Een kijkje in de toekomst van CGT's met ARM's Rita Johnson-Greene
ARM is een wereldwijde belangenbehartigingsorganisatie die opkomt voor de voordelen van gemanipuleerde celtherapieën en genetische geneesmiddelen voor patiënten, gezondheidszorgsystemen en de samenleving. De organisatie pleit voor wereldwijde bijeenkomsten, gegevens en analyses, betrokkenheid van belangrijke belanghebbenden zoals regelgevers en beleidsmakers, wetenschappelijke en industriële aangelegenheden en public affairs-initiatieven die gericht zijn op het moderniseren van gezondheidszorgsystemen.
Cencora wil mevrouw Johnson-Greene bedanken voor haar deelname aan de top en voor het delen van haar inzichten en gedachten over waar de sector naartoe gaat.
Long-I: Ik denk dat we vol vertrouwen kunnen zeggen dat 2023 een topjaar was voor gentherapie. Als we verder vooruitkijken op het gebied van genetische geneeskunde en gepersonaliseerde behandelingen, waar ben je dan het meest enthousiast over?
Rita: Ik ben enthousiast over de diversiteit aan goedkeuringen. Als je denkt aan de acht verwachte goedkeuringen in de VS in 2024, zijn er vier gentherapieën, drie celtherapieën en één weefseltherapie1. Dit spreekt over de rijping van het veld van regeneratieve geneeskunde. Een ander teken dat het veld volwassen wordt, is concurrentie in één ziektetoestand. Het begon met twee sikkelcelproducten die in december 2023 werden goedgekeurd – van Vertex Pharmaceuticals en CRISPR Therapeutics (CASGEVY)™ en van bluebird bio (LYFGENIA™). In januari van dit jaar werd CASGEVY™ ook goedgekeurd voor bèta-thalassemie. De gentherapie van Pfizer voor hemofilie B, BEQVEZ™, werd in april goedgekeurd en werd het tweede hemofilie B-gentherapieproduct dat in de VS werd goedgekeurd (na Hemgenix van CSL Behring). Er is potentieel voor Pfizer om goedkeuring te krijgen voor een hemofilie A-product, waardoor het ook het tweede zou worden, ergens in 2025. En er is een potentieel voor Abeona Therapeutics om het tweede recessieve dystrofische epidermolysis bullosa (DEB) -product volgend jaar goedgekeurd te krijgen (de eerste is Vyjuvek van Krystal Biotech). Die concurrentie windt me op omdat concurrentie productdifferentiatie stimuleert, wat innovatie bevordert.
Het volgende is globalisering. Het sikkelcelproduct CRISPR/Vertex is goedgekeurd in de EU, het VK, de VS, Saoedi-Arabië en Bahrein, wat opmerkelijk is als je bedenkt hoe kort het op de markt is. Uiteindelijk is het onze verantwoordelijkheid om alle patiënten te behandelen en dat vereist dat we streven naar globalisering.
Long-I: Voortbouwend op uw punt over globalisering, is een van de uitdagingen die we hebben besproken het aantonen van de waarde van deze producten. Hoe zorgen we er als branche voor dat waarde wordt erkend met de juiste inspanning, zodat we de toegang voor patiënten kunnen verbeteren?
Rita: De wetenschap gaat voortdurend vooruit en we moeten de manier waarop we die transformationele waarde communiceren aan patiënten en de samenleving voortdurend verbeteren. De eerste stap is onderwijs. De pool van belanghebbenden die vragen hebben over cel- en gentherapie omvat niet alleen patiënten, zorgverleners en regelgevers, maar ook betalers, religieuze leiders, bio-ethici, de academische wereld, de media en investeerders. We moeten dus het gesprek leiden en anticiperen op de vragen die ze waarschijnlijk zullen hebben. ARM hield bijvoorbeeld onlangs een bijeenkomst met religieuze leiders in het Vaticaan om genbewerking te bespreken.
We moeten ook een duidelijk en feitelijk argument voor waarde maken. We gebruiken onze sectoranalyse en gegevens om het waardeverhaal te ondersteunen. De gemiddelde levensverwachting van patiënten met zeldzame ziekten die het doelwit zijn van gentherapieën die momenteel in de VS zijn goedgekeurd, is bijvoorbeeld minder dan 40 jaar oud. Dat is de helft van de normale gemiddelde levensverwachting en het spreekt over de verwoestende aard van deze ziekten. Deze zijn ook duur om te behandelen. De levenslange kosten van hemofilie B bedragen $ 21 miljoen2 en ernstige sikkelcelziekte is $ 4 miljoen tot $ 6 miljoen3.
