Diskussion über den ThinkLive Cell and Gene Therapy Summit

Pharmahandel: Der ThinkLive Cell and Gene Therapy Summit von Cencora war eine erste Biopharma-Veranstaltung, die sich der Erforschung der Zukunft von Zell- und Gentherapien (CGTs) widmete. Können Sie uns etwas über das Ziel dieser Veranstaltung erzählen und was begeistert Sie am meisten daran?

Lunge-I Cheng: Wir bei Cencora glauben fest an die Zell- und Gentherapie. Es gibt so viel Versprechen für Patienten auf der ganzen Welt, und wir sind einfach begeistert von dem, was in den letzten fünf Jahren erreicht wurde. Es gibt Zulassungen in den USA und Europa, es sind noch viele weitere in der Pipeline, die kommen werden. Nach allem, was wir sehen können, treten wir nicht in eine neue Ära ein, in der wir neue Modalitäten haben oder sie die Märkte erreichen und andere Pipelines haben, die auf größere Patientenpopulationen abzielen. Wenn man an die grüne Pipeline und das Potenzial denkt, gibt es so viel da draußen. Gleichzeitig ist der Weg zur Kommerzialisierung recht komplex. Es gibt viele Hindernisse und Herausforderungen, die sich wirklich auf den Erfolg der Produkte und letztendlich auf den Patientenzugang auswirken können. Deshalb arbeiten wir bei Cencora mit Zell- und Gentherapieunternehmen zusammen, um sogenannte End-to-End-Lösungen anzubieten, die sie dabei unterstützen, ihre Therapie von der Entdeckung bis zur Kommerzialisierung zu begleiten.

Ziel des Gipfels war es, unsere Führungskräfte aus der gesamten Branche zusammenzubringen. Wir hatten Vertreter von Biopharma-Unternehmen, Patientenvertretern, Interessengruppen, Handelsverbänden und der FDA, um diese Zusammenarbeit wirklich zu fördern. Ich denke, Best Practices, die wirklich viele Unternehmen unterstützen werden, die sich entwickeln und versuchen, herauszufinden, wie sie sich wirklich auf ihre Kommerzialisierung konzentrieren können. Am meisten begeistert mich das Engagement und der Wissensaustausch, der stattgefunden hat. Ich denke, all dies wird letztendlich das Wachstum des Sektors unterstützen und sicherstellen, dass mehr Patienten von diesen bahnbrechenden Therapien profitieren können.

PC: Welche spezifischen Trends in diesem Bereich haben maßgeblich zum kommerziellen Erfolg von CGTs beigetragen?

Cheng: Die kurze Antwort lautet: frühzeitige Planung. Also, ich bin ein Musikfan. Wenn man an den Kommerzialisierungsprozess denkt, also an Zellen und Gene, dann ist das so, als würde man eine Mahler-Symphonie dirigieren, dann hat man viele Spieler. Die Musik ist komplex, es gibt so viele bewegliche Teile. Wenn man diesen Rahmen in den Kontext der Arzneimittelentwicklung und -vermarktung stellt, muss man in diesem Planungs- und Ausführungsprozess mit vielen verschiedenen Interessengruppen zusammenarbeiten. Ich würde sagen, es gibt eine Reihe kritischer Bereiche, darunter Patientenzugang und -unterstützung, regulatorische Strategie, Gestaltung der Lieferkette, Marktzugang und dann das allgemeine Engagement der Interessengruppen. Bei der Zusammenstellung unseres Treffens haben wir sehr bewusst eine Agenda erstellt, die all diese wichtigen Bereiche wirklich widerspiegelt und eine andere Perspektive einbezieht. Ich weiß, dass wir von Pharmaunternehmen, die teilgenommen haben, gesprochen haben, wir haben dafür gesorgt, dass wir Führungskräfte haben, die in gewisser Weise dabei waren. Sie haben das durchgemacht, damit sie ihre Perspektiven teilen können.

Wir konzentrieren uns weiterhin stark auf Best Practices. Wir haben mit vielen Unternehmen gesprochen. Wenn Sie an ein Beispiel denken, und das ist das Engagement der Kostenträger, dann ist es etwas, das wirklich viel früher in diesem Entwicklungszyklus stattfinden muss, um die Erwartungen der Kostenträger zu verstehen, damit Ihr Evidenzpaket letztendlich den Nutzen der Therapien aufzeigen kann, die Kosten rechtfertigt und auf die Bedenken und Prioritäten der Kostenträger eingeht.

Der letzte Teil, den ich als Teil der frühen Planung und um auf meine Analogie zurückzukommen, ist, dass es entscheidend ist, in der Lage zu sein, funktionsübergreifend zu arbeiten, diese Perspektive bei der Entwicklung Ihrer Strategie zu haben. Das bedeutet, dass Sie wichtige Gespräche über die verschiedenen Teile der Organisation führen und die Interdependenzen zwischen Forschung, Entwicklung und Kommerzialisierung verstehen müssen.

