Articol
JCA a dezlănțuit: Concluzii esențiale și perspective din rapoartele timpurii
-
Ruairi O'Donnell, PhD
Ruairi O'Donnell, Head of Market Access Europe și Head HTA la Cencora, explorează concluziile timpurii din primele rapoarte de evaluare clinică comună și ce ar putea însemna acestea pentru așteptările în materie de dovezi, evaluarea bolilor rare și accesul pacienților în întreaga Europă.
Odată cu publicarea primelor rapoarte de evaluare clinică comună (JCA), începe să apară o imagine a procesului și a implicațiilor viitoare. Producătorii obțin o perspectivă asupra modului în care sunt aplicate metodele și a provocărilor pe care acestea le prezintă.
Următorul domeniu de interes va fi modul în care rezultatele influențează deciziile la nivel de țară și modul în care acestea ating obiectivul general de îmbunătățire a accesului pacienților pe fiecare piață din Uniunea Europeană.
Într-o discuție de grup ISPOR – Înțelegerea primelor JCA: Concluzii practice pentru principalele părți interesate – a avut loc pe 23 iunie 2026, principalii colaboratori din industrie, autoritățile de evaluare a tehnologiilor medicale (HTA), grupurile de susținere a pacienților, precum și un respectat analist de acces la piață s-au reunit pentru a discuta primele rapoarte și care sunt implicațiile pentru industrie, inovare și accesul pacienților.
Următorul domeniu de interes va fi modul în care rezultatele influențează deciziile la nivel de țară și modul în care acestea ating obiectivul general de îmbunătățire a accesului pacienților pe fiecare piață din Uniunea Europeană.
Într-o discuție de grup ISPOR – Înțelegerea primelor JCA: Concluzii practice pentru principalele părți interesate – a avut loc pe 23 iunie 2026, principalii colaboratori din industrie, autoritățile de evaluare a tehnologiilor medicale (HTA), grupurile de susținere a pacienților, precum și un respectat analist de acces la piață s-au reunit pentru a discuta primele rapoarte și care sunt implicațiile pentru industrie, inovare și accesul pacienților.
Întrebări și preocupări din rapoartele timpurii
Până la jumătatea lunii iulie 2026, Comisia Europeană a publicat trei rapoarte JCA: unul cu constatări critice legate de tovorafenib (Ojemda®) și două întreruperi. Pentru părțile interesate din industrie, rapoartele timpurii ridică întrebări cu privire la flexibilitatea necesară pentru a evalua în mod adecvat produsele pentru boli rare în cazul în care, în unele cazuri, standardul de aur al studiilor clinice controlate randomizate (RCT) nu este fezabil sau etic.
În timpul discuției, James Ryan, Director, Global HTA Policy, HTA and Modelling Science la AstraZeneca, și-a exprimat îngrijorarea cu privire la ceea ce ar fi fezabil în termeni de dovezi în contextul unei boli rare și factorii decizionali din lumea reală care o înconjoară. Cu toate acestea, Anja Schiel, PhD, consilier senior, Agenția Norvegiană pentru Produse Medicale, nu a fost de acord, menționând că evaluatorii JCA iau în considerare comparații indirecte de tratament și nu își concentrează recenziile pe studiile clinice controlate randomizate (RCT).
"Când facem o HTA, fie evaluăm beneficiul adăugat, fie ne concentrăm pe rentabilitate, apoi modelăm și creăm scenarii și suntem foarte deschiși la tot felul de alte construcții de dovezi care ne vor ajuta să înțelegem incertitudinea din jurul metodologiei în sine", a spus ea. Cu toate acestea, ea a adăugat că producătorii trebuie să se întrebe cum poate fi proiectat studiul lor cu un singur braț pentru a se potrivi cu datele din lumea reală, nu invers. "Multe HTA cer dovezi din lumea reală. Fă-l convingător. Uneori trebuie să-ți generezi propriul tău. Puteți folosi diferite criterii de excludere a incluziunii, puteți căuta o populație diferită."
