Článek
JCA uvolnila: Klíčové poznatky a výhled z prvních zpráv
-
Ruairi O'Donnell, PhD
Ruairi O'Donnell, vedoucí oddělení Market Access Europe ve společnosti Cencora a vedoucí pro hodnocení zdravotnických technologií v EU, se zamýšlí nad prvními poznatky z prvních zpráv o společném klinickém hodnocení a nad tím, co by mohly znamenat pro očekávání ohledně důkazů, hodnocení vzácných onemocnění a dostupnosti pacientů v celé Evropě.
S vydáním prvních zpráv o společném klinickém hodnocení (JCA) se začíná objevovat obrázek o tomto procesu a budoucích důsledcích. Výrobci získávají přehled o tom, jak se metody používají a jaké výzvy to představuje.
Dále se zaměříme na to, jak zjištění ovlivňují rozhodování na úrovni jednotlivých zemí a jak dosahují zastřešujícího cíle, kterým je zlepšení dostupnosti pacientů na všech trzích Evropské unie.
V panelové diskusi ISPOR – Porozumění prvním JCA: Praktické poznatky pro klíčové zúčastněné strany – Dne 23. června 2026 se sešli klíčoví zúčastnění z průmyslu, orgánů pro hodnocení zdravotnických technologií (HTA), skupin na ochranu pacientů a také uznávaný analytik přístupu na trh, aby diskutovali o prvních zprávách a o tom, jaké jsou důsledky pro průmysl, inovace a dostupnost pacientů.
Dále se zaměříme na to, jak zjištění ovlivňují rozhodování na úrovni jednotlivých zemí a jak dosahují zastřešujícího cíle, kterým je zlepšení dostupnosti pacientů na všech trzích Evropské unie.
V panelové diskusi ISPOR – Porozumění prvním JCA: Praktické poznatky pro klíčové zúčastněné strany – Dne 23. června 2026 se sešli klíčoví zúčastnění z průmyslu, orgánů pro hodnocení zdravotnických technologií (HTA), skupin na ochranu pacientů a také uznávaný analytik přístupu na trh, aby diskutovali o prvních zprávách a o tom, jaké jsou důsledky pro průmysl, inovace a dostupnost pacientů.
Otázky a obavy z prvních zpráv
Do poloviny července 2026 zveřejnila Evropská komise tři zprávy JCA: jednu s kritickými zjištěními týkajícími se tovorafenibu (Ojemda®) a dvě zprávy o ukončení léčby. Zúčastněným stranám v odvětví kladou první zprávy otázky, zda má rámec potřebnou flexibilitu pro adekvátní hodnocení přípravků pro vzácná onemocnění, kde v některých případech není zlatý standard randomizovaných kontrolovaných klinických hodnocení (RCT) proveditelný nebo etický.
Během panelové diskuse James Ryan, ředitel pro globální politiku HTA, HTA a modelování ve společnosti AstraZeneca, vyjádřil obavy ohledně toho, co by bylo proveditelné z hlediska důkazů v souvislosti se vzácným onemocněním a reálnými rozhodovacími faktory, které jej obklopují. Anja Schiel, PhD, hlavní poradkyně, Norwegian Medical Products Agency, však nesouhlasila a poznamenala, že hodnotitelé JCA berou v úvahu nepřímé srovnání léčby a nezaměřují své recenze úzce na randomizované kontrolované klinické studie (RCT).
"Když provádíme HTA, buď posuzujeme další přínos, nebo se zaměřujeme na nákladovou efektivitu, poté modelujeme a vytváříme scénáře a jsme velmi otevřeni všem druhům dalších konstruktů důkazů, které nám pomohou pochopit nejistotu kolem samotné metodiky," řekla. Dodala však, že výrobci se musí ptát, jak může být jejich jednoramenná studie navržena tak, aby odpovídala datům z reálného světa, a ne naopak. "Mnoho HTA požaduje důkazy z reálného světa. Udělejte to přesvědčivé. Někdy si musíte vygenerovat vlastní. Můžete použít různá kritéria pro zařazení a vyloučení, můžete hledat jinou populaci."
