Dall'ansia PICO alla strategia PICO: pianificare il successo dell'HTA nell'UE
EU HTA Lead presso Cencora
In questa intervista, Ruairi O'Donnell, EU HTA Lead di Cencora, approfondisce le complessità del processo di valutazione clinica congiunta (JCA) e il suo impatto sugli sviluppatori di tecnologie sanitarie (HTD), in particolare per quanto riguarda le sfide legate alla previsione e alla gestione dei PICO (Population, Intervention, Comparator, Outcome).
Che cos'è il processo di definizione dell'ambito nella JCA e perché è importante?
Il processo di definizione dell'ambito di applicazione della JCA è fondamentale in quanto definisce le domande di ricerca che i produttori e gli HTD devono affrontare come parte della loro presentazione. A partire dal 12 gennaio 2025, qualsiasi nuova domanda di prodotto oncologico o ATMP all'Agenzia europea per i medicinali (EMA) attiverà il processo JCA, che segue i principi consolidati di valutazione delle tecnologie sanitarie (HTA). Il processo di definizione dell'ambito utilizza il quadro PICO (Popolazione, Intervento, Comparatore e Risultato) per formulare queste domande di ricerca.
Il processo di definizione dell'ambito di applicazione tenta di esaminare le esigenze di tutti gli Stati membri dell'UE e quindi di consolidare il loro contributo in un ambito unificato per i produttori. Questo consolidamento globale ha suscitato le preoccupazioni del settore in merito alla previsione accurata dei PICO e all'allineamento ai requisiti (potenzialmente) diversi degli Stati membri. I produttori sono particolarmente preoccupati per il modo in cui il processo di consolidamento funzionerà nella pratica per mantenere la solidarietà in tutta Europa, tenendo conto delle varie preferenze nazionali in un lasso di tempo di processo compresso.
Quali sono le sfide del PICO?
La sfida principale del PICO è l'incertezza su come il processo di consolidamento si svolgerà nella pratica. Ogni Stato membro può fornire risposte diverse e consolidarle in un numero gestibile di PICO sarà probabilmente difficile. Le simulazioni hanno dimostrato che il numero di PICO può variare da 10 a 30, aumentando potenzialmente in modo significativo il carico di lavoro preparatorio per i produttori. Devono affrontare ogni PICO individualmente, presentando prove complete, il che può essere scoraggiante date le tempistiche strette e i confronti inaspettati che possono sorgere. Ciò ha portato a una "ansia da PICO" in tutto il settore, in cui i produttori si preoccupano di prepararsi a domande di ricerca inaspettate e all'impatto sull'accesso al mercato a valle in Europa.
Quando dovrebbero essere fatte le simulazioni o le previsioni PICO e perché?
Le simulazioni PICO devono essere eseguite in due fasi chiave:
Fine dello sviluppo clinico di fase 2: Una volta stabilito il proof of concept, le aziende dovrebbero iniziare a progettare i loro studi cardine di fase 3. Con i nuovi processi di valutazione delle tecnologie sanitarie dell'UE, si pone fin dall'inizio un'enfasi maggiore sull'allineamento di questi studi cardine ai requisiti di accesso al mercato europeo.
18 mesi prima dell'invio: In questa fase, le aziende dovrebbero perfezionare le loro previsioni PICO in base all'attuale panorama gestionale e ai comparatori. Con meno incertezza in questo momento, un esercizio di simulazione PICO può aiutare a preparare una presentazione robusta senza "sorprese", garantendo che tutte le prove siano accuratamente analizzate e allineate ai requisiti JCA.
Quali sono i passaggi chiave per identificare sistematicamente le evidenze che affrontano il PICO definito durante l'ambito di applicazione?
Il processo può essere suddiviso in cinque fasi chiave:
- Mappatura del panorama terapeutico attuale e futuro: Condurre un'analisi approfondita del panorama attuale e prevedere gli scenari futuri.
- Comprendere i fattori decisionali del soggetto pagatore: Analizza il modo in cui i soggetti pagatori in Europa prendono decisioni per la classe e l'indicazione di farmaci pertinenti.
- Identificazione dei PICO: Interagisci con le parti interessate all'accesso clinico o al mercato in tutta Europa per prevedere le probabili richieste.
- Fornire informazioni dettagliate sulla pianificazione delle evidenze dei pagatori: Integrare i risultati nei processi di pianificazione dell'organizzazione.
- Comunicazione di rischi e opportunità: Segnalare le implicazioni per la strategia JCA, a seconda delle evidenze selezionate, del comparatore, dei risultati e dei costi, assicurandosi che tutte le parti interessate siano allineate.
Quando si esegue la simulazione PICO 18 mesi prima dell'invio, il processo è molto simile, con l'eccezione che è necessario eseguire un'ulteriore fase di simulazione per simulare il processo di consolidamento che avverrà come parte del JCA. Questo può essere fatto utilizzando tecniche come i pannelli Delphi online. Sarà quindi necessario convalidare i risultati a livello nazionale e segnalare le implicazioni per la strategia JCA sulla base di questi risultati convalidati.
