Nos bornes de recharge mondiales pour produits médicaux de thérapie avancée

Quelles thérapies cellulaires et géniques ont été approuvées en 2024 ?

Le secteur de la thérapie cellulaire et génique continue d’afficher une croissance remarquable en 2024, marquée par des approbations significatives qui marquent une période de progrès dynamiques. S’appuyant sur les réalisations des années précédentes, le troisième trimestre 2024 a été marqué par une autre approbation remarquable, renforçant l’engagement mondial à faire progresser ces traitements innovants.

Aux États-Unis, Tecelra (afamitresgene autoleucel) d'Adaptimmune a reçu l'approbation de la FDA pour le traitement du sarcome synovial. Tecelra est une immunothérapie à base de lymphocytes T autologues génétiquement modifiée dirigée contre l’antigène A4 associé au mélanome (MAGE-A4), offrant un nouvel espoir aux patients atteints de cette maladie rare et difficile.

À l’heure actuelle, 33 thérapies géniques, y compris des thérapies cellulaires génétiquement modifiées, sont disponibles pour une utilisation clinique dans le monde. Les thérapies à base d’ARN ont également franchi une étape impressionnante, avec 28 approbations à ce jour. Le domaine de la thérapie cellulaire non génétiquement modifiée poursuit son expansion, avec 68 traitements de ce type accessibles aux patients du monde entier suite à des approbations récentes.

Le pipeline de nouvelles thérapies reste robuste, avec plus de 4 000 thérapies géniques, cellulaires et à ARN actuellement en cours de développement. Notamment, le lancement d’essais cliniques sur la thérapie génique montre une évolution continue vers la recherche non oncologique. La proportion d’essais initiés ciblant des indications non oncologiques est passée de 39 % au T4 2023 à 51 % au dernier trimestre. Malgré ce changement, l’oncologie reste un axe important dans le développement de médicaments en cours de développement, avec 52 % de toutes les thérapies géniques en cours de développement ciblant au moins une indication en oncologie.

Combien de thérapies cellulaires et géniques sont en cours de développement ?

Au cours du 3e trimestre 2024, le pipeline de développement a continué de s’étendre. Le nombre total de CGT en développement est passé de 3 951 à la fin du quatrième trimestre à 4 099. Cela peut se décomposer comme suit :

2 042 thérapies géniques
923 thérapies cellulaires non génétiquement modifiées
1 134 thérapies à base d’ARN

Le rôle de World Courier dans l’avancement des médicaments thérapeutiques

Pour soutenir la croissance de l’industrie des médicaments de thérapie innovante (MTI) et permettre à plus de patients que jamais d’être traités avec ces thérapies qui changent des vies, World Courier utilise son réseau mondial de centres et de stations de recharge d’azote liquide (LN2).

Ce réseau s’appuie sur l’infrastructure existante de World Courier, en s’appuyant sur nos centres de recharge LN2 (bureaux ou dépôts) appartenant à l’entreprise ou sur les bornes de recharge de nos fournisseurs approuvés. Cela signifie que les développeurs d’ATMP peuvent immédiatement bénéficier d’une opération établie et qualifiée avec un accès à des solutions d’expédition cryogéniques à proximité des patients et des sites de fabrication.

Nos capacités mondiales de charge LN2, internes et tierces, offrent des solutions pratiques et fiables pour vos expéditions cryogéniques. Nous pouvons également adapter une solution personnalisée pour répondre à vos besoins et exigences uniques, quel que soit l’endroit d’où vous expédiez ou vers lequel vous expédiez. Régions non couvertes : Cuba, Iran, Syrie, Ukraine orientale, Crimée, Corée du Nord.

Nos capacités de réseau permettent d’accéder à une gamme d’expéditeurs cryogéniques avec des délais de livraison plus courts et des coûts de positionnement réduits

L’un des défis de l’industrie des ATMP est la livraison d’expéditions essentielles, telles que les dons d’aphérèse et les thérapies finales. La courte durée de conservation des cargaisons fraîches et la complexité logistique qui en résulte peuvent encourager les développeurs de thérapies à qualifier le transport cryoconservé. Pour permettre cette solution, les expéditeurs secs doivent être chargés de LN2 par un personnel entièrement formé à la fois pour le déchargement du LN2 et pour les processus de remplissage du ou des dewars. Il s’agit d’un processus spécialisé, dans lequel les expéditeurs secs doivent être :

• Inspecté et nettoyé avant utilisation
• Entièrement chargé, avec documentation à l’appui
• Positionnés au moment et à l’endroit où cela est nécessaire pour se préparer à ces thérapies hautement critiques

Ce n’est qu’une fois que ces mesures strictes ont été prises que l’expédition critique peut avoir lieu. Ces préparatifs prennent du temps, surtout lorsqu’un centre ou une station de recharge peut être situé dans un autre pays que la clinique ou le site de fabrication.

Soutenir le pipeline en pleine croissance

Les données montrent qu’il y a plus de 1 350 développeurs de thérapies dans le monde. Pour soutenir cette croissance, World Courier dispose d’une flotte d’expéditeurs cryogéniques secs, ainsi que de la possibilité de charger et d’expédier les unités des clients dans l’ensemble de son réseau mondial de stations de recharge détenues stratégiquement situées et de stations de recharge approuvées par les fournisseurs afin d’offrir une couverture mondiale quasi totale.

L’intention stratégique est de tirer parti d’un réseau de bornes de recharge détenues et qualifiées, ainsi que de fournisseurs d’unités, afin de développer une couverture mondiale inégalée à mesure que la mondialisation des services cryogéniques se poursuit. En utilisant son réseau mondial, World Courier aide les entreprises de thérapies innovantes à construire des plateformes logistiques robustes qui soutiennent le développement clinique et la commercialisation de thérapies pour répondre aux besoins de traitement des patients.

Source : Rapport sur le paysage de la thérapie génique, cellulaire + ARN, Rapport trimestriel sur les données du 4e trimestre 2023, American Society of Gene & Cell Therapy