První zprávy také vyvolávají otázky ohledně názorů pacientů. Antonella Cardone, výkonná ředitelka Cancer Patients Europe, celoevropského sdružení pacientů s rakovinou, poznamenala, že ačkoli pacienti a zdravotničtí pracovníci byli konzultováni podle procesu a pokynů JCA, není jasné, jak tato zpětná vazba ovlivnila rozhodnutí ve zprávě.
"To, co je zdokumentováno, je, že pacient požádal o hodnocení kvality života z hlediska dlouhodobé bezpečnosti, komparátorů v reálném světě, ukončení a snižování a rovnosti přístupu," řekla. "Ale tato kritéria byla považována za nepřístupná. Jaký má tedy smysl zapojovat odborníky, když to, co doporučují, nelze vzít v úvahu?"
Dodala, že existuje několik otázek, pokud jde o smysluplné zapojení odborníků do procesu, včetně toho, jak jsou odborníci vybíráni, zda jeden jednotlivec nebo skupina pacientů postačuje k tomu, aby zastupoval celou pacientskou komunitu, jak jejich vstup ovlivnil definici PICO (Population Intervention Comparator Outcome), počet identifikovaných PICO, a konečné závěry zprávy.
"Slyšeli jsme od koordinační skupiny, že budou hledat způsoby, jak tyto problémy vyřešit a jak být transparentnější," řekla.
Během panelové diskuse James Ryan, ředitel pro globální politiku HTA, HTA a modelování ve společnosti AstraZeneca, vyjádřil obavy ohledně toho, co by bylo proveditelné z hlediska důkazů v souvislosti se vzácným onemocněním a reálnými rozhodovacími faktory, které jej obklopují. Anja Schiel, PhD, hlavní poradkyně, Norwegian Medical Products Agency, však nesouhlasila a poznamenala, že hodnotitelé JCA berou v úvahu nepřímé srovnání léčby a nezaměřují své recenze úzce na randomizované kontrolované klinické studie (RCT).
"Když provádíme HTA, buď posuzujeme další přínos, nebo se zaměřujeme na nákladovou efektivitu, poté modelujeme a vytváříme scénáře a jsme velmi otevřeni všem druhům dalších konstruktů důkazů, které nám pomohou pochopit nejistotu kolem samotné metodiky," řekla. Dodala však, že výrobci se musí ptát, jak může být jejich jednoramenná studie navržena tak, aby odpovídala datům z reálného světa, a ne naopak. "Mnoho HTA požaduje důkazy z reálného světa. Udělejte to přesvědčivé. Někdy si musíte vygenerovat vlastní. Můžete použít různá kritéria pro zařazení a vyloučení, můžete hledat jinou populaci."
První zprávy také vyvolávají otázky ohledně názorů pacientů. Antonella Cardone, výkonná ředitelka Cancer Patients Europe, celoevropského sdružení pacientů s rakovinou, poznamenala, že ačkoli pacienti a zdravotničtí pracovníci byli konzultováni podle procesu a pokynů JCA, není jasné, jak tato zpětná vazba ovlivnila rozhodnutí ve zprávě.
"To, co je zdokumentováno, je, že pacient požádal o hodnocení kvality života z hlediska dlouhodobé bezpečnosti, komparátorů v reálném světě, ukončení a snižování a rovnosti přístupu," řekla. "Ale tato kritéria byla považována za nepřístupná. Jaký má tedy smysl zapojovat odborníky, když to, co doporučují, nelze vzít v úvahu?"
Dodala, že existuje několik otázek, pokud jde o smysluplné zapojení odborníků do procesu, včetně toho, jak jsou odborníci vybíráni, zda jeden jednotlivec nebo skupina pacientů postačuje k tomu, aby zastupoval celou pacientskou komunitu, jak jejich vstup ovlivnil definici PICO (Population Intervention Comparator Outcome), počet identifikovaných PICO, a konečné závěry zprávy.
"Slyšeli jsme od koordinační skupiny, že budou hledat způsoby, jak tyto problémy vyřešit a jak být transparentnější," řekla.
Reakce na PICO
Ve svém vlastním hodnocení svých důkazů společnost Ipsen, která byla příjemcem první zprávy JCA, poukázala na omezení vyplývající z jejich analýzy nepřímého srovnání upravené o shodu a poznamenala, že se pokoušela odpovědět na otázku PICO. Do zprávy však nebyl zahrnut žádný z komentářů společnosti k jejím vlastním důkazům; pouze kritika hodnotitele.
