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Promuovere l'innovazione, migliorare l'accesso e il potenziale dell'IA: Takeaway di DIA Europe
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Lidia Lopez
DIA Europe si concentra sul rafforzamento dell'innovazione e sul miglioramento dell'accesso dei pazienti in Europa e sulla ricerca di modi per semplificare i processi normativi
DIA Europe 2026 ha riunito le parti interessate di tutta la comunità delle scienze della vita per esplorare le questioni che sono importanti per l'industria, dal rafforzamento dell'innovazione in Europa al miglioramento dell'accesso dei pazienti, alla semplificazione dei processi e al sostegno del rigore normativo, anche attraverso l'adozione di tecnologie digitali.
La sessione di apertura – intitolata "Una visione per l'Europa - L'Europa come leader globale dell'innovazione nel settore sanitario e delle scienze della vita" – ha incluso un forum della Commissione europea, delle autorità di regolamentazione, delle agenzie di valutazione delle tecnologie sanitarie (HTA) e dell'industria per discutere di come l'Europa possa rimanere un hub attraente per l'innovazione.
Rainer Becker della Commissione europea ha sottolineato l'importanza di un quadro normativo moderno, flessibile, agile e favorevole all'innovazione, che acceleri l'accesso ai farmaci per i pazienti in Europa.
La sessione di apertura – intitolata "Una visione per l'Europa - L'Europa come leader globale dell'innovazione nel settore sanitario e delle scienze della vita" – ha incluso un forum della Commissione europea, delle autorità di regolamentazione, delle agenzie di valutazione delle tecnologie sanitarie (HTA) e dell'industria per discutere di come l'Europa possa rimanere un hub attraente per l'innovazione.
Rainer Becker della Commissione europea ha sottolineato l'importanza di un quadro normativo moderno, flessibile, agile e favorevole all'innovazione, che acceleri l'accesso ai farmaci per i pazienti in Europa.
I principali quadri legislativi includono la legislazione farmaceutica dell'UE, approvata nel dicembre 20251, e la leggesulle biotecnologie dell'UE 2, che cerca di affrontare le questioni normative che ostacolano la competitività dell'UE.
Si è anche discusso di come i processi normativi europei possano ritardare l'accesso ai farmaci rispetto ad altri mercati, come il Giappone. Un oratore di un'organizzazione di difesa dei pazienti ha affermato che i farmaci innovativi arrivano troppo tardi o non arrivano affatto ai pazienti a seconda di dove vivono in Europa a causa delle discrepanze tra i sistemi sanitari nazionali. Ha anche sottolineato la necessità di coinvolgere precocemente i pazienti per influenzare le decisioni.
Il rappresentante dell'EMA, Emer Cooke, ha affermato che si stanno compiendo passi positivi per portare più velocemente sul mercato farmaci innovativi, anche se ciò non significa deregolamentazione. A livello legislativo, il Biotech Act dell'UE sta cercando modi per semplificare i livelli normativi e legali che possono rallentare l'innovazione. Un altro modo in cui le autorità di regolamentazione stanno cercando di accelerare l'innovazione è l'uso di una sandbox normativa per testare modi per supportare farmaci innovativi che non possono essere sviluppati secondo le regole attuali.3
Si è anche discusso di come i processi normativi europei possano ritardare l'accesso ai farmaci rispetto ad altri mercati, come il Giappone. Un oratore di un'organizzazione di difesa dei pazienti ha affermato che i farmaci innovativi arrivano troppo tardi o non arrivano affatto ai pazienti a seconda di dove vivono in Europa a causa delle discrepanze tra i sistemi sanitari nazionali. Ha anche sottolineato la necessità di coinvolgere precocemente i pazienti per influenzare le decisioni.
