Transcriptie van 'Bewijs uit de echte wereld': Het belang van therapieën voor zeldzame ziekten'
Hoe wordt RWE gebruikt om gegevens voor therapieën voor zeldzame ziekten aan te vullen?
Therapieën voor zeldzame ziekten kunnen dus unieke uitdagingen vormen voor besluitvormers in de gezondheidszorg vanwege de minder rigoureuze klinische onderzoeksgegevens die beschikbaar zijn om hun potentiële voordelen en risico's te informeren. De inherente beperkingen in studies naar zeldzame ziekten, bijvoorbeeld het kleine aantal in aanmerking komende patiënten, de heterogeniteit van de patiëntengroep, de korte duur van de studie, pediatrische patiënten, evenals de wens voor patiënten en hun verzorgers om actieve therapie te krijgen, kunnen het uitvoeren van klassieke RCT's of gerandomiseerde klinische onderzoeken onwaarschijnlijk maken.
Hoe wordt RWE gebruikt in de pre-lanceringsfase?
Dus in de pre-lanceringsfase kan real world evidence, of RWE, deze kennislacune opvullen door aanvullend bewijs te leveren dat regelgevers, evaluatie van gezondheidstechnologie of HTA-beoordelaars en belanghebbenden op het gebied van vergoedingen nodig hebben voor besluitvorming. RWE kan daarom worden gebruikt om onzekerheden en zorgen over de waarde van behandelingen in pre-market beslissingen te helpen overwinnen, en zo een positieve invloed te hebben op de toegang tot medische innovatie voor patiënten met een zeldzame ziekte.
Hoe wordt RWE gebruikt in de fase na de lancering?
Dus van pre-launch naar post-launch kan RWE een sleutelrol spelen bij het evalueren of en hoe therapieën voor zeldzame ziekten de beloofde waarde waarmaken, zowel vanuit klinisch als vanuit het perspectief van het gezondheidszorgsysteem. RWE na de lancering kan worden gebruikt om de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn en gebruikspatronen te informeren, voorwaardelijke goedkeuring van regelgevers te verkrijgen, OBA's of op resultaten gebaseerde overeenkomsten met betalers te implementeren, prijsonderhandelingen te ondersteunen en waardeberichten vorm te geven.
Wat is de rol van RWE in Canada?
Daarom heeft de Canadese regering zich ertoe verbonden te investeren in een nationale strategie voor behandelingen voor zeldzame ziekten, inclusief het verbeteren van de verzameling over het gebruik van RWE. Daarom wordt verwacht dat RWE in Canada een steeds belangrijkere rol zal spelen bij het ondersteunen van verschillende soorten besluitvorming in de gezondheidszorg bij behandelingen van zeldzame ziekten.
