Článek
Kolize smíšeného komplexního komplexního výboru EU a USA podle nejvyšších výhod: Příští globální hranice v oblasti cen a přístupu na trh
-
Rafael de Alencar
Jak by se klinická hodnocení EU a referenční cenové politiky USA mohly kombinovat, aby se přetvořila globální cenová strategie a riziko přístupu na trh.
Dvě klíčové oblasti přístupu na trh a cenové politiky, které byly kdysi považovány za do značné míry oddělené strategické otázky, čelí kolizi, která by mohla představovat významné překážky pro společnosti a procesy vyjednávání o hodnocení zdravotnických technologií (HTA).
Když Evropská unie (EU) přijala společné klinické hodnocení (JCA) jako základní kámen svého nařízení o hodnocení zdravotnických technologií (HTAR), 1 přezkum jeho důsledků z velké části spočíval na přístupu na evropský trh, na výzkumu ekonomiky a výsledků zdravotnictví (HEOR) a na týmech souvisejících s regulačními orgány. Mezitím samostatné týmy přezkoumaly americkou cenovou politiku, vládní záležitosti a obchodní vedení.
Se zavedením doložky nejvyšších výhod (MFN) ve Spojených státech (USA)2 je stále obtížnější toto oddělení udržet – a riziko, které to představuje, má potenciálně široké strategické důsledky. Silná JCA může významně pomoci hodnotovému příběhu společnosti. Nepříznivá, nejistá nebo sporná JCA by však mohla formovat narativ klinických důkazů používaný při národních jednáních o cenách a úhradách (P&R) v celé Evropě. Tyto vnitrostátní výsledky pak mohou ovlivnit evropské cenové koridory prostřednictvím mezinárodních referenčních cen.
Když Evropská unie (EU) přijala společné klinické hodnocení (JCA) jako základní kámen svého nařízení o hodnocení zdravotnických technologií (HTAR), 1 přezkum jeho důsledků z velké části spočíval na přístupu na evropský trh, na výzkumu ekonomiky a výsledků zdravotnictví (HEOR) a na týmech souvisejících s regulačními orgány. Mezitím samostatné týmy přezkoumaly americkou cenovou politiku, vládní záležitosti a obchodní vedení.
Se zavedením doložky nejvyšších výhod (MFN) ve Spojených státech (USA)2 je stále obtížnější toto oddělení udržet – a riziko, které to představuje, má potenciálně široké strategické důsledky. Silná JCA může významně pomoci hodnotovému příběhu společnosti. Nepříznivá, nejistá nebo sporná JCA by však mohla formovat narativ klinických důkazů používaný při národních jednáních o cenách a úhradách (P&R) v celé Evropě. Tyto vnitrostátní výsledky pak mohou ovlivnit evropské cenové koridory prostřednictvím mezinárodních referenčních cen.
To je důležité, protože americké politické mechanismy ve stylu MFN se stále více dívají na mezinárodní ceny jako na měřítko pro stanovení cen léků v USA. Ministerstvo zdravotnictví a sociálních služeb Spojených států amerických (HHS) popsalo cíle doložky nejvyšších výhod spojené s cenami v ekonomicky srovnatelných zemích a Centra pro zdravotní péči a služby Medicaid (CMS) od té doby pokročila v modelech souvisejících s MFN v rámci programu Medicaid a navrhla mechanismy části B a části D programu Medicare.4,5,6
To vytváří novou globální hranici rizika stanovení cen a přístupu na trh (P&MA), která má dalekosáhlé důsledky. Pokud více evropských plátců při svých jednáních vyvolá strašidlo klinické nejistoty, mohou je následovat další. IRP pak může tento vzorec zesílit, snížit cenový potenciál a mechanismy ve stylu americké MFN mohou být použity jako měřítko proti těmto nepříznivým cenovým výsledkům.
I když toto složité nové prostředí P&MA vytváří nejistotu pro biofarmaceutické společnosti, tyto problémy nejsou nepřekonatelné pečlivým a včasným plánováním potenciálních cenových kotev a holistickým přístupem ke globální cenové expozici.
