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Le meilleur des mondes de l’IA prédictive : Redéfinir le parcours bénéfice-risque
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Timm Pauli
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Shilpa Patil, PhD
Comment l’IA prédictive aide à bouleverser les évaluations bénéfices-risques, en réécrivant les processus de soumission réglementaire passés
L’intelligence réglementaire dans le processus de prise de décision bénéfice-risque connaît une révolution numérique grâce à l’intelligence artificielle (IA). De nombreuses soumissions réglementaires échouent – ou sont retardées – non pas par manque de données, mais parce que les entreprises ont du mal à anticiper la façon dont les régulateurs les interpréteront. L’IA prédictive change cette équation.
Dans le meilleur des mondes de l’IA, les pratiques passées de gestion du processus de soumission réglementaire sont bouleversées. Au lieu de demander aux équipes de réglementation de rechercher la directive, de deviner ce qui est pertinent et d’essayer de trouver les lacunes avant les régulateurs, l’IA prédictive fait le gros du travail. Il recherche les lignes directrices, fournit les attentes pertinentes, signale les lacunes potentielles avant la soumission et met en évidence les précédents des autorités sanitaires.
Lorsque les données sur les avantages et les risques, les récits réglementaires non structurés et les renseignements fondés sur les précédents sont intégrés dans un cadre unique, il existe un réel potentiel de réduction des risques liés au processusde soumission.
Dans le meilleur des mondes de l’IA, les pratiques passées de gestion du processus de soumission réglementaire sont bouleversées. Au lieu de demander aux équipes de réglementation de rechercher la directive, de deviner ce qui est pertinent et d’essayer de trouver les lacunes avant les régulateurs, l’IA prédictive fait le gros du travail. Il recherche les lignes directrices, fournit les attentes pertinentes, signale les lacunes potentielles avant la soumission et met en évidence les précédents des autorités sanitaires.
Lorsque les données sur les avantages et les risques, les récits réglementaires non structurés et les renseignements fondés sur les précédents sont intégrés dans un cadre unique, il existe un réel potentiel de réduction des risques liés au processusde soumission.
Bousculer les évaluations bénéfices-risques avec l’IA
L’évaluation des avantages et des risques est au cœur de toute soumission. Les régulateurs du monde entier attendent des entreprises qu’elles équilibrent les avantages du produit avec le risque pour le patient avant qu’il puisse être envisagé pour une approbation ou une utilisation continue par les patients.
La Food and Drug Administration des États-Unis a clairement défini ses attentes en matière de bénéfices et de risques dans son cadre de 2017 et a publié des directives pour les nouveaux médicaments et produits biologiques en 2023.i De même, l’Agence européenne des médicaments a exposé ses méthodes et tente de quantifier les avantages et les risques.II
Le défi pour l’industrie a été de comprendre les facteurs avantages-risques et la justification des décisions des diverses autorités sanitaires avant de soumettre une demande de nouveau médicament (NDA), une demande de licence de produit biologique (BLA) ou, en Europe, une demande d’autorisation de mise sur le marché (AMM). Les entreprises se sont appuyées sur de bonnes informations réglementaires pour comprendre comment les autorités sanitaires appliquent les lignes directrices aux décisions en matière de bénéfices et de risques et comment ces décisions peuvent différer à l’échelle mondiale en fonction des priorités des autorités sanitaires.
La Food and Drug Administration des États-Unis a clairement défini ses attentes en matière de bénéfices et de risques dans son cadre de 2017 et a publié des directives pour les nouveaux médicaments et produits biologiques en 2023.i De même, l’Agence européenne des médicaments a exposé ses méthodes et tente de quantifier les avantages et les risques.II
Le défi pour l’industrie a été de comprendre les facteurs avantages-risques et la justification des décisions des diverses autorités sanitaires avant de soumettre une demande de nouveau médicament (NDA), une demande de licence de produit biologique (BLA) ou, en Europe, une demande d’autorisation de mise sur le marché (AMM). Les entreprises se sont appuyées sur de bonnes informations réglementaires pour comprendre comment les autorités sanitaires appliquent les lignes directrices aux décisions en matière de bénéfices et de risques et comment ces décisions peuvent différer à l’échelle mondiale en fonction des priorités des autorités sanitaires.
