Fra PICO-angst til PICO-strategi: planlegging for EUs HTA-suksess

Hva er omfangsprosessen i JCA og hvorfor er den viktig?  

Omfangsprosessen i JCA er avgjørende ettersom den definerer forskningsspørsmålene som produsenter og HTD-er må ta opp som en del av innsendingen. Fra og med 12. januar 2025 vil enhver ny søknad om onkologi- eller ATMP-produkter til Det europeiske legemiddelkontoret (EMA) utløse JCA-prosessen, som følger etablerte prinsipper for medisinsk teknologivurdering (HTA). Omfangsprosessen bruker PICO-rammeverket – Population, Intervention, Comparator og Outcome – for å formulere disse forskningsspørsmålene.  

Kartleggingsprosessen forsøker å kartlegge behovene til alle EUs medlemsstater og deretter konsolidere deres innspill til et enhetlig omfang for produsenter. Denne omfattende konsolideringen har ansporet industrien til bekymringer om nøyaktig å forutsi PICO-er og tilpasse seg de (potensielt) forskjellige medlemsstatenes krav. Produsenter er spesielt bekymret for hvor godt konsolideringsprosessen vil fungere i praksis for å opprettholde solidaritet over hele Europa samtidig som ulike nasjonale preferanser adresseres innenfor en komprimert prosesstidsramme. 

Hvilke utfordringer fører PICO med? 

Hovedutfordringen med PICO er usikkerheten i hvordan konsolideringsprosessen vil utfolde seg i praksis. Hver medlemsstat kan gi forskjellige svar, og det vil sannsynligvis være utfordrende å konsolidere disse til et håndterbart antall PICO-er. Simuleringer har vist at antallet PICO-er kan variere fra 10 til 30, noe som potensielt øker den forberedende arbeidsmengden for produsenter betydelig. De må adressere hver PICO individuelt og presentere omfattende bevis, noe som kan være skremmende gitt de stramme tidslinjene og uventede sammenligningene som kan oppstå. Dette har ført til bransjeomfattende «PICO-angst», der produsenter bekymrer seg for å forberede seg på uventede forskningsspørsmål og innvirkningen på nedstrøms markedstilgang i Europa. 

Når bør PICO-simuleringer eller prediksjoner gjøres – og hvorfor? 

PICO-simuleringer bør gjøres på to viktige stadier: 

Slutten av fase 2 klinisk utvikling: Når proof of concept er etablert, bør bedrifter begynne å designe sine sentrale fase 3-studier. Med EUs nye HTA-prosesser legges det fra begynnelsen av økt vekt på å tilpasse disse sentrale studiene til europeiske krav til markedsadgang. 

18 måneder før innlevering: På dette stadiet bør selskaper avgrense sine PICO-prediksjoner basert på det nåværende ledelseslandskapet og komparatorer. Med mindre usikkerhet på dette tidspunktet, kan en PICO-simuleringsøvelse hjelpe til med å forberede en robust innsending med "ingen overraskelser", og sikre at alle bevis er grundig analysert og tilpasset JCA-kravene. 

Hva er de viktigste trinnene for å systematisk identifisere bevis som adresserer PICO definert under omfanget? 

Prosessen kan deles inn i fem hovedtrinn: 

1. Kartlegging av nåværende og fremtidig behandlingslandskap: Gjennomfør en grundig analyse av det nåværende landskapet og forutsi fremtidige scenarier. 
2. Forstå drivere for betalerens beslutning: Analysere hvordan betalere i Europa tar beslutninger for den aktuelle legemiddelklassen og indikasjonen. 
3. Identifisering av PICO-er: Engasjer deg med kliniske interessenter eller interessenter for markedstilgang over hele Europa for å forutsi sannsynlige forespørsler. 
4. Gi innsikt i planlegging av betalerbevis: Integrer funn i organisasjonens planleggingsprosesser.
5. Kommunisere risiko og muligheter: Rapporter implikasjonene for JCA-strategien, avhengig av valgt bevis, komparator, resultater og kostnader, og sørg for at alle interessenter er på linje. 

