Anticiparse a los problemas, abordar los desafíos: Próximos pasos con la JCA
Durante una reciente mesa redonda que tuvo lugar en el Congreso Mundial de Pruebas, Precios y Acceso 2024 en Ámsterdam, Herbert Altmann, vicepresidente de Consultoría Paneuropea de Acceso al Mercado y Atención Sanitaria de Cencora, debatió con expertos en acceso al mercado el impacto que tendrá la JCA en las empresas, los procedimientos nacionales de HTA y, lo que es más importante, en el acceso de los pacientes. Por otra parte, el nuevo responsable de HTA de la UE de Cencora, Ruairi O'Donnell, también ha intervenido en el proceso de la JCA, los retos previsibles y la mitigación de problemas probables y potenciales.
Actos de ejecución: Retrasos y resultados
Por fin se ha publicado el proyecto del primero de los seis actos de ejecución definidos en el Reglamento sobre la evaluación de las tecnologías sanitarias. El borrador publicado de la ley – Evaluación clínica conjunta de medicamentos – está en línea con las expectativas, con algunas sorpresas. Durante el panel de discusión, Neil Grubert, consultor independiente de Global Market Access, señaló el volumen potencialmente oneroso de requisitos de datos.
Entre los requisitos que Grubert señaló se encuentran:
Grado de certeza de la efectividad relativa y seguridad relativa con respecto a los PICOs (población de pacientes, intervención, comparación y resultados).
- Datos epidemiológicos de los estados relevantes del EEE, incluidas "cualquier diferencia profunda entre estos estados".
- En el caso de afecciones médicas que provoquen discapacidad o necesidad de un cuidador familiar, y en el caso de tratamientos que provoquen cambios importantes en los sistemas sanitarios, detalles del impacto organizativo y social de la enfermedad y su tratamiento.
- Información sobre variaciones sustanciales en las vías clínicas entre los Estados del EEE (incluidas las guías clínicas europeas).
- Detalles de los programas de acceso anticipado/uso compasivo.
- Informes de HTA de los estados del EEE, Australia, Canadá, Reino Unido y Estados Unidos.
También destacó los ajustados plazos descritos en el acto de ejecución, que podrían resultar aún más difíciles junto con la reducción de los plazos de autorización de comercialización propuestos en el marco de la próxima revisión de la legislación farmacéutica general de la UE (LGP).
Casper Paardekooper, socio de Vintura, parte de Cencora, reiteró su preocupación por el aumento de la cantidad de datos que deberán enviarse. Por ejemplo, los datos epidemiológicos de todos los países, las vías clínicas de todos los países y los informes de ETS de otros países suponen una carga adicional para la industria. Obtener los datos epidemiológicos será particularmente difícil para las empresas más pequeñas que probablemente no tendrán una filial local en todos los países europeos, añadió Paardekooper.
El análisis de O'Donnell del primer acto de ejecución muestra que las limitaciones de tiempo son un gran desafío para la industria, tanto en términos de preparación para el proceso de JCA como en el cronograma de presentación de expedientes, solo 90 días después de la publicación de los marcos PICO.
"Esta ventana de 90 días crea una inmensa presión de tiempo dentro de todo el sistema, lo que enfatiza la urgencia de una preparación temprana y una acción oportuna", dijo O'Donnell. Subrayó que los fabricantes tendrán que identificar claramente los PICO para los que no se presentaron resultados y explicar las razones de su omisión.
Los cinco actos de ejecución restantes aún no se han publicado, y la actualización de aplicación más reciente de la Comisión Europea indica que los dos últimos actos se esperan para el cuarto trimestre de 2024i. Grubert dijo que estos retrasos se suman a las preocupaciones sobre estar listos para la JCA en enero de 2025.
Idealmente, según Paardekooper, la Comisión debería tener en cuenta más conocimientos especializados de la industria a la hora de elaborar los actos de ejecución, que los representantes de la industria han señalado anteriormente que son fundamentales para lograr una aplicación satisfactoria de la EUA HTAii.
Retos y oportunidades para la industria
Durante la mesa redonda de la cumbre, Mihai Rotaru, Director de Acceso al Mercado de la Federación Europea de Industrias y Asociaciones Farmacéuticas (EFPIA), dijo que la colaboración entre la industria y los organismos de HTA había sido, hasta ahora, muy limitada. Si bien señaló las preocupaciones de la industria, Rotaru agradeció las oportunidades de retroalimentación sobre las leyes de implementación. Sin embargo, se preguntó si las partes interesadas dispondrían de una vía similar para proporcionar información sobre las metodologías y los procedimientos detallados procedentes del Grupo de Coordinación de los Estados Miembros sobre ETS (HTACG)iii.
Algunos aspectos positivos que Paardekooper señaló incluyen una mayor participación del desarrollador de tecnología sanitaria (HTD, por sus siglas en inglés) en el proceso de JCA y un papel más importante para los expertos y las partes interesadas en el proceso. "La inclusión de los HTD en el proceso podría dar lugar a algún aporte durante el alcance, si se les invita", dijo, sin embargo, añadió que la participación de los HTD durante el proceso real de la JCA es decepcionante.
