Transcrierea "Dovezi din lumea reală: Importanța terapiilor pentru bolile rare"
Cum este utilizat RWE pentru a suplimenta datele pentru terapiile pentru boli rare?
Așadar, terapiile pentru boli rare pot reprezenta provocări unice pentru factorii de decizie din domeniul sănătății din cauza datelor mai puțin riguroase ale studiilor clinice care sunt disponibile pentru a informa beneficiile și riscurile lor potențiale. Constrângerile inerente în studiile privind bolile rare, de exemplu, numărul mic de pacienți eligibili, eterogenitatea grupului de pacienți, durata scurtă a studiului, pacienții pediatrici, precum și dorința pacienților și îngrijitorilor lor de a primi terapie activă, pot face ca efectuarea RCT-urilor clasice sau a studiilor clinice randomizate să fie neplauzibilă.
Cum este utilizat RWE în faza de pre-lansare?
Deci, în faza de pre-lansare, dovezile din lumea reală, sau RWE, pot umple acest gol de cunoștințe prin furnizarea de dovezi suplimentare de care autoritățile de reglementare, evaluările tehnologiilor medicale sau evaluările HTA și părțile interesate de rambursare au nevoie pentru luarea deciziilor. Prin urmare, RWE poate fi utilizat pentru a ajuta la depășirea incertitudinilor și preocupărilor cu privire la valoarea tratamentelor în deciziile pre-comercializare și, prin urmare, pentru a avea un impact pozitiv asupra accesului la inovație medicală pentru pacienții cu boli rare.
Cum este utilizat RWE în faza post-lansare?
Prin urmare, trecând de la pre-lansare la post-lansare, RWE poate juca un rol cheie în evaluarea dacă și cum terapiile pentru boli rare își îndeplinesc valoarea promisă, atât din punct de vedere clinic, cât și din perspectiva sistemului de sănătate. RWE post-lansare poate fi utilizat pentru a informa siguranța și eficacitatea pe termen lung, modelele de utilizare, pentru a obține aprobarea condiționată din partea autorităților de reglementare, pentru a implementa OBA sau acorduri bazate pe rezultate cu plătitorii, pentru a sprijini negocierea prețurilor și pentru a ajuta la modelarea mesajelor de valoare.
Care este rolul RWE în Canada?
Așa că guvernul canadian s-a angajat să investească în strategia națională pentru tratamentele bolilor rare, inclusiv îmbunătățirea colectării utilizării RWE. Prin urmare, se așteaptă ca RWE să joace un rol din ce în ce mai important în Canada în sprijinirea diferitelor tipuri de luare a deciziilor de asistență medicală în tratamentele bolilor rare.
