Artículo
Terapias celulares y génicas en la UE: entre la excelencia científica y la cautela regulatoria
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Zaklina Buljovcic
Descubra cómo la UE, EE. UU. y Asia-Pacífico están dando forma a las vías para el desarrollo de ATMP y terapia génica y celular, equilibrando el rigor científico, la velocidad regulatoria y la comercialización
La UE, como grupo de 27 países, tiene un alto nivel científico y terapéutico para los medicamentos innovadores, incluidos los medicamentos de terapia avanzada. Al mismo tiempo, si bien las estructuras de toma de decisiones de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) están muy basadas en la ciencia, también pueden ser rígidas y conservadoras, como se refleja en las recientes retiradas y opiniones negativas, incluso para el producto de ingeniería tisular (TEP), Jelrix. El fracaso en ese caso se relacionó con el uso de un estudio de un solo brazo debido a la falta de comparadores adecuados. 1 Sin embargo, existen herramientas para acelerar el desarrollo innovador, como las sesiones informativas del mundo académico 2 y las reuniones informativasdel Grupo de Trabajo sobre Innovación,3 las reuniones de asesoramiento científico, el programa PRIME,4y otros.5
La comisión está tratando de acelerar aún más el desarrollo de terapias innovadoras con las próximas adaptaciones en su nueva legislación farmacéutica. 6 Acelerar y hacer que los enfoques sean menos complicados es muy importante dado que las regiones de otras partes del mundo lo están haciendo.
La comisión está tratando de acelerar aún más el desarrollo de terapias innovadoras con las próximas adaptaciones en su nueva legislación farmacéutica. 6 Acelerar y hacer que los enfoques sean menos complicados es muy importante dado que las regiones de otras partes del mundo lo están haciendo.
La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) tiene su programa de terapia génica y celular (CGT, por sus siglas en inglés) 7 e introdujo programas especiales como la designación de terapia avanzada de medicina regenerativa (RMAT, por sus siglas en inglés),8 el Programa de Designación de Tecnología de Plataforma,9 requisitos flexibles para CGT y recientemente comenzó la transformación de la aplicación de ensayos clínicos con ensayos clínicos en tiempo real.10
Asia Pacífico está cobrando impulso en el área celular y genética. Australia está permitiendo la presentación y realización de ensayos clínicos más rápidos y menos complejos, junto con una vía más factible y pragmática hacia la autorización de comercialización a través de su enfoque basado en el riesgo para las CGT.11 Los marcos para las CGT están evolucionando rápidamente en China, Singapur y otros países, y algunos incorporan clasificaciones de productos basadas en el riesgo y planes de reembolso innovadores para permitir una comercialización más rápida. Sin embargo, existe cierta incertidumbre sobre la velocidad de desarrollo en algunos mercados, dados los graves riesgos potenciales.12
Asia Pacífico está cobrando impulso en el área celular y genética. Australia está permitiendo la presentación y realización de ensayos clínicos más rápidos y menos complejos, junto con una vía más factible y pragmática hacia la autorización de comercialización a través de su enfoque basado en el riesgo para las CGT.11 Los marcos para las CGT están evolucionando rápidamente en China, Singapur y otros países, y algunos incorporan clasificaciones de productos basadas en el riesgo y planes de reembolso innovadores para permitir una comercialización más rápida. Sin embargo, existe cierta incertidumbre sobre la velocidad de desarrollo en algunos mercados, dados los graves riesgos potenciales.12
Terapias celulares y génicas en la UE: estrategias para acelerar
Habrá cambios con la Nueva Regulación Farmacéutica y la Nueva DirectivaFarmacéutica.13 Entre ellas se encuentran:
- Una "ventanilla única" para los productos limítrofes (BP) que omite la recomendación científica específica de medicamentos de terapia avanzada (ATMP) y permite clasificaciones de todo tipo de BP en desarrollo temprano.