Jak již bylo zdůrazněno, není k dispozici dostatek důkazů o velmi rozdílných standardech péče v konkrétním prostředí onemocnění, dětském gliomu nízkého stupně. I když JCA ukládá výrobcům povinnost rozšířit svou analýzu, aniž by měli k dispozici důkazy potřebné k provedení analýzy nebo k provedení srovnání, důvěryhodnost tohoto procesu je zpochybnitelná, což pak vystavuje tyto výrobce riziku kritiky ve zprávě JCA.
Ryan poznamenal, že pozdější JCA, které jsou založeny na velkých RCT, budou mít větší dokumentaci a budou mít mnohem větší zprávy JCA s mnohem dostupnějšími výsledky, včetně mnoha komparátorů a potenciálně mnoha subpopulací. "Až dostaneme spisy o tisících stranách, dostaneme velmi rozsáhlé zprávy JCA a otázkou bude, jak se s tím lidé vypořádají a použijí to způsobem, který se nakonec zaměří na klíčové části, na které se musí zaměřit ten, kdo rozhoduje?"
Jak již bylo zdůrazněno, není k dispozici dostatek důkazů o velmi rozdílných standardech péče v konkrétním prostředí onemocnění, dětském gliomu nízkého stupně. I když JCA ukládá výrobcům povinnost rozšířit svou analýzu, aniž by měli k dispozici důkazy potřebné k provedení analýzy nebo k provedení srovnání, důvěryhodnost tohoto procesu je zpochybnitelná, což pak vystavuje tyto výrobce riziku kritiky ve zprávě JCA.
Ryan poznamenal, že pozdější JCA, které jsou založeny na velkých RCT, budou mít větší dokumentaci a budou mít mnohem větší zprávy JCA s mnohem dostupnějšími výsledky, včetně mnoha komparátorů a potenciálně mnoha subpopulací. "Až dostaneme spisy o tisících stranách, dostaneme velmi rozsáhlé zprávy JCA a otázkou bude, jak se s tím lidé vypořádají a použijí to způsobem, který se nakonec zaměří na klíčové části, na které se musí zaměřit ten, kdo rozhoduje?"
Co bude dál na úrovni jednotlivých zemí?
U ukončení výroby a u všech smíšených dohod o spolupráci s negativními nálezy je relevantní otázka, co se stane s těmito produkty na úrovni jednotlivých zemí. Jsou produkty blokovány na úrovni země? Pokud ne, narušuje to integritu JCA? A jaké jsou důsledky pro budoucí JCA a přístup k inovativním produktům v době, kdy je evropský trh vnímán negativně, zejména ve světle obav z dopadu doložky nejvyšších výhod (MFN) a cel?
Kontrola v odvětví se bude zintenzivňovat s tím, jak bude proces JCA postupovat a jak se produkty z tohoto procesu začnou dostávat do procesu hodnocení země a tvorby cen. "Země připravují a upravují své šablony, ale nevíme, jak zpráva JCA ovlivní rozhodnutí o hodnocení zdravotnických technologií v členských státech," řekl Cardone.
I když Schiel říká, že orgány pro hodnocení zdravotnických technologií se zavázaly znovu použít co nejvíce JCA, záleží na druhu hodnocení, které chce každý členský stát provést, a na tom, zda je zpráva relevantní. "Pokud zpráva neobsahuje nic, co by bylo relevantní pro rámec mého rozhodovacího orgánu, pak je toho málo, co bych mohl znovu použít."
Dodala, že mnoho zemí má různá kritéria hodnocení, včetně alternativních postupů, zjednodušených postupů a dalších přístupů, a u velmi vzácných onemocnění Norská agentura pro léčivé přípravky vůbec neprovádí analýzu nákladové užitkovosti a že osoby s rozhodovací pravomocí chápou, že se často potýkají s nejistotou.
"Společnosti mohou předložit něco, co není totožné s JCA, a pravděpodobně to udělají, protože si přečtou JCA a uvědomí si, že se nezabývali příslušnými PICO," řekla. "Aktivně nečteme JCA a neprovádíme hodnocení HTA, protože se spoléháme na to, co je nám předloženo."
