Article
Relever les défis du développement précoce : Points à retenir du panel BIO
-
Michael Day, Ph.D
Les entreprises de biotechnologie sont confrontées à des défis nouveaux et établis de longue date, qu’il s’agisse d’obtenir un financement suffisant, de l’incertitude réglementaire et politique, de la préparation de la fabrication ou de l’alignement de la stratégie de développement mondiale.
En collaborant et en partageant ses expériences, l’industrie de la biotechnologie a trouvé des moyens de surmonter bon nombre de ces défis et de faire progresser ses innovations. Le principal lieu de ces discussions a longtemps été la Convention internationale BIO. Cette année, BIO s’est tenu à Boston, où plus de 17 000 participants de plus de 2 300 entreprises, représentant 68 pays, se sont réunis pour réseauter, s’associer et partager des idées tout au long du cycle de vie du développement des produits.1
Un examen manuel et une analyse de la liste des délégués montrent que les participants provenaient d’un mélange dynamique de développeurs, avec environ 18 % du développement précoce – c’est-à-dire de la phase préclinique à la phase 2 ; 40 % au stade commercial et 37 % non classifiés, représentant probablement des entreprises de sciences de la vie en mode furtif ou de niche.
Des sessions explorant de nombreuses tendances du secteur ont eu lieu au cours de l’événement de quatre jours, qui s’est tenu du 16 au 19 juin. Une table ronde, que j’ai animée, s’est penchée sur les défis de développement précoce auxquels sont confrontés les innovateurs en biotechnologie. Bien que la rapidité du développement et, en fin de compte, de la mise sur le marché soit une priorité, il est tout aussi important d’avoir un séquençage intelligent, une clarté stratégique et une crédibilité scientifique dans des délais serrés et une surveillance accrue.
Un examen manuel et une analyse de la liste des délégués montrent que les participants provenaient d’un mélange dynamique de développeurs, avec environ 18 % du développement précoce – c’est-à-dire de la phase préclinique à la phase 2 ; 40 % au stade commercial et 37 % non classifiés, représentant probablement des entreprises de sciences de la vie en mode furtif ou de niche.
Des sessions explorant de nombreuses tendances du secteur ont eu lieu au cours de l’événement de quatre jours, qui s’est tenu du 16 au 19 juin. Une table ronde, que j’ai animée, s’est penchée sur les défis de développement précoce auxquels sont confrontés les innovateurs en biotechnologie. Bien que la rapidité du développement et, en fin de compte, de la mise sur le marché soit une priorité, il est tout aussi important d’avoir un séquençage intelligent, une clarté stratégique et une crédibilité scientifique dans des délais serrés et une surveillance accrue.
La discussion a exploré plusieurs thèmes clés auxquels les innovateurs doivent faire face. Cet article se penche sur certaines questions clés et les points à retenir de la table ronde.
S’attaquer à la surveillance commune avec le développement précoce de thérapies cellulaires et géniques
Nous avons vu des développeurs se débattre avec des défis liés à la sélection des donneurs et, notamment, avec le CMC lorsqu’ils sont passés du matériel de qualité recherche au matériel de qualité clinique, en particulier en ce qui concerne les accords de qualité avec les fournisseurs.
Un panéliste a identifié une tendance des startups à négliger la documentation fondamentale sur la thérapie cellulaire et génique, l’éligibilité des donneurs et la planification de la comparabilité. Pour atténuer les problèmes potentiels, il est essentiel d’établir un partenariat précoce avec des fournisseurs expérimentés et des accords de qualité proactifs.
Un panéliste a identifié une tendance des startups à négliger la documentation fondamentale sur la thérapie cellulaire et génique, l’éligibilité des donneurs et la planification de la comparabilité. Pour atténuer les problèmes potentiels, il est essentiel d’établir un partenariat précoce avec des fournisseurs expérimentés et des accords de qualité proactifs.
Défis liés à l’élaboration d’une stratégie mondiale de développement des maladies neurodégénératives
Tout programme de développement mondial nécessite une stratégie claire, mais les programmes de lutte contre les maladies neurodégénératives peuvent présenter des défis réglementaires et opérationnels uniques. Pour les petites et moyennes entreprises, il y a une pression croissante pour positionner efficacement les stratégies cliniques précoces en vue de partenariats mondiaux et en vue d’un développement ultérieur.
