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Thérapies cellulaires et géniques dans l’UE – Entre excellence scientifique et prudence réglementaire
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Zaklina Buljovcic
Découvrez comment l’UE, les États-Unis et l’Asie-Pacifique façonnent les voies du développement de l’ATMP et de la thérapie cellulaire et génique, en équilibrant la rigueur scientifique, la rapidité réglementaire et la commercialisation
L’UE, en tant que groupe de 27 pays, a des normes scientifiques et thérapeutiques élevées pour les médicaments innovants, y compris les médicaments de thérapie innovante (MTI). Dans le même temps, si les structures décisionnelles de l’Agence européenne des médicaments (EMA) sont fortement fondées sur la science, elles peuvent également être rigides et conservatrices, comme en témoignent les récents retraits et les avis négatifs, y compris pour le produit issu de l’ingénierie tissulaire (TEP), Jelrix. L’échec dans ce cas était lié à l’utilisation d’une étude à un seul bras en raison du manque de comparateurs appropriés. 1 Cependant, il existe des outils pour accélérer le développement de l’innovation, tels que les séances d’information universitaires 2 et lesréunions d’information du groupe de travail sur l’innovation3,les réunions de conseil scientifique, le programmePRIME4, etc.5
La commission cherche à accélérer le développement de thérapies innovantes avec les adaptations à venir de sa nouvelle législation pharmaceutique. 6 Il est très important d’accélérer et de rendre les approches moins compliquées, étant donné que des régions d’autres parties du monde le font.
La commission cherche à accélérer le développement de thérapies innovantes avec les adaptations à venir de sa nouvelle législation pharmaceutique. 6 Il est très important d’accélérer et de rendre les approches moins compliquées, étant donné que des régions d’autres parties du monde le font.
L’Administration américaine des contrôle des denrées alimentaires et des médicaments (Food and Drug Administration, FDA) a mis en place son programmede thérapie cellulaire et génique (CGT) 7 et a introduit des programmes spéciaux tels que la désignationRMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy)8, le programmede désignation de technologie de plateforme9, des exigences flexibles pour les CGT et a récemment commencé à transformer les applications d’essais cliniques avec des essais cliniques en temps réel.10
L’Asie-Pacifique prend de l’ampleur dans le domaine des cellules et des gènes. L’Australie permet une soumission et une conduite d’essais cliniques plus rapides et moins complexes, ainsi qu’une voie plus réalisable et pragmatique vers l’autorisation de mise sur le marché grâce à son approche basée sur les risques pour les CGT.11 Les cadres pour les CGT évoluent rapidement en Chine, à Singapour et dans d’autres pays, certains intégrant des classifications de produits basées sur les risques et des systèmes de remboursement innovants pour permettre une commercialisation plus rapide. Cependant, il existe une certaine incertitude quant à la vitesse de développement sur certains marchés, compte tenu des risques potentiels graves.12
L’Asie-Pacifique prend de l’ampleur dans le domaine des cellules et des gènes. L’Australie permet une soumission et une conduite d’essais cliniques plus rapides et moins complexes, ainsi qu’une voie plus réalisable et pragmatique vers l’autorisation de mise sur le marché grâce à son approche basée sur les risques pour les CGT.11 Les cadres pour les CGT évoluent rapidement en Chine, à Singapour et dans d’autres pays, certains intégrant des classifications de produits basées sur les risques et des systèmes de remboursement innovants pour permettre une commercialisation plus rapide. Cependant, il existe une certaine incertitude quant à la vitesse de développement sur certains marchés, compte tenu des risques potentiels graves.12
Thérapies cellulaires et géniques dans l’UE – Stratégies pour accélérer
Il y aura des changements à venir avec le nouveau règlement pharmaceutique et la nouvelle directivepharmaceutique.13 Il s’agit notamment de :