Il rappresentante dell'EMA, Emer Cooke, ha affermato che si stanno compiendo passi positivi per portare più velocemente sul mercato farmaci innovativi, anche se ciò non significa deregolamentazione. A livello legislativo, il Biotech Act dell'UE sta cercando modi per semplificare i livelli normativi e legali che possono rallentare l'innovazione. Un altro modo in cui le autorità di regolamentazione stanno cercando di accelerare l'innovazione è l'uso di una sandbox normativa per testare modi per supportare farmaci innovativi che non possono essere sviluppati secondo le regole attuali.3
Condivisione dei dati, espansione dell'accesso globale
Un altro argomento chiave di discussione alla conferenza è stato consentire una migliore condivisione e collaborazione di dati e informazioni per semplificare il processo di valutazione e, in ultima analisi, l'accesso ai farmaci.
Si è discusso anche di come migliorare le sperimentazioni cliniche globali per consentire ai pazienti di tutti i mercati di accedere a farmaci innovativi. Durante una sessione del terzo giorno, intitolata "Navigare nel panorama globale degli studi clinici - Apprendimento attraverso le regioni", il Dr. Vaseeharan Sathiyamoorthy dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS), ha condiviso i passi per migliorare l'accesso ai farmaci innovativi. Questi includono:
Si è discusso anche di come migliorare le sperimentazioni cliniche globali per consentire ai pazienti di tutti i mercati di accedere a farmaci innovativi. Durante una sessione del terzo giorno, intitolata "Navigare nel panorama globale degli studi clinici - Apprendimento attraverso le regioni", il Dr. Vaseeharan Sathiyamoorthy dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS), ha condiviso i passi per migliorare l'accesso ai farmaci innovativi. Questi includono:
Coinvolgimento dei pazienti e coinvolgimento della comunità: come il coinvolgimento dei pazienti può aiutare a plasmare le sperimentazioni cliniche e l'accesso ai farmaci
Inclusione delle popolazioni sottorappresentate negli studi clinici, ad esempio donne in gravidanza e madri che allattano, e ricerca di modi per affrontare questo problema complesso
Adozione di design innovativi e tecnologie digitali: un problema per tutti i paesi, in particolare quelli che non dispongono delle infrastrutture necessarie
Accesso accelerato alla formazione dei valutatori – fornendo supporto da parte di agenzie mature in modo che più paesi possano contribuire alla valutazione delle sperimentazioni cliniche
I relatori hanno sottolineato che, a seconda di dove vive un paziente, non solo all'interno dei paesi ma anche nelle regioni all'interno di quei paesi, l'accesso ai farmaci può essere difficile.
In altre sessioni, i relatori delle autorità regolatorie hanno sottolineato i vantaggi dei percorsi disponibili per la revisione della dipendenza, la valutazione collaborativa e il processo decisionale congiunto in diverse regioni per supportare un accesso precoce ai farmaci.
Le procedure di affidamento consentono ai paesi le cui autorità sanitarie dispongono di risorse limitate di utilizzare le valutazioni effettuate da altre autorità sanitarie affidabili come la Food and Drug Administration (FDA) statunitense o l'Agenzia europea per i medicinali (EMA). Ad esempio, un rappresentante della FDA saudita ha osservato che l'affidamento ha permesso loro di far rivedere ai loro valutatori fattori di rilevanza specifica per la loro popolazione e di fare affidamento sulle revisioni tecniche effettuate da altre autorità sanitarie affidabili. Le procedure di affidamento sono sfruttate da diverse autorità sanitarie sviluppate e in via di sviluppo, tra cui il Regno Unito, che ha implementato la nuova procedura di riconoscimento internazionale (IRP) nel 20244, e la Therapeutic Goods Administration (TGA) australiana, che utilizza il processo Comparable Overseas Bodies per valutare le domande attraverso un processo abbreviato.5
In altre sessioni, i relatori delle autorità regolatorie hanno sottolineato i vantaggi dei percorsi disponibili per la revisione della dipendenza, la valutazione collaborativa e il processo decisionale congiunto in diverse regioni per supportare un accesso precoce ai farmaci.
