Et glimt inn i fremtiden til CGT-er med ARMs Rita Johnson-Greene
ARM er en global interesseorganisasjon som kjemper for fordelene med konstruerte celleterapier og genetiske medisiner for pasienter, helsevesen og samfunnet. Organisasjonen tar til orde gjennom globale møter, gjennom data og analyser, ved å engasjere viktige interessenter som regulatorer og beslutningstakere, gjennom vitenskapelig og industrielt arbeid, og gjennom offentlige initiativer som tar sikte på å modernisere helsevesenet.
Cencora vil gjerne takke fru Johnson-Greene for at hun ble med på toppmøtet og ga henne innsikt og tanker om hvor bransjen er på vei.
Lunge-I: Jeg tror vi trygt kan si at 2023 var et bannerår for genterapi. Når vi ser lenger frem når det gjelder genetisk medisin og personlige behandlinger, hva er du mest spent på?
Rita: Jeg er spent på mangfoldet av godkjenninger. Hvis du tenker på de åtte forventede godkjenningene i USA i 2024, er fire genterapier, tre er celleterapier og en er en vevsterapi1. Dette taler til modningen av det regenerative medisinfeltet. Et annet tegn på at feltet modnes er konkurranse i en sykdomstilstand. Det startet med to sigdcelleprodukter som ble godkjent i desember 2023 – fra Vertex Pharmaceuticals og CRISPR Therapeutics (CASGEVY)™ og fra bluebird bio (LYFGENIA).™ I januar i år ble CASGEVY™ også godkjent for beta-thalassemi. Pfizers genterapi for hemofili B, BEQVEZ™, ble godkjent i april, og ble det andre hemofili B-genterapiproduktet som ble godkjent i USA (etter CSL Behrings Hemgenix). Det er potensial for Pfizer å få godkjenning for et hemofili A-produkt, som også vil gjøre det til det andre, en gang i 2025. Og det er et potensial for Abeona Therapeutics å få det andre recessive dystrofisk epidermolysis bullosa (DEB)-produktet godkjent neste år (det første er Vyjuvek fra Krystal Biotech). Denne konkurransen begeistrer meg fordi konkurranse gir næring til produktdifferensiering, noe som fremmer innovasjon.
Det neste er globaliseringen. CRISPR/Vertex sigdcelleproduktet er godkjent i EU, Storbritannia, USA, Saudi-Arabia og Bahrain, noe som er bemerkelsesverdig når du tenker på den korte tiden det har vært på markedet. Til syvende og sist er vårt ansvar å behandle alle pasienter, og det krever at vi streber etter globalisering.
Lunge-I: Med utgangspunkt i poenget ditt om globalisering, er en av utfordringene vi har diskutert å demonstrere verdien for disse produktene. Hvordan sikrer vi som bransje at verdi anerkjennes med riktig innsats slik at vi kan forbedre tilgangen for pasienter?
Rita: Vitenskapen utvikler seg kontinuerlig, og vi må kontinuerlig forbedre hvordan vi kommuniserer denne transformasjonsverdien til pasienter og samfunn. Det første trinnet er utdanning. Utvalget av interessenter som har spørsmål om celle- og genterapi inkluderer ikke bare pasienter, omsorgspersoner og regulatorer, men også betalere, religiøse ledere, bioetikere, akademia, media og investorer. Så vi må gå i spissen for samtalen og forutse spørsmålene de sannsynligvis vil ha. Som et eksempel holdt ARM nylig et møte med religiøse ledere i Vatikanet for å diskutere genredigering.
Vi må også argumentere klart og saklig for verdi. Vi bruker våre sektoranalyser og data for å understøtte verdifortellingen. For eksempel er gjennomsnittlig levealder for pasienter med sjeldne sykdommer som er målrettet av genterapier som for tiden er godkjent i USA mindre enn 40 år. Det er halvparten av den normale gjennomsnittlige levealderen, og det taler til den ødeleggende naturen til disse sykdommene. Disse er også dyre å behandle. Livstidskostnaden for hemofili B er 21 millionerdollar 2, og alvorlig sigdcelle er 4 millioner dollar til 6 millionerdollar 3.