- Un « guichet unique » pour les produits limites (BP) omettant la recommandation scientifique spécifique sur les médicaments de thérapie innovante (MTI) et permettant la classification de tous les types de PA dans le développement précoce
- Le comité des thérapies innovantes (CAT) est supprimé en tant que comité et transféré à un groupe d’experts, renforçant ainsi le comité des médicaments à usage humain (CHMP) en tant que seul décideur pour les médicaments dans le cadre de la procédure centralisée
- La phase d’évaluation de la procédure centralisée est raccourcie à 180 jours
- Adaptations à l’exemption hospitalière pour permettre un meilleur contrôle et accroître la transparence
- Introduction de bacs à sable réglementaires
En outre, la prochaine loi 14 surles biotechnologies est en cours d’élaboration et introduira en outre :
- Raccourcissement des délais d’autorisation pour les essais cliniques multinationaux
- Utilisation d’un dossier de médicament expérimental (IMPD) de base pour tous les essais
- Permettre des exemptions d’organismes génétiquement modifiés (OGM) fondées sur les risques dans les essais
- Adaptation des définitions des MTA (ajout de vecteurs viraux et assouplissement des actes de délégation pour adapter la définition du PTE) dans le périmètre
- Centres d’excellence pour les ATMP ainsi que les environnements de test protégés
- Renforcer les bacs à sable réglementaires pour le développement de thérapies innovantes
- Un référentiel transparent du statut de l’Union pour les produits biotechnologiques. Celui-ci devrait compiler les avis, recommandations, décisions et orientations pertinents, favorisant ainsi la transparence, la cohérence et l’apprentissage mutuel entre les autorités européennes et nationales.
Cela conduira, espérons-le, à :
- Des approbations plus rapides des essais cliniques, avec des exemptions d’OGM basées sur les risques, apportant un soulagement significatif au domaine
- Simplification et approbations centralisées plus rapides des autorisations de mise sur le marché
- Possibilités de discuter des cas limites dans les bacs à sable réglementaires, y compris les matériaux vivants d’ingénierie émergents (ELM)
- Un meilleur échange entre les États membres et une plus grande transparence des informations publiées
Cependant, il y a aussi des inconvénients. Par exemple, lorsque le CAT cessera d’exister, le groupe d’experts sera transféré à un groupe d’experts plus restreint sans droit de décision. Cela pourrait avoir un impact négatif sur certains produits, tels que les PTE, un groupe d’ATMP généralement à faible risque mais très complexe en termes de caractérisation, et le résultat pourrait être que certains PTE ne seront pas disponibles pour les patients européens. Il est possible que la loi sur les biotechnologies et l’utilisation de bacs à sable réglementaires contribuent à soutenir les PTE à l’avenir.
Des procédures d’essai et d’autorisation de mise sur le marché plus rapides, qui incluent une utilisation moins généreuse des prolongations d’arrêt de l’horloge, pourraient également entraîner une augmentation des refus, car les sociétés de biotechnologie, en particulier les plus petites, pourraient ne pas être en mesure de répondre aux questions dans les périodes d’arrêt restantes. Cela oblige les promoteurs à mieux préparer leurs dossiers et à s’aligner sur les régulateurs en utilisant des avis scientifiques avant de les soumettre à l’EMA.
Sur la base de nos observations, en juillet 2026, 33 ATMP ont obtenu une autorisation de mise sur le marché dans l’UE, mais neuf d’entre eux ont été retirés. Si certains retraits ont été motivés par des résultats cliniques défavorables ou des problèmes d’installations de fabrication, la plupart ont été retirés pour des raisons commerciales. Une partie de ce défi commercial est liée aux questions d’évaluation des technologies de la santé (ETS) et de remboursement, et il reste à voir si le processus d’évaluation clinique conjointe (JCA) peut améliorer cela.
Regard vers l’avenir
L’Europe est clairement à la croisée des chemins. Son excellence scientifique est incontestée. L’ambition de moderniser le cadre réglementaire est évidente. La question clé est de savoir si les réformes à venir trouveront le bon équilibre entre une protection robuste des patients et une agilité réglementaire.
