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Il punto di vista dell'UE sull'attraversamento del nuovo partenariato farmaceutico transatlantico

  • Rob Worsley

Il cambiamento del partenariato UE-USA pone l'accento sulla gestione strategica del continuum di sviluppo, normativo, produttivo e della catena di approvvigionamento
Per molti anni, il settore farmaceutico europeo ha beneficiato del fatto che gli Stati Uniti sono stati un'ancora finanziaria e normativa primaria per lo sviluppo globale dei farmaci. L'obiettivo dell'Europa è stato a lungo quello di garantire l'accesso dei pazienti a farmaci a prezzi accessibili che rispondano alle esigenze mediche insoddisfatte, insieme agli obiettivi relativi all'innovazione e alla sostenibilità a lungo termine dei sistemi sanitari.

Nel frattempo, le dimensioni del mercato statunitense, gli investimenti in ricerca e sviluppo e i rapidi tassi di adozione hanno storicamente contribuito ad alimentare l'innovazione che raggiunge i pazienti in Europa.1

Questa dinamica continuerà a evolversi per tutto il 2026, spostando il settore verso uno stato di maggiore vigilanza strategica. Gli attuali cambiamenti nelle dinamiche del mercato statunitense rappresentano un momento unico per le autorità di regolamentazione, i responsabili politici e le aziende farmaceutiche europee per adottare una gestione strategica più attiva del continuum di sviluppo, normativo, produttivo e della catena di fornitura.
Il panorama mutevole accresce la necessità di crescita e resilienza, supportate da partnership e ottimizzazioni interne che possono contribuire a garantire il futuro dell'Europa in un panorama globale in evoluzione, sostenendo al contempo gli sforzi della Food and Drug Administration  (FDA) statunitense e dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA) per lavorare verso una maggiore convergenza normativa nonostante l'evoluzione delle pressioni economiche e politiche.

Il passaggio all'Ufficio Ispezioni e Indagini

La riorganizzazione delle operazioni sul campo della FDA offre una chiara prova di un cambiamento strategico. Alla fine del 2024, l'Office of Regulatory Affairs (ORA) è stato sostituito dall'Office of Inspections and Investigations (OII), segnando una svolta verso un modello di ispezione globale più basato sul rischio.2,3 Nel 2025, la FDA ha ampliato il suo progetto pilota di ispezione senza preavviso per includere l'Unione Europea (UE), portando a audit di verifica delle strutture tedesche e irlandesi senza avvisare le autorità locali. Ciò riflette la mossa dichiarata dalla FDA verso un modello di ispezione globale più basato sul rischio, con maggiore enfasi sulla verifica diretta della conformità nei siti di produzione esteri.4

I seguenti dati illustrano i risultati di questa postura intensificata:

Metrica
Anno fiscale 2024 (valore di riferimento)
Anno fiscale 2025-in poi (dati attuali)

Ammonimenti esteri

245

412 (a dicembre 2025)

Classificazioni OAI (Official Action Indicated)

~7% dei siti esteri

~24% dei siti esteri

Lettere senza titolo

5

58

Riferimento:
Queste cifre derivano da set di dati di applicazione e conformità FDA disponibili al pubblico e riflettono le azioni relative alle GMP associate ai siti di produzione esteri, principalmente all'interno delle aree di prodotto regolamentate dal CDER. Le cifre sono presentate per un'analisi illustrativa delle tendenze piuttosto che come una contabilità completa dell'applicazione.

Un aumento del 73% delle lettere di avvertimento indica un cambiamento fondamentale nel contesto normativo. Di conseguenza, le aziende devono trovare il modo di allineare i loro sistemi di qualità con queste nuove e più rigorose aspettative OII prima dell'arrivo di un ispettore. Affrontare i problemi di conformità richiede una strategia proattiva che traduca questi mutevoli requisiti statunitensi in una preparazione del sito attuabile.

L'interdipendenza economica della R&S globale

Una realtà centrale dell'industria biofarmaceutica è che le entrate statunitensi spesso compensano i margini di profitto più bassi accettati nei sistemi europei a pagamento unico. Il mercato statunitense rappresenta storicamente quasi la metà del fatturato globale, supportando i rischi di capitale connessi alla scoperta di farmaci.5,2 Tuttavia, questo equilibrio è sempre più teso da una combinazione di pressioni politiche sul potere d'acquisto degli Stati Uniti, tra cui la rinnovata esposizione tariffaria per i prodotti farmaceutici di marca, l'incertezza creata dalle iniziative di prezzo in stile Nazione più favorita, le riduzioni e i ritardi nei finanziamenti alla ricerca del National Institutes of Health (NIH) e la recente volatilità normativa presso la FDA, compresi i rifiuti di presentare o ritardare le revisioni per alcune domande di vaccino a base di mRNA.