Wij geloven dat het Amerikaanse gezondheidszorgsysteem deze kosten kan opvangen. Als we bedenken dat gentherapieën ons in 2030 naar verwachting ongeveer $ 7,5 miljard zullen kosten, vertegenwoordigt dat 1/10e van een procent van de verwachte uitgaven voor gezondheidszorg in de VS in 20304.
Ten slotte moeten we als sector de betrokkenheid bij patiëntengroepen voortdurend vergroten, zodat we de last van de ziekten en de voordelen van cel- en gentherapieën kunnen begrijpen. We willen dat doen door patiëntengroepen naar onze conferenties te brengen om te spreken en de stem van de patiënt te versterken.
Long-I: Dat is het beste gegevensargument dat ik heb gehoord voor cel- en gentherapie. U had het over betalers. Zoals we weten, zal in Europa de Joint Clinical Assessment (JCA) in januari 2025 in werking treden, te beginnen met oncologieproducten en CGT's, of geneesmiddelen voor geavanceerde therapie (ATMP's). Heeft ARM een mening over de JCA zoals die nu is en hoe moeten biofarmaceutische bedrijven zich voorbereiden op deze verandering?
Rita: De JCA zal het prijs- en vergoedingsbeleid op nationaal niveau beïnvloeden door de relatieve klinische effectiviteit van therapeutische producten te beoordelen. De beoordeling zal informeren hoe de lidstaten zullen vergoeden, maar als ze zonder uitzondering worden toegepast, zullen de ontwerp-JCA-richtlijnen niet de volledige therapeutische waarde en het voordeel van cel- en gentherapieën erkennen. In de ontwerprichtlijnen staat dat niet-gerandomiseerde controleonderzoeken, inclusief eenarmige onderzoeken, mogelijk onvoldoende zijn om de relatieve effectiviteit te bewijzen, waardoor lidstaten mogelijk hun eigen klinische beoordeling moeten uitvoeren, en dat leidt tot duplicatie. Wij geloven dat er drie opties zijn. Een daarvan is om de richtlijnen te wijzigen om in bepaalde gevallen eenarmige proeven niet in diskrediet te brengen, zoals cel- en gentherapieën voor zeldzame ziekten. Een andere zou zijn dat de JCA-coördinatiegroep en de belangrijkste Health Technology Assessments (HTA's) van de lidstaten real-world bewijs accepteren om hiaten in de gegevens aan te pakken. Een derde zou zijn dat de EU-lidstaten flexibel zijn bij het oplossen van onzekerheden.
Long-I: Als we nadenken over de bredere cel- en gengemeenschap, hoe kunnen we dan samenwerken om de empowerment van patiënten te bevorderen?
Rita: De input van meerdere belanghebbenden zorgt ervoor dat de beleidsaanbevelingen van ARM werkbaar zijn en door alle partijen worden gedragen. Een voorbeeld van onze inspanningen om een bredere belangenbehartigingscoalitie te ondersteunen, is onze Congressional Fly-in, die gepland staat voor 5 juli. Dit is een kans om onze aanwezigheid op Capitol Hill te versterken door leden uit het hele land en de industrie samen te brengen om cruciale zaken op het gebied van regeneratieve geneeskunde te verdedigen. Deze belanghebbenden zijn onder meer ontwikkelaars, dienstverleners, academische instellingen en patiëntengroepen.
Rita: Aangezien sommige zeldzame ziekten, zoals sikkelcelziekte, een onevenredige impact hebben op gekleurde gemeenschappen, is het waarborgen van toegang essentieel voor het bevorderen van gelijkheid. Daarom pleiten we voor beleid dat ervoor zorgt dat alle patiënten, ongeacht hun zorgverzekering of hun regio, tijdig toegang hebben tot behandeling. We ondersteunen het mogelijk maken van op waarde gebaseerde betalingsregelingen en ondersteunen grensoverschrijdende aanbiedersregelingen voor patiënten die staatsgrenzen moeten overschrijden om toegang te krijgen tot behandeling. We ondersteunen ook wetgeving die fabrikanten in staat stelt om vruchtbaarheidsbehoud te bieden aan gentherapiepatiënten zonder het anti-smeergeldstatuut6 te schenden. ARM hield onlangs een congresbriefing met het Institute for Gene Therapies op Capitol Hill, gericht op het bieden van toegang tot CGT's aan patiënten. De briefing omvatte sprekers uit de patiëntenbelangengemeenschap. De input van meerdere belanghebbenden is van cruciaal belang voor het implementeren van verandering. Rita: Zoals ik al eerder zei, geloof ik dat concurrentie in het veld innovatie zal stimuleren die zal resulteren in lagere medicijnprijzen en ook uitgebreide toegang voor patiënten. De andere is globalisering. Als je denkt aan Zolgensma (voor spinale musculaire atrofie), het is nu goedgekeurd in meer dan 50 landen7. Sommige grotere bedrijven boeken dus vooruitgang over de hele wereld. Een derde prioriteit is industrialisatie om de toegang uit te breiden. Enkele drijfveren voor industrialisatie zijn kunstmatige intelligentie, digitalisering, personeelsontwikkeling en verbeterde automatisering. Ten slotte de mogelijkheid om op grote schaal te produceren. We zien flexibele productieplatforms die een naadloze vertaling mogelijk maken van onderzoek en ontwikkeling (R&D) naar Good Manufacturing Practice (GMP), en dit zal wijdverbreide toegang voor patiënten mogelijk maken en producten leveren die betaalbaar zijn. Over het algemeen zullen innovatieve technologieën wetenschappers helpen hun processen te optimaliseren en deze levensreddende en levensveranderende medicijnen op grote schaal te leveren.
