Sorunları öngörmek, zorluklarla başa çıkmak: JCA ile sonraki adımlar
Amsterdam'da düzenlenen 2024 Dünya Kanıt, Fiyatlandırma ve Erişim Kongresi'nde yakın zamanda gerçekleştirilen bir panelde, Cencora Pan Avrupa Pazar Erişimi ve Sağlık Hizmetleri Danışmanlığı Başkan Yardımcısı Herbert Altmann, pazar erişim uzmanlarıyla JCA'nın şirketler, ulusal STD prosedürleri ve en önemlisi hasta erişimi üzerindeki etkisini tartıştı. Ayrıca, Cencora'nın yeni AB HTA lideri Ruairi O'Donnell de JCA sürecine, öngörülebilir zorluklara ve olası ve potansiyel sorunların azaltılmasına değindi.
Eylemlerin uygulanması: Gecikmeler ve sonuçlar
Sağlık Teknolojisi Değerlendirme Yönetmeliği'nde (HTAR) tanımlanan altı uygulama eyleminden ilkinin taslağı nihayet yayınlandı. Yasanın yayınlanan taslağı - Tıbbi ürünler için ortak klinik değerlendirme - birkaç sürprizle büyük ölçüde beklentilerle uyumludur. Panel tartışması sırasında, bağımsız bir Küresel Pazar Erişimi danışmanı olan Neil Grubert, potansiyel olarak zahmetli veri gereksinimleri hacmine dikkat çekti.
Grubert'in belirttiği gereksinimler arasında şunlar yer alıyor:
PICO'larla ilgili göreceli etkinlik ve göreceli güvenliğin kesinlik derecesi (hasta popülasyonu, müdahale, karşılaştırma ve sonuçlar).
- "Bu devletler arasındaki derin farklılıklar" da dahil olmak üzere ilgili AÇA ülkeleri için epidemiyolojik veriler.
- Engellilik ve/veya bir aile bakıcısına ihtiyaç ile sonuçlanan tıbbi durumlar ve sağlık sistemlerinde büyük değişikliklerle sonuçlanan tedaviler için, durumun ve tedavisinin organizasyonel ve toplumsal etkisinin ayrıntıları.
- AÇA ülkeleri arasındaki klinik yollardaki önemli farklılıklar hakkında bilgi (Avrupa klinik kılavuzları dahil).
- Erken erişim/şefkatli kullanım programlarının ayrıntıları.
- HTA, AEA ülkeleri, Avustralya, Kanada, Birleşik Krallık ve Amerika Birleşik Devletleri'nden rapor vermektedir.
Ayrıca, AB genel eczacılık mevzuatının (GPL) yakında yapılacak revizyonu kapsamında önerilen kısaltılmış pazarlama yetkilendirme zaman çizelgelerinin yanı sıra uygulama yasasında belirtilen sıkı son tarihlerin de altını çizdi.
Cencora'nın bir parçası olan Vintura'nın Ortağı Casper Paardekooper, gönderilmesi gereken veri miktarının artmasıyla ilgili endişelerini yineledi. Örneğin, tüm ülkeler için epidemiyolojik veriler, tüm ülkeler için klinik yollar ve diğer ülkelerden gelen STD raporlarının tümü endüstri için ek bir yük oluşturmaktadır. Paardekooper, epidemiyolojik verileri elde etmenin, her Avrupa ülkesinde yerel bir iştiraki olmayacak olan küçük şirketler için özellikle zor olacağını da sözlerine ekledi.
O'Donnell'in ilk uygulama yasasına ilişkin analizi, zaman kısıtlamalarının hem JCA sürecine hazırlık hem de dosya sunma zaman çizelgesi açısından endüstri için büyük bir zorluk olduğunu gösteriyor - PICO çerçevelerinin yayınlanmasından sadece 90 gün sonra.
O'Donnell, "Bu 90 günlük pencere, tüm sistem içinde muazzam bir zaman baskısı yaratıyor ve erken hazırlık ve zamanında eylem için aciliyeti vurguluyor" dedi. Üreticilerin, sonuçların sunulmadığı PICO'ları açıkça tanımlamaları ve ihmal edilmelerinin nedenlerini açıklamaları gerektiğinin altını çizdi.
Kalan beş uygulama yasası henüz yayınlanmadı ve Avrupa Komisyonu'nun en son uygulama güncellemesi, son iki yasanın 2024'ün dördüncü çeyreğine kadar beklendiğini gösteriyor. Grubert, bu gecikmelerin Ocak 2025'e kadar JCA'ya hazır olma konusundaki endişeleri artırdığını söyledi.
İdeal olarak, Paardekooper'a göre, komisyon, endüstri temsilcilerinin daha önce AB HTA ii'ninbaşarılı bir şekilde uygulanmasının ayrılmaz birparçası olduğunu belirttiği uygulama eylemlerini geliştirirken endüstriden daha fazla uzmanlık almalıdır.
