Navigeren door nieuwe toegangshindernissen in Europa: Een gesprek met Cencora's EU HTA Lead

Leestijd in 5 minuten

Een voorbeeld hiervan is de oprichting van een nieuw kenniscentrum dat zich richt op de Europese evaluatie van gezondheidstechnologie (EGT).
Als onderdeel van dit initiatief gingen we zitten met onze nieuwe EU HTA-leider, Ruairi O'Donnell, om het belang van de rol te bespreken en wat hij de komende jaren hoopt te bereiken. In dit Q&A-interview bespreken we de belangrijkste uitdagingen waarmee fabrikanten worden geconfronteerd bij het navigeren door het nieuwe EGT-landschap van de EU en bespreken we kritieke momenten die fabrikanten moeten aangrijpen om optimale toegang tot patiënten in heel Europa te garanderen.

Tommy Bramley, SVP, Markttoegang en Gezondheidszorgadvies
Q: Ruairi, waarom is jouw nieuwe rol als EGT-leider van de EU bij Cencora belangrijk en wat hoop je te bereiken?
Ruairi O'Donnell: De introductie van de EU HTA-verordening, die in januari 2025 van kracht wordt, is een grote verandering in het traject dat fabrikanten moeten volgen om hun innovaties naar patiënten in Europa te brengen. Als hoofd EGT van de EU laat mijn rol zien dat Cencora zich inzet voor Europese markttoegang en ons partnerschap met de life sciences-industrie.Mijn doel is om onze klanten de beste strategische en technische ondersteuning te bieden bij het navigeren door deze nieuwe hindernis en het optimaliseren van de toegang tot nieuwe innovaties. Intern wil ik een herkenbaar middelpunt zijn voor onze domeinexperts en hen helpen op de hoogte te blijven van beleidswijzigingen en best practices terwijl deze zich ontwikkelen.
Q: Wat zijn de belangrijkste uitdagingen voor fabrikanten met de nieuwe EU-EGT-processen?
Ruairi O'Donnell: Zoals ik het zie, zijn er momenteel drie grote uitdagingen. Onzekerheid is de eerste. Ondanks de recente publicatie van de eerste uitvoeringshandeling blijft er onzekerheid bestaan over de wijze waarop de technische eisen van de gezamenlijke klinische evaluatie (JCA) zullen worden uitgevoerd. Bovendien is de downstream-impact van JCA op nationale toegangsprocedures in heel Europa ook zeer onzeker. Naarmate we deelnemen aan de eerste paar JCA's en meer ervaring opdoen als industrie, zullen we leren hoe best-practice eruitziet en de implicaties van de nieuwe regelgeving beter begrijpen - maar dit zal tijd kosten.Tijd is inderdaad de tweede grote uitdaging. Tijdsdruk vormt een uitdaging, zowel wat betreft de paraatheid als tijdens het JCA-proces zelf. Een adequate voorbereiding houdt in dat organisaties in een vroeg stadium werken om klaar te zijn voor JCA's door de tijdlijnen voor strategische voorbereiding en bewijsvoorbereiding dienovereenkomstig aan te passen, parallel aan het regelgevingsproces van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA). Het is van cruciaal belang om een projectplan op te stellen met duidelijke tijdlijnen om ervoor te zorgen dat in elke fase de juiste vragen worden gesteld en dat het nodige onderzoek en denkwerk tijdig wordt uitgevoerd.
Vervolgens hebben fabrikanten tijdens de JCA-procedure slechts 90 dagen om hun dossiers in te dienen na de publicatie van de geconsolideerde Population, Intervention, Comparator en Outcome (PICO)-kaders. Deze periode van 90 dagen zorgt voor een enorme tijdsdruk binnen het hele systeem, wat de urgentie van vroege voorbereiding en tijdige actie benadrukt.
De derde uitdaging is: Gebrek aan invloed. Momenteel is er beperkte inbreng van patiënten en fabrikanten bij het vormgeven van de reikwijdte van het proces en het ontwerpen van de PICO's - een bron van zorg in de hele industrie. Voor fabrikanten ontbreekt het inderdaad aan een zinvolle dialoog over het product en het bewijs tijdens het proces, met momenteel slechts een paar momenten van technische verduidelijking. Dit eenrichtingscommunicatieproces legt grote nadruk op de indiening om het bewijs en de waardeargumenten voor de nieuwe interventie nauwkeurig te presenteren. Inzendingen moeten nauwkeurig, uitgebreid en representatief zijn voor de waardepropositie van het product; Kwaliteit en aandacht voor detail staan daarbij voorop.
Q: Welke methodologische uitdagingen voorziet u specifiek voor de JCA?