JCA: Nejedná se o rozhodnutí o ceně, ale o silný důkazní signál
JCA se zaměřuje na srovnávací klinické důkazy a hodnotí relativní klinické účinky léčivého přípravku ve srovnání s relevantními srovnávacími přípravky. I když podporuje následnou vnitrostátní činnost v oblasti hodnocení zdravotnických technologií, nestanovuje úhradu, nestanovuje ceny a nenahrazuje vnitrostátní hodnocení nebo vyjednávání.
Výraz "nezávazný" by však neměl být zaměňován s výrazem "nevlivný". Zpráva JCA se může stát společným výchozím bodem klinických důkazů pro více vnitrostátních procesů. Pokud zpráva upozorňuje na nejistotu – pokud jde o relevanci srovnávacího zařízení, nezralé údaje o přežití, nepřímé srovnání, robustnost podskupin, validitu cílových parametrů nebo zobecnitelnost pro evropskou klinickou praxi – mohou tyto obavy zatížit vnitrostátní jednání.
I když náročná JCA automaticky nevede ke špatnému přístupu nebo nízké ceně, může změnit důkazní břemeno. Může to vést k větší opatrnosti národních plátců, zvýšit tlak na omezení přístupu, posílit poptávku po slevách nebo dohodách o řízeném vstupu a oslabit schopnost výrobce budovat hodnotový narativ napříč zeměmi.
To se liší od vnitrostátních jednání o hodnocení zdravotnických technologií, kde může být méně příznivý závěr na jednom trhu někdy vyvážen příznivějším hodnocením jinde. V rámci JCA se vrstva klinických důkazů stává koordinovanější, což ztěžuje rozčlenění důkazů na jednotlivých trzích.
Výraz "nezávazný" by však neměl být zaměňován s výrazem "nevlivný". Zpráva JCA se může stát společným výchozím bodem klinických důkazů pro více vnitrostátních procesů. Pokud zpráva upozorňuje na nejistotu – pokud jde o relevanci srovnávacího zařízení, nezralé údaje o přežití, nepřímé srovnání, robustnost podskupin, validitu cílových parametrů nebo zobecnitelnost pro evropskou klinickou praxi – mohou tyto obavy zatížit vnitrostátní jednání.
I když náročná JCA automaticky nevede ke špatnému přístupu nebo nízké ceně, může změnit důkazní břemeno. Může to vést k větší opatrnosti národních plátců, zvýšit tlak na omezení přístupu, posílit poptávku po slevách nebo dohodách o řízeném vstupu a oslabit schopnost výrobce budovat hodnotový narativ napříč zeměmi.
To se liší od vnitrostátních jednání o hodnocení zdravotnických technologií, kde může být méně příznivý závěr na jednom trhu někdy vyvážen příznivějším hodnocením jinde. V rámci JCA se vrstva klinických důkazů stává koordinovanější, což ztěžuje rozčlenění důkazů na jednotlivých trzích.
US MFN: Mezinárodní ceny nabývají na významu
Cenová politika USA zároveň směřuje k většímu využívání mezinárodních měřítek. Výkonné nařízení z května 2025 o cenách doložky nejvyšších výhod uvedlo, že Američané by měli mít přístup k cenám doložky nejvyšších výhod pro léky a biologické léky na předpis. Tento tlak přichází uprostřed zjištění, že ceny 25 nejlepších značkových léků vzrostly v průměru o 81 % po uvedení na americký trh, ale v 19 dalších zemíchs vysokými příjmy klesly v průměru o 13 %.7
HHS následně popsala očekávání, že výrobci sladí americké ceny určitých značkových přípravků bez generické nebo biosimilární konkurence s cenami v ekonomicky srovnatelných zemích. 3 Vláda USA uzavřela dobrovolné dohody o MFN se 17 největšími farmaceutickými společnostmi a další společnosti se připravují na rozšíření MFN,8 což by pravděpodobně znamenalo, že by bylo ovlivněno mnohem více značkových léků a biologických látek.
Kromě toho CMS zavedla dobrovolný model GENEROUS Medicaid,4 jehož cílem je sladit čisté ceny Medicaid s cenami placenými ve vybraných jiných zemích. CMS také zveřejnila navrhované povinné iniciativy MFN prostřednictvím svých modelů GLOBE5 a GUARD6 pro část B a část D programu Medicare, které by používaly mezinárodní referenční hodnoty k posouzení slev v případě, že ceny v USA překročí ceny ve srovnatelných zemích.
