Artikkel
Workshop belyser viktige statistiske fremskritt for biofarmasøytisk industri
-
Lin Li
-
Lira Pi
Statistiske fremskritt for å løse viktige spørsmål rundt legemiddelutvikling og regulatorisk vitenskap ble utforsket i dybden under den nylige ASA Biopharmaceutical Section Regulatory-Industry Statistics Workshop (RISW). Workshopen, som ble holdt i Rockville, Maryland fra 24 til 26 september 2025, tiltrakk seg 1,000+ statistikere fra industri og reguleringsbyråer samt akademia.1
Generelt inntrykk
Statistisk vitenskap blir utnyttet oftere under tverrfaglig samarbeid, inkludert bruk av AI/ML som informerer datadrevet beslutningstaking i den biofarmasøytiske industrien.
- FDA-dokumentet "Artificial Intelligence & Medical Products" eksemplifiserer hvordan de forskjellige sentrene ved US Food and Drug Administration (FDA) jobber sammen for å utforske utvikling og bruk av AI gjennom hele livssyklusen til medisinske produkter.2
- Temaet for RISW-konferansen, "Fremtiden i statistikk: Samarbeid og innovasjon i AI/ML-æraen", er en indikator på den nye trenden med å integrere statistikk med AI. Det har blitt gjentatt på andre fremtredende konferanser som 2025 Joint Statistical Meetings, med temaet "statistikk, datavitenskap og AI beriker samfunnet"3, og forventes å være øverst i tankene på ENAR Biometrics Meeting 2026 med temaet "Statistikkens rolle i en AI-utvidet verden."4
RISW nøkkelpunkter
Statistikk og AI/ML har gitt moderne kliniske studier mulighet til å utnytte ekstern informasjon for å innhente klinisk bevis som kan brukes til regulatoriske beslutninger. Randomiserte kliniske studier kan gjøres mer effektive med Bayesianske adaptive design. Dette kan resultere i en høyere statistisk styrke med samme utvalgsstørrelse eller, forutsatt samme styrke, en mindre forventet utvalgsstørrelse eller kortere forventet varighet.
Å låne informasjon fra eksterne kontroller, for eksempel naturhistorie eller data fra den virkelige verden (RWD), kan potensielt redusere behovet for store kontrollgrupper, spesielt ved sjeldne sykdommer eller når en placeboarm byr på etiske bekymringer. Riktige statistiske tilnærminger gjør enarms forsøksdesign mulig og gjennomførbart. I tillegg kan statistiske rammeverk som kombinerer maskinlæring og kausal slutning lære av ekstern informasjon samtidig som de adresserer forvirring og skjevhet på riktig måte. Slike tilnærminger har vist seg lovende i kliniske studier for å estimere behandlingseffekt på en prinsipiell, dataadaptiv måte. Som et resultat er et mindre forsøk mulig gitt samme statistiske styrke.
Å låne informasjon fra eksterne kontroller, for eksempel naturhistorie eller data fra den virkelige verden (RWD), kan potensielt redusere behovet for store kontrollgrupper, spesielt ved sjeldne sykdommer eller når en placeboarm byr på etiske bekymringer. Riktige statistiske tilnærminger gjør enarms forsøksdesign mulig og gjennomførbart. I tillegg kan statistiske rammeverk som kombinerer maskinlæring og kausal slutning lære av ekstern informasjon samtidig som de adresserer forvirring og skjevhet på riktig måte. Slike tilnærminger har vist seg lovende i kliniske studier for å estimere behandlingseffekt på en prinsipiell, dataadaptiv måte. Som et resultat er et mindre forsøk mulig gitt samme statistiske styrke.
Et annet viktig fokusområde under workshopen var strategier for pasientberikelse for kliniske studier. Diskusjonene fokuserte på potensialet disse strategiene har for å øke effektiviteten av legemiddelutvikling og støtte presisjonsmedisin.
