Artikkel
Innsikt fra legemiddelindustrien 2025: Forberedelse til endring: Sjeldne sykdommer lanseres i en tid med EUs metodevurdering (HTA)
-
Ruairi O'Donnell, PhD
På Pharma 2025-konferansen i Barcelona samlet globale industriledere, innovatører og endringsskapere seg for å utforske det utviklende landskapet innen legemidler og helsevesen. Gjennom en serie dybdeintervjuer med eksperter fra hele sektoren avdekket Cencora verdifulle perspektiver på utfordringene og mulighetene som former fremtiden, inkludert å akselerere tilgangen til innovasjon, forbedre pasientsentreringen og utnytte kraften i data og digital transformasjon.
Disse samtalene gjenspeiler pulsen til en bransje i bevegelse, forpliktet til å drive smartere og mer bærekraftige helseløsninger i en stadig mer kompleks verden. Enten fokusert på regulatorisk utvikling, markedstilgang, teknologiske gjennombrudd eller samarbeid på tvers av sektorer, tilbød hver ekspert en unik linse på hvordan farmasøytisk industri tilpasser seg for å møte morgendagens behov.
Her presenterer vi viktige lærdommer fra den innsiktsfulle samtalen mellom Diana Sinkevich, visepresident for markedsadgang og helseøkonomi og resultatforskning hos Chiesi, og Ruairi O'Donnell, EU-HTA-leder hos Cencora, om den forventede effekten av EUs metodevurdering (HTA) på produktlanseringer for sjeldne sykdommer.
Her presenterer vi viktige lærdommer fra den innsiktsfulle samtalen mellom Diana Sinkevich, visepresident for markedsadgang og helseøkonomi og resultatforskning hos Chiesi, og Ruairi O'Donnell, EU-HTA-leder hos Cencora, om den forventede effekten av EUs metodevurdering (HTA) på produktlanseringer for sjeldne sykdommer.
Forstå EUs HTA-forordning og dens implikasjoner for sjeldne sykdommer
Innføringen av prosesser for felles klinisk vurdering (JCA) og felles vitenskapelig konsultasjon (JSC) markerer et sentralt skifte i hvordan medisiner for sjeldne sykdommer vil få tilgang til pasienter over hele Europa. EUs HTA-forordning trådte offisielt i kraft i januar 2025, og fokuserte opprinnelig på onkologiske produkter og legemidler for avansert terapi (ATMP). Som O'Donnell bemerket: «Disse endringene vil fundamentalt omforme måten medisiner får tilgang til pasienter over hele kontinentet.» Imidlertid, ifølge Sinkevich, er samfunnet for sjeldne sykdommer heldig som har noen år på seg til å observere og tilpasse seg denne utviklingen før full implementering i 2028. Denne overgangsperioden kan tillate selskaper å avgrense tilnærmingene sine, men fremhever også en betydelig utfordring: mange produkter som for tiden er i klinisk utvikling, vil kanskje ikke lett tilpasse seg JCAs krav.
Viktige utfordringer fremover
Viktige utfordringer fremover
- Sammenlignende bevis: Å generere robuste komparative bevis utgjør et stort hinder. Den iboende kompleksiteten til sjeldne sykdommer, inkludert heterogene populasjoner og vanskeligheten med å gjennomføre randomiserte kliniske studier, skaper et utfordrende miljø for å demonstrere relativ effektivitet. Sinkevich bemerket: «Uten randomiserte kliniske studier, hva gjør vi?» Den eksisterende veiledningen anerkjenner observasjons- og enarmsstudier, men HTA-vurdererne kan prioritere tradisjonelt «sterke» bevis, for eksempel randomiserte kontrollerte studier, noe som potensielt kan sette den unike konteksten til behandlinger for sjeldne sykdommer på sidelinjen.
- Kompetanse og interessekonflikt: En annen kritisk bekymring er det begrensede utvalget av opinionsledere innen sjeldne sykdommer. Gitt det lille antallet eksperter som er tilgjengelige, kan det oppstå interessekonflikter når disse personene sitter i vitenskapelige komiteer eller rådgivende styrer. Sinkevich påpekte: "Hvis vi lanserer et nytt terapeutisk område, har vi sannsynligvis et par eksperter i hele Europa," noe som vekker bekymring for tilstrekkeligheten av ekspertise tilgjengelig for JCA-prosessen.
Organisatorisk tilpasning som oppfølging av HTA-reguleringen
Som Sinkevich og O'Donnell begge fremhevet, må selskaper tilpasse sine interne prosesser for å imøtekomme kravene til JCA. En dobbel tilnærming bør fokusere på:
- Forberedelse av JCA-dossier: Arbeidsmengden knyttet til å kompilere JCA-dossieret, sammen med bidrag fra European Medicine Agency (EMA), skaper betydelig press på markedstilgang, biostatistikk, regulatoriske, kliniske og medisinske team. Bedrifter må sørge for at de har de nødvendige ressursene og tverrfunksjonell ekspertise for å håndtere denne arbeidsmengden effektivt.