Un panéliste a souligné l’importance de trouver une harmonisation entre les principales autorités sanitaires lors de la gestion des programmes cliniques pour les maladies neurodégénératives, ce qui peut être difficile étant donné que ces programmes nécessitent des paramètres spécifiques à la région, une validation des biomarqueurs et des plans d’essai évolutifs. L’un des principaux points à retenir est d’interagir avec les autorités sanitaires dès le début pour renforcer la confiance des régulateurs et des investisseurs.
Un panéliste a souligné l’importance de trouver une harmonisation entre les principales autorités sanitaires lors de la gestion des programmes cliniques pour les maladies neurodégénératives, ce qui peut être difficile étant donné que ces programmes nécessitent des paramètres spécifiques à la région, une validation des biomarqueurs et des plans d’essai évolutifs. L’un des principaux points à retenir est d’interagir avec les autorités sanitaires dès le début pour renforcer la confiance des régulateurs et des investisseurs.
Faire le lien entre la réglementation et la stratégie d’entreprise
Outre la nécessité de gérer les exigences réglementaires mondiales, il est important d’aligner ces exigences sur la stratégie de l’entreprise dès le début.
Malheureusement, certaines décisions de développement qui sont sous-estimées au début peuvent avoir de graves ramifications plus tard. Parmi ceux-ci, a noté un panéliste, figurent la stratégie de nouveaux médicaments expérimentaux (IND), le calendrier des réunions pré-IND et la conception de protocoles mondiaux. Les transitions transparentes entre le préclinique et le clinique nécessitent un alignement étroit entre les responsables de programme et les équipes réglementaires.
Naviguer dans l’environnement politique et réglementaire unique de l’Union européenne
L’UE offre à la fois un marché important et complexe, et il est conseillé aux entreprises de biotechnologie en phase de démarrage de se préparer à des changements de politique dès que possible.
L’une des plus notables est l’évaluation clinique conjointe (JCA), qui est désormais requise en vertu du règlement sur l’évaluation des technologies de la santé (ETS) pour tous les nouveaux médicaments de thérapie innovante (MTI) et les traitements contre le cancer. L’Agence européenne des médicaments (EMA) soutient le nouveau cadre d’ETS et fournira des informations pertinentes à partir de ses propres évaluations réglementaires. 2 L’EMA collaborera également avec le groupe de coordination de l’ETS dans le cadre de consultations scientifiques conjointes parallèles, démontrant ainsi un partenariat accru entre le processus d’ETS et le processus réglementaire.
Cependant, comme l’a noté un panéliste, l’évolution de la JCA et des cadres de données probantes du monde réel exige une planification plus précoce des critères d’évaluation et des comparateurs et l’alignement EMA/HTA influencera les lieux d’essai, la conception et la préparation à la mise sur le marché.
L’une des plus notables est l’évaluation clinique conjointe (JCA), qui est désormais requise en vertu du règlement sur l’évaluation des technologies de la santé (ETS) pour tous les nouveaux médicaments de thérapie innovante (MTI) et les traitements contre le cancer. L’Agence européenne des médicaments (EMA) soutient le nouveau cadre d’ETS et fournira des informations pertinentes à partir de ses propres évaluations réglementaires. 2 L’EMA collaborera également avec le groupe de coordination de l’ETS dans le cadre de consultations scientifiques conjointes parallèles, démontrant ainsi un partenariat accru entre le processus d’ETS et le processus réglementaire.
Cependant, comme l’a noté un panéliste, l’évolution de la JCA et des cadres de données probantes du monde réel exige une planification plus précoce des critères d’évaluation et des comparateurs et l’alignement EMA/HTA influencera les lieux d’essai, la conception et la préparation à la mise sur le marché.
Combler l’écart entre le développement scientifique précoce et la préparation commerciale
Une question clé qui se pose est de savoir comment les innovations se traduiront par des produits qui pourront être commercialisés sur les marchés mondiaux. Les pressions sur les prix de politiques telles que la loi sur la réduction de l’inflation (IRA) et la nation la plus favorisée (NPF) poussent les développeurs à intégrer plus tôt la stratégie d’accès et de remboursement, a souligné un panéliste. La signalisation commerciale devient aussi essentielle que la conception clinique.
Une convergence des esprits dans le développement de la petite enfance
La table ronde a offert beaucoup de matière à réflexion avec un message clé : Les premières victoires en matière de développement ne proviennent pas seulement de l’innovation, mais aussi de l’intégration de la stratégie, de la science et de la prévoyance.