Rapoartele timpurii ridică, de asemenea, întrebări cu privire la contribuția pacienților. Antonella Cardone, CEO al Cancer Patients Europe, o asociație paneuropeană a pacienților cu cancer, a remarcat că, deși pacienții și profesioniștii din domeniul sănătății au fost consultați în conformitate cu procesul și îndrumările JCA, nu este clar cum a afectat acest feedback deciziile din raport.
"Ceea ce este documentat este că pacientul a cerut evaluarea calității vieții privind siguranța pe termen lung, comparatorii din lumea reală, întreruperea și reducerea și echitatea accesului", a spus ea. "Dar acele criterii au fost considerate inaccesibile. Deci, care este scopul implicării experților dacă ceea ce recomandă ei nu poate fi luat în considerare?"
Ea a adăugat că există mai multe probleme în ceea ce privește implicarea semnificativă a experților în proces, inclusiv modul în care sunt selectați experții, dacă un singur individ sau grup de pacienți este suficient pentru a reprezenta o întreagă comunitate de pacienți, modul în care contribuția lor a influențat definirea PICO-urilor (Population Intervention Comparator Outcome), numărul de PICO-uri identificate, și concluziile finale ale raportului.
"Am auzit de la grupul de coordonare că vor căuta modalități de a rezolva aceste probleme și de a fi mai transparenți", a spus ea.
În timpul discuției, James Ryan, Director, Global HTA Policy, HTA and Modelling Science la AstraZeneca, și-a exprimat îngrijorarea cu privire la ceea ce ar fi fezabil în termeni de dovezi în contextul unei boli rare și factorii decizionali din lumea reală care o înconjoară. Cu toate acestea, Anja Schiel, PhD, consilier senior, Agenția Norvegiană pentru Produse Medicale, nu a fost de acord, menționând că evaluatorii JCA iau în considerare comparații indirecte de tratament și nu își concentrează recenziile pe studiile clinice controlate randomizate (RCT).
"Când facem o HTA, fie evaluăm beneficiul adăugat, fie ne concentrăm pe rentabilitate, apoi modelăm și creăm scenarii și suntem foarte deschiși la tot felul de alte construcții de dovezi care ne vor ajuta să înțelegem incertitudinea din jurul metodologiei în sine", a spus ea. Cu toate acestea, ea a adăugat că producătorii trebuie să se întrebe cum poate fi proiectat studiul lor cu un singur braț pentru a se potrivi cu datele din lumea reală, nu invers. "Multe HTA cer dovezi din lumea reală. Fă-l convingător. Uneori trebuie să-ți generezi propriul tău. Puteți folosi diferite criterii de excludere a incluziunii, puteți căuta o populație diferită."
Rapoartele timpurii ridică, de asemenea, întrebări cu privire la contribuția pacienților. Antonella Cardone, CEO al Cancer Patients Europe, o asociație paneuropeană a pacienților cu cancer, a remarcat că, deși pacienții și profesioniștii din domeniul sănătății au fost consultați în conformitate cu procesul și îndrumările JCA, nu este clar cum a afectat acest feedback deciziile din raport.
"Ceea ce este documentat este că pacientul a cerut evaluarea calității vieții privind siguranța pe termen lung, comparatorii din lumea reală, întreruperea și reducerea și echitatea accesului", a spus ea. "Dar acele criterii au fost considerate inaccesibile. Deci, care este scopul implicării experților dacă ceea ce recomandă ei nu poate fi luat în considerare?"
Ea a adăugat că există mai multe probleme în ceea ce privește implicarea semnificativă a experților în proces, inclusiv modul în care sunt selectați experții, dacă un singur individ sau grup de pacienți este suficient pentru a reprezenta o întreagă comunitate de pacienți, modul în care contribuția lor a influențat definirea PICO-urilor (Population Intervention Comparator Outcome), numărul de PICO-uri identificate, și concluziile finale ale raportului.
"Am auzit de la grupul de coordonare că vor căuta modalități de a rezolva aceste probleme și de a fi mai transparenți", a spus ea.
Răspunsul la PICO
În propria sa evaluare a dovezilor, Ipsen – destinatarul primului raport JCA – a semnalat limitările inerente analizei lor de comparație indirectă ajustată, menționând că încercau să răspundă la PICO. Cu toate acestea, niciunul dintre comentariile companiei cu privire la propriile dovezi nu a fost inclus în raport; doar critica evaluatorului.
