Onze wereldwijde oplaadstations voor medische producten voor geavanceerde therapie

Welke cel- en gentherapieën zijn in 2024 goedgekeurd?

De cel- en gentherapiesector blijft in 2024 een opmerkelijke groei laten zien, met als hoogtepunt belangrijke goedkeuringen die een periode van levendige vooruitgang markeren. Voortbouwend op de prestaties van voorgaande jaren vond in het derde kwartaal van 2024 opnieuw een opmerkelijke goedkeuring plaats, waarmee de wereldwijde inzet voor het bevorderen van deze innovatieve behandelingen werd versterkt.

In de VS kreeg Tecelra (afamitresgene autoleucel) van Adaptimmune goedkeuring van de FDA voor de behandeling van synoviaal sarcoom. Tecelra is een genetisch gemodificeerde autologe T-celimmunotherapie gericht op melanoom-geassocieerd antigeen A4 (MAGE-A4), dat nieuwe hoop biedt voor patiënten met deze zeldzame en uitdagende aandoening.

Op dit moment zijn er wereldwijd 33 gentherapieën, waaronder genetisch gemodificeerde celtherapieën, beschikbaar voor klinisch gebruik. RNA-therapieën hebben ook een indrukwekkende mijlpaal bereikt met 28 goedkeuringen tot nu toe. De ruimte voor niet-genetisch gemodificeerde celtherapie blijft groeien, met 68 van dergelijke behandelingen die toegankelijk zijn voor patiënten over de hele wereld na recente goedkeuringen.

De pijplijn voor nieuwe therapieën blijft robuust, met meer dan 4.000 gen-, cel- en RNA-therapieën die momenteel in ontwikkeling zijn. Met name de start van klinische proeven met gentherapie laat een voortdurende verschuiving zien naar niet-oncologisch onderzoek. Het aandeel gestarte onderzoeken gericht op niet-oncologische indicaties is gestegen van 39% in Q4 2023 tot 51% in het afgelopen kwartaal. Ondanks deze verschuiving blijft oncologie een belangrijk aandachtspunt in de ontwikkeling van geneesmiddelen in de pijplijn, waarbij 52% van alle gentherapieën in de pijplijn gericht is op ten minste één oncologische indicatie.

Hoeveel cel- en gentherapieën zijn er in ontwikkeling?

In het derde kwartaal van 2024 bleef de ontwikkelingspijplijn zich uitbreiden. Het totale aantal CGT's in ontwikkeling groeide van 3.951 aan het einde van Q4 tot 4.099. Dit kan worden onderverdeeld in het volgende:

2.042 gentherapieën
923 niet-genetisch gemodificeerde celtherapieën
1.134 RNA-therapieën

De rol van World Courier bij het bevorderen van therapiegeneesmiddelen

Om de groei van de markt voor geneesmiddelen voor geavanceerde therapie (ATMP) te ondersteunen en meer patiënten dan ooit tevoren in staat te stellen te worden behandeld met deze levensveranderende therapieën, maakt World Courier gebruik van zijn wereldwijde netwerk van oplaadcentra en -stations voor vloeibare stikstof (LN2).

Dit netwerk is gebouwd op de bestaande infrastructuur van World Courier en maakt gebruik van onze eigen LN2-laadstations (kantoor- of depotlocaties) of doorgelichte laadstations van leveranciers. Dit betekent dat ATMP-ontwikkelaars onmiddellijk kunnen profiteren van een gevestigde en gekwalificeerde operatie met toegang tot cryogene verzendoplossingen in de buurt van patiënt- en productielocaties.

Onze wereldwijde interne en externe LN2-oplaadmogelijkheden bieden handige en betrouwbare oplossingen voor uw cryogene zendingen. We kunnen ook een oplossing op maat maken die past bij uw unieke behoeften en vereisten, ongeacht waar u vandaan of naartoe verzendt. Regio's die niet onder de regeling vallen: Cuba, Iran, Syrië, Oost-Oekraïne, de Krim, Noord-Korea.

Onze netwerkmogelijkheden bieden toegang tot een reeks cryogene verladers met kortere doorlooptijden en lagere positioneringskosten

Een van de uitdagingen binnen de ATMP-industrie is de levering van kritieke zendingen, zoals aferesedonaties en definitieve therapieën. De korte houdbaarheid van verse zendingen en de daaruit voortvloeiende logistieke complexiteit kunnen therapieontwikkelaars ertoe aanzetten om gecryopreserveerd transport te kwalificeren. Om deze oplossing mogelijk te maken, moeten dry shippers worden opgeladen met LN2 door volledig opgeleid personeel voor zowel de LN2-afvoer als de processen voor het vullen van de dewar(s) Dit is een gespecialiseerd proces, waarbij dry shippers:

• Geïnspecteerd en gereinigd voor gebruik
• Volledig opgeladen, met ondersteunende documentatie
• Gepositioneerd waar en wanneer dat nodig is om klaar te zijn voor deze zeer kritieke therapieën

Pas nadat die strenge maatregelen zijn genomen, kan de kritieke verzending plaatsvinden. Deze voorbereidingen kosten tijd, vooral wanneer een laadcentrum of -station zich in een ander land bevindt dan de kliniek of productielocatie.

Ondersteuning van de groeiende pijplijn

Uit gegevens blijkt dat er wereldwijd meer dan 1.350 therapieontwikkelaars zijn. Om deze groei te ondersteunen, heeft World Courier een vloot van cryogene droge verladers, evenals de mogelijkheid om eenheden van klanten op te laden en te verzenden via zijn wereldwijde netwerk van strategisch gelegen eigen laadstations en doorgelichte laadstations van leveranciers om een bijna totale wereldwijde dekking te bieden.

De strategische bedoeling is om gebruik te maken van een netwerk van eigen en gekwalificeerde laadstations en leveranciers van units om een ongeëvenaarde wereldwijde dekking te ontwikkelen naarmate de globalisering van cryogene diensten voortduurt. Door gebruik te maken van zijn wereldwijde netwerk helpt World Courier bedrijven in geavanceerde therapie bij het bouwen van robuuste logistieke platforms die de klinische ontwikkeling en commercialisering van therapieën ondersteunen om aan de behandelingsbehoeften van patiënten te voldoen.

Bron: Landschapsrapport gen-, cel- + RNA-therapie, kwartaalgegevensrapport Q4 2023, American Society of Gene & Cell Therapy