Por su parte, O'Donnell dice que la falta de participación de los pacientes y los fabricantes en la configuración del alcance del proceso y el diseño de los PICO presenta preocupaciones. "Falta un diálogo significativo sobre el producto y la evidencia durante el proceso, con solo unos pocos momentos de aclaración técnica actualmente planeados", dijo O'Donnell.
El potencial de aportaciones externas proviene de una nueva colaboración transfronteriza en materia de ETS que apoyará la ETS conjunta de la UE. SUSTAIN-HTA (Apoyo a la utilización de métodos innovadores sostenibles y sostenibles para la ETS) es una colaboración de 15 socios del mundo académico, las agencias de ETS y la industria. Su objetivo es apoyar el uso de métodos innovadores para la ETS europea. A pesar de que ya no forma parte de la UE, el Instituto Nacional para la Salud y la Excelencia Asistencial (NICE) del Reino Unido desempeñará un papel de liderazgo en la revisión de las prácticas existentes de HTA y priorizará las áreas para la futura innovaciónde herramientas y métodos.
"La falta de pies en el terreno también presenta un problema para las discusiones locales sobre HTA, que son difíciles de coordinar desde una perspectiva de sede global o europea", dijo Paardekooper. "Las pequeñas y medianas empresas también tienen equipos más pequeños y pueden tener dificultades para absorber la importante carga de trabajo adicional asociada con el proceso de JCA".
Preparación para la JCA
El énfasis para la industria debe ser preparar a sus equipos multifuncionales para los nuevos modelos operativos a nivel global y con las filiales y las partes interesadas locales.
Esto requerirá educación a nivel local, particularmente en los países más pequeños, con medicamentos de terapia avanzada (ATMP) y medicamentos oncológicos, que serán los primeros en ser evaluados por la JCA, dijo Altmann.
Altmann cree que, desde la perspectiva de la industria, el hecho de que las funciones de acceso al mercado impulsen el diseño clínico desde las primeras etapas ayudará a desarrollar la evidencia necesaria para una ETS exitosa.
Esto reitera su punto anterior enfatizando la importancia de adoptar las mejores prácticas, como obtener una alineación interna después de la lectura de los datos clínicos de la fase II, antes de que finalice el diseño del ensayo clínico de la fase III. Esto podría permitir a las empresas prepararse adecuadamente para el proceso multifuncional y evitar posibles retrasos o contratiempos en el proceso de JCA.
En un análisis separado, O'Donnell enfatizó la importancia de iniciar las actividades principales para el proceso de JCA más de un año antes de la fecha prevista de presentación de la EMA.
"Sin embargo, con respecto a la predicción de PICO, es importante tener en cuenta que este enfoque podría no ser una solución única para todos", dijo. "Para indicaciones con múltiples comparadores y riesgos comerciales relacionados con la cuota de mercado aguas abajo, serán necesarios ejercicios de simulación PICO durante la fase de preparación. Estas actividades ayudan a minimizar el riesgo y maximizar los resultados en escenarios tan complejos.
"Por otro lado, si hay pocos comparadores, o si el éxito general del acceso depende más de otros factores (por ejemplo, el precio de una intervención de enfermedades raras), un enfoque diferente o una mejor utilización de los recursos puede ser más apropiado que realizar una simulación completa de PICO".
Impacto en la innovación
Sin embargo, la limitada participación de la industria en la configuración del proceso de la JCA ha disminuido el optimismo, dijo Grubert. Esto plantea dudas sobre si la JCA mejorará el atractivo de Europa en comparación con los mercados emergentes como China y Asia-Pacífico.
Por su parte, Altmann teme que el proceso de la JCA haga que la innovación en la UE sea más difícil, ya que a la industria no le gusta la incertidumbre. Señaló que la complejidad en torno a la JCA, seguida del proceso nacional de fijación de precios y reembolsos de HTA, puede aumentar el enfoque en los Estados Unidos como mercado principal.
Desde la perspectiva de la EFPIA, los fabricantes farmacéuticos con sede en Europa siguen estando muy comprometidos con la innovación y con proporcionarla a los pacientes europeos, dijo Rotaru. Sin embargo, existen preocupaciones sobre la JCA y HTAR en general. La armonización, en particular en lo que respecta a la forma en que se elaboran las pruebas, será fundamental para que se resuelvan esas cuestiones, dijo.
"La única forma clara en la que la UE puede utilizar la JCA como una oportunidad para ser más atractiva es si hablan con una sola voz", dijo. Con el asesoramiento científico y la parte de evaluación clínica, si hay un esfuerzo real de 27 estados miembros para hablar con una sola voz de una manera que pueda afectar los planes de desarrollo clínico, Europa podría tener un gran impacto, agregó.
Todas las miradas estarán puestas en las primeras presentaciones para determinar cómo afecta el proceso a la innovación, dijo Paardekooper. "Si realmente vemos una voz única clara en el alcance y también una fuerte adopción de la JCA a nivel local, definitivamente hará que Europa sea más atractiva", dijo. "Eso es claramente necesario, porque la implementación de la propuesta GPL de la UE tiene el riesgo de hacer que Europa lo sea menos".
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