Evidencia del mundo real: La importancia de las terapias para enfermedades raras
La toma de decisiones sobre las terapias para enfermedades raras requiere datos sólidos, pero esos datos pueden ser difíciles de obtener. Los ensayos clínicos aleatorizados, una rica fuente de datos, no siempre son factibles debido al tamaño más pequeño de estas poblaciones. Belinda Yap, Directora de Economía de la Salud e Investigación de Resultados (HEOR, por sus siglas en inglés), habla sobre las formas en que se puede utilizar la evidencia del mundo real (RWE, por sus siglas en inglés) para cerrar esta brecha de datos desde antes hasta después del lanzamiento.
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Transcripción de 'Evidencia del mundo real: La importancia de las terapias para enfermedades raras'
¿Cómo se utiliza RWE para complementar los datos de los tratamientos de enfermedades raras?
Por lo tanto, las terapias para enfermedades raras pueden plantear desafíos únicos para los responsables de la toma de decisiones en la atención médica debido a los datos de ensayos clínicos menos rigurosos que están disponibles para informar sobre sus posibles beneficios y riesgos. Las limitaciones inherentes a los estudios de enfermedades raras, por ejemplo, el pequeño número de pacientes elegibles, la heterogeneidad del grupo de pacientes, la corta duración del ensayo, los pacientes pediátricos, así como el deseo de que los pacientes y sus cuidadores reciban terapia activa, pueden hacer que la realización de ECA clásicos o ensayos clínicos aleatorizados sea inverosímil.¿Cómo se utiliza RWE en la fase previa al lanzamiento?
Por lo tanto, en la fase previa al lanzamiento, la evidencia del mundo real, o RWE, puede llenar este vacío de conocimiento al proporcionar evidencia adicional que los reguladores, los evaluadores de tecnologías sanitarias o de HTA, y las partes interesadas en el reembolso requieren para la toma de decisiones. Por lo tanto, la RWE puede aprovecharse para ayudar a superar las incertidumbres y preocupaciones sobre el valor de los tratamientos en las decisiones previas a la comercialización y, por lo tanto, tener un impacto positivo en el acceso a la innovación médica para los pacientes con enfermedades raras.¿Cómo se utiliza RWE en la fase posterior al lanzamiento?
Por lo tanto, al pasar del prelanzamiento al poslanzamiento, RWE puede desempeñar un papel clave en la evaluación de si las terapias para enfermedades raras cumplen con el valor prometido y cómo, tanto desde una perspectiva clínica como del sistema sanitario. La RWE posterior al lanzamiento se puede utilizar para informar sobre la seguridad y la eficacia a largo plazo, los patrones de utilización, obtener la aprobación condicional de los reguladores, implementar OBA o acuerdos basados en resultados con los pagadores, respaldar la negociación de precios y ayudar a dar forma a los mensajes de valor.¿Cuál es el papel de RWE en Canadá?
Por lo tanto, el gobierno canadiense se ha comprometido a invertir en la estrategia nacional para el tratamiento de enfermedades raras, incluida la mejora de la recopilación sobre el uso de RWE. Por lo tanto, se espera que RWE desempeñe un papel cada vez más importante en Canadá en el apoyo a varios tipos de toma de decisiones de atención médica en el tratamiento de enfermedades raras.
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