Le procedure di affidamento consentono ai paesi le cui autorità sanitarie dispongono di risorse limitate di utilizzare le valutazioni effettuate da altre autorità sanitarie affidabili come la Food and Drug Administration (FDA) statunitense o l'Agenzia europea per i medicinali (EMA). Ad esempio, un rappresentante della FDA saudita ha osservato che l'affidamento ha permesso loro di far rivedere ai loro valutatori fattori di rilevanza specifica per la loro popolazione e di fare affidamento sulle revisioni tecniche effettuate da altre autorità sanitarie affidabili. Le procedure di affidamento sono sfruttate da diverse autorità sanitarie sviluppate e in via di sviluppo, tra cui il Regno Unito, che ha implementato la nuova procedura di riconoscimento internazionale (IRP) nel 20244, e la Therapeutic Goods Administration (TGA) australiana, che utilizza il processo Comparable Overseas Bodies per valutare le domande attraverso un processo abbreviato.5
IA ovunque, ma i dettagli rimangono scarsi
Uno degli argomenti più discussi della conferenza è stato l'intelligenza artificiale (AI) e il modo in cui può supportare lo sviluppo di farmaci. Le autorità di regolamentazione e i rappresentanti del settore hanno condiviso la loro opinione su come sfruttare l'IA in tutte le fasi dello sviluppo del prodotto e del ciclo di vita post-approvazione. Tuttavia, c'erano pochi esempi di come l'IA veniva utilizzata nella pratica.
Sia le autorità di regolamentazione che i professionisti del settore hanno sollevato preoccupazioni sul fatto che l'IA non consenta agli utenti di controllare il processo decisionale o di capire come lo strumento raggiunga una conclusione. L'incapacità di convalidare ogni punto decisionale è stata sollevata come motivo per cui molti sono riluttanti a sviluppare e adottare completamente l'IA.
Un'altra preoccupazione che è stata sollevata è la perdita di informazioni proprietarie e dati dei pazienti; tuttavia, il rischio dipende dal contesto in cui viene utilizzata l'IA e da come viene controllato l'accesso ai dati. Ad esempio, la maggior parte delle aziende ora impedisce l'uso di strumenti come ChatGPT e Gemini e dispone invece di un proprio ambiente di intelligenza artificiale più controllato.
Sia le autorità di regolamentazione che i professionisti del settore hanno sollevato preoccupazioni sul fatto che l'IA non consenta agli utenti di controllare il processo decisionale o di capire come lo strumento raggiunga una conclusione. L'incapacità di convalidare ogni punto decisionale è stata sollevata come motivo per cui molti sono riluttanti a sviluppare e adottare completamente l'IA.
Un'altra preoccupazione che è stata sollevata è la perdita di informazioni proprietarie e dati dei pazienti; tuttavia, il rischio dipende dal contesto in cui viene utilizzata l'IA e da come viene controllato l'accesso ai dati. Ad esempio, la maggior parte delle aziende ora impedisce l'uso di strumenti come ChatGPT e Gemini e dispone invece di un proprio ambiente di intelligenza artificiale più controllato.
Tuttavia, l'intelligenza artificiale o l'automazione rimangono un argomento molto discusso, poiché l'industria e le autorità di regolamentazione cercano modi per ridurre il carico di lavoro e accelerare l'accesso ai farmaci. Diverse autorità nazionali competenti stanno elaborando orientamenti e documenti di riflessione su questo argomento. Ad esempio, l'EMA e la FDA hanno pubblicato i principi guida delle buone pratiche di IA nello sviluppo dei farmaci.6
Un rappresentante dell'Agenzia di regolamentazione dei medicinali e dei prodotti sanitari (MHRA) del Regno Unito ha discusso i passi che l'agenzia sta adottando con l'adozione dell'IA. L'MHRA ha rilasciato aggiornamenti al suo modello di dossier di ispezione GCP per includere i requisiti formali per l'utilizzo dell'intelligenza artificiale e dell'apprendimento automatico durante l'intero ciclo di vita della sperimentazione clinica. 7 Sempre alla conferenza, un rappresentante dell'Agenzia svedese per i prodotti medici ha mostrato l'uso della tecnologia digitale per esaminare i dossier farmaceutici.