Ruairi O'Donnell: Er zijn verschillende methodologische uitdagingen waarop kan worden geanticipeerd. De eerste uitdaging heeft betrekking op het verzamelen en synthetiseren van het vereiste bewijs voor de JCA. Dit omvat het systematisch verzamelen van bewijs op basis van gevestigde normen van evidence-based medicine via grootschalige systematische reviews. Deze taak wordt complexer wanneer het gaat om meerdere vergelijkingsmiddelen en populaties, waarvoor aanzienlijke technische expertise en middelen nodig zijn.De tweede uitdaging houdt verband met het beoordelen van de vergelijkende effectiviteit tussen de nieuwe interventie en gedefinieerde comparators in het PICO-raamwerk. Dit vereist waarschijnlijk geavanceerde statistische analysetechnieken vanwege de complexiteit van het analyseren van gegevens van talloze vergelijkingspunten. Tijdigheid is in dit verband van cruciaal belang, met name binnen de periode van 90 dagen na de publicatie van de geconsolideerde PICO's, aangezien de analyses tijdens deze periode snel moeten worden aangepast en bijgewerkt.
De derde methodologische uitdaging draait ook om dat krappe tijdsbestek van 90 dagen. De technische uitdaging om te reageren op de geconsolideerde PICO's en wijzigingen in het indieningsdossier op te lossen, vereist kwalitatief hoogstaand en ervaren medisch schrijven. Aandacht voor detail, capaciteit en strak projectmanagement zullen allemaal de sleutel zijn (zoals bij elk inhoudelijk HTA-proces zoals AMNOG, bijvoorbeeld).
Q: Wat vindt u van het belang van PICO-voorspelling en vroege voorbereiding voor bedrijven?
Ruairi O'Donnell: Vroege voorbereiding en PICO-voorspelling zijn cruciaal. Het is van essentieel belang om de belangrijkste activiteiten voor het JCA-proces meer dan een jaar voor de geplande indieningsdatum van het EMA te starten, zodat er voldoende tijd is om het JCA-proces te begrijpen en er een strategie voor uit te stippelen. Met betrekking tot PICO-voorspelling is het echter belangrijk op te merken dat deze aanpak misschien geen one-size-fits-all oplossing is. Voor indicaties met meerdere vergelijkingsmiddelen en commerciële risico's in verband met downstreammarktaandeel, zullen PICO-simulatieoefeningen nodig zijn tijdens de voorbereidingsfase. Deze activiteiten helpen risico's te minimaliseren en de resultaten in dergelijke complexe scenario's te maximaliseren.
Aan de andere kant, als er weinig vergelijkingspunten zijn, of als het algehele toegangssucces meer afhankelijk is van andere factoren (bijv. prijsstelling voor een interventie op het gebied van zeldzame ziekten), kan een andere aanpak of een beter gebruik van middelen geschikter zijn dan het uitvoeren van een "volledige" PICO-simulatie.
Q: Welke vaardigheden en capaciteiten zijn essentieel voor het behalen van succes in de EU EGT?
Ruairi O'Donnell: Met downstream nationale toegang in het achterhoofd, kan het belang van lokale kennis niet genoeg worden benadrukt. Het is belangrijk om te anticiperen op hoe verschillende landen de JCA kunnen interpreteren en gebruiken in hun eigen besluitvormingsprocessen, rekening houdend met hun unieke gezondheidszorgstelsels en prioriteiten. Nationale verschillen kunnen bijvoorbeeld op verschillende manieren van invloed zijn op de toepassing van PICO-criteria bij drugsbeoordelingen. Dit vereist een diepgaand begrip van de lokale context en betrokkenheid bij belanghebbenden op nationaal en regionaal niveau.Vaardigheid en capaciteit in biostatistiek zullen van het grootste belang zijn. De complexiteit van de analyses die waarschijnlijk door de JCA worden vereist, vereist een goed begrip van statistische methoden. Met een speciaal statistiekenteam binnen Cencora kunnen we deze ingewikkelde analyses nauwkeurig uitvoeren. Deze mogelijkheid is niet alleen van vitaal belang voor het interpreteren van gegevens, maar ook voor het begrijpen van de mate van acceptatie en de invloed ervan op nationale procedures en toegangsdiscussies in afzonderlijke landen.
Ten slotte zal slimme strategische planning een belangrijke rol spelen bij het behalen van algemeen succes bij het aanpakken van EU-EGT-hindernissen. Door vooraf grondige scenarioanalyses uit te voeren, kunnen organisaties beter anticiperen op uitdagingen en kansen tijdens het JCA-proces. Ons team voor wereldwijde markttoegang en strategie bij Cencora heeft uitgebreide ervaring met pan-Europese landschapsarchitectuur voor betalers en de ontwikkeling van waardestrategieën, waardoor ze van onschatbare waarde zijn voor effectieve strategische planning tijdens EGT-processen in de EU.
