Anticipare i problemi, affrontare le sfide: Prossime tappe con la JCA
Nel corso di una recente tavola rotonda tenutasi in occasione del World Evidence, Pricing and Access Congress 2024 di Amsterdam, Herbert Altmann, Vice President, Pan European Market Access and Healthcare Consulting di Cencora, ha discusso con gli esperti di accesso al mercato dell'impatto che la JCA avrà sulle aziende, sulle procedure nazionali di HTA e, soprattutto, sull'accesso dei pazienti. Separatamente, anche Ruairi O'Donnell, nuovo responsabile HTA di Cencora per l'UE, ha parlato del processo JCA, delle sfide prevedibili e della mitigazione dei problemi probabili e potenziali.
Atti di esecuzione: Ritardi ed esiti
La bozza del primo dei sei atti di esecuzione definiti nel regolamento sulla valutazione delle tecnologie sanitarie (HTAR) è stata finalmente pubblicata. La bozza pubblicata della legge – Valutazione clinica congiunta per i medicamenti – è in gran parte in linea con le aspettative, con alcune sorprese. Durante la tavola rotonda, Neil Grubert, consulente indipendente per l'accesso al mercato globale, ha sottolineato il volume potenzialmente oneroso dei requisiti di dati.
Tra i requisiti che Grubert ha notato ci sono:
Grado di certezza dell'efficacia relativa e della sicurezza relativa per quanto riguarda i PICO (popolazione di pazienti, intervento, confronto ed esiti).
- Dati epidemiologici per gli Stati del SEE rilevanti, comprese "eventuali profonde differenze tra questi Stati".
- Per le condizioni mediche che comportano disabilità e/o la necessità di un caregiver familiare e per i trattamenti che comportano importanti cambiamenti nei sistemi sanitari, dettagli dell'impatto organizzativo e sociale della condizione e del suo trattamento.
- Informazioni su variazioni sostanziali nei percorsi clinici tra gli Stati del SEE (comprese le linee guida cliniche europee).
- Dettagli dei programmi di accesso anticipato/uso compassionevole.
- Segnalazioni HTA dagli Stati del SEE, dall'Australia, dal Canada, dal Regno Unito e dagli Stati Uniti.
Ha inoltre sottolineato le scadenze ravvicinate delineate all'interno dell'atto di attuazione che potrebbero diventare ancora più impegnative insieme alle tempistiche abbreviate per l'autorizzazione all'immissione in commercio proposte nell'ambito della prossima revisione della legislazione farmaceutica generale (GPL) dell'UE.
Casper Paardekooper, partner di Vintura, parte di Cencora, ha ribadito le preoccupazioni per l'aumento della quantità di dati che dovranno essere inviati. Ad esempio, i dati epidemiologici per tutti i paesi, i percorsi clinici per tutti i paesi e le segnalazioni HTA di altri paesi rappresentano un onere aggiuntivo per l'industria. Ottenere i dati epidemiologici sarà particolarmente difficile per le aziende più piccole che probabilmente non avranno una filiale locale in ogni paese europeo, ha aggiunto Paardekooper.
L'analisi di O'Donnell del primo atto di esecuzione mostra che i vincoli di tempo rappresentano un'enorme sfida per l'industria, sia in termini di preparazione per il processo JCA, sia in termini di tempistica di presentazione dei fascicoli, a soli 90 giorni dal rilascio dei quadri PICO.
"Questa finestra di 90 giorni crea un'immensa pressione temporale all'interno dell'intero sistema, sottolineando l'urgenza di una preparazione precoce e di un'azione tempestiva", ha affermato O'Donnell. Ha sottolineato che i produttori dovranno identificare chiaramente tutti i PICO per i quali non sono stati presentati i risultati e spiegare le ragioni della loro omissione.
I restanti cinque atti di esecuzione devono ancora essere pubblicati e l'ultimo aggiornamento sull'attuazione della Commissione europea indica che gli ultimi due atti sono attesi per il quarto trimestre del 2024. Grubert ha affermato che questi ritardi si aggiungono alle preoccupazioni di essere pronti per la JCA entro gennaio 2025.
Idealmente, secondo Paardekooper, la Commissione dovrebbe avvalersi di maggiori competenze da parte dell'industria nell'elaborazione degli atti di esecuzione, che i rappresentanti dell'industria hanno precedentemente osservato essere parte integrante del conseguimento di un'attuazione efficace dell'HTAIIdell'UE.
Sfide e opportunità per l'industria
Durante la tavola rotonda del vertice, Mihai Rotaru, direttore dell'accesso al mercato della Federazione europea delle industrie e delle associazioni farmaceutiche (EFPIA), ha affermato che la collaborazione tra l'industria e gli organismi HTA è stata, finora, molto limitata. Pur segnalando preoccupazioni per l'industria, Rotaru ha accolto con favore le opportunità di feedback sugli atti di attuazione. Tuttavia, ha messo in dubbio che i portatori di interessi dispongano di una via analoga per fornire un feedback sulle metodologie e sulle procedure dettagliate provenienti dal gruppo di coordinamento degli Stati membri in materia di valutazione delle tecnologie sanitarie (HTACG)iii.
Alcuni aspetti positivi sottolineati da Paardekooper includono un maggiore coinvolgimento dello sviluppatore di tecnologie sanitarie (HTD) nel processo JCA e un ruolo elevato per gli esperti e le parti interessate nel processo. "L'inclusione dell'HTD nel processo potrebbe comportare qualche input durante l'ambito di applicazione, se invitato", ha detto, tuttavia ha aggiunto che il coinvolgimento solo su invito degli HTD durante l'effettivo processo JCA è deludente.
