staat'. Er wordt geen enkele garantie gegeven, expliciet of impliciet, met betrekking tot de nauwkeurigheid, betrouwbaarheid of juistheid van deze vertalingen die vanuit het Engels in een andere taal zijn gemaakt. Sommige inhoud (zoals afbeeldingen, video's, Flash, enz.) wordt mogelijk niet nauwkeurig vertaald vanwege de beperkingen van de vertaalsoftware.
Eventuele discrepanties of verschillen die ontstaan bij het vertalen van deze inhoud van het Engels naar een andere taal zijn niet bindend en hebben geen rechtsgevolgen voor naleving, handhaving of enig ander doel. Als er fouten worden vastgesteld, neem dan contact met ons op . Als er vragen rijzen met betrekking tot de juistheid van de informatie in deze vertalingen, raadpleeg dan de Engelse versie van de pagina.