- Evidensgenerering: Det er en samordnet innsats for å integrere innsikt fra tidlige vitenskapelige rådgivningskonsultasjoner i kliniske utviklingsprogrammer. Denne proaktive tilnærmingen tar sikte på å øke relevansen av datapakker for HTA-vurderinger og samsvare med regulatoriske forventninger.
Langsiktige implikasjoner for prising og refusjon
Selv om den umiddelbare virkningen av HTA-forordningen på pris- og refusjonsbeslutninger fortsatt er usikker, antydet Sinkevich at resultatene fra JCA-prosessen kan føre til et mer homogenisert tilgangslandskap over hele Europa. Hun kommenterte: «Tonen i resultatene av JCA-rapporten, enten positive eller negative, ville definitivt ha en innvirkning på sikt.» Dette kan komplisere forhandlingene dersom JCA-rapporten indikerer utilstrekkelig robusthet i de innsendte dataene.
Med tanke på fremtiden spekulerte begge ekspertene i potensialet for en enhetlig tilnærming til prising og refusjon, spesielt i lys av den siste utviklingen som Critical Medicines Act, som antyder felles anskaffelsesinitiativer.
Med tanke på fremtiden spekulerte begge ekspertene i potensialet for en enhetlig tilnærming til prising og refusjon, spesielt i lys av den siste utviklingen som Critical Medicines Act, som antyder felles anskaffelsesinitiativer.
Sikre pasienttilgang midt i stadig nye forskrifter
Etter hvert som landskapet for EUs HTA-regulering fortsetter å utvikle seg, vil de neste årene være avgjørende for en vellykket lansering av behandlinger for sjeldne sykdommer. Sinkevich innkapslet det doble oppdraget om å prioritere pasienttilgang samtidig som de sikrer at selskaper forblir konkurransedyktige. «Vi må sørge for at Europa forblir konkurransedyktig og at virksomheten vår kan blomstre, for ellers kan vi ikke bringe innovasjoner til pasientene våre.»
O'Donnell understreket viktigheten av samarbeid og tilpasning i dette utviklende landskapet, og sa: «Suksessen til det nye HTA-rammeverket vil til syvende og sist avhenge av vår evne til å jobbe sammen som en bransje, engasjere oss med interessenter og holde pasientenes behov i forkant av vår innsats.»
Innsikten som ble delt på Pharma 2025 fremhever det presserende behovet for at legemiddelindustrien omfavner fleksibilitet og innovasjon som svar på regulatoriske endringer. Ved å fremme partnerskap, dele kunnskap og forbli forpliktet til pasientsentrerte tilnærminger, kan sektoren bane vei for større tilgang til banebrytende behandlinger for sjeldne sykdommer. Veien videre vil kreve kollektiv innsats, men de potensielle belønningene i form av forbedrede pasientresultater og forbedrede terapeutiske alternativer er vel verdt reisen.
O'Donnell understreket viktigheten av samarbeid og tilpasning i dette utviklende landskapet, og sa: «Suksessen til det nye HTA-rammeverket vil til syvende og sist avhenge av vår evne til å jobbe sammen som en bransje, engasjere oss med interessenter og holde pasientenes behov i forkant av vår innsats.»
Innsikten som ble delt på Pharma 2025 fremhever det presserende behovet for at legemiddelindustrien omfavner fleksibilitet og innovasjon som svar på regulatoriske endringer. Ved å fremme partnerskap, dele kunnskap og forbli forpliktet til pasientsentrerte tilnærminger, kan sektoren bane vei for større tilgang til banebrytende behandlinger for sjeldne sykdommer. Veien videre vil kreve kollektiv innsats, men de potensielle belønningene i form av forbedrede pasientresultater og forbedrede terapeutiske alternativer er vel verdt reisen.
Se hele samtalen
Se den innsiktsfulle diskusjonen mellom Diana Sinkevich og Ruairi O'Donnell for å få en dypere forståelse av hvordan EUs HTA-forskrifter vil påvirke fremtiden for produktlanseringer for sjeldne sykdommer og hvilke strategier selskaper kan bruke for å sikre vellykkede resultater. Finn ut hvordan disse endringene kan forbedre tilgangen til innovative legemidler over hele Europa og hva de betyr for organisasjonen din.
Innholdet i dette stykket inneholder markedsføringsuttalelser og inkluderer ikke juridisk rådgivning.
Ta kontakt med teamet vårt
Vårt team av ledende verdieksperter arbeider iherdig med å omsette bevis, policy-innsikt og markedsinformasjon til effektive tilgangsstrategier for det globale markedet. Vi hjelper deg med å finne frem i dagens komplekse helsetjenester. Kontakt oss, så hjelper vi deg med å nå målene dine.
