Od obav PICO ke strategii PICO: plánování úspěchu EU v oblasti hodnocení zdravotnických technologií

Jaký je proces stanovení rozsahu v JCA a proč je důležitý?  

Proces stanovení rozsahu v JCA má zásadní význam, protože definuje výzkumné otázky, kterými se výrobci a HTD musí v rámci svého podání zabývat. Od 12. ledna 2025 bude každá nová žádost o onkologický přípravek nebo přípravek ATMP podaná Evropské agentuře pro léčivé přípravky (EMA) spouštět proces JCA, který se řídí zavedenými zásadami hodnocení zdravotnických technologií (HTA). Proces stanovení rozsahu využívá k formulaci těchto výzkumných otázek rámec PICO – Populace, Intervence, Komparátor a Výsledek.  

Proces stanovení rozsahu se pokouší prozkoumat potřeby všech členských států EU a poté konsolidovat jejich příspěvky do jednotného rámce působnosti pro výrobce. Tato komplexní konsolidace vyvolala v odvětví obavy ohledně přesného předvídání PICO a sladění s (potenciálně) různorodými požadavky členských států. Výrobci se obávají zejména toho, jak dobře bude proces konsolidace fungovat v praxi, aby byla zachována solidarita v celé Evropě a zároveň se řešily různé národní preference ve zkráceném časovém rámci procesu. 

Jaké výzvy PICO přináší? 

Hlavním problémem PICO je nejistota ohledně toho, jak se bude proces konsolidace vyvíjet v praxi. Každý členský stát může poskytnout různé odpovědi a jejich konsolidace do zvládnutelného počtu poskytovatelů informací o ochraně osobních údajů bude pravděpodobně náročná. Simulace ukázaly, že počet PICO se může pohybovat od 10 do 30, což může výrazně zvýšit přípravnou pracovní zátěž výrobců. Musí se zabývat každým PICO individuálně a předložit komplexní důkazy, což může být skličující vzhledem k napjatým časovým lhůtám a neočekávaným srovnáním, která mohou nastat. To vedlo k "úzkosti z PICO" v celém odvětví, kdy se výrobci obávají přípravy na neočekávané výzkumné otázky a dopad na přístup na navazující trh v Evropě. 

Kdy by měly být prováděny simulace nebo předpovědi PICO – a proč? 

Simulace PICO by měly být prováděny ve dvou klíčových fázích: 

Konec fáze 2 klinického vývoje: Jakmile je zaveden důkaz koncepce, společnosti by měly začít navrhovat své stěžejní studie fáze 3. S novými procesy EU pro hodnocení zdravotnických technologií je kladen zvýšený důraz na to, aby tyto stěžejní studie byly od počátku sladěny s požadavky na přístup na evropský trh. 

18 měsíců před podáním: V této fázi by společnosti měly zpřesnit své předpovědi PICO na základě současného prostředí řízení a srovnávacích prostředků. Vzhledem k tomu, že v současné době je méně nejisté, může simulační cvičení PICO pomoci při přípravě robustního podání "bez překvapení" a zajistit, aby všechny důkazy byly důkladně analyzovány a sladěny s požadavky JCA. 

Jaké jsou klíčové kroky při systematické identifikaci důkazů, které se týkají PICO definovaného během stanovení rozsahu? 

Proces lze rozdělit do pěti klíčových kroků: 

1. Mapování současného a budoucího léčebného prostředí: Proveďte důkladnou analýzu současného prostředí a předpovězte budoucí scénáře. 
2. Pochopení faktorů ovlivňujících rozhodování plátců: Analyzujte, jak se plátci v Evropě rozhodují o příslušné třídě léků a indikaci. 
3. Identifikace PICO: Spolupracujte se zúčastněnými stranami v oblasti klinických studií nebo přístupu na trh v celé Evropě a předvídejte pravděpodobné žádosti. 
4. Získávání poznatků o plánování evidence plátců: Začleňte poznatky do plánovacích procesů organizace.
5. Komunikace o rizicích a příležitostech: Podat zprávu o důsledcích pro strategii JCA v závislosti na vybraných důkazech, komparátoru, výsledcích a nákladech a zajistit, aby všechny zúčastněné strany byly v souladu. 

