Artikkel
Å utnytte potensialet til nordiske virkelighetsdata for PICO-vurderinger i europeisk HTA
Med kompleksiteten til PICO-er som spiller en stor rolle i JCA-prosessen, bør nytten av å bruke RWD, spesielt fra de rike registerdataene i Norden, for å informere PICO-er utforskes.
Det økte fokuset på PICOer
Fra og med 2025 har EU beveget seg mot et sentralisert rammeverk for medisinsk teknologivurdering (HTA) gjennom Joint Clinical Assessment (JCA)-prosessen, som opererer sammen med de regulatoriske prosedyrene, som tar sikte på å akselerere og standardisere tilgangen til legemidler og medisinsk utstyr på tvers av medlemslandene. De første kategoriene som passerer gjennom JCA er onkologiske produkter og avanserte terapilegemidler (ATMP). Til dags dato blir flere bidrag for tiden evaluert innenfor den nye prosessen.
Det tiltenkte resultatet av JCA er å etablere den relative effektiviteten og sikkerheten til en ny helseteknologi sammenlignet med nye eller eksisterende teknologier. Dette starter med en PICO-scoping-prosess (Population, Intervention, Comparator, Outcome) for å informere om hvilke forskningsspørsmål som må tas opp i innsendingspakken og følgelig bestemme dataene som vil bli etterspurt.
Det tiltenkte resultatet av JCA er å etablere den relative effektiviteten og sikkerheten til en ny helseteknologi sammenlignet med nye eller eksisterende teknologier. Dette starter med en PICO-scoping-prosess (Population, Intervention, Comparator, Outcome) for å informere om hvilke forskningsspørsmål som må tas opp i innsendingspakken og følgelig bestemme dataene som vil bli etterspurt.
De endelige PICO-ene vil bli utviklet basert på medlemslandenes innspill for å sikre at forskningsspørsmålene gjenspeiler nasjonal politikk. Det er verdt å merke seg at det verken er en dialog mellom produsenter og regulatorer eller noen vurdering av tilgjengelig dokumentasjon i PICO-omfangsfasen. Dette understreker viktigheten av proaktiv bevisgenerering for å matche endelige PICO-er, der virkelighetsdata (RWD) kan spille en viktig rolle.
Nordiske helseregistre skal utforske PICOer
Muligheten for å utforske PICOer ved hjelp av RWD kan være et kraftig verktøy. De innsamlede dataene kan hjelpe produsenter med å forutse regulatoriske krav og strømlinjeforme bevispakken, som er grunnleggende for suksessen til en innsending i sammenheng med JCA.
De nordiske landene er kjent for sine omfattende, høykvalitets og langsiktige helseregistre, som ofte strekker seg over flere tiår. Disse registrene har potensial til å fungere som sentrale kilder til RWD, og støtter PICO-vurderinger for både legemidler og medisinsk utstyr. Det er viktig å merke seg at det personlige identifikasjonsnummeret som brukes i Norden muliggjør sømløs integrasjon av data på tvers av flere kilder og muliggjør analyser på individnivå, med flere variabler.
De nordiske landene er kjent for sine omfattende, høykvalitets og langsiktige helseregistre, som ofte strekker seg over flere tiår. Disse registrene har potensial til å fungere som sentrale kilder til RWD, og støtter PICO-vurderinger for både legemidler og medisinsk utstyr. Det er viktig å merke seg at det personlige identifikasjonsnummeret som brukes i Norden muliggjør sømløs integrasjon av data på tvers av flere kilder og muliggjør analyser på individnivå, med flere variabler.
Hvordan kan RWD støtte hver PICO-dimensjon?
RWD har potensial til å informere alle PICO-dimensjoner på ulike måter. I tillegg til detaljert epidemiologi, kan en forståelse av klinisk behandling (f.eks. pasientreise, legemiddelbruksmønstre, komplikasjoner og komorbiditeter) gi innsikt i både relevant (P)opulasjon og (C)omparator. Hvis du får tilgang til RWD i tide til å handle på resultatet, kan de innsamlede dataene veilede behovet for og utformingen av fremtidige studier innenfor det planlagte studieprogrammet eller tilleggsstudier angående for eksempel relevante endepunkter (dvs. (O)utcome). For (I)ntervention-dimensjonen kan RWD videre brukes til aktiviteter etter lansering (f.eks. evidensstudier [RWE] fra den virkelige verden om virkningen av å implementere behandlingen i kliniske rutiner og oppfølgingsstudier på effekt/sikkerhet forespurt av regulatoriske og/eller refusjonsorganer). Det er viktig at rettidig planlegging for bruk av RWD under utviklingsprosessen er nøkkelen, spesielt gitt den potensielle forsinkelsen for tilgang til data avhengig av omfang og omfang.
Hvor nyttig er nordisk RWD for å støtte en generell PICO-vurdering?