Vi tror det amerikanske helsevesenet kan absorbere disse kostnadene. Hvis vi vurderer at genterapier forventes å koste oss rundt 7,5 milliarder dollar i 2030, representerer det 1/10 prosent av de anslåtte helseutgiftene i USA i 20304.
Til slutt, som sektor må vi kontinuerlig øke engasjementet med pasientgrupper slik at vi kan forstå sykdommenes byrde og fordelene med celle- og genterapi. Vi tar sikte på å gjøre det ved å bringe pasientgrupper til konferansene våre for å snakke og styrke pasientstemmen.
Lunge-I: Det er det beste dataargumentet jeg har hørt for celle- og genterapi. Du berørte betalere. Som vi vet, i Europa, skal Joint Clinical Assessment (JCA) tre i kraft i januar 2025, og starter med onkologiske produkter og CGT, eller avanserte terapilegemidler (ATMP). Har ARM et syn på JCA slik det er akkurat nå, og hvordan bør biofarmasøytiske selskaper tenke på å forberede seg på denne endringen?
Rita: JCA vil påvirke pris- og refusjonspolitikken på nasjonalt nivå ved å vurdere den relative kliniske effektiviteten til terapeutiske produkter. Vurderingen vil informere om hvordan medlemslandene vil refundere, men hvis de brukes uten unntak, vil ikke utkastet til JCA-retningslinjer anerkjenne den fulle terapeutiske verdien og fordelen av celle- og genterapier. Utkastet til retningslinjer sier at ikke-randomiserte kontrollstudier, inkludert enkeltarmsstudier, kan være utilstrekkelige til å bevise relativ effektivitet, noe som kan kreve at medlemslandene utfører sin egen kliniske vurdering, og det skaper duplisering. Vi mener det er tre alternativer. Den ene er å endre retningslinjene for ikke å diskreditere enkeltarmsstudier i visse tilfeller, for eksempel celle- og genterapier for sjeldne sykdommer. En annen ville være at JCA-koordineringsgruppen og viktige medlemslandenes helseteknologivurderinger (HTA) aksepterer bevis fra den virkelige verden for å tette hull i data. En tredje vil være at EUs medlemsland er fleksible med å løse usikkerheter.
Lunge-I: Hvis vi tenker på det bredere celle- og gensamfunnet, hvordan kan vi samarbeide for å fremme pasientempowerment?
Rita: Innspill fra flere interessenter sikrer at ARMs politiske anbefalinger er gjennomførbare og støttes av alle parter. Et eksempel på vår innsats for å støtte en bredere påvirkningskoalisjon er vår Congressional Fly-in, som er planlagt til5. Dette er en mulighet til å forsterke vår tilstedeværelse på Capitol Hill ved å bringe medlemmer fra hele landet og industrien sammen for å kjempe for sentrale saker om regenerativ medisin. Disse interessentene inkluderer utviklere, tjenesteleverandører, akademiske institusjoner og pasientgrupper.
Lunge-I: Kan du dele noen av de andre initiativene som ARM støtter eller jobber med fra et politisk perspektiv?
Rita: Gitt at noen sjeldne sykdommer, som sigdcelle, uforholdsmessig påvirker fargede samfunn, er det viktig å sikre tilgang for å fremme likestilling. Så vi tar til orde for retningslinjer som sikrer at alle pasienter, uavhengig av helseforsikring eller geografi, har rettidig tilgang til behandling. Vi støtter å muliggjøre verdibaserte betalingsordninger og støtter grenseoverskridende leverandørordninger for de pasientene som må krysse statlige grenser for å få tilgang til behandling. Vi støtter også lovgivning som tillater produsenter å gi fertilitetsbevarende støtte til genterapipasienter uten å bryte Anti-kickback Statute6. ARM holdt nylig en kongressorientering med Institute for Gene Therapies på Capitol Hill med fokus på å gi pasienter tilgang til CGT. Orienteringen inkluderte foredragsholdere fra pasientforeningen. Innspill fra flere interessenter er avgjørende for å implementere endringer.
Lunge-I: I mitt siste spørsmål til deg, når du ser fremover, hvilke strategier eller innovasjoner tror du vil være medvirkende til å utvide pasienttilgangen til celle- og genterapier?
