Artículo
Superando los desafíos del desarrollo temprano: Conclusiones del panel BIO
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Michael Day, Ph.D
Las empresas de biotecnología se enfrentan a retos nuevos y de larga data, desde la obtención de financiación suficiente hasta la incertidumbre normativa y política, pasando por la preparación para la fabricación y la alineación de la estrategia de desarrollo mundial.
Al colaborar y compartir experiencias, la industria biotecnológica ha encontrado formas de superar muchos de estos desafíos y avanzar en sus innovaciones. El principal lugar para tales discusiones ha sido durante mucho tiempo la Convención Internacional BIO. Este año, BIO se celebró en Boston, donde más de 17.000 asistentes de más de 2.300 empresas, en representación de 68 países, se reunieron para establecer contactos, asociarse y compartir conocimientos a lo largo de todo el ciclo de vida del desarrollo de productos.1
Una revisión manual y un análisis de la lista de delegados muestra que los asistentes provenían de una mezcla vibrante de desarrolladores, con aproximadamente el 18 por ciento desde el desarrollo temprano, es decir, desde la fase preclínica hasta la fase 2; el 40 por ciento desde el escenario comercial y el 37 por ciento sin clasificar, probablemente representando a empresas de ciencias de la vida de modo sigiloso o de nicho.
Durante los cuatro días que duró el evento, que se celebró del 16 al 19 de junio, se llevaron a cabo sesiones que exploraron muchas tendencias de la industria. En una mesa redonda, que moderé, se profundizó en los problemas de desarrollo inicial a los que se enfrentan los innovadores en biotecnología. Si bien la velocidad de desarrollo y, en última instancia, de comercialización es una prioridad, de igual importancia son la secuenciación inteligente, la claridad estratégica y la credibilidad científica en plazos ajustados y un escrutinio cada vez mayor.
Una revisión manual y un análisis de la lista de delegados muestra que los asistentes provenían de una mezcla vibrante de desarrolladores, con aproximadamente el 18 por ciento desde el desarrollo temprano, es decir, desde la fase preclínica hasta la fase 2; el 40 por ciento desde el escenario comercial y el 37 por ciento sin clasificar, probablemente representando a empresas de ciencias de la vida de modo sigiloso o de nicho.
Durante los cuatro días que duró el evento, que se celebró del 16 al 19 de junio, se llevaron a cabo sesiones que exploraron muchas tendencias de la industria. En una mesa redonda, que moderé, se profundizó en los problemas de desarrollo inicial a los que se enfrentan los innovadores en biotecnología. Si bien la velocidad de desarrollo y, en última instancia, de comercialización es una prioridad, de igual importancia son la secuenciación inteligente, la claridad estratégica y la credibilidad científica en plazos ajustados y un escrutinio cada vez mayor.
En el debate se exploraron varios temas clave a los que deben enfrentarse los innovadores. Este artículo profundiza en algunas preguntas y conclusiones clave del panel de discusión.
Abordar la supervisión común con el desarrollo de terapia génica y celular en etapa temprana
Hemos visto a los desarrolladores luchar con desafíos relacionados con la selección de donantes y, en particular, con CMC al pasar de material de grado de investigación a material de grado clínico, particularmente en torno a acuerdos de calidad con proveedores.
Un panelista identificó una tendencia de las empresas emergentes a pasar por alto la documentación fundamental sobre terapia génica y celular, la elegibilidad de los donantes y la planificación de la comparabilidad. Para mitigar los posibles problemas, existe una necesidad crítica de una asociación temprana con proveedores experimentados y acuerdos de calidad proactivos.
Un panelista identificó una tendencia de las empresas emergentes a pasar por alto la documentación fundamental sobre terapia génica y celular, la elegibilidad de los donantes y la planificación de la comparabilidad. Para mitigar los posibles problemas, existe una necesidad crítica de una asociación temprana con proveedores experimentados y acuerdos de calidad proactivos.
Desafíos para la construcción de una estrategia de desarrollo global para las enfermedades neurodegenerativas
Cualquier programa de desarrollo global requiere una estrategia clara, pero existen desafíos regulatorios y operativos únicos que pueden ocurrir con los programas para enfermedades neurodegenerativas. En el caso de las pequeñas y medianas empresas, existe una presión cada vez mayor para posicionar de manera efectiva las estrategias clínicas tempranas para asociaciones globales y en preparación para el desarrollo en etapas posteriores.
Un panelista señaló la importancia de encontrar la alineación entre las principales autoridades sanitarias a la hora de gestionar programas clínicos para enfermedades neurodegenerativas, lo que puede ser un reto dado que dichos programas necesitan criterios de valoración específicos de la región, validación de biomarcadores y diseños de ensayos escalables. Un punto clave es interactuar con las autoridades sanitarias desde el principio para generar confianza tanto en los reguladores como en los inversores.
Un panelista señaló la importancia de encontrar la alineación entre las principales autoridades sanitarias a la hora de gestionar programas clínicos para enfermedades neurodegenerativas, lo que puede ser un reto dado que dichos programas necesitan criterios de valoración específicos de la región, validación de biomarcadores y diseños de ensayos escalables. Un punto clave es interactuar con las autoridades sanitarias desde el principio para generar confianza tanto en los reguladores como en los inversores.
Conectando los puntos entre la estrategia regulatoria y la estrategia corporativa
Junto con la necesidad de gestionar los requisitos normativos globales, está la importancia de alinearlos con la estrategia corporativa desde el principio.
