Article
Un atelier met en lumière d’importantes avancées statistiques pour l’industrie biopharmaceutique
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Lin Li
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Lira Pi
Les avancées statistiques visant à résoudre des questions importantes concernant le développement de médicaments et la science réglementaire ont été explorées en profondeur lors du récent atelier sur les statistiques de l’industrie et de la réglementation de la section biopharmaceutique de l’ASA. L’atelier, qui s’est tenu à Rockville, au Maryland, du 24 au 26 septembre 2025, a attiré 1 000+ statisticiens professionnels de l’industrie et des organismes de réglementation ainsi que du milieu universitaire.1
Impression générale
La science statistique est mise à profit plus fréquemment dans le cadre de la collaboration interdisciplinaire, y compris l’utilisation de l’IA et de l’apprentissage automatique qui éclairent la prise de décision basée sur les données dans l’industrie biopharmaceutique.
- L’article de la FDA « Artificial Intelligence & Medical Products » illustre comment les différents centres de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis travaillent ensemble pour explorer le développement et l’utilisation de l’IA tout au long du cycle de vie des produits médicaux.2
- Le thème de la conférence du RISW, « L’avenir de la statistique : Collaboration et innovation à l’ère de l’IA/ML », est un indicateur de la nouvelle tendance à intégrer les statistiques à l’IA. Cela a été repris lors d’autres conférences importantes telles que les réunions statistiques conjointes de 2025, sur le thème « Les statistiques, la science des données et l’IA enrichissant la société »3, et devrait être au cœur des préoccupations de la réunion sur la biométrie de l’ENAR de 2026 sur le thème « Le rôle des statistiques dans un monde augmenté par l’IA »4.
Principaux points à retenir de la RISW
Les statistiques et l’IA/ML ont permis aux essais cliniques modernes d’exploiter rigoureusement les informations externes pour obtenir des preuves cliniques qui peuvent être utilisées pour des décisions réglementaires. Les essais cliniques randomisés pourraient être rendus plus efficaces avec des modèles adaptatifs bayésiens. Cela pourrait entraîner une puissance statistique plus élevée avec la même taille d’échantillon ou, en supposant la même puissance, une taille d’échantillon attendue plus petite ou une durée prévue plus courte.
L’emprunt d’informations à des témoins externes, comme l’histoire naturelle ou les données du monde réel, pourrait réduire le besoin de grands groupes témoins, en particulier dans les maladies rares ou lorsqu’un groupe placebo présente des préoccupations éthiques. Des approches statistiques appropriées rendent possible et réalisable la conception d’essais à un seul volet. De plus, les cadres statistiques combinant l’apprentissage automatique et l’inférence causale peuvent apprendre de l’information externe tout en abordant correctement les facteurs de confusion et les biais. De telles approches se sont révélées prometteuses dans des essais cliniques pour estimer l’effet du traitement d’une manière fondée sur des principes et adaptative aux données. Par conséquent, un essai plus petit est possible compte tenu de la même puissance statistique.
L’emprunt d’informations à des témoins externes, comme l’histoire naturelle ou les données du monde réel, pourrait réduire le besoin de grands groupes témoins, en particulier dans les maladies rares ou lorsqu’un groupe placebo présente des préoccupations éthiques. Des approches statistiques appropriées rendent possible et réalisable la conception d’essais à un seul volet. De plus, les cadres statistiques combinant l’apprentissage automatique et l’inférence causale peuvent apprendre de l’information externe tout en abordant correctement les facteurs de confusion et les biais. De telles approches se sont révélées prometteuses dans des essais cliniques pour estimer l’effet du traitement d’une manière fondée sur des principes et adaptative aux données. Par conséquent, un essai plus petit est possible compte tenu de la même puissance statistique.
Un autre domaine d’intérêt important au cours de l’atelier était les stratégies d’enrichissement des patients pour les essais cliniques. Les discussions ont porté sur le potentiel de ces stratégies pour accroître l’efficacité du développement de médicaments et soutenir la médecine de précision.
Souvent, ces stratégies sont centrées sur l’évaluation de l’effet hétérogène du traitement et l’identification des patients plus susceptibles de bénéficier de traitements spécifiques (p. ex., sous-groupes réactifs au traitement). Le cadre de résultats potentiels, un concept central de l’inférence causale, est de plus en plus intégré dans le ML causal afin de découvrir des tendances dans les données des essais cliniques et d’identifier les sous-groupes de patients. Dans le contexte des biomarqueurs, cela pourrait mener à l’élaboration conjointe de diagnostics complémentaires et à d’importantes considérations statistiques et de conception dans des études telles que les études de transition.
Souvent, ces stratégies sont centrées sur l’évaluation de l’effet hétérogène du traitement et l’identification des patients plus susceptibles de bénéficier de traitements spécifiques (p. ex., sous-groupes réactifs au traitement). Le cadre de résultats potentiels, un concept central de l’inférence causale, est de plus en plus intégré dans le ML causal afin de découvrir des tendances dans les données des essais cliniques et d’identifier les sous-groupes de patients. Dans le contexte des biomarqueurs, cela pourrait mener à l’élaboration conjointe de diagnostics complémentaires et à d’importantes considérations statistiques et de conception dans des études telles que les études de transition.
Conclusions de l’atelier
L’atelier a soulevé des considérations importantes sur les progrès statistiques, soutenus par l’IA et le ML, afin de répondre à bon nombre des questions et des défis auxquels sont confrontés les essais cliniques et le développement de médicaments. En tirant parti des progrès statistiques, les sociétés biopharmaceutiques peuvent appliquer des informations plus larges et plus approfondies à la conception et à la conduite d’essais cliniques et au développement de médicaments plus efficaces.
À propos des auteurs :
Lin Li est responsable des statistiques cliniques et de la biologie computationnelle chez Cencora. Il fournit des solutions personnalisées et axées sur les données qui intègrent la biostatistique, la bioinformatique, l’informatique et la biologie pour relever les défis de la découverte et du développement clinique.
Lira Pi est directrice associée des statistiques chez Cencora. Elle est une méthodologue statistique qui dirige le développement et l’application de nouvelles approches statistiques, telles que l’IA/ML et les méthodes bayésiennes, tout au long des étapes non cliniques et cliniques de la recherche.
Lira Pi est directrice associée des statistiques chez Cencora. Elle est une méthodologue statistique qui dirige le développement et l’application de nouvelles approches statistiques, telles que l’IA/ML et les méthodes bayésiennes, tout au long des étapes non cliniques et cliniques de la recherche.
Avis de non-responsabilité :
Les renseignements fournis dans cet article ne constituent pas des conseils juridiques. Cencora, Inc. encourage fortement les lecteurs à consulter les informations disponibles sur les sujets abordés et à se fier à leur propre expérience et expertise pour prendre des décisions à cet égard.
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Bibliographie
1. Atelier sur les statistiques de l’industrie et de la section biopharmaceutique de l’ASA. https://www.amstat.org/meetings/asa-biopharmaceutical-section-regulatory-industry-statistics-workshop
2. Intelligence artificielle et produits médicaux : Comment CBER, CDER, CDRH et OCP travaillent ensemble, FDA. Document de travail sur l’IA du SCDER du PGO
3. Réunions statistiques conjointes 2025, Nashville, TN, 2-7 août 2025. https://ww2.amstat.org/meetings/jsm/2025/index.cfm
4. Réunion du printemps 2026 de l’ENAR, du 15 au 18 mars, Indianapolis, IN. Réunion du printemps 2026 de l’ENAR : Réunions - Réunion du printemps 2026</cfoutput> de l’ENAR <cfoutput>