JCA má také potenciál ovlivnit trhy HTA mimo Evropu, které se budou zabývat tím, jak mohou něco podobného vnést do svých procesů, poznamenali panelisté.
"Omezení plynoucí ze zprávy JCA a její aplikace v systémech zdravotní péče a HTA, které fungují na odlišných principech a standardech péče, mohou být sporná," řekl Neil Grubert, nezávislý specialista na přístup na farmaceutický trh. "Jak již bylo řečeno, jsem si jistý, že o to bude obrovský zájem, protože je to nové, představuje to perspektivu více zemí a je to v angličtině. Z panelových diskusí vím, že NICE (britský National Institute for Health and Care Excellence) bude se zájmem studovat tyto první zprávy JCA, ale do jaké míry to ovlivní jejich práci, se teprve uvidí."
Kontrola v odvětví se bude zintenzivňovat s tím, jak bude proces JCA postupovat a jak se produkty z tohoto procesu začnou dostávat do procesu hodnocení země a tvorby cen. "Země připravují a upravují své šablony, ale nevíme, jak zpráva JCA ovlivní rozhodnutí o hodnocení zdravotnických technologií v členských státech," řekl Cardone.
I když Schiel říká, že orgány pro hodnocení zdravotnických technologií se zavázaly znovu použít co nejvíce JCA, záleží na druhu hodnocení, které chce každý členský stát provést, a na tom, zda je zpráva relevantní. "Pokud zpráva neobsahuje nic, co by bylo relevantní pro rámec mého rozhodovacího orgánu, pak je toho málo, co bych mohl znovu použít."
Dodala, že mnoho zemí má různá kritéria hodnocení, včetně alternativních postupů, zjednodušených postupů a dalších přístupů, a u velmi vzácných onemocnění Norská agentura pro léčivé přípravky vůbec neprovádí analýzu nákladové užitkovosti a že osoby s rozhodovací pravomocí chápou, že se často potýkají s nejistotou.
"Společnosti mohou předložit něco, co není totožné s JCA, a pravděpodobně to udělají, protože si přečtou JCA a uvědomí si, že se nezabývali příslušnými PICO," řekla. "Aktivně nečteme JCA a neprovádíme hodnocení HTA, protože se spoléháme na to, co je nám předloženo."
JCA má také potenciál ovlivnit trhy HTA mimo Evropu, které se budou zabývat tím, jak mohou něco podobného vnést do svých procesů, poznamenali panelisté.
"Omezení plynoucí ze zprávy JCA a její aplikace v systémech zdravotní péče a HTA, které fungují na odlišných principech a standardech péče, mohou být sporná," řekl Neil Grubert, nezávislý specialista na přístup na farmaceutický trh. "Jak již bylo řečeno, jsem si jistý, že o to bude obrovský zájem, protože je to nové, představuje to perspektivu více zemí a je to v angličtině. Z panelových diskusí vím, že NICE (britský National Institute for Health and Care Excellence) bude se zájmem studovat tyto první zprávy JCA, ale do jaké míry to ovlivní jejich práci, se teprve uvidí."
Dopad JCA do budoucna
V roce 2028 budou léčivé přípravky pro vzácná onemocnění podléhat povinnému JCA, což podle některých pozorovatelů vyvolá další otázky týkající se tohoto procesu a toho, zda jeho metody podporují rozhodování o léčivých přípravcích, které nemusí odpovídat tradičním modelům údajů o klinických důkazech.
"Když vstoupilo v platnost nové nařízení o hodnocení zdravotnických technologií, doufali jsme, že v jednotlivých zemích odlehčí část zátěže spojené s hodnocením zdravotnických technologií a urychlí přístup k léčbě. Ale stane se to? To nikdo nedokáže říct," řekl Cardone.
Ryan uvedl, že doufá, že zprávy nebo použití regulačního dokumentu poskytnou určitý kontext na místní úrovni, a dodal, že pokud se osoby s rozhodovací pravomocí spoléhají pouze na zprávu JCA, nebo, což je znepokojivější, na souhrnnou zprávu, mohlo by to představovat riziko pro to, jak jsou přijímána rozhodnutí o hodnocení zdravotnických technologií v celé Evropě.
