Discussion sur le Sommet ThinkLive sur la thérapie cellulaire et génique

Commerce de produits pharmaceutiques : Le Sommet ThinkLive sur la thérapie cellulaire et génique de Cencora était un événement biopharmaceutique inaugural consacré à l’exploration de l’avenir des thérapies cellulaires et géniques (TCG). Pourriez-vous nous en dire plus sur l’objectif de cet événement et sur ce qui vous passionne le plus ?

Lung-I Cheng : Chez Cencora, nous croyons vraiment en la thérapie cellulaire et génique. Il y a tellement de promesses pour les patients du monde entier, et nous sommes tout simplement ravis de ce qui a été accompli au cours des cinq dernières années. Il y a des approbations aux États-Unis et en Europe, il y en a beaucoup d'autres à venir. D'après ce que nous pouvons voir, nous n'entrons pas dans une nouvelle ère, où vous avez de nouvelles modalités, ou elles atteignent les marchés, et vous avez d'autres actifs de pipeline qui ciblent des populations de patients plus larges. Si vous pensez à l'oléoduc vert et à son potentiel, il y a tellement de choses qui existent. En même temps, le chemin vers la commercialisation est assez complexe. Il y a beaucoup d’obstacles et de défis qui peuvent vraiment avoir un impact sur le succès des produits et, en fin de compte, sur l’accès des patients. C’est pourquoi, chez Cencora, nous travaillons en partenariat avec des entreprises de thérapie cellulaire et génique pour fournir ce que nous appelons des solutions de bout en bout afin de les aider à faire progresser leur thérapie, de la découverte à la commercialisation.

L’objectif du sommet était de réunir nos leaders de l’ensemble de l’industrie. Nous avons eu des représentants de sociétés biopharmaceutiques, des défenseurs des droits des patients, des groupes de défense des droits, des associations professionnelles et de la FDA pour vraiment favoriser cette collaboration. Je pense que les pratiques exemplaires soutiendront vraiment un grand nombre d’entreprises qui se développent et qui essaient de comprendre comment vraiment se concentrer sur leur commercialisation. Ce qui me passionne le plus, c’est le niveau d’engagement et le partage des connaissances qui ont eu lieu. Je pense qu’en fin de compte, tout cela soutiendra la croissance du secteur et permettra à un plus grand nombre de patients de bénéficier de ces thérapies révolutionnaires.

PC: Quelles sont les tendances spécifiques dans ce domaine qui ont contribué au succès commercial des CGT ?

Cheng: La réponse courte est la planification précoce. Donc, je suis un fan de musique. Si vous pensez au processus de commercialisation, c’est-à-dire que la cellule et le gène, c’est comme diriger une symphonie de Mahler, vous avez beaucoup d’acteurs. La partition musicale est complexe, il y a tellement de pièces mobiles. Si vous placez ce cadre dans le contexte du développement et de la commercialisation des médicaments, vous devez travailler avec un grand nombre d’intervenants différents dans le cadre de ce processus de planification et d’exécution. Je dirais qu'il y a quelques domaines essentiels, notamment l'accès et le soutien aux patients, la stratégie réglementaire, la conception de la chaîne d'approvisionnement, l'accès au marché, puis l'engagement global des parties prenantes. Lorsque nous avons organisé notre réunion, nous avons fait preuve d'une grande intention en élaborant un ordre du jour qui reflétait vraiment tous ces domaines cruciaux et que nous intégrions une perspective différente. Je sais que nous avons parlé des sociétés pharmaceutiques qui ont participé, nous nous sommes assurés d'avoir des dirigeants qui sont passés par là. Ils ont navigué à travers cela afin de pouvoir partager leurs points de vue.

Nous continuons de nous concentrer sur les meilleures pratiques. Nous avons discuté avec beaucoup d’entreprises. Si vous pensez à un exemple, et c’est l’engagement des payeurs, c’est quelque chose qui doit vraiment se produire très tôt dans ce cycle de développement, comprendre les attentes des payeurs afin que votre dossier de données probantes puisse en fin de compte mettre en évidence les avantages des thérapies, justifier le coût et répondre aux préoccupations et aux priorités des payeurs.