Teil 2 dieses Artikels wurde ursprünglich am pharmaceuticalcommerce.com veröffentlicht

PC: Können Sie einige häufige Probleme in diesem Bereich beschreiben, mit denen die Branche konfrontiert ist?

Cheng: Ich werde auf dem aufbauen, was ich gerade erwähnt habe. Wenn Sie an den Patientenzugang denken, wenn Sie an die regulatorischen Anforderungen denken, wenn Sie an den Marktzugang in Bezug auf Preisgestaltung und Kostenerstattung denken, ist eines der konkreten Beispiele, die ich anführen könnte, Ihr Design klinischer Studien. Offensichtlich ist die Wahl der Endpunkte der kritischste Aspekt dieser Übung. Wie kommt man aus Sicht eines Arzneimittelentwicklers zu einem Endpunkt oder mehreren Endpunkten, die die regulatorischen Anforderungen erfüllen, die patientenrelevant sind und die Erwartungen der Kostenträger erfüllen? Es ist nicht leicht. Ich habe mehrmals an diesen Meetings teilgenommen und versucht, diese kollektive und funktionsübergreifende Perspektive einzunehmen und sicherzustellen, dass Ihre Strategie in drei, fünf Jahren wirklich für Sie aufgeht. Das ist ein großartiges Beispiel dafür, dass man diese frühzeitige Planung, den Dialog und die funktionsübergreifende Perspektive wirklich braucht, um sicherzustellen, dass man diese Medikamente auf den Markt bringen kann.

PC: Wie stellen Sie sich vor, dass sich dieser Markt in Bezug auf seine technologischen Fähigkeiten weiterentwickeln wird? Auf dem Gipfel hatten Sie an einem Kamingespräch mit der FDA teilgenommen, also könnten Sie vielleicht auch wertvolle Erkenntnisse teilen, die die Behörde zur Verfügung gestellt hat?

Cheng: Die Zukunft sieht wirklich rosig aus. Noch vor fünf Jahren prognostizierte der FDA-Kommissar, dass die FDA bis 2025 zwischen 10 und 27 Genprodukte pro Jahr zulassen wird. Wir befinden uns jetzt im Jahr 2024 und sind auf dem besten Weg, dieses Ziel zu erreichen. Basierend auf dem, was wir aus der klinischen Entwicklung zwischen den USA und Europa in diesem Jahr sehen können, erreichen wir dieses Ziel wirklich. Offensichtlich ist noch viel mehr in der Pipeline. Es gibt zwischen 2000 und 3000 klinische Studien, je nachdem, wie man es auf der ganzen Welt zählt. Das Momentum ist also da. Bei all diesen verschiedenen Studien und all diesen verschiedenen Zulassungen war es großartig, im Kamingespräch auf dem Gipfel die Begeisterung und das Engagement der FDA und die Kompetenz, die sie für das zukünftige Wachstum dieses Sektors hat, zu hören. Sie versuchen wirklich, den Unternehmen zu helfen, diese Entwicklungszeit zu verkürzen, um die Märkte oder Medikamente schneller auf den Markt zu bringen und diese transformativen Therapien zu den Patienten zu bringen. Ich denke, eine Sache, die bei diesem Kamingespräch sehr deutlich wurde, war die frühe Planung. Die FDA ermutigt die Entwickler wirklich, so früh wie möglich zu ihnen zu kommen und mit ihnen zu sprechen. Ich denke, der Lernprozess geht in beide Richtungen. Die FDA hat auch viele Initiativen, um sicherzustellen, dass sie der Technologie immer einen Schritt voraus ist. Ich möchte nicht in ihrem Namen sprechen, denn das ist nicht meine Aufgabe, aber es war ermutigend zu sehen, wie viel Arbeit die Agentur in den Zell- und Gensektor steckt.

PC: Wie lange dauert der gesamte Prozess von der Idee bis zur Kommerzialisierung?

Cheng: Einige Ihrer Entscheidungen müssen präklinisch getroffen werden, bevor wir überhaupt zum ersten Menschen kommen. Dann gibt es Phase eins, Phase zwei und Phase drei. Sie rechnen mit 5-10 Jahren oder länger, je nachdem, wo Sie sich auf dieser Entwicklungsreise befinden. Der Schlüssel liegt darin, die richtigen Fachexperten auf diese Reise mitnehmen zu können, damit Sie Ihre Strategie zukunftssicher machen und auch bedenken können, dass sich die Dinge in der Arzneimittelentwicklung sehr schnell ändern. Besonders schnell verändern sie sich in Zell- und Gen-Arrays. Ich denke, dass Flexibilität und Anpassungsfähigkeit auch in diesem Prozess entscheidend sind.