Článek
Seminář objasňuje důležité statistické pokroky v biofarmaceutickém průmyslu
-
Lin Li
-
Lira Pi
Statistický pokrok při řešení důležitých otázek týkajících se vývoje léčiv a regulační vědy byl podrobně prozkoumán během nedávného workshopu ASA Biopharmaceutical Section Regulatory-Industry Statistics Workshop (RISW). Workshop, který se konal v Rockville v Marylandu od 24. do 26. září 2025, přilákal 1 000+ statistiků z průmyslových a regulačních agentur i akademické obce.1
Celkový dojem
Statistická věda je v rámci mezioborové spolupráce využívána stále častěji, včetně využití umělé inteligence a strojového učení, které informuje o rozhodování založeném na datech v biofarmaceutickém průmyslu.
- Dokument FDA "Umělá inteligence a lékařské produkty" je příkladem toho, jak různá centra amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) spolupracují na zkoumání vývoje a využití umělé inteligence v celém životním cyklu zdravotnických produktů.2
- Téma konference RISW "Budoucnost ve statistice: Spolupráce a inovace v éře AI/ML" je ukazatelem nového trendu integrace statistiky s umělou inteligencí. To se odrazilo i na dalších významných konferencích, jako jsou Společná statistická setkání v roce 2025 na téma "statistika, datová věda a umělá inteligence obohacující společnost"3, a očekává se, že bude hlavním tématem biometrického setkání ENAR v roce 2026 s tématem "Role statistiky ve světě rozšířeném o umělou inteligenci". 4
Klíčové body RISW
Statistika a umělá inteligence/strojové učení umožnily moderním klinickým studiím důsledně využívat externí informace k získání klinických důkazů, které lze použít pro regulační rozhodnutí. Randomizované klinické studie by mohly být efektivnější pomocí bayesovských adaptivních návrhů. To by mohlo vést k vyšší statistické síle při stejné velikosti vzorku nebo, za předpokladu stejné mohutnosti, k menší očekávané velikosti vzorku nebo kratší očekávané době trvání.
Půjčování informací z externích kontrol, jako jsou údaje z přírodní historie nebo údaje z reálného světa (RWD), by mohlo potenciálně snížit potřebu velkých kontrolních skupin, zejména u vzácných onemocnění nebo v případech, kdy placebo rameno představuje etické obavy. Správné statistické přístupy umožňují a provádějí návrh jednoramenné studie. Kromě toho se statistické rámce kombinující strojové učení a kauzální inferenci mohou učit z externích informací a zároveň správně řešit zavádějící a zkreslené informace. Tyto přístupy se v klinických studiích ukázaly jako slibné pro odhad účinku léčby principiálním, datově adaptivním způsobem. V důsledku toho je při stejné statistické síle možná menší studie.
Půjčování informací z externích kontrol, jako jsou údaje z přírodní historie nebo údaje z reálného světa (RWD), by mohlo potenciálně snížit potřebu velkých kontrolních skupin, zejména u vzácných onemocnění nebo v případech, kdy placebo rameno představuje etické obavy. Správné statistické přístupy umožňují a provádějí návrh jednoramenné studie. Kromě toho se statistické rámce kombinující strojové učení a kauzální inferenci mohou učit z externích informací a zároveň správně řešit zavádějící a zkreslené informace. Tyto přístupy se v klinických studiích ukázaly jako slibné pro odhad účinku léčby principiálním, datově adaptivním způsobem. V důsledku toho je při stejné statistické síle možná menší studie.
Další důležitou oblastí, na kterou se workshop zaměřil, byly strategie obohacování pacientů pro klinické studie. Diskuse se zaměřily na potenciál těchto strategií pro zvýšení efektivity vývoje léčiv a podporu precizní medicíny.