De nordiske helsedataregistrene er anerkjent for sine unike muligheter til å utføre registerbasert forskning, men hvor anvendelig vil en RWE-studie basert på Norden være for å forutsi PICOer for JCA? Vel, det er flere aspekter som underbygger at en nordisk studie faktisk kan være hensiktsmessig for å forbedre bevispakkene for å samsvare med sentrale regulatoriske forventninger:
- Omfattende dekning: Sykdomsspesifikke kvalitetsregistre, spesielt i Sverige, støtter et bredt spekter av terapeutiske områder – fra onkologi og ortopedi til psykiatri og endokrinologi.
- Koblingsmuligheter: Bruken av personnummer gjør det mulig å koble sammen på tvers av registre, noe som øker datadybden og påliteligheten.
- Generaliserbarhet: Selv om dataene er forankret i den nordiske konteksten, er de tilstrekkelig robuste til å støtte bredere europeiske befolkningsstudier. De nasjonale registrene og mange felles registre på tvers av de nordiske landene dekker en svært stor totalbefolkning (den totale nordiske befolkningen utgjør nesten 30 000 000 mennesker).
- Effektivitet: Med oppsett av datakilder og en RWD-protokoll kan PICO-er oppdateres kontinuerlig med minimal innsats, noe som sikrer kontinuerlig tilpasning til gjeldende bevis.
- Det store volumet og granulariteten til sykdomsspesifikke kvalitetsregistre (spesielt i Sverige) gir detaljerte data som kan forbedre HTA-evalueringer betydelig, spesielt for medisinsk utstyr der bruksmønstre og utfall varierer mye.
En studie for å utforske tilgjengeligheten og kapasiteten til nordiske helseregistre
En gjennomgang av tilgjengelige registre på tvers av de fem nordiske landene for å vurdere deres anvendelighet for å informere hver PICO-dimensjon ble utført for to hypotetiske produkter: et onkologisk legemiddel (Cenpicomab) og et hofteproteseapparat (Cenpicohip). En PICO-prediksjonsøvelse basert på det hypotetiske Cenpicomab hadde blitt utført tidligere og presentert på ISPOR i 2024, mens Cenpicohip ble definert for denne studien.
Generelle funn
Alle vurderte registre ble kategorisert etter terapeutisk område (alternativt alle diagnoser/ingen diagnose/annet) (figur 1).
Figur 1. Nordiske helseregistre etter terapeutisk område
Figur 1. Nordiske helseregistre etter terapeutisk område
Figur 2. Nordiske helsedataregistre etter land
Figur 2. Nordiske helsedataregistre etter land
Antall registre per vurdert spesialitet ble aggregert etter land. Danmark og Sverige hadde høyest representasjon på tvers av alle terapiområder (figur 2). Spesielt hadde Sverige registre som dekket alle vurderte terapiområder. Deretter kan en flerlags RWD-studie sannsynligvis støttes av svenske registre for de fleste tilstander.
Deretter ble relevante registre evaluert for deres evne til å støtte populasjonskarakterisering, intervensjonssporing, komparatoridentifikasjon og utfallsmåling for de to hypotetiske terapiene.
Kilder til registerdata til støtte for en PICO-vurdering for både de fiktive onkologiske og medisinske produktene ble identifisert i hvert av de nordiske landene. Det var syv relevante registre for onkologipreparatet (Cenpicomab), hvorav fire var tilgjengelige i alle de nordiske landene og ett sykdomsspesifikt kvalitetsregister tilgjengelig i tre land.
For medisinsk utstyr (Cenpicohip) var det fire relevante registre, hvorav ett var tilgjengelig i alle land og to var kvalitetsregistre spesifikt for det terapeutiske området tilgjengelig i tre land.
Deretter ble relevante registre evaluert for deres evne til å støtte populasjonskarakterisering, intervensjonssporing, komparatoridentifikasjon og utfallsmåling for de to hypotetiske terapiene.
Kilder til registerdata til støtte for en PICO-vurdering for både de fiktive onkologiske og medisinske produktene ble identifisert i hvert av de nordiske landene. Det var syv relevante registre for onkologipreparatet (Cenpicomab), hvorav fire var tilgjengelige i alle de nordiske landene og ett sykdomsspesifikt kvalitetsregister tilgjengelig i tre land.
For medisinsk utstyr (Cenpicohip) var det fire relevante registre, hvorav ett var tilgjengelig i alle land og to var kvalitetsregistre spesifikt for det terapeutiske området tilgjengelig i tre land.
Figur 2. Nordiske helsedataregistre etter land
Nytte for respektive PICO-dimensjoner
(P)opulasjon
For å utforske målgruppen ble det funnet registre som Nasjonalt pasientregister (NPR), Legemiddelregisteret (PDR) og ulike kliniske registre (CR). For Cenpicomab kan flere kilder som kreftregistre (CaR), lungekreft CR og palliativ omsorg CR gi sykdomsspesifikk innsikt. For Cenpicohip var hofteproteser CR og medisinske implantatregistre viktige kilder.