Mettre l’évaluation réglementaire basée sur l’IA à l’épreuve
À titre d’exemple, les innovateurs de Cencora en matière de pharmacovigilance, de statistiques et d’analyse, ainsi que d’innovation numérique, ont mis à l’épreuve une base de données d’évaluation des avantages et des risques basée sur l’IA. L’objectif était de démontrer la valeur de l’identification des lacunes et de l’analyse des antécédents dans la préparation de demandes bien informées.
L’équipe numérique et analytique a démontré que l’IA peut être utilisée pour identifier les lacunes en matière de soumission et pour quantifier et comparer systématiquement les positions bénéfices-risques par rapport aux décisions réglementaires antérieures afin de fournir une base plus solide et fondée sur des données probantes pour les stratégies d’approbation.
L’équipe numérique et analytique a démontré que l’IA peut être utilisée pour identifier les lacunes en matière de soumission et pour quantifier et comparer systématiquement les positions bénéfices-risques par rapport aux décisions réglementaires antérieures afin de fournir une base plus solide et fondée sur des données probantes pour les stratégies d’approbation.
Par exemple, pour une demande d’immunothérapie, la comparaison des facteurs bénéfices-risques – tels que la gravité et la prévalence de l’indication, le besoin non satisfait pour le traitement, la force et la cohérence des données d’efficacité, et le profil de risque et les plans d’atténuation des risques – provenant d’approbations antérieures d’immunothérapie dans une catégorie thérapeutique similaire peut contribuer de manière significative à établir la pertinence de la demande.
Un score de bénéfice net – basé sur la gravité de l’état, la disponibilité actuelle des thérapies et les données d’efficacité de la NDA/BLA, combiné aux événements indésirables et aux plans d’atténuation des risques proposés – a été utilisé pour soutenir la prise de décision. L’analyse assistée par l’IA est en outre soutenue par une base de données quantifiée de précédence pour évaluer les lacunes et les écarts dans une présentation, ce qui pourrait aider à prédire la probabilité d’approbation des demandes futures.
Une collaboration homme-IA
Il est important de souligner que si le système est automatisé et pris en charge par l’IA, il est soutenu par des validations humaines dans la boucle. Compte tenu de la complexité de l’évaluation des avantages et des risques, toute analyse d’application numérique nécessitera une combinaison d’expertise approfondie en la matière – réglementation, sécurité, qualité, etc. – et de maîtrise des outils d’IA. La véritable valeur réside dans la collaboration homme-IA, où l’IA met à l’échelle la reconnaissance des formes et l’analyse des précédents, tandis que les experts humains appliquent leur jugement et leur contexte.
L’objectif des outils d’IA prédictive est de soutenir des applications réglementaires bien informées en remplaçant la recherche laborieuse de précédents pertinents menée par l’homme par un système d’assistance intelligent capable d’examiner rapidement et de manière exhaustive les informations et de prédire les lacunes potentielles dans les soumissions. Un outil d’IA sur mesure peut non seulement fournir des informations par le biais de conseils, de requêtes et de décisions antérieures des examinateurs, de lettres de réponse complètes (CRL) et d’autres informations du domaine public, mais aussi renforcer la soumission en s’appuyant sur les informations exclusives sur les produits de l’entreprise, restreintes pour garantir aucun accès inter-entreprises.
À l’avenir, cet échange IA-humain s’apparentera à un examinateur d’IA assis aux côtés d’experts en la matière lorsqu’ils préparent la stratégie et le contenu du dossier.
En dirigeant du point de vue de la veille réglementaire générée par l’IA, les entreprises peuvent commencer à réduire le risque d’une CRL ou de la non-approbation de leur soumission. Ils peuvent accélérer le processus d’approbation en réduisant la probabilité de questions de la part des autorités sanitaires, et ils peuvent améliorer l’important processus d’évaluation des avantages et des risques dès le début pour les aider à prendre ces décisions cruciales d’aller de l’avant ou de ne pas le faire.