Alors que l’industrie de la biotechnologie subit de nouvelles transformations – comme en témoigne le nombre croissant d’entreprises en phase de développement précoce qui participent au salon BIO de cette année – on ne saurait trop insister sur l’importance d’être préparé. Un message constant dans l’ensemble du panel était que les sociétés de biotechnologie recherchent plus que l’exécution réglementaire, elles recherchent des partenaires stratégiques. Ils recherchent une intégration de la prospective réglementaire, des conseils techniques CMC et de l’engagement des autorités sanitaires mondiales dès le début du développement afin de réduire les risques des programmes et d’améliorer la confiance des réglementations et des investisseurs.
Les entreprises en phase de démarrage ne préparent plus les dépôts réglementaires uniquement pour satisfaire les agences, elles les préparent à inspirer confiance aux investisseurs. Un engagement proactif et crédible auprès des autorités sanitaires mondiales indique qu’une biotechnologie est non seulement saine sur le plan du développement, mais aussi commercialement viable.
Alors que l’industrie de la biotechnologie subit de nouvelles transformations – comme en témoigne le nombre croissant d’entreprises en phase de développement précoce qui participent au salon BIO de cette année – on ne saurait trop insister sur l’importance d’être préparé. Un message constant dans l’ensemble du panel était que les sociétés de biotechnologie recherchent plus que l’exécution réglementaire, elles recherchent des partenaires stratégiques. Ils recherchent une intégration de la prospective réglementaire, des conseils techniques CMC et de l’engagement des autorités sanitaires mondiales dès le début du développement afin de réduire les risques des programmes et d’améliorer la confiance des réglementations et des investisseurs.
Les entreprises en phase de démarrage ne préparent plus les dépôts réglementaires uniquement pour satisfaire les agences, elles les préparent à inspirer confiance aux investisseurs. Un engagement proactif et crédible auprès des autorités sanitaires mondiales indique qu’une biotechnologie est non seulement saine sur le plan du développement, mais aussi commercialement viable.
Ce document est destiné à communiquer les capacités de Cencora, qui sont soutenues par l’expertise des contributeurs. Cencora encourage vivement les lecteurs à consulter toutes les informations disponibles relatives aux sujets mentionnés, y compris les références fournies, et à s’appuyer sur leur propre expérience et expertise pour prendre des décisions à ce sujet, car ce document peut contenir certaines déclarations marketing et ne constitue pas un avis juridique.
Entrez en contact avec notre équipe
Notre équipe d’experts en valeur de premier plan se consacre à la transformation des données probantes, des informations sur les politiques et des renseignements sur le marché en stratégies efficaces d’accès au marché mondial. Laissez-nous vous aider à naviguer en toute confiance dans les méandres complexes des soins de santé d’aujourd’hui. N’hésitez pas à nous contacter pour découvrir comment nous pouvons vous aider à atteindre vos objectifs.
Sources
1 Convention internationale BIO. https://convention.bio.org/bio-2025
2 Entrée en vigueur des nouvelles règles de l’UE pour l’évaluation des technologies de la santé, selon l’EMA. https://www.ema.europa.eu/en/news/new-eu-rules-health-technology-assessments-become-effective
Cencora.com fournit des traductions automatiques pour faciliter la lecture du site Web dans des langues autres que l’anglais. Pour ces traductions, des efforts raisonnables ont été faits pour fournir une traduction précise, cependant, aucune traduction automatique n’est parfaite et n’est pas destinée à remplacer les traducteurs humains. Ces traductions sont fournies en tant que service aux utilisateurs de Cencora.com et sont fournies « en l’état ». Aucune garantie d’aucune sorte, expresse ou implicite, n’est donnée quant à l’exactitude, la fiabilité ou l’exactitude de ces traductions effectuées de l’anglais vers une autre langue. Certains contenus (tels que les images, les vidéos, Flash, etc.) peuvent ne pas être traduits avec précision en raison des limitations du logiciel de traduction.
Toute divergence ou différence créée lors de la traduction de ce contenu de l’anglais vers une autre langue n’est pas contraignante et n’a aucun effet juridique pour la conformité, l’application ou toute autre fin. Si des erreurs sont identifiées, veuillez nouscontacter. Si vous avez des questions sur l’exactitude des informations contenues dans ces traductions, veuillez vous référer à la version anglaise de la page.