Impareremo di più su come avviene il consolidamento nella pratica nel tempo, il che ci aiuterà a perfezionare ulteriormente le nostre strategie.
In che modo gli HTD dovrebbero affrontare la molteplicità delle popolazioni e dei parametri di riferimento nelle loro proposte?
I direttori sanitari dovrebbero preparare le loro comunicazioni con elevata trasparenza e dettaglio, garantendo che ogni PICO sia affrontato in modo completo. Il modello JCA richiede prove dettagliate per ogni PICO, il che rende essenziale presentare le informazioni in modo chiaro e sistematico. Dovranno assicurarsi di presentare le prove giuste nel posto giusto, affrontando il giusto PICO. Ciò aiuterà i valutatori a navigare nel dossier in modo efficiente, trovando le prove necessarie per rispondere a ciascuna domanda di ricerca. A tal fine, gli HTD dovranno effettuare tempestivamente le revisioni delle evidenze e preparare all'uso eventuali analisi statistiche dei diversi PICO.
In che modo l'implementazione di JCA influenzerà la pianificazione della generazione di evidenze per gli sviluppatori di tecnologie sanitarie?
La JCA ha rinnovato l'attenzione sull'Europa come mercato regionale significativo, sottolineando la necessità di una pianificazione precoce e approfondita delle prove. Le aziende stanno ora integrando le previsioni PICO nella loro pianificazione di fase 3 e nei preparativi per la presentazione. Questo processo ha anche influenzato la pianificazione globale delle evidenze, con il framework PICO che è diventato un linguaggio comune in tutto il settore.
In che modo l'implementazione della JCA potrebbe influire sui prezzi delle tecnologie sanitarie in tutta Europa?
Sebbene la JCA non affronti esplicitamente la questione dei prezzi, può consentire ai mercati più piccoli di negoziare da un punto di partenza più forte e basato sull'evidenza, in particolare quelli che non dispongono di sistemi HTA completamente sviluppati. Nel corso del tempo, ciò potrebbe portare a una maggiore equità di accesso alle innovazioni mediche per i pazienti di tutta la regione. Tuttavia, il modo in cui questo si sviluppa nel tempo è un'incognita notevole.
Quali sono le migliori pratiche che può consigliare agli HTD che si preparano ai nuovi requisiti HTA dell'UE?
- Educare e coinvolgere in modo interfunzionale: Garantire che tutte le parti interessate coinvolte nello sviluppo e nella pianificazione delle evidenze, a livello globale, comprendano i nuovi requisiti e obiettivi del processo di HTA dell'UE.
- Inizia presto: Integrare le previsioni PICO nella pianificazione della fase 3 (rifarlo da 12 a 18 mesi prima dell'invio) e prepararsi accuratamente per le presentazioni con largo anticipo.
- Mantenere l'attenzione sulle procedure nazionali: Il successo dipende ancora dall'effettiva gestione delle procedure nazionali dopo la JCA, poiché le decisioni di finanziamento rimangono a livello nazionale.
Seguendo queste migliori pratiche, gli HTD possono prepararsi meglio per il processo JCA e aumentare le loro possibilità di accesso al mercato in tutta Europa.
Questo articolo ha lo scopo di comunicare le capacità di Cencora, supportate dall'esperienza degli autori. Tuttavia, Cencora incoraggia vivamente i lettori a esaminare tutte le informazioni disponibili relative agli argomenti trattati in questo articolo e a fare affidamento sulla propria esperienza e competenza nel prendere decisioni in merito.
Fonte: diritto dell'Unione. Regolamento di esecuzione – UE – 2024/1381 - IT - EU-Lex; https://eur-lex.europa.eu/legal-content/EN/TXT/?uri=OJ:L_202401381
Risorse correlate
Cencora.com fornisce traduzioni automatiche per facilitare la lettura del sito web in lingue diverse dall'inglese. Per queste traduzioni, sono stati fatti sforzi ragionevoli per fornire una traduzione accurata, tuttavia, nessuna traduzione automatica è perfetta né è destinata a sostituire i traduttori umani. Queste traduzioni sono fornite come servizio agli utenti di Cencora.com e sono fornite "così come sono". Non viene fornita alcuna garanzia di alcun tipo, espressa o implicita, in merito all'accuratezza, all'affidabilità o alla correttezza di una qualsiasi di queste traduzioni effettuate dall'inglese in qualsiasi altra lingua. Alcuni contenuti (come immagini, video, Flash, ecc.) potrebbero non essere tradotti in modo accurato a causa delle limitazioni del software di traduzione.
Eventuali discrepanze o differenze create nella traduzione di questo contenuto dall'inglese in un'altra lingua non sono vincolanti e non hanno alcun effetto legale per la conformità, l'applicazione o qualsiasi altro scopo. Se vengono identificati errori, ti preghiamo di contattarci. In caso di domande relative all'accuratezza delle informazioni contenute in queste traduzioni, si prega di fare riferimento alla versione inglese della pagina.