L’objectif des outils d’IA prédictive est de soutenir des applications réglementaires bien informées en remplaçant la recherche laborieuse de précédents pertinents menée par l’homme par un système d’assistance intelligent capable d’examiner rapidement et de manière exhaustive les informations et de prédire les lacunes potentielles dans les soumissions. Un outil d’IA sur mesure peut non seulement fournir des informations par le biais de conseils, de requêtes et de décisions antérieures des examinateurs, de lettres de réponse complètes (CRL) et d’autres informations du domaine public, mais aussi renforcer la soumission en s’appuyant sur les informations exclusives sur les produits de l’entreprise, restreintes pour garantir aucun accès inter-entreprises.
À l’avenir, cet échange IA-humain s’apparentera à un examinateur d’IA assis aux côtés d’experts en la matière lorsqu’ils préparent la stratégie et le contenu du dossier.
En dirigeant du point de vue de la veille réglementaire générée par l’IA, les entreprises peuvent commencer à réduire le risque d’une CRL ou de la non-approbation de leur soumission. Ils peuvent accélérer le processus d’approbation en réduisant la probabilité de questions de la part des autorités sanitaires, et ils peuvent améliorer l’important processus d’évaluation des avantages et des risques dès le début pour les aider à prendre ces décisions cruciales d’aller de l’avant ou de ne pas le faire.
À propos des auteurs :
Timm Pauli est vice-président, responsable des solutions numériques chez Cencora, où il soutient le groupe commercial Réglementation, conformité et pharmacovigilance avec les outils numériques appropriés. Il a environ 25 ans d’expérience dans diverses fonctions au sein de la R&D pharmaceutique, notamment les affaires réglementaires et les opérations réglementaires, la pharmacovigilance, la gestion des données cliniques et les statistiques.
Shilpa Patil, PhD, est scientifique senior au sein du groupe d’innovation numérique de Cencora. Elle a plus de huit ans d’expérience dans le domaine de la recherche translationnelle et des soins de santé, spécialisée dans la découverte de médicaments, la recherche de biomarqueurs et la médecine personnalisée assistée par l’IA en oncologie. Shilpa et son équipe travaillent à la définition et à la construction de solutions basées sur l’IA qui visent à ajouter de la valeur et de l’efficacité aux applications réglementaires et aux services de conseil proposés.
Shilpa Patil, PhD, est scientifique senior au sein du groupe d’innovation numérique de Cencora. Elle a plus de huit ans d’expérience dans le domaine de la recherche translationnelle et des soins de santé, spécialisée dans la découverte de médicaments, la recherche de biomarqueurs et la médecine personnalisée assistée par l’IA en oncologie. Shilpa et son équipe travaillent à la définition et à la construction de solutions basées sur l’IA qui visent à ajouter de la valeur et de l’efficacité aux applications réglementaires et aux services de conseil proposés.
Références :
i Évaluation des avantages et des risques des nouveaux médicaments et des produits biologiques Directives pour l’industrie, FDA, 2023. https://www.fda.gov/media/152544/download
ii Projet de méthodologie bénéfice-risque, EMA, 2010. https://www.ema.europa.eu/en/documents/report/benefit-risk-methodology-project-work-package-2-report-applicability-current-tools-and-processes-regulatory-benefit-risk-assessment_en.pdf
i Évaluation des avantages et des risques des nouveaux médicaments et des produits biologiques Directives pour l’industrie, FDA, 2023. https://www.fda.gov/media/152544/download
ii Projet de méthodologie bénéfice-risque, EMA, 2010. https://www.ema.europa.eu/en/documents/report/benefit-risk-methodology-project-work-package-2-report-applicability-current-tools-and-processes-regulatory-benefit-risk-assessment_en.pdf
Clause de non responsabilité :
Les informations fournies dans cet article ne constituent pas des conseils juridiques. Cencora, Inc. encourage vivement les lecteurs à consulter les informations disponibles relatives aux sujets abordés et à s’appuyer sur leur propre expérience et expertise pour prendre des décisions à ce sujet.