Da parte sua, O'Donnell afferma che la mancanza di input da parte dei pazienti e dei produttori nel definire l'ambito del processo e nella progettazione dei PICO presenta preoccupazioni. "Manca un dialogo significativo sul prodotto e sulle prove durante il processo, con solo pochi momenti di chiarimento tecnico attualmente pianificati", ha detto O'Donnell.
Il potenziale di contributo esterno deriva da una nuova collaborazione transfrontaliera in materia di valutazione delle tecnologie sanitarie che sosterrà l'HTA congiunta dell'UE. SUSTAIN-HTA (Support the Utilisation of Sustainable and Tilored INnovative methods for HTA) è una collaborazione di 15 partner tra il mondo accademico, le agenzie HTA e l'industriaiv. Mira a sostenere l'uso di metodi innovativi per l'HTA europea. Nonostante non faccia più parte dell'UE, il National Institute for Health and Care Excellence (NICE) del Regno Unito svolgerà un ruolo guida nella revisione delle pratiche HTA esistenti e darà priorità alle aree per la futura innovazionedi strumenti e metodi v.
"La mancanza di piedi per terra rappresenta anche un problema per le discussioni HTA locali, che sono difficili da coordinare dal punto di vista della sede centrale globale o europea", ha affermato Paardekooper. "Le piccole e medie imprese hanno anche team più piccoli e possono avere difficoltà ad assorbire il significativo carico di lavoro aggiuntivo associato al processo JCA".
Preparazione per il JCA
L'enfasi per l'industria deve essere quella di preparare i propri team interfunzionali per nuovi modelli operativi a livello globale e con le affiliate e gli stakeholder locali.
Ciò richiederà un'istruzione a livello locale, in particolare nei paesi più piccoli, con prodotti medicinali per terapie avanzate (ATMP) e farmaci oncologici, che saranno i primi ad essere valutati dalla JCA, ha detto Altmann.
Altmann ritiene che, dal punto di vista del settore, il fatto che le funzioni di accesso al mercato guidino la progettazione clinica fin dalle prime fasi contribuirà a sviluppare le evidenze necessarie per un'HTA di successo.
Ciò ribadisce il suo punto precedente sottolineando l'importanza di adottare le migliori pratiche, come ottenere l'allineamento interno dopo la lettura dei dati clinici di fase II, prima che la progettazione dello studio clinico di fase III sia terminata. Ciò potrebbe consentire alle aziende di prepararsi adeguatamente per il processo interfunzionale ed evitare potenziali ritardi o battute d'arresto nel processo JCA.
In un'analisi separata, O'Donnell ha sottolineato l'importanza di avviare le principali attività per il processo JCA oltre un anno prima della data prevista per la presentazione all'EMA.
"Tuttavia, per quanto riguarda la previsione PICO, è importante notare che questo approccio potrebbe non essere una soluzione valida per tutti", ha affermato. "Per le indicazioni con più comparatori e rischi commerciali legati alla quota di mercato a valle, saranno necessari esercizi di simulazione PICO durante la fase di preparazione. Queste attività aiutano a ridurre al minimo i rischi e a massimizzare i risultati in scenari così complessi.
"D'altra parte, se ci sono pochi comparatori, o se il successo complessivo dell'accesso dipende maggiormente da altri fattori (ad esempio il prezzo per un intervento per una malattia rara), un approccio diverso o un migliore utilizzo delle risorse possono essere più appropriati rispetto alla conduzione di una simulazione PICO completa".
Impatto sull'innovazione
Tuttavia, il limitato coinvolgimento dell'industria nel plasmare il processo JCA ha smorzato l'ottimismo, ha detto Grubert. Ciò solleva interrogativi sul fatto che la JCA migliorerà l'attrattiva dell'Europa rispetto ai mercati emergenti come la Cina e l'Asia-Pacifico.
Da parte sua, Altmann teme che il processo JCA renderà più difficile l'innovazione nell'UE, poiché l'industria non ama l'incertezza. Ha osservato che la complessità che circonda la JCA, seguita dalla determinazione dei prezzi e dal processo di rimborso HTA nazionale, potrebbe aumentare l'attenzione sugli Stati Uniti come mercato primario.
Dal punto di vista dell'EFPIA, i produttori farmaceutici con sede in Europa sono ancora molto impegnati nell'innovazione e nel fornirli ai pazienti europei, ha affermato Rotaru. Tuttavia, ci sono preoccupazioni per la JCA e l'HTAR in generale. L'armonizzazione, in particolare per quanto riguarda il modo in cui le prove vengono sviluppate, sarà fondamentale se questi problemi devono essere risolti, ha detto.
"L'unico modo chiaro in cui l'UE può utilizzare il JCA come un'opportunità per diventare più attraente è se parla con una sola voce", ha affermato. Con la consulenza scientifica e la valutazione clinica, se c'è uno sforzo reale da parte dei 27 Stati membri per parlare con una sola voce in un modo che potrebbe avere un impatto sui piani di sviluppo clinico, l'Europa potrebbe avere un impatto enorme, ha aggiunto.
Tutti gli occhi saranno puntati sulle prime proposte per determinare in che modo il processo influenzerà l'innovazione, ha detto Paardekooper. "Se davvero vedremo emergere una chiara voce univoca nell'ambito di applicazione e anche una forte adozione della JCA a livello locale, ciò renderà sicuramente l'Europa più attraente", ha affermato. "Questo è chiaramente necessario, perché l'implementazione della proposta di GPL dell'UE rischia di rendere l'Europa meno tale".
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