Quando i margini degli Stati Uniti si riducono, le organizzazioni spesso danno priorità al profitto razionalizzando i loro programmi di ricerca e sviluppo. L'Inflation Reduction Act (IRA) degli Stati Uniti ha introdotto tempistiche di ammissibilità alla negoziazione dei prezzi anziché limitare l'esclusività. 6 Per le aziende europee, ciò crea un rischio di redditività per i progetti di piccole molecole ad alto rischio in settori come le neuroscienze o le malattie rare. 7 Le aziende devono affrontare questi venti contrari economici sfruttando informazioni granulari sull'accesso al mercato che possono aiutare a mantenere un prodotto commercialmente sostenibile anche se i modelli di prezzo globali cambiano.

La divergenza tecnica e la realtà dei due processi

Stiamo assistendo a standard normativi che ora si stanno evolvendo in diverse traiettorie, La FDA utilizza sempre più approvazioni accelerate basate su biomarcatori, come la riduzione della placca amiloide nell'Alzheimer. 7 Nel frattempo, l'EMA mantiene una rigorosa attenzione ai risultati clinici definitivi, spesso rifiutando set di dati che mancano di comprovati benefici funzionali per il paziente.8,9 Tuttavia, è importante sottolineare che entrambe le agenzie continuano a utilizzare percorsi di approvazione flessibili, nonostante le differenze nei tempi, nelle soglie di evidenza e nella tolleranza all'incertezza al momento dell'approvazione. 

Ciò crea un ambiente complesso in cui gli studi devono tenere conto di strategie di generazione di evidenze sempre più complesse all'interno di un programma globale, inclusi disegni adattivi, archivi scaglionati ed endpoint specifici per regione. Le aziende devono spesso scegliere tra un percorso più rapido e basato sui biomarcatori per gli Stati Uniti o uno studio più lungo e incentrato sui risultati per l'Europa.10 Questa duplicazione aggiunge costi e ritardi significativi. Per colmare questo divario, le aziende possono prendere in considerazione protocolli ibridi che acquisiscono dati surrogati per la FDA, mantenendo l'accecamento necessario per raccogliere i risultati a lungo termine richiesti dall'EMA.

Rafforzare la resilienza della catena di fornitura attraverso il coordinamento strategico

Mentre le istituzioni dell'UE e i governi nazionali perseguono l'obiettivo dell'autonomia strategica, l'industria continua a beneficiare di una profonda integrazione con l'infrastruttura tecnica degli Stati Uniti.11 Gli strumenti specializzati necessari per la biotecnologia, come le sacche per bioreattori monouso e le resine di purificazione, sono in gran parte forniti e controllati operativamente da società statunitensi di scienze della vita.12 Le resine di purificazione utilizzate nella produzione di farmaci biologici sono fornite in modo simile da un insieme concentrato di fornitori globali, comprese le società con sede negli Stati Uniti.13 Mentre gli Stati Uniti rafforzano la loro attenzione alla sicurezza dell'approvvigionamento interno, i produttori europei hanno una chiara opportunità di perfezionare le loro strategie di approvvigionamento e logistica per prevenire potenziali colli di bottiglia o impatti tariffari.14

Poiché il processo di qualificazione dei nuovi fornitori richiede un'ampia riconvalida, le aziende stanno avendo successo navigando con maggiore precisione nei quadri commerciali esistenti e collaborando con partner che dispongono di sofisticate capacità logistiche per gestire efficacemente questi requisiti in evoluzione. I centri di produzione in Europa devono garantire una conformità commerciale complessa e il trasporto sicuro di reagenti di alto valore per mantenere operazioni coerenti e ininterrotte. Nonostante le divergenze in alcuni settori, il quadro più ampio della cooperazione normativa transatlantica rimane attualmente solido e continua a sostenere l'allineamento sui principi scientifici e di qualità fondamentali.15

Far progredire il settore attraverso alleanze strategiche

Il panorama mutevole del partenariato transatlantico funge da potente catalizzatore per la costruzione di sistemi più resilienti e sofisticati che tengono conto delle divergenze in alcuni settori, nonostante un forte impegno per il coordinamento normativo transatlantico. Mentre il settore entra in un'era in cui l'ottimizzazione globale tradizionale viene rafforzata da una necessità vitale di competenze specializzate e locali, è necessario adottare un approccio più solido al modo in cui vengono sviluppati e forniti farmaci che cambiano la vita.

In questo nuovo ambiente, le organizzazioni di maggior successo saranno quelle che sfruttano le partnership di esperti per armonizzare realtà normative ed economiche divergenti in un'unica strategia commerciale di successo.
*Le fonti continuano di seguito

Informazioni sull'autore:

Rob Worsley è direttore associato degli affari normativi di CMC con oltre 15 anni di esperienza nel settore farmaceutico, specializzato in strategia CMC globale, presentazioni normative e gestione del ciclo di vita. Porta con sé una profonda esperienza tecnica in GMP, qualità e ricerca e sviluppo, supportando i prodotti dallo sviluppo clinico iniziale fino alla preparazione commerciale e al cambiamento post-approvazione. Rob ha una grande esperienza nel coordinamento interfunzionale e CDMO, nelle interazioni con le autorità normative e nella paternità tecnica in ambienti di sviluppo e produzione complessi.


