Articol

Informații din Pharma 2025: Pregătirea pentru schimbare: Lansări de boli rare în era evaluării tehnologiilor medicale (ETM) din UE

  • Ruairi O'Donnell, PhD

 

Aceste conversații reflectă pulsul unei industrii în mișcare, angajată să ofere soluții de asistență medicală mai inteligente și mai durabile într-o lume tot mai complexă. Fie că s-a concentrat pe evoluția reglementărilor, accesul la piață, descoperirile tehnologice sau colaborarea intersectorială, fiecare expert a oferit o perspectivă unică asupra modului în care domeniul farmaceutic se adaptează pentru a răspunde nevoilor de mâine. 

Vă prezentăm aici, concluzii-cheie din conversația aprofundată dintre Diana Sinkevich, vicepreședinte pentru accesul la piață și cercetarea privind economia sănătății și rezultatele la Chiesi, și Ruairi O'Donnell, EU HTA Lead la Cencora, cu privire la impactul anticipat al evaluării tehnologiilor medicale (HTA) a UE asupra lansării de produse pentru boli rare.

Înțelegerea Regulamentului UE privind ETM și implicațiile sale pentru bolile rare

Introducerea proceselor de evaluare clinică comună (JCA) și consultare științifică comună (JSC) marchează o schimbare esențială în modul în care medicamentele pentru boli rare vor avea acces la pacienții din întreaga Europă. Regulamentul  UE privind ETM a intrat oficial în vigoare în ianuarie 2025, concentrându-se inițial pe produsele oncologice și pe medicamentele pentru terapii avansate (ATMP). După cum a remarcat O'Donnell, "Aceste schimbări vor remodela fundamental modul în care medicamentele au acces la pacienții de pe tot continentul". Cu toate acestea, potrivit lui Sinkevich, comunitatea bolilor rare este norocoasă să aibă câțiva ani pentru a observa și a se adapta la aceste evoluții înainte de implementarea completă în 2028. Această perioadă de tranziție ar putea permite companiilor să-și perfecționeze abordările, dar evidențiază și o provocare semnificativă: multe produse aflate în prezent în dezvoltare clinică s-ar putea să nu se alinieze cu ușurință cerințelor JCA. 

Principalele provocări viitoare 

  1. Dovezi comparative: Generarea de dovezi comparative solide reprezintă un obstacol major. Complexitatea inerentă a bolilor rare, inclusiv populațiile eterogene și dificultatea de a efectua studii clinice randomizate, creează un mediu dificil pentru demonstrarea eficacității relative. Sinkevich a remarcat: "Fără studii clinice randomizate, ce facem?" Ghidul existent recunoaște studiile observaționale și cu un singur braț, dar evaluatorii HTA pot acorda prioritate dovezilor tradițional "puternice", cum ar fi studiile controlate randomizate, care ar putea marginaliza contextul unic al terapiilor pentru boli rare. 
  2. Expertiză și conflict de interese: O altă preocupare critică este rezerva limitată de lideri de opinie în bolile rare. Având în vedere numărul mic de experți disponibili, pot apărea conflicte de interese atunci când aceste persoane fac parte din comitete științifice sau consilii consultative. Sinkevich a subliniat: "Dacă ne lansăm într-un nou domeniu terapeutic, probabil că avem câțiva experți în întreaga Europă", ceea ce ridică îngrijorări cu privire la adecvarea expertizei disponibile pentru procesul JCA. 

Adaptarea organizațională ca răspuns la reglementările privind ETM

După cum au subliniat Sinkevich și O'Donnell, companiile trebuie să-și adapteze procesele interne pentru a se potrivi cerințelor JCA. O abordare duală ar trebui să se concentreze pe: 

  1. Pregătirea dosarului JCA: Volumul de muncă asociat cu compilarea dosarului JCA, alături de documentele depuse de Agenția Europeană pentru Medicamente (EMA), creează o presiune semnificativă asupra accesului pe piață, a biostatisticii, a echipelor de reglementare, clinice și medicale. Companiile trebuie să se asigure că au resursele necesare și expertiza interfuncțională pentru a gestiona eficient acest volum de muncă. 
  2. Generarea de dovezi: Există un efort concertat de a integra perspectivele din consultările timpurii de consiliere științifică în programele de dezvoltare clinică. Această abordare proactivă urmărește să sporească relevanța pachetelor de date pentru evaluările ETM și să se alinieze la așteptările de reglementare.