Zatímco právní, provozní, politické a implementační otázky se mohou nadále vyvíjet, strategický směr je jasný: Výsledky evropských cen mohou být pro cenovou expozici v USA stále důležitější.
Problém ještě zhoršuje skutečnost, že mnoho evropských trhů je ekonomicky srovnatelných, komerčně významných a zabudovaných do systémů IRP, a to navzdory rozdílům v metodách v jednotlivých zemích.
HHS následně popsala očekávání, že výrobci sladí americké ceny určitých značkových přípravků bez generické nebo biosimilární konkurence s cenami v ekonomicky srovnatelných zemích. 3 Vláda USA uzavřela dobrovolné dohody o MFN se 17 největšími farmaceutickými společnostmi a další společnosti se připravují na rozšíření MFN,8 což by pravděpodobně znamenalo, že by bylo ovlivněno mnohem více značkových léků a biologických látek.
Kromě toho CMS zavedla dobrovolný model GENEROUS Medicaid,4 jehož cílem je sladit čisté ceny Medicaid s cenami placenými ve vybraných jiných zemích. CMS také zveřejnila navrhované povinné iniciativy MFN prostřednictvím svých modelů GLOBE5 a GUARD6 pro část B a část D programu Medicare, které by používaly mezinárodní referenční hodnoty k posouzení slev v případě, že ceny v USA překročí ceny ve srovnatelných zemích.
Zatímco právní, provozní, politické a implementační otázky se mohou nadále vyvíjet, strategický směr je jasný: Výsledky evropských cen mohou být pro cenovou expozici v USA stále důležitější.
Problém ještě zhoršuje skutečnost, že mnoho evropských trhů je ekonomicky srovnatelných, komerčně významných a zabudovaných do systémů IRP, a to navzdory rozdílům v metodách v jednotlivých zemích.
Jak se vypořádat s kolizí politik pomocí inteligentního plánování
Tato strategická cenová rizika představují pro biofarmaceutické společnosti výzvy. Evropa však zůstává zásadním trhem – klinicky, komerčně i strategicky – pro úspěch uvedení na trh. Odpovědí není vyhýbat se uvádění na trh v Evropě, ale přijmout přísnější disciplínu sekvenování, jasnější připravenost důkazů a lepší přehled o důsledcích následných cen. Existuje několik klíčových kroků, které mohou vedoucí pracovníci v oblasti biofarmacie podniknout.
1. Provádějte plánování globální cenové expozice
Příprava JCA by neměla být prováděna izolovaně. Místo toho by společnosti měly provést zátěžové testy potenciálních výsledků JCA s ohledem na národní důsledky P&R, spojení IRP a scénáře US MFN.
2. Vytvoření multifunkčního cenového fóra
Společnosti by měly spojit přístup na trh EU, globální ceny, HEOR, přístup na trh USA, politiku a prioritní místní přidružené společnosti. Skutečnost, že toto fórum přezkoumá důkazy, rizika, očekávané námitky plátců, pořadí uvádění na trh, cenové koridory a možnosti uzavírání smluv před tím, než budou uzavřena hlavní rozhodnutí o přístupu na trh, může snížit riziko nákladné globální cenové expozice.
3. Včasný zátěžový test narativu důkazů
Nejvýznamnější rizika JCA se často objevují ještě před podáním: výběr komparátoru, zralost cílového parametru, zobecnitelnost studie na pacienty v reálném světě, důkazy podskupin a důvěryhodnost nepřímého srovnání. Ty by měly být zpochybněny během plánování fáze 2/3, nikoli po dokončení rozsahu JCA.
4. Mapa trhů s přenosem IRP
Ne všechny trhy s sebou nesou stejné riziko referenčních cen. Společnosti by měly identifikovat země, které jsou komerčně důležité, často odkazované, viditelné v oficiálních cenových zdrojích nebo které pravděpodobně ovlivní ceny napříč regiony. Výsledkem bude praktická tepelná mapa přístupových příležitostí vs. globální cenové expozice.