După cum s-a evidențiat, există o lipsă de dovezi disponibile cu privire la standardele foarte variate de îngrijire în contextul bolii particulare, gliomul pediatric de grad scăzut. În timp ce JCA pune obligația producătorilor să-și extindă analiza, fără dovezile necesare pentru a efectua analiza sau pentru a efectua un braț de comparație, credibilitatea procesului este pusă sub semnul întrebării, ceea ce îi lasă pe acești producători în pericol de critici în raportul JCA.
Ryan a remarcat că JCA ulterioare, care se bazează pe RCT-uri mari, vor avea dosare mai mari și vor avea rapoarte JCA mult mai mari, cu mult mai multe rezultate disponibile, inclusiv o mulțime de comparatori și, potențial, multe subpopulații. "Când vom avea dosare de mii de pagini, vom primi rapoarte JCA foarte mari și întrebarea va fi: cum se descurcă oamenii cu asta și le folosesc într-un mod care în cele din urmă se concentrează pe părțile cheie pe care trebuie să se concentreze factorul de decizie?"
După cum s-a evidențiat, există o lipsă de dovezi disponibile cu privire la standardele foarte variate de îngrijire în contextul bolii particulare, gliomul pediatric de grad scăzut. În timp ce JCA pune obligația producătorilor să-și extindă analiza, fără dovezile necesare pentru a efectua analiza sau pentru a efectua un braț de comparație, credibilitatea procesului este pusă sub semnul întrebării, ceea ce îi lasă pe acești producători în pericol de critici în raportul JCA.
Ryan a remarcat că JCA ulterioare, care se bazează pe RCT-uri mari, vor avea dosare mai mari și vor avea rapoarte JCA mult mai mari, cu mult mai multe rezultate disponibile, inclusiv o mulțime de comparatori și, potențial, multe subpopulații. "Când vom avea dosare de mii de pagini, vom primi rapoarte JCA foarte mari și întrebarea va fi: cum se descurcă oamenii cu asta și le folosesc într-un mod care în cele din urmă se concentrează pe părțile cheie pe care trebuie să se concentreze factorul de decizie?"
Ce urmează la nivel de țară?
Pentru întreruperi și pentru orice JCA cu constatări negative, întrebarea cu privire la ce se întâmplă cu aceste produse la nivel de țară devine pertinentă. Produsele sunt blocate la nivel de țară? Dacă nu, acest lucru subminează integritatea JCA? Și care sunt implicațiile pentru viitoarele JCA și accesul la produse inovatoare într-un moment în care piața europeană este văzută negativ, mai ales în lumina îngrijorărilor cu privire la impactul politicilor și tarifelornațiunii cele mai favorizate (MFN).
Controlul industriei se va intensifica pe măsură ce procesul JCA progresează și pe măsură ce produsele din acest proces încep să-și facă loc în procesul de evaluare și stabilire a prețurilor țării. "Țările își pregătesc și își adaptează modelele, dar nu știm cum va afecta raportul JCA deciziile HTA din statele membre", a spus Cardone.
În timp ce Schiel spune că autoritățile HTA s-au angajat să reutilizeze cât mai mult posibil din JCA, depinde de tipul de evaluare pe care fiecare stat membru dorește să o facă și dacă raportul este relevant. "Dacă raportul nu conține nimic relevant pentru cadrul factorului meu de decizie, atunci există puține lucruri pe care le pot refolosi."
Ea a adăugat că multe țări au criterii de evaluare diferite, inclusiv căi alternative, proceduri simplificate și alte abordări, iar în boli foarte rare, Agenția Norvegiană pentru Produse Medicale nu face deloc analize ale costurilor și că factorii de decizie înțeleg că adesea se confruntă cu incertitudinea.
"Companiile pot trimite ceva care nu este identic cu JCA și probabil o vor face, deoarece vor citi JCA și își vor da seama că nu au abordat PICO-urile relevante", a spus ea. "Nu ieșim în mod activ să citim JCA și să facem evaluări HTA, deoarece ne bazăm pe ceea ce ne este trimis."