Pour les développeurs d’ATMP, le succès en Europe dépendra de plus en plus d’une stratégie précoce, d’une expertise réglementaire approfondie et d’un engagement proactif dans des cadres en évolution, y compris l’approche des bacs à sable réglementaires. Il sera essentiel de naviguer efficacement dans cette transition pour garantir que les MTA innovantes atteignent les patients européens.
Pour les développeurs d’ATMP, le succès en Europe dépendra de plus en plus d’une stratégie précoce, d’une expertise réglementaire approfondie et d’un engagement proactif dans des cadres en évolution, y compris l’approche des bacs à sable réglementaires. Il sera essentiel de naviguer efficacement dans cette transition pour garantir que les MTA innovantes atteignent les patients européens.
*Sources énumérées ci-dessous
À propos de l’auteur :
Directrice et consultante principale chez Cencora, Zaklina Buljovcic, spécialiste de la réglementation des thérapies innovantes, en particulier des médicaments de thérapie innovante, compte 18 ans d’expérience dans le domaine et 22 ans d’expérience dans le domaine de la réglementation.
Clause de non responsabilité :
Les informations fournies dans cet article ne constituent pas des conseils juridiques. Cencora, Inc. encourage vivement les lecteurs à consulter les informations disponibles relatives aux sujets abordés et à s’appuyer sur leur propre expérience et expertise pour prendre des décisions à ce sujet.
Références :
1. EMA. Jelrix. https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/jelrix
2. EMA. Université. https://www.ema.europa.eu/en/partners-networks/academia
3. EMA. Réunions d’information de l’Équipe spéciale sur l’innovation. https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory-overview/research-development/innovation-task-force-briefing-meetings
4. EMA. PRIME : médicaments prioritaires. https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory-overview/research-development/prime-priority-medicines
5. EMA. Conseils scientifiques et assistance au protocole. https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory-overview/research-development/scientific-advice-protocol-assistance
6. EMA. Réforme de la législation pharmaceutique de l’UE. https://www.ema.europa.eu/en/about-us/what-we-do/reform-eu-pharmaceutical-legislation
7. FDA. Produits de thérapie cellulaire et génique. https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/cellular-gene-therapy-products
8. FDA. Désignation de thérapie avancée en médecine régénérative. https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/cellular-gene-therapy-products/regenerative-medicine-advanced-therapy-designation
9. FDA. Programme de désignation des technologies de plateforme pour le développement de médicaments, mai 2024. https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/platform-technology-designation-program-drug-development
10. FDA. La FDA annonce des étapes majeures pour mettre en œuvre des essais cliniques en temps réel, avril 2026. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-announces-major-steps-implement-real-time-clinical-trials
11. TGA. Système de notification des essais cliniques (CTN), mis à jour en avril 2025. https://www.tga.gov.au/products/unapproved-therapeutic-goods/access-pathways/clinical-trials/clinical-trial-notification-ctn-scheme
12. La science. Deuxième décès lié à l’édition de gènes en Chine divulgué après un long retard, juillet 2026. https://www.science.org/content/article/second-gene-editing-death-china-disclosed-after-long-delay
13. Conseil de l’Union européenne. Règlement établissant les procédures de l’Union pour l’autorisation et la surveillance des médicaments à usage humain et établissant les règles régissant l’Agence européenne des médicaments, février 2026. https://data.consilium.europa.eu/doc/document/ST-6366-2026-INIT/en/pdf
14. Commission européenne. Proposition de règlement établissant des mesures visant à renforcer les secteurs de la biotechnologie et de la biofabrication de l'Union, décembre 2025. https://health.ec.europa.eu/publications/proposal-regulation-establish-measures-strengthen-unions-biotechnology-and-biomanufacturing-sectors_en