Il settore e le autorità di regolamentazione adottano entrambi approcci AI/ML basati sul rischio e sulla mitigazione del rischio per identificare problemi come pregiudizi, privacy dei dati, qualità dei dati e robustezza del modello, generalizzabilità, sicurezza e allucinazioni dell'IA, spiegabilità, tra gli altri. Tutti i relatori hanno anche sottolineato l'importanza di avere esseri umani nel ciclo per rivedere qualsiasi processo guidato dall'intelligenza artificiale.
Conclusione: Collaborazione e coinvolgimento
Al di là delle discussioni principali, i brani della conferenza hanno esplorato le nuove normative recentemente implementate, come il nuovo regolamento di ANVISA sugli studi clinici in Brasile.
In generale, durante la conferenza è stato bello assistere alla rappresentanza di gruppi di pazienti in tutte le sessioni, il che indica un crescente riconoscimento del fatto che i pazienti sono fondamentali per plasmare gli studi clinici e l'accesso ai farmaci.
L'enfasi sulla collaborazione e sulla condivisione delle informazioni e sulla ricerca di modi per migliorare i processi, anche con l'uso delle tecnologie digitali, mostra un impegno a cercare soluzioni per le barriere che continuano ad avere un impatto sull'innovazione e sull'accesso dei pazienti.
In generale, durante la conferenza è stato bello assistere alla rappresentanza di gruppi di pazienti in tutte le sessioni, il che indica un crescente riconoscimento del fatto che i pazienti sono fondamentali per plasmare gli studi clinici e l'accesso ai farmaci.
L'enfasi sulla collaborazione e sulla condivisione delle informazioni e sulla ricerca di modi per migliorare i processi, anche con l'uso delle tecnologie digitali, mostra un impegno a cercare soluzioni per le barriere che continuano ad avere un impatto sull'innovazione e sull'accesso dei pazienti.
*Le fonti continuano di seguito
Informazioni sull'autore:
Lidia Lopez è Direttore associato, Affari normativi, strategia normativa e gestione delle procedure presso Cencora. Lidia ha conseguito un dottorato di ricerca in biologia molecolare e vanta oltre 10 anni di esperienza negli affari normativi, supportando lo sviluppo, la registrazione e la gestione del ciclo di vita dei prodotti farmaceutici in diverse regioni.
Dichiarazione di non responsabilità:
Le informazioni fornite in questo articolo non costituiscono una consulenza legale. Cencora, Inc. incoraggia vivamente i lettori a rivedere le informazioni disponibili relative agli argomenti discussi e a fare affidamento sulla propria esperienza e competenza nel prendere decisioni correlate.
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Fonti
1. La Commissione accoglie con favore l'accordo politico su un'importante riforma delle norme farmaceutiche dell'UE, Commissione europea. https://ec.europa.eu/commission/presscorner/detail/en/ip_25_3015
2. Legge UE sulle biotecnologie | Duplice uso e preoccupazioni in materia di sicurezza, Commissione europea. https://www.eu-biotech-act.com/
3. L'EMA accoglie con favore l'accordo politico sulla nuova legislazione farmaceutica dell'UE, EMA, dicembre 2025. https://www.ema.europa.eu/en/news/ema-welcomes-political-agreement-new-eu-pharmaceutical-legislation
4. Procedura di riconoscimento internazionale, MHRA. https://www.gov.uk/government/publications/international-recognition-procedure/international-recognition-procedure
5. Utilizzo del processo Comparable Overseas Bodies per i farmaci complementari registrati, ha valutato i farmaci elencati e le sostanze nei farmaci elencati, TGA. https://www.tga.gov.au/resources/guidance/using-comparable-overseas-bodies-process-registered-complementary-medicines-assessed-listed-medicines-and-substances-listed-medicines#:~:text=The%20Therapeutic%20Goods%20Administration%20(TGA)%20utilizza%20valutazione,consente%20applicazioni%20a%20hanno%20tempistiche%20valutazione%20più brevi
6. Principi guida di una buona pratica di IA nello sviluppo di farmaci, FDA. https://www.fda.gov/about-fda/artificial-intelligence-drug-development/guiding-principles-good-ai-practice-drug-development
7. Modello di dossier di ispezione GCP, MHRA.