JCA are, de asemenea, potențialul de a influența piețele HTA din afara Europei, care vor analiza cum pot aduce ceva similar în procesele lor, au remarcat paneliștii.
"Limitările preluării unui raport JCA și aplicării sale în sistemele de asistență medicală și HTA care funcționează pe principii și standarde diferite de îngrijire pot fi puse la îndoială", a declarat Neil Grubert, specialist independent în accesul la piața farmaceutică. "Acestea fiind spuse, sunt sigur că va exista un interes enorm pentru că este nou, reprezintă o perspectivă multi-țară și este în limba engleză. Știu din discuțiile de grup că NICE (Institutul Național pentru Sănătate și Excelență în Îngrijire din Marea Britanie) va studia cu interes acele prime rapoarte JCA, dar rămâne de văzut în ce măsură influențează acest lucru munca lor."
Controlul industriei se va intensifica pe măsură ce procesul JCA progresează și pe măsură ce produsele din acest proces încep să-și facă loc în procesul de evaluare și stabilire a prețurilor țării. "Țările își pregătesc și își adaptează modelele, dar nu știm cum va afecta raportul JCA deciziile HTA din statele membre", a spus Cardone.
În timp ce Schiel spune că autoritățile HTA s-au angajat să reutilizeze cât mai mult posibil din JCA, depinde de tipul de evaluare pe care fiecare stat membru dorește să o facă și dacă raportul este relevant. "Dacă raportul nu conține nimic relevant pentru cadrul factorului meu de decizie, atunci există puține lucruri pe care le pot refolosi."
Ea a adăugat că multe țări au criterii de evaluare diferite, inclusiv căi alternative, proceduri simplificate și alte abordări, iar în boli foarte rare, Agenția Norvegiană pentru Produse Medicale nu face deloc analize ale costurilor și că factorii de decizie înțeleg că adesea se confruntă cu incertitudinea.
"Companiile pot trimite ceva care nu este identic cu JCA și probabil o vor face, deoarece vor citi JCA și își vor da seama că nu au abordat PICO-urile relevante", a spus ea. "Nu ieșim în mod activ să citim JCA și să facem evaluări HTA, deoarece ne bazăm pe ceea ce ne este trimis."
JCA are, de asemenea, potențialul de a influența piețele HTA din afara Europei, care vor analiza cum pot aduce ceva similar în procesele lor, au remarcat paneliștii.
"Limitările preluării unui raport JCA și aplicării sale în sistemele de asistență medicală și HTA care funcționează pe principii și standarde diferite de îngrijire pot fi puse la îndoială", a declarat Neil Grubert, specialist independent în accesul la piața farmaceutică. "Acestea fiind spuse, sunt sigur că va exista un interes enorm pentru că este nou, reprezintă o perspectivă multi-țară și este în limba engleză. Știu din discuțiile de grup că NICE (Institutul Național pentru Sănătate și Excelență în Îngrijire din Marea Britanie) va studia cu interes acele prime rapoarte JCA, dar rămâne de văzut în ce măsură influențează acest lucru munca lor."
Impactul JCA în viitor
În 2028, medicamentele orfane vor face obiectul JCA obligatoriu, despre care unii observatori au remarcat că va ridica întrebări suplimentare cu privire la proces și dacă metodele sale sprijină luarea deciziilor pentru medicamente care ar putea să nu se potrivească modelelor tradiționale de date cu dovezi clinice.
"Când a intrat în vigoare noul regulament privind ETM, am sperat că va lua o parte din povara evaluării HTA în țări și va accelera accesul la tratament. Dar se va întâmpla acest lucru? Nimeni nu poate spune", a spus Cardone.
Ryan a spus că speră că rapoartele sau utilizarea dosarului de reglementare vor oferi un context la nivel local, adăugând că, dacă factorii de decizie depind exclusiv de raportul JCA sau, mai îngrijorător, de raportul de rezumat, acest lucru ar putea reprezenta un risc pentru modul în care se ajung la deciziile HTA în Europa.
