Inzichten uit de farmaceutische industrie 2025: Voorbereiden op verandering: Zeldzame ziekte gaat van start in het tijdperk van de EU-evaluatie van gezondheidstechnologie (EGT)

De introductie van de processen voor gezamenlijke klinische evaluatie (JCA) en gezamenlijk wetenschappelijk overleg (JSC) markeert een cruciale verschuiving in de manier waarop geneesmiddelen voor zeldzame ziekten toegang krijgen tot patiënten in heel Europa. De EU-HTA-verordening is in januari 2025 officieel in werking getreden en was in eerste instantie gericht op oncologieproducten en geneesmiddelen voor geavanceerde therapie (ATMP's). Zoals O'Donnell opmerkte: "Deze veranderingen zullen de manier waarop medicijnen toegang krijgen tot patiënten over het hele continent fundamenteel veranderen." Volgens Sinkevich heeft de gemeenschap van zeldzame ziekten echter het geluk dat ze een paar jaar de tijd heeft om deze ontwikkelingen te observeren en zich eraan aan te passen voordat ze in 2028 volledig worden geïmplementeerd. Deze overgangsperiode zou bedrijven in staat kunnen stellen hun aanpak te verfijnen, maar wijst ook op een belangrijke uitdaging: veel producten die momenteel in klinische ontwikkeling zijn, voldoen mogelijk niet gemakkelijk aan de vereisten van de JCA. 

Belangrijkste uitdagingen voor de toekomst 

1. Vergelijkend bewijsmateriaal: Het genereren van robuust vergelijkend bewijs vormt een grote hindernis. De inherente complexiteit van zeldzame ziekten, waaronder heterogene populaties en de moeilijkheid om gerandomiseerde klinische onderzoeken uit te voeren, creëren een uitdagende omgeving om relatieve effectiviteit aan te tonen. Sinkevich merkte op: "Wat doen we zonder gerandomiseerde klinische onderzoeken?" De bestaande richtlijnen erkennen observationele en eenarmige onderzoeken, maar de HTA-beoordelaars kunnen prioriteit geven aan traditioneel "sterk" bewijs, zoals gerandomiseerde gecontroleerde onderzoeken, waardoor de unieke context van therapieën voor zeldzame ziekten mogelijk buitenspel wordt gezet. 
2. Expertise en belangenverstrengeling: Een ander cruciaal punt van zorg is de beperkte pool van opinieleiders op het gebied van zeldzame ziekten. Gezien het kleine aantal beschikbare deskundigen kunnen belangenconflicten ontstaan wanneer deze personen zitting hebben in wetenschappelijke comités of adviesraden. Sinkevich wees erop: "Als we een nieuw therapeutisch gebied betreden, hebben we waarschijnlijk een paar experts in heel Europa", wat aanleiding geeft tot bezorgdheid over de toereikendheid van de beschikbare expertise voor het JCA-proces. 

Aangezien het landschap van de EU-EGT-regelgeving blijft evolueren, zullen de komende jaren van cruciaal belang zijn voor de succesvolle lancering van therapieën voor zeldzame ziekten. Sinkevich vatte de dubbele missie samen om prioriteit te geven aan patiëntentoegang en er tegelijkertijd voor te zorgen dat bedrijven concurrerend blijven. "We moeten ervoor zorgen dat Europa concurrerend blijft en dat ons bedrijf kan gedijen, want anders kunnen we onze patiënten geen innovaties brengen." 

O'Donnell benadrukte het belang van samenwerking en aanpassing in dit evoluerende landschap en verklaarde: "Het succes van het nieuwe HTA-raamwerk zal uiteindelijk afhangen van ons vermogen om als industrie samen te werken, met belanghebbenden in gesprek te gaan en de behoeften van patiënten voorop te stellen bij onze inspanningen." 

De inzichten die op Pharma 2025 zijn gedeeld, benadrukken de dringende noodzaak voor de farmaceutische industrie om flexibiliteit en innovatie te omarmen als reactie op veranderingen in de regelgeving. Door partnerschappen te bevorderen, kennis te delen en zich te blijven inzetten voor patiëntgerichte benaderingen, kan de sector de weg vrijmaken voor een betere toegang tot geavanceerde behandelingen voor zeldzame ziekten. De weg voorwaarts vereist collectieve inspanning, maar de potentiële beloningen van verbeterde patiëntresultaten en verbeterde therapeutische opties zijn de reis meer dan waard.