Endüstri için zorluklar ve fırsatlar
Zirve paneli tartışması sırasında, Avrupa İlaç Endüstrileri ve Dernekleri Federasyonu (EFPIA) Pazar Erişimi Direktörü Mihai Rotaru, endüstri ve HTA kuruluşları arasındaki işbirliğinin şimdiye kadar çok sınırlı olduğunu söyledi. Rotaru, endüstri için endişeleri işaretlerken, uygulama eylemleriyle ilgili geri bildirim fırsatlarını memnuniyetle karşıladı. Bununla birlikte, paydaşların HTA Üye Devlet Koordinasyon Grubu'ndan (HTACG)gelen metodolojiler ve ayrıntılı prosedürler hakkında geri bildirim sağlamak için benzer bir yola sahip olup olmayacağını sorguladıiii.
Paardekooper'in işaret ettiği bazı olumlu yönler arasında, sağlık teknolojisi geliştiricisinin (HTD) JCA sürecine katılımının artması ve süreçteki uzmanlar ve paydaşlar için artan bir rol yer alıyor. "HTD'nin sürece dahil edilmesi, davet edilirse, kapsam belirleme sırasında bazı girdilerle sonuçlanabilir" dedi, ancak gerçek JCA sürecinde HTD'lerin yalnızca davetle katılımının hayal kırıklığı yarattığını da sözlerine ekledi.
O'Donnell, sürecin kapsamını şekillendirmede ve PICO'ları tasarlamada hasta ve üretici girdisi eksikliğinin endişeler yarattığını söylüyor. O'Donnell, "Süreç boyunca ürün ve kanıtlar hakkında anlamlı bir diyalog eksik, şu anda sadece birkaç dakikalık teknik açıklama planlanıyor" dedi.
Dış girdi potansiyeli, AB ortak STD'sini destekleyecek yeni bir sınır ötesi STD işbirliğinden kaynaklanmaktadır. SUSTAIN-HTA - HTA için Sürdürülebilir ve Yenilikçi Yöntemlerin Kullanımını Destekleyin - akademi, HTA ajansları ve endüstriiv genelinde 15 ortağın işbirliğidir. Avrupa STD'si için yenilikçi yöntemlerin kullanımını desteklemeyi amaçlamaktadır. Artık AB'nin bir parçası olmamasına rağmen, Birleşik Krallık Ulusal Sağlık ve Bakım Mükemmelliği Enstitüsü (NICE), mevcut STD uygulamalarının gözden geçirilmesinde öncü bir rol oynayacak ve gelecekteki araç ve yöntem inovasyonuiçin alanlara öncelik verecektir.
Paardekooper, "Ayakların yere basmaması, küresel veya Avrupa genel merkezi perspektifinden koordine edilmesi zor olan yerel HTA tartışmaları için de bir sorun teşkil ediyor" dedi. "Küçük ve orta ölçekli şirketlerin de daha küçük ekipleri var ve JCA süreciyle ilişkili önemli ek iş yükünü absorbe etmekte zorlanabilirler."
JCA'ya hazırlanma
Endüstrinin vurgusu, işlevler arası ekiplerini küresel düzeyde, bağlı kuruluşlar ve yerel paydaşlarla birlikte yeni işletim modellerine hazırlamak olmalıdır.
Altmann, bunun özellikle küçük ülkelerde, JCA tarafından değerlendirilecek ilk tedavi tıbbi ürünleri (ATMP'ler) ve onkoloji ilaçları ile yerel düzeyde eğitim gerektireceğini söyledi.
Altmann, endüstrinin bakış açısına göre, pazara erişim işlevlerinin klinik tasarımı erken aşamalardan itibaren yönlendirmesinin, başarılı bir HTA için gereken kanıtların geliştirilmesine yardımcı olacağına inanmaktadır.
Bu, faz III klinik araştırma tasarımı tamamlanmadan önce, faz II klinik verileri okunduktan sonra dahili hizalama elde etmek gibi en iyi uygulamaları benimsemenin önemini vurgulayan önceki noktasını yineler. Bu, şirketlerin işlevler arası sürece yeterince hazırlanmalarına ve JCA sürecindeki olası gecikmelerden veya aksiliklerden kaçınmalarına olanak tanıyabilir.
Ayrı bir analizde O'Donnell, planlanan EMA sunum tarihinden bir yıldan fazla bir süre önce JCA süreci için ana faaliyetlere başlamanın önemini vurguladı.
"Ancak, PICO tahmini ile ilgili olarak, bu yaklaşımın herkese uyan tek bir çözüm olmayabileceğini belirtmek önemlidir" dedi. "Birden fazla karşılaştırıcıya sahip endikasyonlar ve alt pazar payıyla ilgili ticari riskler için, hazırlık aşamasında PICO simülasyon çalışmaları gerekli olacaktır. Bu faaliyetler, bu tür karmaşık senaryolarda riski en aza indirmeye ve sonuçları en üst düzeye çıkarmaya yardımcı olur.