Desafortunadamente, algunas decisiones de desarrollo que se subestiman desde el principio pueden tener serias ramificaciones más adelante. Un panelista señaló que entre ellos destacan la estrategia de nuevos medicamentos en fase de investigación (IND, por sus siglas en inglés), el calendario de las reuniones previas a la IND y el diseño de protocolos globales. Las transiciones fluidas entre la fase preclínica y la clínica requieren una estrecha alineación entre los líderes del programa y los equipos reguladores.
Navegar por el entorno normativo y político único de la Unión Europea
La UE ofrece tanto un mercado importante como otro complejo, y se aconseja a las empresas de biotecnología en fase inicial que se preparen para los cambios de política lo antes posible.
Una de las más notables es la Evaluación Clínica Conjunta (JCA, por sus siglas en inglés), que ahora es requerida por el reglamento de Evaluación de Tecnologías Sanitarias (HTA, por sus siglas en inglés) para todos los nuevos medicamentos de terapia avanzada (ATMP, por sus siglas en inglés) y tratamientos contra el cáncer. La Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) apoya el nuevo marco de ETS y proporcionará información relevante a partir de sus propias evaluaciones regulatorias. 2 La EMA también colaborará con el Grupo de Coordinación de ETS en consultas científicas conjuntas paralelas, lo que demuestra una mayor colaboración entre el proceso de ETS y el proceso de reglamentación.
Sin embargo, como señaló un panelista, la evolución de la JCA y los marcos de evidencia del mundo real exigen una planificación temprana de los criterios de valoración y los comparadores, y la alineación EMA/HTA influirá en las ubicaciones de los ensayos, el diseño y la preparación para la salida al mercado.
Una de las más notables es la Evaluación Clínica Conjunta (JCA, por sus siglas en inglés), que ahora es requerida por el reglamento de Evaluación de Tecnologías Sanitarias (HTA, por sus siglas en inglés) para todos los nuevos medicamentos de terapia avanzada (ATMP, por sus siglas en inglés) y tratamientos contra el cáncer. La Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) apoya el nuevo marco de ETS y proporcionará información relevante a partir de sus propias evaluaciones regulatorias. 2 La EMA también colaborará con el Grupo de Coordinación de ETS en consultas científicas conjuntas paralelas, lo que demuestra una mayor colaboración entre el proceso de ETS y el proceso de reglamentación.
Sin embargo, como señaló un panelista, la evolución de la JCA y los marcos de evidencia del mundo real exigen una planificación temprana de los criterios de valoración y los comparadores, y la alineación EMA/HTA influirá en las ubicaciones de los ensayos, el diseño y la preparación para la salida al mercado.
Teniendo en cuenta la brecha entre el desarrollo científico temprano y la preparación comercial
Una cuestión clave que está surgiendo es cómo las innovaciones se traducirán en productos que puedan comercializarse en los mercados mundiales. Las presiones sobre los precios de políticas como la Ley de Reducción de la Inflación (IRA, por sus siglas en inglés) y la Nación Más Favorecida (NMF, por sus siglas en inglés) están empujando a los desarrolladores a integrar antes la estrategia de acceso y reembolso, señaló un panelista. La señalización comercial se está volviendo tan crítica como el diseño clínico.
Un encuentro de mentes a lo largo del desarrollo temprano
La mesa redonda ofreció mucho material para la reflexión con un mensaje clave: Las victorias tempranas en el desarrollo no solo provienen de la innovación, sino también de la integración de la estrategia, la ciencia y la previsión.
Con la industria biotecnológica experimentando una mayor transformación, evidenciada por el aumento del número de empresas en etapa inicial de desarrollo que asisten a la BIO de este año, no se puede exagerar la importancia de estar preparados. Un mensaje constante en todo el panel fue que las empresas de biotecnología buscan algo más que la ejecución regulatoria: buscan socios estratégicos. Buscan una integración de la previsión regulatoria, la orientación técnica de la CMC y la participación de las autoridades sanitarias mundiales en las primeras etapas del desarrollo para reducir el riesgo de los programas y mejorar la confianza tanto de los reguladores como de los inversores.
Las empresas en etapa inicial ya no preparan presentaciones regulatorias solo para satisfacer a las agencias, sino que las preparan para inspirar confianza a los inversores. Un compromiso proactivo y creíble con las autoridades sanitarias mundiales indica que una biotecnología no solo es sólida desde el punto de vista del desarrollo, sino también comercialmente viable.
Con la industria biotecnológica experimentando una mayor transformación, evidenciada por el aumento del número de empresas en etapa inicial de desarrollo que asisten a la BIO de este año, no se puede exagerar la importancia de estar preparados. Un mensaje constante en todo el panel fue que las empresas de biotecnología buscan algo más que la ejecución regulatoria: buscan socios estratégicos. Buscan una integración de la previsión regulatoria, la orientación técnica de la CMC y la participación de las autoridades sanitarias mundiales en las primeras etapas del desarrollo para reducir el riesgo de los programas y mejorar la confianza tanto de los reguladores como de los inversores.
Las empresas en etapa inicial ya no preparan presentaciones regulatorias solo para satisfacer a las agencias, sino que las preparan para inspirar confianza a los inversores. Un compromiso proactivo y creíble con las autoridades sanitarias mundiales indica que una biotecnología no solo es sólida desde el punto de vista del desarrollo, sino también comercialmente viable.
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Fuentes
1 Convenio Internacional BIO. https://convention.bio.org/bio-2025
2 Entran en vigor las nuevas normas de la UE para la evaluación de las tecnologías sanitarias, EMA. https://www.ema.europa.eu/en/news/new-eu-rules-health-technology-assessments-become-effective
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