Rita: Som jeg sa tidligere, tror jeg konkurranse på feltet vil drive innovasjon som vil resultere i lavere legemiddelpriser og også utvidet pasienttilgang. Den andre er globalisering. Hvis du tenker på Zolgensma (for spinal muskelatrofi), er den nå godkjent i mer enn 50 land7. Så noen større selskaper gjør fremskritt over hele verden. En tredje prioritet vil være industrialisering for å utvide tilgangen. Noen drivere for industrialisering er kunstig intelligens, digitalisering, utvikling av arbeidsstyrken, samt forbedret automatisering. Til slutt, evnen til å produsere i stor skala. Vi ser fleksible produksjonsplattformer som muliggjør sømløs oversettelse fra forskning og utvikling (FoU) til god produksjonspraksis (GMP), og dette vil muliggjøre utbredt pasienttilgang og levere produkter som er rimelige. Samlet sett vil innovative teknologier hjelpe forskere med å optimalisere prosessene sine og levere disse livreddende og livsendrende medisinene i stor skala.
Cencora oppfordrer leserne til å gjennomgå referansene som er gitt her og all tilgjengelig informasjon relatert til emnene som er nevnt her, og til å stole på sin egen erfaring og ekspertise i å ta beslutninger relatert til dette, da artikkelen kan inneholde markedsføringsuttalelser og ikke utgjør juridisk rådgivning.
Ressurser
1 Alliance for Regenerative Medicine. Øyeblikksbilde av sektoren. april 2024. https://alliancerm.org/wp-content/uploads/2024/05/Sector-Snapshot-4.30.2024.pdf
2 Voksne livstidskostnader ved hemofili B-behandling i USA: betaler- og samfunnsperspektiver fra en beslutningsanalytisk modell, Journal of Medical Economics, mars 2021. https://www.tandfonline.com/doi/full/10.1080/13696998.2021.1891088
3 godkjenninger av genterapi forventes å øke i 2024 midt i produksjons- og kostnadsutfordringer, januar 2024. https://www.biospace.com/article/gene-therapy-approvals-to-ramp-up-in-2024-amid-manufacturing-cost-challenges/
4 sentre for Medicare & Medicaid-tjenester. CMS Office of the Actuary gir ut anslag for 2021-2030 av nasjonale helseutgifter. https://www.cms.gov/newsroom/press-releases/cms-office-actuary-releases-2021-2030-projections-national-health-expenditures
5 Celle- og gen-innflyvning i kongressen, ARM. https://alliancerm.org/arm-event/dcforum/#:~:text=The%20ARM%20Congressional%20Fly%2DIn,to%20cell%20and%20gene%20therapies.
6 Lover om bedrageri og misbruk, Generalinspektørens kontor, HHS. https://oig.hhs.gov/compliance/physician-education/fraud-abuse-laws
7 Novartis presenterer nye data om sikkerhet og effekt av Zolgensma, inkludert opprettholdte og forbedrede motoriske milepæler hos eldre og tyngre barn med SMA, Novartis, mars 2024. https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-presents-new-data-safety-and-efficacy-zolgensma-including-maintained-and-improved-motor-milestones-older-and-heavier-children-sma
Cencora.com tilbyr automatiserte oversettelser for å hjelpe deg med å lese nettstedet på andre språk enn engelsk. Mye arbeid er lagt ned i disse oversettelsene for å gjøre dem nøyaktige, men ingen automatisert oversettelse er perfekt, og slike oversettelser er heller ikke ment å erstatte menneskelige oversettere. Disse oversettelsene leveres som en tjeneste til brukere av Cencora.com og leveres «som de er». Det gis ingen garanti av noe slag, verken uttrykt eller underforstått, med hensyn til nøyaktigheten, påliteligheten eller riktigheten av noen av disse oversettelsene som er gjort fra engelsk til andre språk. Det kan hende at noen typer innhold (som bilder, videoer, Flash osv.) er unøyaktig oversatt på grunn av begrensningene i oversettelsesprogramvaren.
Eventuelle avvik eller forskjeller som oppstår ved oversettelse av dette innholdet fra engelsk til et annet språk, er ikke bindende og har ingen juridisk virkning for samsvar, håndhevelse eller andre formål. Kontakt oss dersom du oppdager feil. Se den engelske versjonen av siden dersom du er i tvil om hvorvidt informasjonen i disse oversettelsene er nøyaktig.