Ofte er slike strategier sentrert rundt å vurdere heterogen behandlingseffekt og identifisere pasienter som har større sannsynlighet for å ha nytte av spesifikke behandlinger (f.eks. behandlingsresponsive undergrupper). Det potensielle utfallsrammeverket, et kjernekonsept i kausal inferens, blir i økende grad integrert i kausal ML for å oppdage mønstre i kliniske studiedata og identifisere pasientundergrupper. I sammenheng med biomarkører kan dette føre til samutvikling av ledsagende diagnostikk og viktige statistiske og designmessige hensyn i studier som brostudier.
Ofte er slike strategier sentrert rundt å vurdere heterogen behandlingseffekt og identifisere pasienter som har større sannsynlighet for å ha nytte av spesifikke behandlinger (f.eks. behandlingsresponsive undergrupper). Det potensielle utfallsrammeverket, et kjernekonsept i kausal inferens, blir i økende grad integrert i kausal ML for å oppdage mønstre i kliniske studiedata og identifisere pasientundergrupper. I sammenheng med biomarkører kan dette føre til samutvikling av ledsagende diagnostikk og viktige statistiske og designmessige hensyn i studier som brostudier.
Workshopens konklusjoner
Workshopen tok opp viktige hensyn om statistiske fremskritt, støttet av AI/ML, for å ta opp mange av spørsmålene og utfordringene kliniske studier og legemiddelutvikling står overfor. Ved å utnytte statistiske fremskritt kan biofarmasøytiske selskaper bruke bredere og dypere innsikt i utforming og gjennomføring av kliniske studier og til mer effektiv legemiddelutvikling.
Om forfatterne:
Lin Li er leder for klinisk statistikk og beregningsbiologi hos Cencora. Han tilbyr datadrevne og skreddersydde løsninger som integrerer biostatistikk, bioinformatikk, informatikk og biologi for å takle utfordringer innen oppdagelse og klinisk utvikling.
Lira Pi er assisterende direktør for statistikk i Cencora. Hun er en statistisk metodolog som leder utviklingen og anvendelsen av nye statistiske tilnærminger, som AI/ML og Bayesianske metoder, gjennom både ikke-kliniske og kliniske stadier av forskning.
Lira Pi er assisterende direktør for statistikk i Cencora. Hun er en statistisk metodolog som leder utviklingen og anvendelsen av nye statistiske tilnærminger, som AI/ML og Bayesianske metoder, gjennom både ikke-kliniske og kliniske stadier av forskning.
Ansvarserklæring:
Informasjonen i denne artikkelen utgjør ikke juridisk rådgivning. Cencora, Inc. oppfordrer leserne på det sterkeste til å gjennomgå tilgjengelig informasjon relatert til emnene som diskuteres og stole på sin egen erfaring og ekspertise når de tar beslutninger relatert til dette.
Ta kontakt med teamet vårt
Vårt team av ledende verdieksperter arbeider iherdig med å omsette bevis, policy-innsikt og markedsinformasjon til effektive tilgangsstrategier for det globale markedet. Vi hjelper deg med å finne frem i dagens komplekse helsetjenester. Kontakt oss, så hjelper vi deg med å nå målene dine.
Kilder
1. ASA Biofarmasøytisk seksjon Regulatory-Industry Statistics Workshop. https://www.amstat.org/meetings/asa-biopharmaceutical-section-regulatory-industry-statistics-workshop
2. Kunstig intelligens og medisinske produkter: Hvordan CBER, CDER, CDRH og OCP jobber sammen, FDA. OMP CDER AI diskusjonspapir
3. Felles statistiske møter 2025, Nashville, TN, 2-7 august 2025. https://ww2.amstat.org/meetings/jsm/2025/index.cfm
4. ENAR 2026 vårmøte, 15.-18. ENAR vårmøte 2026: Møter - ENAR <cfoutput>vårmøte 2026</cfoutput>