"Öte yandan, az sayıda karşılaştırıcı varsa veya genel erişim başarısı diğer faktörlere (örneğin, nadir bir hastalık müdahalesi için fiyatlandırma) daha fazla bağlıysa, tam bir PICO simülasyonu yürütmekten farklı bir yaklaşım veya kaynakların daha iyi kullanılması daha uygun olabilir."
İnovasyon üzerindeki etkisi
Ancak Grubert, endüstrinin JCA sürecini şekillendirmeye sınırlı katılımının iyimserliği azalttığını söyledi. Bu, JCA'nın Çin ve Asya-Pasifik gibi gelişmekte olan pazarlara kıyasla Avrupa'nın çekiciliğini artırıp artırmayacağı konusunda soruları gündeme getiriyor.
Altmann, endüstri belirsizlikten hoşlanmadığı için JCA sürecinin AB'de inovasyonu daha zor hale getireceğinden korkuyor. JCA etrafındaki karmaşıklığın ve ardından ulusal HTA fiyatlandırması ve geri ödeme sürecinin, birincil pazar olarak Amerika Birleşik Devletleri'ne odaklanmayı artırabileceğini belirtti.
Rotaru, EFPIA'nın bakış açısına göre, Avrupa merkezli ilaç üreticilerinin hala inovasyona ve bunları Avrupalı hastalara sağlamaya çok bağlı olduklarını söyledi. Ancak, genel olarak JCA ve HTAR ile ilgili endişeler var. Uyumlaştırma, özellikle kanıtların nasıl geliştirildiğine ilişkin olarak, bu sorunların çözülmesi durumunda ayrılmaz bir parçası olacağını söyledi.
"AB'nin JCA'yı daha çekici hale gelmek için bir fırsat olarak kullanabileceği tek açık yol, tek bir sesle konuşmalarıdır" dedi. Bilimsel tavsiye parçası ve klinik değerlendirme parçası ile, 27 üye devletten klinik kalkınma planlarını etkileyebilecek şekilde tek bir sesle konuşmak için gerçek bir çaba varsa, Avrupa'nın büyük bir etkisi olabileceğini de sözlerine ekledi.
Paardekooper, sürecin inovasyonu nasıl etkilediğini belirlemek için tüm gözlerin ilk başvurularda olacağını söyledi. "Kapsam belirlemede gerçekten net bir tek sesin geldiğini ve ayrıca JCA'nın yerel düzeyde güçlü bir şekilde benimsendiğini görürsek, bu kesinlikle Avrupa'yı daha çekici hale getirecektir" dedi. "Buna açıkça ihtiyaç var, çünkü önerilen AB GPL'nin uygulanması Avrupa'yı daha az hale getirme riskine sahip."
Bu makale, yazarın uzmanlığıyla desteklenen Cencora'nın yeteneklerini aktarmayı amaçlamaktadır. Ancak Cencora, makale belirli pazarlama beyanları içerebileceğinden ve yasal tavsiye niteliği taşımadığından, okuyucuları bu makaleyle birlikte verilen referansları ve burada bahsedilen konularla ilgili mevcut tüm bilgileri incelemeye ve bunlarla ilgili kararlar verirken kendi deneyim ve uzmanlıklarına güvenmeye şiddetle teşvik eder.
Cencora.com, web sitesinin İngilizce dışındaki dillerde okunmasına yardımcı olmak için otomatik çeviri hizmeti sunmaktadır. Bu çeviriler için doğru bir çeviri sağlamak için makul çabalar gösterilmiştir, ancak hiçbir otomatik çeviri mükemmel değildir ve insan çevirmenlerin yerini alması amaçlanmamıştır. Bu çeviriler, Cencora.com kullanıcılarına bir hizmet olarak sağlanmakta olup “olduğu gibi” sunulmaktadır. İngilizce'den başka bir dile yapılan bu çevirilerin doğruluğu, güvenilirliği veya hatasızlığı konusunda açık veya zımni hiçbir garanti verilmemektedir. Bazı içerikler (resimler, videolar, Flash vb.) çeviri yazılımının sınırlamaları nedeniyle doğru bir şekilde çevrilemeyebilir.
Bu içeriğin İngilizce'den başka bir dile çevrilmesinde ortaya çıkan tutarsızlıklar veya farklılıklar bağlayıcı değildir ve uyum, yaptırım veya başka herhangi bir amaç için yasal etkisi yoktur. Herhangi bir hata tespit ederseniz, lütfen bizimle iletişime geçin. Bu çevirilerde yer alan bilgilerin doğruluğuna ilişkin herhangi bir sorunuz olursa, lütfen sayfanın İngilizce sürümüne başvurun.