Le nostre stazioni di ricarica per prodotti medici per terapie avanzate a livello globale

Quali terapie cellulari e geniche sono state approvate nel 2024?

Il settore delle terapie cellulari e geniche continua a mostrare una crescita notevole nel 2024, evidenziata da importanti approvazioni che segnano un periodo di vivaci progressi. Sulla scia dei risultati degli anni precedenti, il terzo trimestre del 2024 ha visto un'altra approvazione degna di nota, rafforzando l'impegno globale per far progredire questi trattamenti innovativi.

Negli Stati Uniti, Tecelra (afamitresgene autoleucel) di Adaptimmune ha ricevuto l'approvazione dalla FDA per il trattamento del sarcoma sinoviale. Tecelra è un'immunoterapia autologa geneticamente modificata con cellule T diretta contro l'antigene A4 associato al melanoma (MAGE-A4), che offre nuove speranze per i pazienti affetti da questa rara e difficile patologia.

Al momento, ci sono 33 terapie geniche, comprese le terapie cellulari geneticamente modificate, disponibili per uso clinico a livello globale. Anche le terapie a base di RNA hanno raggiunto un traguardo impressionante con 28 approvazioni fino ad oggi. Lo spazio delle terapie cellulari non geneticamente modificate continua la sua espansione, con 68 trattamenti di questo tipo accessibili ai pazienti di tutto il mondo a seguito delle recenti approvazioni.

La pipeline di nuove terapie rimane solida, con oltre 4.000 terapie geniche, cellulari e a RNA attualmente in fase di sviluppo. In particolare, l'avvio di studi clinici sulla terapia genica sta mostrando un continuo spostamento verso la ricerca non oncologica. La percentuale di studi avviati mirati a indicazioni non oncologiche è passata dal 39% nel quarto trimestre del 2023 al 51% nell'ultimo trimestre. Nonostante questo cambiamento, l'oncologia rimane un obiettivo significativo nello sviluppo di farmaci in fase di sviluppo, con il 52% di tutte le terapie geniche in fase di sviluppo mirate ad almeno un'indicazione oncologica.

Quante terapie cellulari e geniche sono in fase di sviluppo?

Durante il Q3 del 2024, la pipeline di sviluppo ha continuato ad espandersi. Il totale delle CGT in fase di sviluppo è cresciuto da 3.951 alla fine del quarto trimestre a 4.099. Questo può essere suddiviso come segue:

2.042 terapie geniche
923 terapie cellulari non geneticamente modificate
1.134 terapie a base di RNA

Il ruolo di World Courier nel progresso dei medicinali terapeutici

Per sostenere la crescita del settore dei medicinali per terapie avanzate (ATMP) e consentire a un numero sempre maggiore di pazienti di essere trattati con queste terapie che cambiano la vita, World Courier utilizza la sua rete globale di centri e stazioni di ricarica per azoto liquido (LN2).

Questa rete si basa sull'infrastruttura esistente di World Courier, sfruttando i nostri centri di ricarica LN2 di proprietà dell'azienda (uffici o depositi) o le stazioni di ricarica dei fornitori controllati. Ciò significa che gli sviluppatori ATMP possono beneficiare immediatamente di un'operazione consolidata e qualificata con accesso a soluzioni di spedizione criogeniche vicine ai pazienti e alle sedi di produzione.

Le nostre capacità globali di ricarica LN2 in-house e di terze parti forniscono soluzioni convenienti e affidabili per le vostre spedizioni criogeniche. Possiamo anche personalizzare una soluzione personalizzata per soddisfare le tue esigenze e i tuoi requisiti unici, indipendentemente da dove spedisci o verso. Regioni non coperte: Cuba, Iran, Siria, Ucraina orientale, Crimea, Corea del Nord.

Le nostre capacità di rete consentono l'accesso a una gamma di spedizionieri criogenici con tempi di consegna più brevi e costi di posizionamento ridotti

Una delle sfide all'interno del settore ATMP è la consegna di spedizioni critiche, come le donazioni per l'aferesi e le terapie finali. La breve durata di conservazione delle spedizioni fresche e la conseguente complessità logistica possono incoraggiare gli sviluppatori di terapie a qualificare il trasporto crioconservato. Per consentire questa soluzione, gli spedizionieri a secco devono essere caricati con LN2 da personale completamente addestrato sia per lo scarico dell'LN2 che per i processi di riempimento dei dewar Si tratta di un processo specializzato, in cui gli spedizionieri a secco devono essere:

• Ispezionato e pulito prima dell'uso
• Completamente carico, con documentazione di supporto
• Posizionati quando e dove necessario per essere pronti a queste terapie altamente critiche

Solo dopo aver adottato queste misure rigorose può avere luogo la spedizione critica. Questi preparativi richiedono tempo, soprattutto quando un centro o una stazione di ricarica si trova in un altro paese rispetto alla clinica o al sito di produzione.

Sostenere la pipeline in crescita

I dati mostrano che ci sono oltre 1.350 sviluppatori di terapie a livello globale. Per supportare questa crescita, World Courier dispone di una flotta di spedizionieri criogenici a secco, nonché della capacità di caricare e spedire le unità dei clienti in tutta la sua rete globale di stazioni di ricarica di proprietà strategicamente posizionate e stazioni di ricarica dei fornitori controllate per offrire una copertura globale quasi totale.

L'intenzione strategica è quella di sfruttare una rete di stazioni di ricarica di fornitori di proprietà e qualificati, nonché di fornitori di unità, per sviluppare una copertura mondiale senza pari man mano che la globalizzazione dei servizi criogenici continua. Utilizzando la sua rete globale, World Courier aiuta le aziende produttrici di terapie avanzate a creare solide piattaforme logistiche che supportano lo sviluppo clinico e la commercializzazione di terapie per soddisfare le esigenze di trattamento dei pazienti.

Fonte: Rapporto sul panorama della terapia genica, cellulare + RNA, rapporto trimestrale sui dati del 4° trimestre 2023, American Society of Gene & Cell Therapy