- El Comité de Terapias Avanzadas (CAT) ha sido suprimido como comité y transferido a un grupo de expertos, reforzando el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) como único responsable de la toma de decisiones sobre medicamentos en el procedimiento centralizado
- La fase de evaluación del procedimiento centralizado se acorta a 180 días
- Adaptaciones a la Exención Hospitalaria para permitir un mejor control y aumentar la transparencia
- Introducción de sandboxes regulatorios
Además, se está elaborando la próxima Leyde Biotecnología 14 que introducirá además:
- Acortamiento de los plazos de autorización de los ensayos clínicos multinacionales
- Uso de un expediente básico de medicamentos en investigación (IMPD) en todos los ensayos
- Permitir exenciones basadas en el riesgo de los organismos modificados genéticamente (OGM) en los ensayos
- Adaptación de las definiciones de los ATMP (añadiendo vectores virales y proporcionando más flexibilidad con los actos de delegación para adaptar la definición de TEP) dentro del ámbito de aplicación
- Centros de excelencia para ATMP, así como entornos de prueba protegidos
- Fortalecimiento de los sandboxes regulatorios para el desarrollo de terapias innovadoras
- Un repositorio transparente sobre el estatuto de la Unión para los productos biotecnológicos. De este modo, se deben recopilar dictámenes, recomendaciones, decisiones y orientaciones pertinentes, fomentando así la transparencia, la coherencia y el aprendizaje mutuo entre las autoridades nacionales y de la UE.
Es de esperar que esto conduzca a:
- Aprobaciones de ensayos clínicos más rápidas, con exenciones de OGM basadas en el riesgo que brindan un alivio significativo al campo.
- Simplificación y agilización de las aprobaciones de autorizaciones de comercialización centralizadas
- Oportunidades para debatir casos dudosos dentro de los entornos de pruebas normativos, incluidos los materiales vivos de ingeniería (ELM) emergentes
- Mejor intercambio entre los Estados miembros y mayor transparencia de la información publicada
Sin embargo, también hay desventajas. Por ejemplo, cuando el Comité contra la Tortura deje de existir, el grupo de expertos se transferirá a un grupo de expertos más pequeño sin derecho a decidir. Esto podría tener un impacto negativo en algunos productos, como los TEP, un grupo de ATMP que suele ser de menor riesgo pero muy complejo en términos de caracterización, y el resultado puede ser que algunos TEP no estén disponibles para los pacientes europeos. Es posible que la Ley de Biotecnología y el uso de sandboxes regulatorios ayuden a respaldar los TEP en el futuro.
Los procedimientos de autorización de prueba y comercialización más rápidos, que incluyen un uso menos generoso de las extensiones de parada del reloj, también podrían dar lugar a un aumento de las denegaciones, ya que las empresas de biotecnología, en particular las más pequeñas, podrían no ser capaces de responder a las preguntas en los períodos restantes de parada del reloj. Esto requiere que los promotores preparen mejor sus expedientes y se alineen con los reguladores utilizando asesoramiento científico antes de presentarlos a la EMA.
Según las observaciones del Tribunal, en julio de 2026 se había concedido autorización de comercialización a 33 ATMP en la UE, pero nueve de ellas habían sido retiradas. Si bien algunos retiros fueron impulsados por resultados clínicos desfavorables o problemas en las instalaciones de fabricación, la mayoría se han retirado debido a razones comerciales. Parte de este desafío comercial está relacionado con la evaluación de tecnologías sanitarias (HTA) y los problemas de reembolso, y queda por ver si el proceso de Evaluación Clínica Conjunta (JCA) puede mejorar esto.
De cara al futuro
Europa se encuentra claramente en una encrucijada. Su excelencia científica es incuestionable. La ambición de modernizar el marco regulatorio es evidente. La pregunta clave es si las próximas reformas lograrán el equilibrio adecuado entre una sólida protección del paciente y la agilidad regulatoria.