Při provádění simulace PICO 18 měsíců před podáním je proces velmi podobný s tou výjimkou, že musíte provést další simulační krok, abyste napodobili proces konsolidace, který bude probíhat jako součást JCA. To lze provést pomocí technik, jako jsou online panely Delphi. Poté budete muset ověřit zjištění na vnitrostátní úrovni a na základě těchto ověřených zjištění podat zprávu o důsledcích pro vaši strategii JCA.  

V průběhu času se dozvíme více o tom, jak konsolidace probíhá v praxi, což nám pomůže dále zdokonalovat naše strategie. 

Jak by se HTD měly ve svých podáních vypořádat s rozmanitostí populací a srovnávacích osob? 

HTD by měly připravovat svá podání s vysokou transparentností a podrobností a zajistit, aby každý PICO byl řešen komplexně. Šablona JCA vyžaduje podrobné důkazy pro každý PICO, a proto je nezbytné prezentovat informace jasně a systematicky. Budou se muset ujistit, že předkládají správné důkazy na správném místě a oslovují správného PICO. To pomůže hodnotitelům efektivně se orientovat v dokumentaci a najít potřebné důkazy pro řešení každé výzkumné otázky. Za tímto účelem budou muset HTD včas provést přezkum důkazů a připravit veškeré statistické analýzy různých PICO.  

Jak implementace JCA ovlivní plánování generování důkazů pro vývojáře zdravotnických technologií? 

JCA se znovu zaměřila na Evropu jako významný regionální trh a zdůraznila potřebu včasného a důkladného plánování důkazů. Společnosti nyní začleňují předpovědi PICO do svých příprav na plánování a předkládání ve fázi 3. Tento proces také ovlivnil globální plánování důkazů, přičemž rámec PICO se stal běžným jazykem v celém odvětví. 

Jak by mohlo zavedení JCA ovlivnit tvorbu cen zdravotnických technologií v celé Evropě? 

I když se JCA výslovně nezabývá cenami, může umožnit menším trhům vyjednávat ze silnějšího výchozího bodu založeného na důkazech – zejména těch, které nemají plně rozvinuté vlastní systémy hodnocení zdravotnických technologií. Časem by to mohlo vést k rovnějšímu přístupu k lékařským inovacím pro pacienty v celém regionu. Jak se to však vyvíjí v průběhu času, je pozoruhodnou neznámou.  

Jaké osvědčené postupy můžete doporučit pro HTD, které se připravují na nové požadavky EU pro hodnocení zdravotnických technologií? 

• Vzdělávejte a zapojte napříč funkcemi: Zajistit, aby všechny zúčastněné strany, které se podílejí na vývoji a plánování důkazů na celém světě, rozuměly novým požadavkům a cílům procesu EU pro hodnocení zdravotnických technologií. 
• Začněte brzy: Začleňte předpovědi PICO do plánování fáze 3 (opakujte to 12 až 18 měsíců před podáním) a důkladně se připravte na podání s dostatečným předstihem. 
• Zaměřte se na vnitrostátní postupy: Úspěch stále závisí na účinném zvládání vnitrostátních postupů po schválení JCA, neboť rozhodnutí o financování zůstávají na vnitrostátní úrovni. 

Cílem tohoto článku je informovat o možnostech společnosti Cencora, které se opírají o odborné znalosti autorů. Společnost Cencora však čtenářům důrazně doporučuje, aby si prostudovali všechny dostupné informace týkající se témat probíraných v tomto článku a při rozhodování v této souvislosti se spoléhali na vlastní zkušenosti a odborné znalosti. 

Zdroj: Právo Evropské unie. Prováděcí nařízení – EU – 2024/1381 – CS – EU-Lex; https://eur-lex.europa.eu/legal-content/EN/TXT/?uri=OJ:L_202401381