Når du gjør PICO-simuleringen 18 måneder før innlevering, er prosessen veldig lik med unntak av at du må ta et ytterligere simuleringstrinn for å etterligne konsolideringsprosessen som vil skje som en del av JCA. Dette kan gjøres ved hjelp av teknikker som online Delphi-paneler. Du må deretter validere funn på nasjonalt nivå og rapportere implikasjoner for JCA-strategien din basert på disse validerte funnene.  

Vi vil lære mer om hvordan konsolidering skjer i praksis over tid, noe som vil hjelpe oss med å avgrense strategiene våre ytterligere. 

Hvordan bør HTD-er adressere mangfoldet av populasjoner og komparatorer i sine innsendinger? 

HTD-er bør utarbeide sine innsendinger med høy åpenhet og detaljer, og sikre at hver PICO blir behandlet på en omfattende måte. JCA-malen krever detaljert bevis for hver PICO, noe som gjør det viktig å presentere informasjon tydelig og systematisk. De må sørge for at de presenterer de riktige bevisene på rett sted for å adressere riktig PICO. Dette vil hjelpe vurderere med å navigere i dossieret effektivt, og finne de nødvendige bevisene for å løse hvert forskningsspørsmål. For å gjøre dette må HTD-er ha sine bevisgjennomganger utført tidlig og eventuelle statistiske analyser av forskjellige PICO-er klare til bruk.  

Hvordan vil implementeringen av JCA påvirke evidensgenereringsplanlegging for helseteknologiutviklere? 

JCA har fornyet fokuset på Europa som et betydelig regionalt marked, og understreker behovet for tidlig og grundig bevisplanlegging. Bedrifter integrerer nå PICO-prediksjoner i sine fase 3-planleggings- og innsendingsforberedelser. Denne prosessen har også påvirket global bevisplanlegging, med PICO-rammeverket som har blitt et felles språk i hele bransjen. 

Hvordan kan implementeringen av JCA påvirke prisingen av helseteknologi over hele Europa? 

Selv om JCA ikke eksplisitt tar for seg prissetting, kan det gi mindre markeder mulighet til å forhandle fra et sterkere, evidensbasert utgangspunkt – spesielt de som ikke har fullt utviklede egne HTA-systemer. Over tid kan dette føre til mer rettferdig tilgang til medisinske innovasjoner for pasienter over hele regionen. Hvordan dette utvikler seg over tid er imidlertid en bemerkelsesverdig ukjent.  

Hvilke beste praksiser kan du anbefale for HTD-er som forbereder seg på de nye EU-HTA-kravene? 

• Utdanne og engasjere på tvers av funksjoner: Sørge for at alle interessenter som er involvert i evidensutvikling og planlegging, globalt, forstår de nye kravene og målene i EUs HTA-prosess. 
• Start tidlig: Integrer PICO-spådommer i fase 3-planlegging (gjør det på nytt 12 til 18 måneder før innlevering) og forbered deg grundig på innleveringer i god tid. 
• Hold fokus på nasjonale prosedyrer: Suksess avhenger fortsatt av å navigere i nasjonale prosedyrer effektivt etter JCA, ettersom finansieringsbeslutninger forblir på nasjonalt nivå. 

Denne artikkelen er ment å formidle Cencoras evner, som støttes av forfatternes ekspertise. Cencora oppfordrer imidlertid leserne på det sterkeste til å gjennomgå all tilgjengelig informasjon relatert til emnene som diskuteres i denne artikkelen, og til å stole på sin egen erfaring og ekspertise når de tar beslutninger relatert til dette. 

Kilde: EU-retten. Gjennomføringsforordning – EU – 2024/1381 - NO – EU-Lex; https://eur-lex.europa.eu/legal-content/EN/TXT/?uri=OJ:L_202401381