Long-I: Kunt u enkele van de andere initiatieven delen die ARM ondersteunt of waaraan wordt gewerkt vanuit een beleidsperspectief?
Long-I: In mijn laatste vraag aan u, als u vooruitkijkt, welke strategieën of innovaties zullen volgens u een belangrijke rol spelen bij het uitbreiden van de toegang van patiënten tot cel- en gentherapieën?
Cencora raadt lezers aan om de hierin verstrekte referenties en alle beschikbare informatie met betrekking tot de hierin genoemde onderwerpen door te nemen en te vertrouwen op hun eigen ervaring en expertise bij het nemen van beslissingen met betrekking tot deze onderwerpen, aangezien het artikel marketingverklaringen kan bevatten en geen juridisch advies vormt.
Resources
1 Alliantie voor Regeneratieve Geneeskunde. Sector momentopname. Mei 2024. https://alliancerm.org/wp-content/uploads/2024/05/Sector-Snapshot-4.30.2024.pdf
2 Volwassen levenslange kosten van hemofilie B-beheer in de VS: payer- en maatschappelijke perspectieven vanuit een beslissingsanalytisch model, Journal of Medical Economics, maart 2021. https://www.tandfonline.com/doi/full/10.1080/13696998.2021.1891088
3 goedkeuringen voor gentherapie zullen naar verwachting in 2024 toenemen te midden van productie- en kostenuitdagingen, januari 2024. https://www.biospace.com/article/gene-therapy-approvals-to-ramp-up-in-2024-amid-manufacturing-cost-challenges/
4 centra voor Medicare & Medicaid Services. CMS Office of the Actuary publiceert prognoses voor 2021-2030 van nationale gezondheidsuitgaven. https://www.cms.gov/newsroom/press-releases/cms-office-actuary-releases-2021-2030-projections-national-health-expenditures
5 Cell & Gene Congressional Fly-In, ARM. https://alliancerm.org/arm-event/dcforum/#:~:text=The%20ARM%20Congressional%20Fly%2DIn,to%20cell%20and%20gene%20therapies.
6 Wetten inzake fraude en misbruik, Bureau van inspecteur-generaal, HHS. https://oig.hhs.gov/compliance/physician-education/fraud-abuse-laws
7 Novartis presenteert nieuwe gegevens over de veiligheid en werkzaamheid van Zolgensma, waaronder behouden en verbeterde motorische mijlpalen bij oudere en zwaardere kinderen met SMA, Novartis, maart 2024. https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-presents-new-data-safety-and-efficacy-zolgensma-including-maintained-and-improved-motor-milestones-older-and-heavier-children-sma
Cencora.com biedt geautomatiseerde vertalingen om te helpen bij het lezen van de website in andere talen dan het Engels. Voor deze vertalingen zijn redelijke inspanningen geleverd om een nauwkeurige vertaling te leveren, maar geen enkele geautomatiseerde vertaling is perfect en is ook niet bedoeld om menselijke vertalers te vervangen. Deze vertalingen worden aangeboden als een service aan gebruikers van Cencora.com en worden geleverd 'in de huidige staat'. Er wordt geen enkele garantie gegeven, expliciet of impliciet, met betrekking tot de nauwkeurigheid, betrouwbaarheid of juistheid van deze vertalingen die vanuit het Engels in een andere taal zijn gemaakt. Sommige inhoud (zoals afbeeldingen, video's, Flash, enz.) wordt mogelijk niet nauwkeurig vertaald vanwege de beperkingen van de vertaalsoftware.
Eventuele discrepanties of verschillen die ontstaan bij het vertalen van deze inhoud van het Engels naar een andere taal zijn niet bindend en hebben geen rechtsgevolgen voor naleving, handhaving of enig ander doel. Als er fouten worden vastgesteld, neem dan contact met ons op . Als er vragen rijzen met betrekking tot de juistheid van de informatie in deze vertalingen, raadpleeg dan de Engelse versie van de pagina.