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Fonti:


1. PhRMA. Gli investimenti biofarmaceutici americani in ricerca e sviluppo promuovono l'innovazione trasformativa, settembre 2024. https://phrma.org/blog/new-research-american-biopharmaceutical-investment-in-randd-drives-transformational-innovation. Consultato il 26 marzo 2026.
2. Affari sanitari (2024) Programma di Harvard su regolamentazione, terapie e diritto (PORTALE): Analisi annuale della divergenza normativa transatlantica. Cambridge, MA: Scuola di medicina di Harvard
3. Sforzi di modernizzazione della FDA per stabilire un programma unificato di alimenti umani, un nuovo modello per le operazioni sul campo e altro ancora, FDA. https://www.fda.gov/about-fda/fda-organization/fda-modernization-efforts-establishing-unified-human-foods-program-new-model-field-operations-and. Consultato il 26 marzo 2026. 
4. Congresso degli Stati Uniti (2016) 21st Century Cures Act, Public Law 114-255. Washington, D.C.: Ufficio editoriale del governo degli Stati Uniti. https://www.congress.gov/114/plaws/publ255/PLAW-114publ255.pdf. Consultato il 26 marzo 2026.
5. Esperti misti su come i prezzi dei farmaci della nazione più favorita influenzerebbero i prezzi, l'accesso e l'innovazione, Health Affairs, febbraio 2026. https://www.healthaffairs.org/content/forefront/experts-mixed-most-favored-nation-drug-pricing-would-affect-prices-access-and. Consultato il 26 marzo 2026.
6. Effetto della legge sulla riduzione dell'inflazione sull'innovazione farmaceutica, ISPOR. https://www.ispor.org/heor-resources/presentations-database/presentation-cti/ispor-europe-2025/poster-session-3-2/effect-of-the-inflation-reduction-act-on-drug-innovation. Consultato il 26 marzo 2026.
7. FDA vs. EMA: valutazione di donanemab e dibattito globale sull'approvazione accelerata, Journal of Neurology (2025), aprile 2025. https://www.researchgate.net/publication/391483032_FDA_vs_EMA_evaluating_donanemab_and_the_global_debate_on_accelerated_approvals. Consultato il 26 marzo 2026.
8. The Lancet Oncology (2023) "Approvazioni accelerate ritirate per indicazioni tumorali negli Stati Uniti: qual è lo stato dell'autorizzazione all'immissione in commercio nell'UE?", The Lancet Oncology, 24(9), pp. 954-956.
9. Agenzia europea per i medicinali (EMA) (2021) Rifiuto dell'autorizzazione all'immissione in commercio di Aduhelm (aducanumab). Disponibile all'indirizzo: https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/summaries-opinion/aduhelm Accesso: 26 Marzo 2026
10. BMJ Open (2023) "Confronto di nuovi farmaci oncologici che hanno ricevuto la doppia approvazione dai percorsi di approvazione accelerata degli Stati Uniti e di autorizzazione all'immissione in commercio condizionata dell'UE, 2006-2021", BMJ Open, 13(4).
11. Commissione europea. Una strategia farmaceutica per l'Europa. https://health.ec.europa.eu/medicinal-products/legal-framework-governing-medicinal-products-human-use-eu/pharmaceutical-strategy-europe_en. Consultato il 26 marzo 2026.
12. MercatieMercati. Merck KGaA (Germania) e Danaher Corporation (Stati Uniti) sono i principali attori nel mercato dei bioprocessi monouso. Le migliori aziende nel mercato dei bioprocessi monouso: Merck KGaA (Germania) e Danaher Corporation (Stati Uniti) sono i principali attori. Consultato il 26 marzo 2026.
13. MercatieMercati. Dimensioni del mercato della resina Protein A, crescita, quota e analisi delle tendenze, agosto 2026. https://www.marketsandmarkets.com/Market-Reports/protein-a-resin-market-19196962.html. Consultato il 26 marzo 2026.
14. BioPharm Internazionale. Domande frequenti sulle tariffe farmaceutiche: Costi, catene di approvvigionamento, politica per il 2025. https://www.biopharminternational.com/view/pharma-tariff-faq-costs-supply-chains-policy-for-2025. Consultato il 26 marzo 2026.
15. Unione europea (2014) Regolamento (UE) n. 536/2014 del Parlamento europeo e del Consiglio, del 16 aprile 2014, sulla sperimentazione clinica di medicinali per uso umano. Gazzetta ufficiale dell'Unione europea. https://eur-lex.europa.eu/legal-content/EN/TXT/PDF/?uri=CELEX:32014R0536. Consultato il 26 marzo 2026.

 

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