Tyto strategie se často soustředí na hodnocení heterogenního účinku léčby a identifikaci pacientů, u nichž je pravděpodobnější, že budou mít prospěch ze specifické léčby (např. podskupiny reagující na léčbu). Rámec potenciálního výsledku, základní koncept kauzální inference, je stále více integrován do kauzálního strojového učení, aby bylo možné odhalit vzorce v datech z klinických studií a identifikovat podskupiny pacientů. V souvislosti s biomarkery by to mohlo vést ke společnému vývoji doprovodné diagnostiky a důležitým statistickým a designovým úvahám ve studiích, jako jsou překlenovací studie.
Tyto strategie se často soustředí na hodnocení heterogenního účinku léčby a identifikaci pacientů, u nichž je pravděpodobnější, že budou mít prospěch ze specifické léčby (např. podskupiny reagující na léčbu). Rámec potenciálního výsledku, základní koncept kauzální inference, je stále více integrován do kauzálního strojového učení, aby bylo možné odhalit vzorce v datech z klinických studií a identifikovat podskupiny pacientů. V souvislosti s biomarkery by to mohlo vést ke společnému vývoji doprovodné diagnostiky a důležitým statistickým a designovým úvahám ve studiích, jako jsou překlenovací studie.
Závěry workshopu
Na workshopu byly vzneseny důležité úvahy o statistickém pokroku, podporovaném umělou inteligencí/strojovým učením, které se zabývají mnoha otázkami a výzvami, kterým čelí klinická hodnocení a vývoj léčiv. Využitím statistického pokroku mohou biofarmaceutické společnosti uplatnit širší a hlubší poznatky při navrhování a provádění klinických studií a při efektivnějším vývoji léků.
O autorech:
Lin Li je vedoucím oddělení klinické statistiky a výpočetní biologie ve společnosti Cencora. Poskytuje na míru šitá řešení založená na datech, která integrují biostatistiku, bioinformatiku, informatiku a biologii s cílem řešit výzvy v oblasti objevů a klinického vývoje.
Lira Pi je zástupkyní ředitele pro statistiku ve společnosti Cencora. Je statistickou metodoložkou, která vede vývoj a aplikaci nových statistických přístupů, jako jsou AI/ML a bayesovské metody, a to v neklinických i klinických fázích výzkumu.
Lira Pi je zástupkyní ředitele pro statistiku ve společnosti Cencora. Je statistickou metodoložkou, která vede vývoj a aplikaci nových statistických přístupů, jako jsou AI/ML a bayesovské metody, a to v neklinických i klinických fázích výzkumu.
Zřeknutí se odpovědnosti:
Informace uvedené v tomto článku nepředstavují právní radu. Společnost Cencora, Inc. důrazně doporučuje čtenářům, aby si prostudovali dostupné informace týkající se probíraných témat a při rozhodování s nimi se spoléhali na vlastní zkušenosti a odborné znalosti.
Spojte se s naším týmem
Náš tým špičkových odborníků se zaměřuje na přetváření důkazů, poznatků z analýz politik a informací o trhu v účinné strategie přístupu na globální trh. Dovolte nám, abychom vám pomohli s jistotou se orientovat v dnešním složitém prostředí zdravotní péče. Ozvěte se nám a zjistěte, jak můžeme podpořit dosažení vašich cílů.
Zdroje
1. Seminář biofarmaceutické sekce ASA o statistice regulačního průmyslu. https://www.amstat.org/meetings/asa-biopharmaceutical-section-regulatory-industry-statistics-workshop
2. Umělá inteligence a medicínské produkty: Jak CBER, CDER, CDRH a OCP spolupracují, FDA. Diskusní dokument OMP CDER AI
3. Společná statistická setkání 2025, Nashville, TN, 2.–7. srpna 2025. https://ww2.amstat.org/meetings/jsm/2025/index.cfm
4. Jarní setkání ENAR 2026, 15.–18. března, Indianapolis, IN. Jarní zasedání ENAR 2026: Zasedání - Jarní zasedání ENAR <cfoutput>2026</cfoutput>