Para los desarrolladores de ATMP, el éxito en Europa dependerá cada vez más de una estrategia temprana, una profunda experiencia regulatoria y un compromiso proactivo con los marcos en evolución, incluido el enfoque de sandboxes regulatorios. Llevar a cabo esta transición de forma eficaz será fundamental para garantizar que los ATMP innovadores lleguen a los pacientes europeos.
Para los desarrolladores de ATMP, el éxito en Europa dependerá cada vez más de una estrategia temprana, una profunda experiencia regulatoria y un compromiso proactivo con los marcos en evolución, incluido el enfoque de sandboxes regulatorios. Llevar a cabo esta transición de forma eficaz será fundamental para garantizar que los ATMP innovadores lleguen a los pacientes europeos.
*Fuentes listadas a continuación
Sobre el autor:
La Dra. Zaklina Buljovcic, directora y consultora principal de Cencora, es especialista en regulación de terapias innovadoras, especialmente medicamentos de terapia avanzada, con 18 años de experiencia en el campo y 22 años en el negocio de la regulación.
Descargo de responsabilidad:
La información proporcionada en este artículo no constituye asesoramiento legal. Cencora, Inc. recomienda encarecidamente a los lectores que revisen la información disponible relacionada con los temas tratados y que confíen en su propia experiencia y conocimientos para tomar decisiones al respecto.
Fuentes:
1. EMA. Jelrix. https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/jelrix
2. EMA. Academia. https://www.ema.europa.eu/en/partners-networks/academia
3. EMA. Reuniones informativas del Grupo de Trabajo sobre Innovación. https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory-overview/research-development/innovation-task-force-briefing-meetings
4. EMA. PRIME: medicamentos prioritarios. https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory-overview/research-development/prime-priority-medicines
5. EMA. Asesoramiento científico y asistencia en protocolos. https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory-overview/research-development/scientific-advice-protocol-assistance
6. EMA. Reforma de la legislación farmacéutica de la UE. https://www.ema.europa.eu/en/about-us/what-we-do/reform-eu-pharmaceutical-legislation
7. Administración de Alimentos y Medicamentos ( Productos de terapia génica y celular. https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/cellular-gene-therapy-products
8. Administración de Alimentos y Medicamentos ( Designación de Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa. https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/cellular-gene-therapy-products/regenerative-medicine-advanced-therapy-designation
9. Administración de Alimentos y Medicamentos ( Programa de Designación de Tecnología de Plataforma para el Desarrollo de Fármacos, mayo de 2024. https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/platform-technology-designation-program-drug-development
10. Administración de Alimentos y Medicamentos ( La FDA anuncia pasos importantes para implementar ensayos clínicos en tiempo real, abril de 2026. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-announces-major-steps-implement-real-time-clinical-trials
11. TGA. Esquema de notificación de ensayos clínicos (CTN), actualizado en abril de 2025. https://www.tga.gov.au/products/unapproved-therapeutic-goods/access-pathways/clinical-trials/clinical-trial-notification-ctn-scheme
12. Ciencia. Se revela la segunda muerte por edición genética en China después de un largo retraso, julio de 2026. https://www.science.org/content/article/second-gene-editing-death-china-disclosed-after-long-delay
13. Consejo de la Unión Europea. Reglamento por el que se establecen procedimientos de la Unión para la autorización y supervisión de medicamentos de uso humano y se establecen normas por las que se rige la Agencia Europea de Medicamentos, febrero de 2026. https://data.consilium.europa.eu/doc/document/ST-6366-2026-INIT/en/pdf
14. Comisión Europea. Propuesta de Reglamento por el que se establecen medidas para reforzar los sectores de la biotecnología y la biofabricación de la Unión, diciembre de 2025. https://health.ec.europa.eu/publications/proposal-regulation-establish-measures-strengthen-unions-biotechnology-and-biomanufacturing-sectors_en