"Când a intrat în vigoare noul regulament privind ETM, am sperat că va lua o parte din povara evaluării HTA în țări și va accelera accesul la tratament. Dar se va întâmpla acest lucru? Nimeni nu poate spune", a spus Cardone.
Ryan a spus că speră că rapoartele sau utilizarea dosarului de reglementare vor oferi un context la nivel local, adăugând că, dacă factorii de decizie depind exclusiv de raportul JCA sau, mai îngrijorător, de raportul de rezumat, acest lucru ar putea reprezenta un risc pentru modul în care se ajung la deciziile HTA în Europa.
"Lucrul interesant de observat în viitor va fi ce rol joacă evaluatorul și co-evaluatorul și în ce măsură pot influența rezultatele, chiar dacă acest lucru este neintenționat", a spus Grubert, adăugând că se așteaptă ca, în timp, să existe o convergență metodologică în abordarea pe care diferite agenții o aduc în munca lor asupra JCA ca evaluatori și co-evaluatori.
"Sunt sigur că toată lumea va studia nu doar acest prim, ci și pe ceilalți care urmează și va vedea ce caracteristici comune există și, într-adevăr, ce probleme pot apărea pe care trebuie să le abordăm", a adăugat el. "Și acest lucru poate vorbi și despre procesul de revizuire care ar trebui să înceapă în câteva luni, în vederea prezentării unui raport în ianuarie 2028 către Comisie în ceea ce privește ce adaptări ar putea fi necesare.
Obiectivul general al Comisiei Europene și al statelor membre este de a promova disponibilitatea, accesibilitatea și accesibilitatea pe scară largă a noilor medicamente, iar JCA joacă un rol în acest obiectiv. Cu toate acestea, unele dintre elementele de bază ale HTA se află dincolo de domeniul de aplicare al JCA, a remarcat Grubert, la care există incertitudini geopolitice care afectează lansarea de medicamente în Europa.
"JCA este doar un element în această imagine mai largă, dar dacă merge conform planului, ar trebui să ducă la o convergență în ceea ce privește abordările HTA, ceea ce sperăm că va duce la un acces mai rapid și mai uniform și la reducerea disparităților în standardul de îngrijire", a spus el.
"Sunt sigur că toată lumea va studia nu doar acest prim, ci și pe ceilalți care urmează și va vedea ce caracteristici comune există și, într-adevăr, ce probleme pot apărea pe care trebuie să le abordăm", a adăugat el. "Și acest lucru poate vorbi și despre procesul de revizuire care ar trebui să înceapă în câteva luni, în vederea prezentării unui raport în ianuarie 2028 către Comisie în ceea ce privește ce adaptări ar putea fi necesare.
Obiectivul general al Comisiei Europene și al statelor membre este de a promova disponibilitatea, accesibilitatea și accesibilitatea pe scară largă a noilor medicamente, iar JCA joacă un rol în acest obiectiv. Cu toate acestea, unele dintre elementele de bază ale HTA se află dincolo de domeniul de aplicare al JCA, a remarcat Grubert, la care există incertitudini geopolitice care afectează lansarea de medicamente în Europa.
"JCA este doar un element în această imagine mai largă, dar dacă merge conform planului, ar trebui să ducă la o convergență în ceea ce privește abordările HTA, ceea ce sperăm că va duce la un acces mai rapid și mai uniform și la reducerea disparităților în standardul de îngrijire", a spus el.
Despre autor:
Ruairi O'Donnell este vicepreședinte, Market Access Europe și EU HTA Lead la Cencora. Un veteran de 20 de ani în sectorul accesului la piața globală și al serviciilor de consultanță HEOR, Ruairi a deținut numeroase poziții de conducere în organizații globale de consultanță de top, cu o experiență solidă în strategia de valoare, dezvoltarea dovezilor și căile de acces la piață.
Precizare:
Informațiile furnizate în acest articol nu constituie consultanță juridică. Cencora, Inc. încurajează insistent cititorii să revizuiască informațiile disponibile legate de subiectele discutate și să se bazeze pe propria experiență și expertiză în luarea deciziilor legate de acestea.