Le dernier élément que je dirai dans le cadre de la planification initiale et, pour en revenir à mon analogie, c'est qu'il est essentiel de pouvoir travailler de manière interfonctionnelle, d'avoir cette perspective lorsque vous élaborez votre stratégie. Cela signifie que vous devez avoir des conversations cruciales sur les différentes parties de l’organisation et comprendre les interdépendances entre la recherche, le développement et la commercialisation.

La partie 2 de cet article a été initialement publiée sur pharmaceuticalcommerce.com

PC: Pourriez-vous décrire certains des problèmes courants rencontrés par l’industrie dans ce domaine ?

Cheng: Je vais m’appuyer sur ce que je viens de mentionner. Si vous pensez à l’accès des patients, aux exigences réglementaires, à l’accès au marché en ce qui concerne la tarification et le remboursement, l’un des exemples concrets que je pourrais donner est la conception de vos essais cliniques. De toute évidence, le choix des points de terminaison est l’aspect le plus critique de cet exercice. Du point de vue d’un développeur de médicaments, comment parvenir à un ou plusieurs critères d’évaluation qui répondent aux exigences réglementaires pertinentes pour les patients et aux attentes des payeurs ? Ce n’est pas facile. J'ai participé à ces réunions à plusieurs reprises, essayant d'obtenir cette perspective collective et interfonctionnelle et de m'assurer que votre stratégie fonctionnera vraiment pour vous dans trois ou cinq ans. C’est un excellent exemple de la façon dont vous avez vraiment besoin d’une planification et d’un dialogue précoces et d’une perspective interfonctionnelle pour vous assurer que vous pouvez mettre ces médicaments sur le marché.

PC: Comment envisagez-vous l’évolution de ce marché en termes de capacités technologiques ? Lors du sommet, vous avez participé à une discussion informelle avec la FDA, alors peut-être pourriez-vous également partager toute information précieuse fournie par l’agence ?

Cheng: L’avenir est vraiment prometteur. Il y a à peine cinq ans, le commissaire de la FDA avait prédit que d’ici 2025, la FDA approuverait entre 10 et 27 produits géniques par an. Nous sommes maintenant en 2024 et nous sommes sur la bonne voie pour atteindre cet objectif. D'après ce que nous pouvons voir dans le développement clinique entre les États-Unis et l'Europe cette année, nous atteignons vraiment cet objectif. De toute évidence, il y a beaucoup plus dans le pipeline. Il y a entre 2000 et 3000 essais cliniques, selon la façon dont vous les comptez dans le monde. Donc, l’élan est là. Avec tous ces différents essais et toutes ces différentes approbations, ce qui a été formidable à entendre lors de la discussion informelle au sommet, c’est l’enthousiasme et l’engagement de la FDA et les compétences qu’elle possède dans la croissance future de ce secteur. Ils essaient vraiment d’aider les entreprises à raccourcir ce délai de développement pour mettre les marchés ou les médicaments sur le marché plus rapidement, et pour être en mesure d’apporter ces thérapies transformatrices aux patients. Je pense qu’une chose qui est ressortie très clairement de cette discussion au coin du feu, encore une fois, c’est la planification précoce. La FDA encourage vraiment les développeurs à venir leur parler le plus tôt possible. Je pense que le processus d’apprentissage va dans les deux sens. La FDA a également mis en place de nombreuses initiatives pour s’assurer qu’elle reste à la pointe de la technologie. Je ne veux pas parler en leur nom, parce que ce n'est pas mon rôle, mais c'était encourageant de voir tout le travail que l'agence consacre au secteur des cellules et des gènes.

PC: De la conception à la commercialisation, combien de temps dure l’ensemble du processus ?

Cheng: Certaines de vos décisions doivent être prises de manière préclinique, avant même que nous n’entrions dans le premier humain. Ensuite, vous avez la phase un, la phase deux et la phase trois. Vous envisagez 5 à 10 ans ou plus selon l’endroit où vous en êtes dans ce parcours de développement. La clé est d’être en mesure d’amener les bons experts en la matière tout au long de ce parcours, afin que vous puissiez pérenniser votre stratégie tout en gardant à l’esprit que les choses changent très rapidement dans le développement de médicaments. Ils changent particulièrement rapidement dans les réseaux de cellules et de gènes. Je pense que la flexibilité et l’adaptabilité sont également essentielles dans ce processus.