(I)ntervention
Aktiviteter etter lansering kan informeres av NPR, CR-er og PDR-er. For det onkologiske legemidlet var lungekreft CR spesielt relevante, mens de høyverdige hofteprotese- og implantatregistrene var relevante for hofteproteseenheten.
(C)omparator
For å identifisere passende komparatorer, gir de samme registrene som gjelder for en populasjon legemiddelbruksdata og klinisk behandling.
(O)utcome
En vurdering av relevante resultater vil kreve at registrene rapporterer relevante data. For Cenpicomab kan utfallsdata hentes fra NPR, PDR, CaR, lungekreft CR, dødsårsaksregistre og patologiregistre. For Cenpicohip var overlappende kilder relevante (NPR, PDR og CR), men for å vurdere spesifikke utfall er hofteproteser CR egnet til formålet.
Avsluttende kommentarer
De nordiske landene fortsetter å sette gullstandarden for RWD-infrastruktur. Helseregistrene deres tilbyr uovertruffen dybde, dekning og koblingsbarhet, noe som gjør dem ideelle for å informere PICO-vurderinger i HTA-prosesser. Etter hvert som Europa beveger seg mot større harmonisering gjennom JCA, kan beredskap for beviskravet føre til en rask og effektiv prosess. Til syvende og sist bidrar dette til forbedret pasienttilgang til innovative terapier og utstyr over hele Europa, noe som faktisk er selve intensjonen med den nye prosessen.
Denne artikkelen oppsummerer Cencoras forståelse av emnet basert på offentlig tilgjengelig informasjon i skrivende stund (se oppførte kilder) og forfatternes ekspertise på dette området. Eventuelle anbefalinger gitt i artikkelen gjelder kanskje ikke for alle situasjoner og utgjør ikke juridisk rådgivning; Lesere bør ikke stole på artikkelen når de tar avgjørelser knyttet til temaene som diskuteres.
Ta kontakt med teamet vårt
Vårt team av ledende verdieksperter arbeider iherdig med å omsette bevis, policy-innsikt og markedsinformasjon til effektive tilgangsstrategier for det globale markedet. Vi hjelper deg med å finne frem i dagens komplekse helsetjenester. Kontakt oss, så hjelper vi deg med å nå målene dine.
Kilder
- Generaldirektoratet for helse og mattrygghet. Oppdatert: Liste over pågående felles kliniske vurderinger. https://health.ec.europa.eu/latest-updates/updated-list-ongoing-joint-clinical-assessments-2025-09-02_en
- Europakommisjonen. Felles kliniske vurderinger. https://health.ec.europa.eu/health-technology-assessment/implementation-regulation-health-technology-assessment/joint-clinical-assessments_en
- Joline Schmidt K, Konstanski M, Sauer AK, et al. Forstå felles kliniske vurderingskrav i onkologi: resultater av en rask PICO-prediksjonsøvelse via et internt ekspertnettverk. https://www.ispor.org/docs/default-source/euro2024/isporeurope24hta200posterfinal145403-pdf.pdf?sfvrsn=323db99a_0
- Laugesen K, Ludvigsson JF, Schmidt M, et al. Nordisk helseregisterbasert forskning: en gjennomgang av helsesystemer og sentrale registre. Clin Epidemiol. 2021;533-554.
- medlemsstatenes koordineringsgruppe for HTA (HTACG). 2024. Veiledning om omfangsprosessen.
- Nordforsk. Fellesnordiske registre og biobanker: en gullgruve for helse- og velferdsforskning. https://www.nordforsk.org/2014/joint-nordic-registers-and-biobanks-goldmine-health-and-welfare-research
- Vetenskapsrådet (u.å.). Guide till register- och hälsodata. https://dataguiden.se/
Cencora.com tilbyr automatiserte oversettelser for å hjelpe deg med å lese nettstedet på andre språk enn engelsk. Mye arbeid er lagt ned i disse oversettelsene for å gjøre dem nøyaktige, men ingen automatisert oversettelse er perfekt, og slike oversettelser er heller ikke ment å erstatte menneskelige oversettere. Disse oversettelsene leveres som en tjeneste til brukere av Cencora.com og leveres «som de er». Det gis ingen garanti av noe slag, verken uttrykt eller underforstått, med hensyn til nøyaktigheten, påliteligheten eller riktigheten av noen av disse oversettelsene som er gjort fra engelsk til andre språk. Det kan hende at noen typer innhold (som bilder, videoer, Flash osv.) er unøyaktig oversatt på grunn av begrensningene i oversettelsesprogramvaren.
Eventuelle avvik eller forskjeller som oppstår ved oversettelse av dette innholdet fra engelsk til et annet språk, er ikke bindende og har ingen juridisk virkning for samsvar, håndhevelse eller andre formål. Kontakt oss dersom du oppdager feil. Se den engelske versjonen av siden dersom du er i tvil om hvorvidt informasjonen i disse oversettelsene er nøyaktig.