Implicații pe termen lung pentru stabilirea prețurilor și rambursarea

În timp ce impactul imediat al reglementării HTA asupra deciziilor de stabilire a prețurilor și rambursărilor rămâne incert, Sinkevich a sugerat că rezultatele procesului JCA ar putea duce la un peisaj de acces mai omogenizat în întreaga Europă. Ea a comentat: "Tonul rezultatelor raportului JCA, fie pozitiv, fie negativ, ar avea cu siguranță un impact pe viitor". Acest lucru ar putea complica negocierile dacă raportul JCA indică o robustețe insuficientă a datelor depuse. 

Privind spre viitor, ambii experți au speculat cu privire la potențialul unei abordări unificate a prețurilor și rambursării, mai ales în lumina evoluțiilor recente, cum ar fi Legea privind medicamentele critice, care sugerează inițiative de achiziții comune. 

Asigurarea accesului pacienților pe fondul reglementărilor în continuă evoluție

Pe măsură ce peisajul reglementărilor UE privind ETM continuă să evolueze, următorii câțiva ani vor fi esențiali pentru lansarea cu succes a terapiilor pentru boli rare. Sinkevich a încapsulat misiunea dublă de a prioritiza accesul pacienților, asigurându-se în același timp că companiile rămân competitive. "Trebuie să ne asigurăm că Europa rămâne competitivă și că afacerea noastră poate prospera, deoarece altfel nu putem aduce inovații pacienților noștri." 

O'Donnell a subliniat importanța colaborării și adaptării în acest peisaj în evoluție, declarând: "Succesul noului cadru HTA va depinde în cele din urmă de capacitatea noastră de a lucra împreună ca industrie, de a ne implica cu părțile interesate și de a menține nevoile pacienților în fruntea eforturilor noastre". 

Perspectivele împărtășite la Pharma 2025 evidențiază nevoia stringentă a industriei farmaceutice de a adopta flexibilitatea și inovația ca răspuns la schimbările de reglementare. Prin încurajarea parteneriatelor, schimbul de cunoștințe și menținerea angajamentului față de abordările centrate pe pacient, sectorul poate deschide calea pentru un acces mai mare la tratamente de ultimă oră pentru bolile rare. Calea de urmat va necesita efort colectiv, dar potențialele recompense ale rezultatelor îmbunătățite pentru pacienți și opțiunilor terapeutice îmbunătățite merită din plin călătoria. 

Urmăriți conversația completă

Urmăriți discuția dintre Diana Sinkevich și Ruairi O'Donnell pentru a înțelege mai bine modul în care reglementările HTA ale UE vor afecta viitorul lansărilor de produse pentru boli rare și ce strategii pot folosi companiile pentru a asigura rezultate de succes. Descoperiți modul în care aceste schimbări pot îmbunătăți accesul la medicamente inovatoare în întreaga Europă și ce înseamnă acestea pentru organizația dvs.

 

Conținutul acestui articol conține declarații de marketing și nu include consultanță juridică. 

Luați legătura cu echipa noastră

Echipa noastră de experți în valoare de primă calitate este dedicată transformării dovezilor, informațiilor privind politicile și informațiilor de piață în strategii eficiente de acces la piața globală. Permiteți-ne să vă însoțim, pentru a vă permite să navigați cu încredere prin peisajul complex al asistenței medicale de astăzi. Contactați-ne pentru a afla în ce mod vă putem sprijini în atingerea obiectivelor.

Related resources

Articol

Tips for partnering with health systems: A critical step for CGT commercialization

Webinar

Navigating the healthcare policy landscape: Key insights for managed care and the life sciences industry

Articol

Creșterea veniturilor cu produse mature într-o perioadă de schimbare a pieței

Cencora.com furnizează traduceri automate pentru a ajuta la citirea site-ului web în alte limbi decât engleza. În aceste traduceri, s-au depus eforturi rezonabile pentru a oferi o calitate corectă. Cu toate acestea, nicio traducere automată nu este perfectă și nici nu este destinată să înlocuiască traducătorii umani. Aceste traduceri sunt furnizate ca serviciu utilizatorilor site-ului Cencora.com și sunt furnizate „ca atare”. Nu se oferă nicio garanție de niciun fel, expresă sau implicită, cu privire la acuratețea, fiabilitatea sau corectitudinea oricăreia dintre aceste traduceri efectuate din limba engleză în orice altă limbă. Este posibil ca unele conținuturi (cum ar fi imagini, videoclipuri, Flash etc.) să nu fie traduse cu acuratețe din cauza limitărilor software-ului de traducere.

Orice discrepanțe sau diferențe create în traducerea acestui conținut din limba engleză într-o altă limbă nu au caracter contractual și nu au niciun efect juridic privind conformitatea, aplicarea sau orice alt scop. Dacă sunt identificate erori, vă rugăm să ne contactați . Dacă apar întrebări legate de acuratețea informațiilor conținute în aceste traduceri, vă rugăm să consultați versiunea în limba engleză a paginii.