Q: Wat zijn de kritieke momenten die een fabrikant moet winnen als onderdeel van de EU EGT?
Ruairi O'Donnell: Het eerste cruciale moment is het ontwerp van "vroeg genoeg" bewijsmateriaal, dat begint aan het einde van fase II en waarbij rekening wordt gehouden met de vereisten in heel Europa, inclusief de JCA. In het verleden lag de focus misschien alleen op de belangrijkste markten in Europa, maar nu vereist het een breder denken in de hele EU en welke PICO's kunnen ontstaan. Fabrikanten moeten proberen gebruik te maken van de procedure voor gezamenlijk wetenschappelijk overleg (JSC), onderdeel van de EU-EGT-verordening, om waardevol advies in te winnen voor het ontwerpen van bewijsmateriaal.Het tweede kritieke moment vindt plaats na "de daling" van de geconsolideerde PICO's. Fabrikanten moeten vooraf verschillende PICO-scenario's hebben overwogen en hun eerste ontwerpdossier zo hebben opgesteld dat ze snel kunnen reageren na de consolidatie.
Het derde belangrijke moment is effectieve nationale betrokkenheid na JCA. Fabrikanten moeten gebruikmaken van de JCA-publicatie door samen te werken met aangesloten teams om kansen te benutten of uitdagingen die erin zijn geïdentificeerd te verminderen. Aangesloten teams moeten inderdaad eerder worden betrokken en deelnemen aan scenarioanalyses voorafgaand aan de PICO-enquête; Hun lokale inzichten en invloed van belanghebbenden kunnen hierbij van onschatbare waarde zijn.
Q: Over welke aspecten van de nieuwe rol en de lancering van het Center of Excellence ben je het meest enthousiast?
Ruairi O'Donnell: Persoonlijk vind ik de nieuwheid en onzekerheid best spannend! Na 20 jaar in de sector is het stimulerend om een nieuwe procedure te hebben, die nieuwe uitdagingen en puzzels biedt om op te lossen. Hoewel ik niet precies weet hoe het allemaal zal verlopen, vertrouw ik op mijn ervaring en die van mijn Cencora-collega's om deze nieuwe hindernis met creativiteit en aanpassingsvermogen te nemen.
Bovendien kijk ik er reikhalzend naar uit om de EU HTA te stressen voor de klanten waarmee we gaan samenwerken. Ons doel is om hun last te verlichten en hun leven gemakkelijker te maken door de beste ondersteuning te bieden tijdens het hele EGT-proces van de EU. Door begeleiding en hulp te bieden, willen we pijnpunten en onzekerheden waarmee ze te maken kunnen krijgen, verminderen.
Dit artikel is bedoeld om de capaciteiten van Cencora te communiceren, die worden ondersteund door de expertise van de auteurs. Cencora raadt lezers echter sterk aan om alle beschikbare informatie met betrekking tot de onderwerpen die in dit artikel worden besproken door te nemen en te vertrouwen op hun eigen ervaring en expertise bij het nemen van beslissingen over deze onderwerpen.
Related resources
Cencora.com biedt geautomatiseerde vertalingen om te helpen bij het lezen van de website in andere talen dan het Engels. Voor deze vertalingen zijn redelijke inspanningen geleverd om een nauwkeurige vertaling te leveren, maar geen enkele geautomatiseerde vertaling is perfect en is ook niet bedoeld om menselijke vertalers te vervangen. Deze vertalingen worden aangeboden als een service aan gebruikers van Cencora.com en worden geleverd 'in de huidige staat'. Er wordt geen enkele garantie gegeven, expliciet of impliciet, met betrekking tot de nauwkeurigheid, betrouwbaarheid of juistheid van deze vertalingen die vanuit het Engels in een andere taal zijn gemaakt. Sommige inhoud (zoals afbeeldingen, video's, Flash, enz.) wordt mogelijk niet nauwkeurig vertaald vanwege de beperkingen van de vertaalsoftware.
Eventuele discrepanties of verschillen die ontstaan bij het vertalen van deze inhoud van het Engels naar een andere taal zijn niet bindend en hebben geen rechtsgevolgen voor naleving, handhaving of enig ander doel. Als er fouten worden vastgesteld, neem dan contact met ons op . Als er vragen rijzen met betrekking tot de juistheid van de informatie in deze vertalingen, raadpleeg dan de Engelse versie van de pagina.