5. Opětovná revize sekvencování spuštění
Zavádění sekvenování by mělo vyvážit rychlost, dostupnost pacientů, připravenost k důkazům, vnímavost plátce, viditelnost cen a dopady na referenční ceny. Cílem by mělo být zajistit, aby předčasné starty neúmyslně nenastavily nepříznivé globální kotvy, a zároveň se snažit omezit důsledky zpožděného přístupu.
6. Připravte se na několik scénářů doložky MFN v USA
Politika doložky nejvyšších výhod v USA zůstává dynamická. Společnosti by měly modelovat několik potenciálních návrhů: Pouze Medicaid, Medicare část B, Medicare část D, hrubé vs. čisté referenční hodnoty, různé koše zemí, výpočty nejnižší a průměrné ceny a zacházení s důvěrnými slevami. I když se detaily implementace mohou vyvíjet, modely, které již CMS implementoval, ukazují, že myšlení MFN již není teoretické.
Strategický imperativ: Integrovat – neustupovat
Způsob, jakým může JCA ovlivnit MFN, by neměl vést výrobce k tomu, aby přestali upřednostňovat Evropu, která zůstává jedním z nejdůležitějších regionů pro klinické přijetí, vědeckou angažovanost a globální obchodní strategii.
Namísto toho musí být evropské plánování startů více globálně integrováno. Plánování důkazů, připravenost na hodnocení zdravotnických technologií, národní příprava na P&R, sekvencování startů, uzavírání smluv, řízení IRP a monitorování politiky USA již nelze řídit izolovaně. Je třeba je propojit dříve, přísněji řídit a vyhodnocovat optikou globálních cen.
Lídři v oblasti biofarmacie by měli odklonit své uvažování od otázek "Jak se připravit na JCA EU?" nebo "Jak řídit americkou MFN?" Místo toho by se měli ptát: "Jak se vypořádáme s globálními cenovými důsledky rozhodnutí o důkazech a přístupu ve světě, kde jsou trhy stále více propojeny?"
Společnosti, které dokážou na tuto otázku odpovědět, budou mít lepší pozici pro zachování přístupu k pacientům, udržení cenové integrity, udržení klíčových globálních klinických poznatků a zachování strategické flexibility. Včasné a pečlivé plánování scénářů umožní společnostem být odolnější ve světě, kde se střetávají příběhy důkazů a cenová měřítka.
Namísto toho musí být evropské plánování startů více globálně integrováno. Plánování důkazů, připravenost na hodnocení zdravotnických technologií, národní příprava na P&R, sekvencování startů, uzavírání smluv, řízení IRP a monitorování politiky USA již nelze řídit izolovaně. Je třeba je propojit dříve, přísněji řídit a vyhodnocovat optikou globálních cen.
Lídři v oblasti biofarmacie by měli odklonit své uvažování od otázek "Jak se připravit na JCA EU?" nebo "Jak řídit americkou MFN?" Místo toho by se měli ptát: "Jak se vypořádáme s globálními cenovými důsledky rozhodnutí o důkazech a přístupu ve světě, kde jsou trhy stále více propojeny?"
Společnosti, které dokážou na tuto otázku odpovědět, budou mít lepší pozici pro zachování přístupu k pacientům, udržení cenové integrity, udržení klíčových globálních klinických poznatků a zachování strategické flexibility. Včasné a pečlivé plánování scénářů umožní společnostem být odolnější ve světě, kde se střetávají příběhy důkazů a cenová měřítka.
*Zdroje jsou uvedeny níže
O autorovi:
Rafael de Alencar je ředitelem pro globální ceny ve společnosti Cencora. Jako strategický poradce biofarmaceutických lídrů se specializuje na maximalizaci hodnoty aktiv v průběhu celého životního cyklu produktu. Vede komplexní globální cenové zakázky, vyvíjí inovativní nabídky služeb, přispívá k myšlenkovému vedení v oboru a mentoruje vysoce výkonné poradenské týmy. S více než 15 lety zkušeností a více než 300 zakázkami v oblasti cenotvorby a obchodní strategie přináší Rafael hluboké odborné znalosti napříč hlavními terapeutickými oblastmi na rozvinutých i rozvíjejících se trzích. Mezi jeho specializace patří strategie uvádění P&MA na trh a globální řízení cen, hodnotové a inovativní kontrakty, optimalizace čistých cen a slev, řízení konkurenceschopných cen a cen po celou dobu životního cyklu, ztráta exkluzivity a připravenost na výběrová řízení.