"Když vstoupilo v platnost nové nařízení o hodnocení zdravotnických technologií, doufali jsme, že v jednotlivých zemích odlehčí část zátěže spojené s hodnocením zdravotnických technologií a urychlí přístup k léčbě. Ale stane se to? To nikdo nedokáže říct," řekl Cardone.
Ryan uvedl, že doufá, že zprávy nebo použití regulačního dokumentu poskytnou určitý kontext na místní úrovni, a dodal, že pokud se osoby s rozhodovací pravomocí spoléhají pouze na zprávu JCA, nebo, což je znepokojivější, na souhrnnou zprávu, mohlo by to představovat riziko pro to, jak jsou přijímána rozhodnutí o hodnocení zdravotnických technologií v celé Evropě.
"Zajímavé bude sledovat, jakou roli hraje hodnotitel a spoluhodnotitel a do jaké míry mohou ovlivnit výstup, i když je to neúmyslné," řekl Grubert a dodal, že očekává, že časem dojde k metodologické konvergenci v přístupu, který různé agentury vnášejí do své práce na JCA jako hodnotitelé a spoluhodnotitelé.
"Jsem si jistý, že všichni budou studovat nejen tento první, ale i další, které budou následovat, a uvidí, jaké jsou společné rysy a jaké problémy mohou nastat, které musíme řešit," dodal. "A to možná také vypovídá o procesu přezkumu, který má začít během několika měsíců s cílem předložit Komisi v lednu 2028 zprávu o tom, jaké úpravy mohou být požadovány.
Celkovým cílem Evropské komise a členských států je podporovat širší dostupnost, přístupnost a cenovou dostupnost nových léčivých přípravků a JCA v tomto cíli hraje roli. Grubert však poznamenal, že některé ze základních prvků HTA leží mimo oblast působnosti JCA, k čemuž se přidávají geopolitické nejistoty, které mají dopad na uvádění léků na trh v Evropě.
"JCA je jen jedním prvkem v tomto širším obrazu, ale pokud půjde podle plánu, mělo by to vést ke konvergenci, pokud jde o přístupy k HTA, což, jak doufáme, povede k rychlejšímu a jednotnějšímu přístupu a snížení rozdílů ve standardní péči," řekl.
"Jsem si jistý, že všichni budou studovat nejen tento první, ale i další, které budou následovat, a uvidí, jaké jsou společné rysy a jaké problémy mohou nastat, které musíme řešit," dodal. "A to možná také vypovídá o procesu přezkumu, který má začít během několika měsíců s cílem předložit Komisi v lednu 2028 zprávu o tom, jaké úpravy mohou být požadovány.
Celkovým cílem Evropské komise a členských států je podporovat širší dostupnost, přístupnost a cenovou dostupnost nových léčivých přípravků a JCA v tomto cíli hraje roli. Grubert však poznamenal, že některé ze základních prvků HTA leží mimo oblast působnosti JCA, k čemuž se přidávají geopolitické nejistoty, které mají dopad na uvádění léků na trh v Evropě.
"JCA je jen jedním prvkem v tomto širším obrazu, ale pokud půjde podle plánu, mělo by to vést ke konvergenci, pokud jde o přístupy k HTA, což, jak doufáme, povede k rychlejšímu a jednotnějšímu přístupu a snížení rozdílů ve standardní péči," řekl.
O autorovi:
Ruairi O'Donnell je ve společnosti Cencora viceprezidentem pro přístup na evropský trh a vedoucím hodnocení zdravotnických technologií pro EU. Ruairi, 20letý veterán v oblasti přístupu na globální trh a poradenských služeb HEOR, zastával řadu vedoucích pozic v předních globálních poradenských organizacích se silným zázemím v oblasti hodnotové strategie, vývoje důkazů a cest přístupu na trh.
Zřeknutí se odpovědnosti:
Informace uvedené v tomto článku nepředstavují právní radu. Společnost Cencora, Inc. důrazně doporučuje čtenářům, aby si prostudovali dostupné informace týkající se probíraných témat a při rozhodování s nimi se spoléhali na vlastní zkušenosti a odborné znalosti.