Rafael je držitelem magisterského titulu v oboru financí na univerzitě v Amsterdamu a bakalářského titulu ve veřejné správě na Fundação Getúlio Vargas. Hovoří plynně anglicky, španělsky a portugalsky a efektivně spolupracuje s globálními, regionálními a přidruženými zúčastněnými stranami a propojuje strategii a realizaci tak, aby zajistil udržitelný přístup a výnosy.
Rafael je držitelem magisterského titulu v oboru financí na univerzitě v Amsterdamu a bakalářského titulu ve veřejné správě na Fundação Getúlio Vargas. Hovoří plynně anglicky, španělsky a portugalsky a efektivně spolupracuje s globálními, regionálními a přidruženými zúčastněnými stranami a propojuje strategii a realizaci tak, aby zajistil udržitelný přístup a výnosy.
Zřeknutí se odpovědnosti:
Informace uvedené v tomto článku nepředstavují právní radu. Společnost Cencora, Inc. důrazně doporučuje čtenářům, aby si prostudovali dostupné informace týkající se probíraných témat a při rozhodování s nimi se spoléhali na vlastní zkušenosti a odborné znalosti.
Zdroje:
1. Společná klinická hodnocení. Evropská komise. Přístup 30. června 2026. https://health.ec.europa.eu/health-technology-assessment/implementation-regulation-health-technology-assessment/joint-clinical-assessments_en
2. Bílý dům: Poskytování cen léků na předpis podle doložky nejvyšších výhod americkým pacientům. WhiteHouse.gov. Publikováno 12. května 2025. Přístup 23. dubna 2026. https://www.whitehouse.gov/presidential-actions/2025/05/delivering-most-favored-nation-prescription-drug-pricing-to-american-patients/
3. Ministerstvo zdravotnictví a sociálních služeb USA (HHS). HHS a CMS stanovily cenové cíle podle doložky nejvyšších výhod, aby ukončily globální parazitování amerických pacientů. HHS.gov. Vloženo 20. května 2025. Přístup 30. června 2026. https://www.hhs.gov/press-room/cms-mfn-lower-us-drug-prices.html
4. Centra pro zdravotní péči a zdravotní péči (Medicare & Medicaid Services). VELKORYSÝ model (GENErating cost reductions fOr U.S. Medicaid). Poslední změna stránky: 23. prosince 2025. Přístup 30. června 2026. https://www.cms.gov/priorities/innovation/innovation-models/generous
5. Centra pro zdravotní péči a zdravotní péči (Medicare & Medicaid Services). Model GLOBE (Global Benchmark for Efficient Drug Pricing). Poslední změna stránky: 29. prosince 2025. Přístup 23. dubna 2026. https://www.cms.gov/priorities/innovation/innovation-models/globe
6. Centra pro zdravotní péči a zdravotní péči (Medicare & Medicaid Services). Model GUARD (Guarding U.S. Medicare Against Rising Drug Costs). Poslední změna stránky: 29. prosince 2025. Přístup 23. dubna 2026. https://www.cms.gov/priorities/innovation/innovation-models/guard
7. Phengsitthy N. Americké ceny léků doma rostou, v zahraničí klesají, zatímco Trump zvažuje akci. Bloombergův zákon. Publikováno 28. května 2026. Přístup 30. června 2026. https://news.bloomberglaw.com/health-law-and-business/aarp-compares-us-drug-costs-as-trump-weighs-foreign-price-plans
8. Liu A. Bílý dům, který se chlubí úsporami ve výši 529 miliard dolarů za 10 let, se snaží rozšířit dohody MFN s farmaceutickým průmyslem. Nelítostná farmacie. Publikováno 6. května 2026. Přístup 30. června 2026. https://www.fiercepharma.com/pharma/touting-529b-savings-over-10-years-white-house-looks-expand-mfn-deals-pharma
